Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Effekter av botox ved obstruert avføringssyndrom

7. mai 2020 oppdatert av: Liliana Bordeianou, Massachusetts General Hospital

Effekter av type A botulinumtoksin i obstruert defekasjonssyndrom: en fase II randomisert, parallellgruppe, trippelblind, placebokontrollert studie

Hensikten med denne studien er å finne ut om Botulinum Toxin-A (Botox) injeksjon vil forbedre symptomer på forstoppelse ved obstruert avføringssyndrom (ODS).

Studieoversikt

Status

Avsluttet

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Forstoppelse representerer en av de fem vanligste legediagnosene for tarmsykdommer. Obstruert avføringssyndrom (ODS) er en underbehandlet tilstand som utgjør 30 % - 50 % av alle pasienter med forstoppelse, og det er mer vanlig etter hvert som folk blir eldre. ODS skyldes unormal sammentrekning av puborectalis-muskelen (en muskel rundt anus som skal slappe av under avføring).

Biofeedback-terapi og medisinsk behandling er standardene for omsorg for ODS. Vanligvis behandles pasienter først med kosttilskudd (fibertilskudd, økte væskemengder) og medisiner (avføringsmidler, klyster). Hvis forstoppelsen ikke blir bedre, vil de gjennomgå biofeedback, som varer fra 3-8 økter i gjennomsnitt. Biofeedback virker på årsaken til ODS og har god kortsiktig suksess, men rundt 50%-70% av behandlede pasienter gjenopplever forstoppelse etter ett år. De viktigste ulempene med biofeedback for ODS er fakta at det er dyrt, tidkrevende, tilgjengelig i få utvalgte sentre og suksessen avhenger veldig av leverandøren. Biofeedback leveres i flere 1-times klinikkøkter, så mange pasienter fullfører ikke alle anbefalte økter, og forstoppelsen kan gjenta seg raskere.

Botox virker også på årsaken til ODS og ble vist å forbedre forstoppelse innen 1-3 uker etter injeksjonen. Botox leveres som en engangsinjeksjon i puborectalis muskel og ekstern analsfinkter (muskelen rett rundt anus). Injeksjonen kan utføres i klinikken i lokalbedøvelse, og pasienten går hjem etterpå. For tiden brukes Botox til behandling av pasienter som mislykkes med biofeedback og medisinsk behandling, for å unngå mulighetene for siste utvei (reseksjon av tykktarmen med stomi). Til i dag har ingen tilstrekkelig utformet studie bekreftet at Botox faktisk er overlegen placebo (normalt saltvann) for behandling av ODS. Resultatene fra denne studien vil gi verdifulle data om Botoxs evne til å forbedre symptomer på forstoppelse og varigheten av effekten. Dette prosjektet har potensial til å øke tilgjengeligheten av effektive behandlinger for ODS.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

1

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02114
        • Massachusetts General Hospital

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år til 90 år (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Menn og kvinner 18 år eller eldre av alle raser og bakgrunner
  • Kompetent til å gi informert samtykke
  • Oppfyll Roma III-diagnosekriteriene for funksjonell forstoppelse
  • Manglende evne til å slappe av puborectalis-muskelen ved elektromyografi
  • Altomare Obstructed Defecation Syndrome score på 15 poeng eller høyere

  • Behandlingssvikt med 2 konservative tiltak som kan være som følger:

    • 1 avføringsmiddel (osmotisk eller sentralstimulerende) i 2 uker
    • 1 fibertilskudd i en måned
    • Og/eller utprøving av biofeedback i minst 4 økter

Ekskluderingskriterier:

  • Tidligere behandling med Botox (mulige antistoffer)
  • Kjent overfølsomhet overfor noen av komponentene i giftstoffet
  • Medisinering inkluderer narkotiske stoffer
  • Tidligere strålebehandling til analkanalen og endetarmen
  • Tidligere proctektomi
  • Tilstedeværelse av uhelbredt og symptomatisk analfissur
  • Tilstedeværelse av anal smerte
  • Tilstedeværelse av fekal inkontinens
  • Tilstedeværelse av rektalprolaps i full tykkelse
  • Tilstedeværelse av indre sphincter myopati
  • Inflammatorisk tarmsykdom eller proktitt
  • Graviditet eller amming
  • Forsøkspersonen er for øyeblikket påmeldt/ nettopp ferdig med å delta i en klinisk studie der intervensjonen/ dens overføringseffekt kan samhandle med intervensjonen i denne studien

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Trippel

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Aktiv komparator: Botulinumtoksin-A
Pasienter vil få Botulinum Toxin-A (Botox) injisert i puborectalis-muskelen og ekstern analsfinkter. Vi skal bruke 100 enheter Botox, en dose med god sikkerhetsprofil som har vist seg å virke i tidligere studier utført på voksne.
Legemiddel: Botulinumtoksin-A
100 enheter fortynnet i en 5 cc sprøyte med en konsentrasjon på 20U/ml
Andre navn:
  • Botox
Placebo komparator: Vanlig saltvann
Pasienter vil få normalt saltvann (placebo) injisert i puborectalis muskel og ekstern analsfinkter.
Legemiddel: Vanlig saltvann
Dispensert i en 5 cc sprøyte
Andre navn:
  • 0,9 % natriumklorid

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endringer i Altomare Obstructed Defecation Syndrome - Score (ODS-S) og Pasientvurdering av forstoppelse - Livskvalitetspoeng (PAC-QoL)
Tidsramme: Baseline, 1 måned etter injeksjon

Det primære utfallsmålet vil være endringen fra baseline i summen av ODS-S og PAC-QoL 1 måned etter Botox-injeksjonen.

Dette måler den symptomatiske forbedringen i ODS. ODS (altomare obstructed defecation syndrome score) scorer fra 0 (minimum) til 31 (maksimalt) hvor 31 er det mest alvorlige (verre utfall) og 0 er ingen symptomer (bedre resultat).

Skalaen for PAC-QoL (Patient Assessment of Constipation- Quality of life score) er minimum 0 og maksimum 112 der 0 er høyeste livskvalitet (bedre resultat) og 112 er lavest livskvalitet (verre utfall)

Større antall for endring ville foreslå et bedre resultat
Baseline, 1 måned etter injeksjon

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endringer i Altomare ODS-poengsum (ODS-S)
Tidsramme: Vurdert ved baseline, 1, 3, 6 og 12 måneder etter injeksjon og verdi sammenlignet fra baseline til 12 måneder
Skalatittelen er obstructed defecation score, minimumsverdien er 0 og maksimumsverdien er 31 for ODS-poengsummen. Dette måler den symptomatiske forbedringen i ODS. ODS-skåre varierer fra 0-31 hvor 31 er det alvorligste og 0 er ingen symptomer. En høyere poengsum tilsier et bedre resultat.
Vurdert ved baseline, 1, 3, 6 og 12 måneder etter injeksjon og verdi sammenlignet fra baseline til 12 måneder
Endringer i pasientvurderingen av forstoppelse – livskvalitetspoeng (PAC-QoL)
Tidsramme: Vurdert ved baseline, 1, 3, 6 og 12 måneder etter injeksjon og verdi sammenlignet fra baseline til 12 måneder
PAC-QoL er pasientvurdering av forstoppelse - livskvalitetspoeng. Skalaen for PAC-QoL er 0 minimumsscore til 112 maksimumscore der 0 er høyeste livskvalitet (bedre resultat) og 112 er laveste livskvalitet (verre utfall). Siden vi ser etter en endring i poengsum, vil minimumsendring være 0 og maksimal endring være 112. En høyere endring tilsier et bedre resultat.
Vurdert ved baseline, 1, 3, 6 og 12 måneder etter injeksjon og verdi sammenlignet fra baseline til 12 måneder
Endringer i helserelatert livskvalitet
Tidsramme: Baseline, 1, 3, 6 og 12 måneder etter injeksjon og verdi sammenlignet fra baseline til 12 måneder
Medisinsk resultatundersøkelse kortform (SF-36 versjon 1) vil bli brukt for å måle endringer i helserelatert livskvalitet. Dette er et mål på effekt. Poengsummen varierer fra 0-100 der 0 er maksimal innvirkning på helse og 100 er ingen helsepåvirkning
Baseline, 1, 3, 6 og 12 måneder etter injeksjon og verdi sammenlignet fra baseline til 12 måneder
Endringer i Cleveland Clinic Fecal Incontinence Score (CCFI)
Tidsramme: Vurdert ved baseline, 1, 3, 6 og 12 måneder etter injeksjon og verdi sammenlignet fra baseline til 12 måneder
Dette er et mål på Botox-spesifikke bivirkninger. Poengsummen er totalt svar på spørsmål. Poengområdet er 0-20 der 0 er perfekt inkontinens og 20 er fullstendig inkontinens.
Vurdert ved baseline, 1, 3, 6 og 12 måneder etter injeksjon og verdi sammenlignet fra baseline til 12 måneder
Endringer i fekal inkontinens livskvalitetsskala (FIQoL)
Tidsramme: Vurdert ved baseline, 1, 3, 6 og 12 måneder etter injeksjon og verdi sammenlignet fra baseline til 12 måneder
Dette er et mål på Botox-spesifikke bivirkninger. Denne skalaen for livskvalitet for fekal inkontinens (FIQoL) varierer fra 4 som minimum og 20 som maksimum. lavere skår indikerer lavere livskvalitet (verre utfall) og høyere skår har bedre livskvalitet (bedre resultat).
Vurdert ved baseline, 1, 3, 6 og 12 måneder etter injeksjon og verdi sammenlignet fra baseline til 12 måneder
Avslapping av puborectalis med push målt ved EMG
Tidsramme: Baseline, 1 måneds oppfølgingsbesøk
Dette er et mål på effektivitet.
Baseline, 1 måneds oppfølgingsbesøk
Suksess med ballongutdrivelsestest
Tidsramme: Baseline, 1 måneds oppfølgingsbesøk
Dette er et mål på effektivitet.
Baseline, 1 måneds oppfølgingsbesøk
Endring i analsfinkterfunksjon
Tidsramme: Baseline, 1 måneds oppfølgingsbesøk
Endringene i analsfinkterfunksjonen vil bli vurdert ved anorektal manometri. Denne testen vil måle hvilesfinktertrykket, maksimalt hvilende analtrykk, maksimalt klemtrykk. Endringen i analsfinkterfunksjon er et mål på behandlingseffektivitet. Minste poengsum for hvilesfinktertrykk er 0 og maksimum er 200. Minimum klemtrykk er 10 og maksimum er 200. Den lavere skåren antydes for redusert tonus og dårligere utfall, der høye skårer kan tyde på dårligere utfall når det gjelder lukkemuskelfunksjon.
Baseline, 1 måneds oppfølgingsbesøk
Endring i avføringsindeks
Tidsramme: Baseline, 1 måneds oppfølgingsbesøk
Defekasjonsindeksen=maksimalt rektaltrykk under forsøk på avføring/minimum analt resttrykk under forsøk på avføring. Dette er beregnet basert på målinger hentet fra anorektal manometri og er et mål på behandlingseffekt. Poeng kan endres fra 0 (som betyr ingen endring - minst effektiv) til 1 som betyr at endringen viser fullstendig avslapning med avføring.
Baseline, 1 måneds oppfølgingsbesøk

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Massachusetts General Hospital

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Liliana Bordeianou, M.D., Massachusetts General Hospital

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

1. februar 2016

Primær fullføring (Faktiske)

11. juni 2019

Studiet fullført (Faktiske)

11. juni 2019

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

3. juni 2014

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

6. juni 2014

Først lagt ut (Anslag)

10. juni 2014

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

12. mai 2020

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

7. mai 2020

Sist bekreftet

1. mai 2020

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • MGH2014-P-000406

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere