Efectos del Botox en el Síndrome de Defecación Obstruida
Efectos de la toxina botulínica tipo A en el síndrome de defecación obstruida: un ensayo de fase II aleatorizado, de grupos paralelos, triple ciego, controlado con placebo
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
El estreñimiento representa uno de los cinco diagnósticos médicos más comunes para los trastornos intestinales. El síndrome de defecación obstruida (ODS, por sus siglas en inglés) es una afección subtratada que representa entre el 30 % y el 50 % de todos los pacientes con estreñimiento y es más común a medida que las personas envejecen. El SAO se debe a la contracción anormal del músculo puborrectal (un músculo alrededor del ano que debe relajarse durante la defecación).
La terapia de biorretroalimentación y el manejo médico son los estándares de atención para ODS. Por lo general, los pacientes se tratan primero con modificaciones dietéticas (suplementos de fibra, aumento de líquidos) y medicamentos (laxantes, enemas). Si el estreñimiento no mejora, se someterán a biorretroalimentación, que dura de 3 a 8 sesiones en promedio. La biorretroalimentación actúa sobre la causa del SAO y tiene un buen éxito a corto plazo, pero alrededor del 50 % al 70 % de los pacientes tratados vuelven a experimentar estreñimiento después de un año. Los principales inconvenientes de la biorretroalimentación para ODS son el hecho de que es costosa, consume mucho tiempo, está disponible en pocos centros selectos y su éxito depende en gran medida del proveedor. La biorretroalimentación se administra en múltiples sesiones clínicas de 1 hora, por lo que muchos pacientes no terminan todas las sesiones recomendadas y su estreñimiento puede reaparecer más rápido.
Botox también actúa sobre la causa de ODS y se demostró que mejora el estreñimiento dentro de 1 a 3 semanas después de la inyección. El Botox se administra como una inyección única en el músculo puborrectal y el esfínter anal externo (el músculo que rodea el ano). La inyección se puede realizar en la clínica bajo anestesia local, y el paciente se va a casa después. Actualmente, el Botox se utiliza para el tratamiento de pacientes que fracasan con el biofeedback y el manejo médico, para evitar las opciones de último recurso (resección de colon con estoma). Hasta el día de hoy, ningún estudio diseñado adecuadamente ha confirmado que el Botox sea realmente superior al placebo (solución salina normal) para el tratamiento del SAO. Los resultados de este estudio proporcionarán datos valiosos sobre la capacidad del Botox para mejorar los síntomas del estreñimiento y la duración de su efecto. Este proyecto tiene el potencial de aumentar la disponibilidad de tratamientos efectivos para SAO.
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
- Massachusetts General Hospital
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Géneros elegibles para el estudio
Descripción
Criterios de inclusión:
- Hombres y mujeres mayores de 18 años de todas las razas y orígenes
- Competente para dar consentimiento informado
- Cumplir con los criterios diagnósticos de Roma III para el estreñimiento funcional
- Incapacidad para relajar el músculo puborrectal en la electromiografía
- Puntuación del Síndrome de Defecación Obstruida de Altomare de 15 puntos o más
Fracaso del tratamiento con 2 medidas conservadoras que pueden ser las siguientes:
- 1 laxante (osmótico o estimulante) durante 2 semanas
- 1 suplemento de fibra para un mes
- Y/o prueba de biorretroalimentación durante al menos 4 sesiones
Criterio de exclusión:
- Tratamiento previo con Botox (posibles anticuerpos)
- Hipersensibilidad conocida a cualquiera de los componentes de la toxina
- El régimen de medicación incluye narcóticos.
- Radioterapia previa en el canal anal y el recto
- Proctectomía previa
- Presencia de fisura anal sin cicatrizar y sintomática
- Presencia de dolor anal
- Presencia de incontinencia fecal
- Presencia de prolapso rectal de espesor completo
- Presencia de miopatía del esfínter interno
- Enfermedad inflamatoria intestinal o proctitis
- Embarazo o lactancia
- El sujeto está actualmente inscrito/acaba de terminar de participar en un ensayo clínico en el que la intervención/su efecto de arrastre puede interactuar con la intervención en este ensayo
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Triple
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Comparador activo: Toxina botulínica-A
Los pacientes recibirán Toxina Botulínica-A (Botox) inyectada en el músculo puborrectal y el esfínter anal externo.
Usaremos 100 unidades de Botox, una dosis con un buen perfil de seguridad que ha demostrado su eficacia en estudios previos realizados en adultos.
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100 Unidades diluidas en una jeringa de 5 cc a una concentración de 20U/mL
Otros nombres:
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Comparador de placebos: Solución salina normal
Los pacientes recibirán solución salina normal (placebo) inyectada en el músculo puborrectal y el esfínter anal externo.
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Dispensado en una jeringa de 5 cc
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Cambios en la puntuación del síndrome de defecación obstruida de Altomare (ODS-S) y la puntuación de calidad de vida de la evaluación del estreñimiento del paciente (PAC-QoL)
Periodo de tiempo: Línea de base, 1 mes después de la inyección
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La medida de resultado primaria será el cambio desde el inicio en la suma de ODS-S y PAC-QoL 1 mes después de la inyección de Botox. Esto mide la mejoría sintomática en ODS. Las puntuaciones del ODS (puntuación del síndrome de defecación obstruida de altomare) varían de 0 (mínimo) a 31 (máximo), donde 31 es el más grave (peor resultado) y 0 es sin síntomas (mejor resultado). La escala para PAC-QoL (Patient Assessment of Constipation- Quality of life score) es un mínimo de 0 y un máximo de 112 donde 0 es la calidad de vida más alta (mejor resultado) y 112 es la calidad de vida más baja (peor resultado) Un número más grande para el cambio sugeriría un mejor resultado |
Línea de base, 1 mes después de la inyección
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Cambios en la puntuación ODS de Altomare (ODS-S)
Periodo de tiempo: Evaluado al inicio, 1, 3, 6 y 12 meses después de la inyección y valor comparado desde el inicio hasta los 12 meses
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El título de la escala es puntuación de defecación obstruida, el valor mínimo es 0 y el valor máximo es 31 para la puntuación ODS.
Esto mide la mejoría sintomática en ODS.
Los puntajes de ODS varían de 0 a 31, donde 31 es el más grave y 0 es sin síntomas.
Una puntuación más alta sugeriría un mejor resultado.
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Evaluado al inicio, 1, 3, 6 y 12 meses después de la inyección y valor comparado desde el inicio hasta los 12 meses
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Cambios en la evaluación del paciente sobre el estreñimiento: puntaje de calidad de vida (PAC-QoL)
Periodo de tiempo: Evaluado al inicio, 1, 3, 6 y 12 meses después de la inyección y valor comparado desde el inicio hasta los 12 meses
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PAC-QoL es Evaluación del paciente de estreñimiento - Puntuación de calidad de vida.
La escala para PAC-QoL es de 0 puntaje mínimo a 112 puntaje máximo donde 0 es la calidad de vida más alta (mejor resultado) y 112 es la calidad de vida más baja (peor resultado).
Como buscamos un cambio en la puntuación, el cambio mínimo sería 0 y el cambio máximo sería 112.
Un cambio mayor sugeriría un mejor resultado.
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Evaluado al inicio, 1, 3, 6 y 12 meses después de la inyección y valor comparado desde el inicio hasta los 12 meses
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Cambios en la calidad de vida relacionada con la salud
Periodo de tiempo: Valor inicial, 1, 3, 6 y 12 meses después de la inyección y valor comparado desde el inicio hasta los 12 meses
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La forma abreviada de la encuesta de resultados médicos (SF-36 versión 1) se utilizará para medir los cambios en la calidad de vida relacionada con la salud. Esta es una medida de eficacia.
El puntaje varía de 0 a 100, donde 0 es el impacto máximo en la salud y 100 es ningún impacto en la salud.
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Valor inicial, 1, 3, 6 y 12 meses después de la inyección y valor comparado desde el inicio hasta los 12 meses
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Cambios en la puntuación de incontinencia fecal de la Clínica Cleveland (CCFI)
Periodo de tiempo: Evaluado al inicio, 1, 3, 6 y 12 meses después de la inyección y valor comparado desde el inicio hasta los 12 meses
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Esta es una medida de los eventos adversos específicos de Botox.
La puntuación es un total de respuestas de preguntas.
El rango de puntuación es de 0 a 20, donde 0 es incontinencia perfecta y 20 es incontinencia completa.
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Evaluado al inicio, 1, 3, 6 y 12 meses después de la inyección y valor comparado desde el inicio hasta los 12 meses
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Cambios en la escala de calidad de vida de la incontinencia fecal (FIQoL)
Periodo de tiempo: Evaluado al inicio, 1, 3, 6 y 12 meses después de la inyección y valor comparado desde el inicio hasta los 12 meses
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Esta es una medida de los eventos adversos específicos de Botox.
Esta escala de calidad de vida para la incontinencia fecal (FIQoL) oscila entre 4 como mínimo y 20 como máximo.
una puntuación más baja indica una calidad de vida más baja (peor resultado) y una puntuación más alta tiene una mejor calidad de vida (mejor resultado).
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Evaluado al inicio, 1, 3, 6 y 12 meses después de la inyección y valor comparado desde el inicio hasta los 12 meses
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Relajación del puborrectal con empuje medido por EMG
Periodo de tiempo: Línea de base, visita de seguimiento de 1 mes
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Esta es una medida de eficacia.
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Línea de base, visita de seguimiento de 1 mes
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Éxito de la prueba de expulsión del balón
Periodo de tiempo: Línea de base, visita de seguimiento de 1 mes
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Esta es una medida de eficacia.
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Línea de base, visita de seguimiento de 1 mes
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Cambio en la función del esfínter anal
Periodo de tiempo: Línea de base, visita de seguimiento de 1 mes
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Los cambios en la función del esfínter anal se evaluarán mediante manometría anorrectal.
Esta prueba medirá la presión del esfínter en reposo, la presión anal máxima en reposo y la presión máxima de contracción.
El cambio en la función del esfínter anal es una medida de la eficacia del tratamiento.
La puntuación mínima para la presión del esfínter en reposo es 0 y la máxima es 200.
La presión de compresión mínima es 10 y la máxima es 200.
La puntuación más baja sugiere un tono disminuido y un peor resultado, mientras que las puntuaciones altas pueden sugerir un peor resultado en términos de la función del esfínter.
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Línea de base, visita de seguimiento de 1 mes
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Cambio en el índice de defecación
Periodo de tiempo: Línea de base, visita de seguimiento de 1 mes
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El índice de defecación = presión rectal máxima durante el intento de defecación/presión residual anal mínima durante el intento de defecación.
Esto se calcula en base a las mediciones obtenidas de la manometría anorrectal y es una medida de la eficacia del tratamiento.
Las puntuaciones pueden cambiar de 0 (lo que significa que no hay cambios, menos eficaz) a 1, lo que significa que el cambio muestra una relajación completa con la defecación.
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Línea de base, visita de seguimiento de 1 mes
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Liliana Bordeianou, M.D., Massachusetts General Hospital
Publicaciones y enlaces útiles
Publicaciones Generales
- Maria G, Cadeddu F, Brandara F, Marniga G, Brisinda G. Experience with type A botulinum toxin for treatment of outlet-type constipation. Am J Gastroenterol. 2006 Nov;101(11):2570-5. doi: 10.1111/j.1572-0241.2006.00791.x. Epub 2006 Oct 4.
- Shaheen NJ, Hansen RA, Morgan DR, Gangarosa LM, Ringel Y, Thiny MT, Russo MW, Sandler RS. The burden of gastrointestinal and liver diseases, 2006. Am J Gastroenterol. 2006 Sep;101(9):2128-38. doi: 10.1111/j.1572-0241.2006.00723.x. Epub 2006 Jul 18.
- Suares NC, Ford AC. Prevalence of, and risk factors for, chronic idiopathic constipation in the community: systematic review and meta-analysis. Am J Gastroenterol. 2011 Sep;106(9):1582-91; quiz 1581, 1592. doi: 10.1038/ajg.2011.164. Epub 2011 May 24.
- American Gastroenterological Association, Bharucha AE, Dorn SD, Lembo A, Pressman A. American Gastroenterological Association medical position statement on constipation. Gastroenterology. 2013 Jan;144(1):211-7. doi: 10.1053/j.gastro.2012.10.029. No abstract available.
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
Finalización primaria (Actual)
Finalización del estudio (Actual)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Estimar)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Procesos Patológicos
- Enfermedad
- Síndrome
- Efectos fisiológicos de las drogas
- Agentes neurotransmisores
- Mecanismos moleculares de acción farmacológica
- Agentes del sistema nervioso periférico
- Agentes colinérgicos
- Moduladores de transporte de membrana
- Inhibidores de la liberación de acetilcolina
- Agentes neuromusculares
- Toxinas botulínicas
- Toxinas botulínicas, tipo A
- abobotulinumtoxinA
Otros números de identificación del estudio
- MGH2014-P-000406
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .