Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Účinky botoxu u syndromu obstrukční defekace

7. května 2020 aktualizováno: Liliana Bordeianou, Massachusetts General Hospital

Účinky botulotoxinu typu A u syndromu obstrukční defekace: fáze II randomizovaná, paralelně skupinová, trojitě slepá, placebem kontrolovaná studie

Účelem této studie je určit, zda injekce botulotoxinu-A (Botox) zlepší symptomy zácpy u syndromu obstrukční defekace (ODS).

Přehled studie

Postavení

Ukončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Zácpa představuje jednu z pěti nejčastějších lékařských diagnóz pro onemocnění střev. Syndrom obstrukční defekace (ODS) je nedostatečně léčený stav, který představuje 30 až 50 % všech pacientů se zácpou a je častější, jak lidé stárnou. ODS je způsobena abnormální kontrakcí m. puborectalis (sval kolem řitního otvoru, který by se měl uvolnit během defekace).

Biofeedback terapie a lékařský management jsou standardy péče o ODS. Obvykle jsou pacienti nejprve léčeni úpravami stravy (doplňování vlákniny, zvýšený příjem tekutin) a léky (laxativa, klystýry). Pokud se zácpa nezlepší, podstoupí biofeedback, který trvá v průměru 3-8 sezení. Biofeedback působí na příčinu ODS a má dobrou krátkodobou úspěšnost, ale asi 50 % až 70 % léčených pacientů po roce znovu pociťuje zácpu. Hlavními nevýhodami biofeedbacku pro ODS jsou fakt, že je drahý, časově náročný, dostupný v několika vybraných střediscích a jeho úspěch velmi závisí na poskytovateli. Biofeedback je dodáván v několika 1-hodinových klinických sezeních, takže mnoho pacientů nedokončí všechna doporučená sezení a jejich zácpa se může rychleji opakovat.

Botox také působí na příčinu ODS a bylo prokázáno, že zlepšuje zácpu během 1-3 týdnů po injekci. Botox se aplikuje jako jednorázová injekce do puborectalisového svalu a zevního análního svěrače (sval přímo kolem řitního otvoru). Injekce může být provedena na klinice v lokální anestezii a pacient jde poté domů. V současné době se botox používá k léčbě pacientů, u kterých selhává biofeedback a lékařský management, aby se předešlo možnosti poslední možnosti (resekce tlustého střeva se stomií). Dodnes žádná adekvátně navržená studie nepotvrdila, že Botox je skutečně lepší než placebo (normální fyziologický roztok) pro léčbu ODS. Výsledky této studie poskytnou cenné údaje o schopnosti botoxu zlepšit příznaky zácpy a délce jeho účinku. Tento projekt má potenciál zvýšit dostupnost účinné léčby ODS.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

1

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02114
        • Massachusetts General Hospital

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let až 90 let (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Muži a ženy 18 let nebo starší všech ras a původu
  • Kompetentní udělit informovaný souhlas
  • Splňte diagnostická kritéria Rome III pro funkční zácpu
  • Neschopnost uvolnit puborektální sval při elektromyografii
  • Altomare Obstructed Defekation Syndrome skóre 15 bodů nebo více

  • Selhání léčby pomocí 2 konzervativních opatření, která mohou být následující:

    • 1 projímadlo (osmotikum nebo stimulant) po dobu 2 týdnů
    • 1 doplněk vlákniny na jeden měsíc
    • A/nebo zkušební biofeedback po dobu alespoň 4 sezení

Kritéria vyloučení:

  • Předchozí léčba botoxem (možné protilátky)
  • Známá přecitlivělost na kteroukoli složku toxinu
  • Léčebný režim zahrnuje narkotika
  • Předchozí radiační terapie análního kanálu a konečníku
  • Předchozí protektomie
  • Přítomnost nezhojené a symptomatické anální trhliny
  • Přítomnost anální bolesti
  • Přítomnost fekální inkontinence
  • Přítomnost prolapsu konečníku v plné tloušťce
  • Přítomnost myopatie vnitřního svěrače
  • Zánětlivé onemocnění střev nebo proktitida
  • Těhotenství nebo kojení
  • Subjekt je v současné době zařazen/právě dokončil účast v klinické studii, ve které může intervence/jeho přenosový efekt interagovat s intervencí v této studii

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Trojnásobný

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Aktivní komparátor: Botulotoxin-A
Pacienti dostanou botulotoxin-A (Botox) injekčně do puborectalisového svalu a zevního análního svěrače. Použijeme 100 jednotek botoxu, dávku s dobrým bezpečnostním profilem, která prokázala svou účinnost v předchozích studiích provedených u dospělých.
Lék: Botulotoxin-A
100 jednotek naředěných v 5 cc injekční stříkačce na koncentraci 20 U/ml
Ostatní jména:
  • Botox
Komparátor placeba: Běžná slanost
Pacienti dostanou normální fyziologický roztok (placebo) injekcí do puborectalisového svalu a zevního análního svěrače.
Lék: Běžná slanost
Dávkováno v 5 cc injekční stříkačce
Ostatní jména:
  • 0,9% chlorid sodný

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změny v Altomare Obstructed Defekation Syndrome-Score (ODS-S) a pacientské hodnocení zácpy-kvalita života skóre (PAC-QoL)
Časové okno: Výchozí stav, 1 měsíc po injekci

Primárním měřítkem výsledku bude změna součtu ODS-S a PAC-QoL od výchozí hodnoty 1 měsíc po injekci botoxu.

To měří symptomatické zlepšení ODS. Skóre ODS (skóre syndromu obstrukční defekace altomare) se pohybuje od 0 (minimum) do 31 (maximum), kde 31 je nejzávažnější (horší výsledek) a 0 jsou žádné příznaky (lepší výsledek).

Škála PAC-QoL (Patient Assessment of Constipation-Quality of life score) je minimálně 0 a maximálně 112, kde 0 je nejvyšší kvalita života (lepší výsledek) a 112 je nejnižší kvalita života (horší výsledek)

Větší počet pro změnu by naznačoval lepší výsledek
Výchozí stav, 1 měsíc po injekci

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změny ve skóre Altomare ODS (ODS-S)
Časové okno: Stanoveno na začátku, 1, 3, 6 a 12 měsíců po injekci a hodnota ve srovnání s výchozí hodnotou a 12 měsíci
Titulek stupnice je skóre obstrukce defekace, minimální hodnota je 0 a maximální hodnota je 31 pro skóre ODS. To měří symptomatické zlepšení ODS. Skóre ODS se pohybuje od 0 do 31, kde 31 je nejzávažnější a 0 znamená žádné příznaky. Vyšší skóre by znamenalo lepší výsledek.
Stanoveno na začátku, 1, 3, 6 a 12 měsíců po injekci a hodnota ve srovnání s výchozí hodnotou a 12 měsíci
Změny v hodnocení zácpy pacientem – skóre kvality života (PAC-QoL)
Časové okno: Stanoveno na začátku, 1, 3, 6 a 12 měsíců po injekci a hodnota ve srovnání s výchozí hodnotou a 12 měsíci
PAC-QoL je pacientské hodnocení zácpy – skóre kvality života. Stupnice pro PAC-QoL je 0 minimální skóre až 112 maximální skóre, kde 0 je nejvyšší kvalita života (lepší výsledek) a 112 je nejnižší kvalita života (horší výsledek). Protože hledáme změnu skóre, minimální změna by byla 0 a maximální změna by byla 112. Vyšší změna by naznačovala lepší výsledek.
Stanoveno na začátku, 1, 3, 6 a 12 měsíců po injekci a hodnota ve srovnání s výchozí hodnotou a 12 měsíci
Změny v kvalitě života související se zdravím
Časové okno: Výchozí stav, 1, 3, 6 a 12 měsíců po injekci a hodnota ve srovnání s výchozí hodnotou a 12 měsíci
Krátká forma průzkumu lékařských výsledků (SF-36 verze 1) bude použita k měření změn v kvalitě života související se zdravím. Toto je měřítko účinnosti. Skóre se pohybuje od 0 do 100, kde 0 je maximální dopad na zdraví a 100 není žádný dopad na zdraví
Výchozí stav, 1, 3, 6 a 12 měsíců po injekci a hodnota ve srovnání s výchozí hodnotou a 12 měsíci
Změny ve skóre fekální inkontinence Cleveland Clinic (CCFI)
Časové okno: Stanoveno na začátku, 1, 3, 6 a 12 měsíců po injekci a hodnota ve srovnání s výchozí hodnotou a 12 měsíci
Toto je míra nežádoucích účinků specifických pro botox. Skóre je součet odpovědí na otázky. Rozsah skóre je 0-20, kde 0 je dokonalá inkontinence a 20 je úplná inkontinence.
Stanoveno na začátku, 1, 3, 6 a 12 měsíců po injekci a hodnota ve srovnání s výchozí hodnotou a 12 měsíci
Změny ve škále kvality života při fekální inkontinenci (FIQoL)
Časové okno: Stanoveno na začátku, 1, 3, 6 a 12 měsíců po injekci a hodnota ve srovnání s výchozí hodnotou a 12 měsíci
Toto je míra nežádoucích účinků specifických pro botox. Tato stupnice kvality života při fekální inkontinenci (FIQoL) se pohybuje od 4 jako minimum a 20 jako maximum. nižší skóre znamená nižší kvalitu života (horší výsledek) a vyšší skóre znamená lepší kvalitu života (lepší výsledek).
Stanoveno na začátku, 1, 3, 6 a 12 měsíců po injekci a hodnota ve srovnání s výchozí hodnotou a 12 měsíci
Relaxace Puborectalis s tlakem měřeno EMG
Časové okno: Základní, 1 měsíční následná návštěva
Toto je měřítko účinnosti.
Základní, 1 měsíční následná návštěva
Úspěšnost testu vyhození balónku
Časové okno: Základní, 1 měsíční následná návštěva
Toto je měřítko účinnosti.
Základní, 1 měsíční následná návštěva
Změna funkce análního svěrače
Časové okno: Základní, 1 měsíční následná návštěva
Změny funkce análního svěrače budou hodnoceny anorektální manometrií. Tento test změří klidový tlak svěrače, maximální klidový anální tlak, maximální svírací tlak. Změna funkce análního svěrače je měřítkem účinnosti léčby. Minimální skóre pro klidový tlak svěrače je 0 a maximum je 200. Minimální stlačovací tlak je 10 a maximální 200. Nižší skóre naznačuje snížený tonus a horší výsledek, kde vysoké skóre může naznačovat horší výsledek z hlediska funkce svěrače.
Základní, 1 měsíční následná návštěva
Změna indexu defekace
Časové okno: Základní, 1 měsíční následná návštěva
Defekační index = maximální rektální tlak během pokusu o defekaci/minimální anální zbytkový tlak během pokusu o defekaci. To se vypočítá na základě měření získaných z anorektální manometrie a je měřítkem účinnosti léčby. Skóre se může změnit z 0 (to znamená žádná změna – nejméně účinná) na 1, což znamená, že změna ukazuje úplnou relaxaci s defekací.
Základní, 1 měsíční následná návštěva

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Massachusetts General Hospital

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Liliana Bordeianou, M.D., Massachusetts General Hospital

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

1. února 2016

Primární dokončení (Aktuální)

11. června 2019

Dokončení studie (Aktuální)

11. června 2019

Termíny zápisu do studia

První předloženo

3. června 2014

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

6. června 2014

První zveřejněno (Odhad)

10. června 2014

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

12. května 2020

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

7. května 2020

Naposledy ověřeno

1. května 2020

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • MGH2014-P-000406

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Syndrom obstrukční defekace (ODS)

Klinické studie na Botulotoxin-A

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Kosovo

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit