LEONIDAS：慢性粒细胞白血病患者的生活质量研究 (QoL-CML0713)
2018年8月3日 更新者：Gruppo Italiano Malattie EMatologiche dell'Adulto
伊马替尼与达沙替尼对慢性粒细胞白血病患者 (LEONIDAS) 的中长期生活质量影响
本研究的主要目标是调查接受达沙替尼一线治疗的 CML 患者与接受伊马替尼一线治疗的 CML 患者的生活质量和症状是否存在差异（以及在哪些领域和程度）。
此外，另一个目标是表征与伊马替尼或达沙替尼相关的服药行为。
研究概览
详细说明
开发用于治疗慢性粒细胞白血病 (CML) 的分子靶向疗法（即口服酪氨酸激酶抑制剂 [TKI]）是现代肿瘤学的伟大成就之一，也是个性化医学的先驱之一。 自 2001 年推出以来，患有 CML 的人数翻了一番，预计这一趋势将持续下去。
这项研究（即 LEONIDAS）旨在生成循证数据并产生信息，以促进科学知识、临床实践和卫生服务管理，以促进 CML 的临床决策。
为了进一步促进以患者为中心的 CML 护理，一个患者倡导组织，即：CML 倡导者网络，与顾问委员会团队中的主要代表一起参与了该项目。 CML 倡导者网络由患者运营的非营利性白血病患者倡导者基金会主办，是一个由来自 63 个国家/地区的 82 个非营利组织组成的全球网络，为 CML 患者及其亲属提供支持。
基本原理和意义 大约十年前，CML 的治疗相对简单，因为所有患者都接受伊马替尼作为一线治疗，而对于伊马替尼失败的患者，唯一可用的已证实的替代方法是同种异体干细胞移植。 如今，三种有效的药物（即伊马替尼、尼罗替尼和达沙替尼）可用于新诊断的慢性期 (CP) CML 患者的一线治疗，因此在日常临床实践中针对个体患者的治疗决策的复杂性迅速增加。 此外，一种新的酪氨酸激酶抑制剂 (TKI) 博舒替尼最近已被批准作为二线治疗药物，并且正在进行临床试验以评估其作为 CML 一线策略的疗效。
使情况更加复杂的是，尽管尼罗替尼和达沙替尼已被证明具有更高的细胞遗传学和分子反应率（与伊马替尼相比），但这三种药物中没有一种明显优于其他药物。 为了说明这一点，尼罗替尼的无进展生存期仅存在轻微差异，伊马替尼、达沙替尼和尼罗替尼之间的 24 和/或 36 个月总生存期没有差异。
然而，医生报告的毒性数据表明这些药物具有不同的毒性特征，伊马替尼比第二代酪氨酸激酶抑制剂 (TKI)（即 尼洛替尼和达沙替尼）。
虽然关于这三种药物的临床疗效存在大量生物医学和实验室数据，但从患者的角度来看，这些药物在生活质量 (QoL) 和症状负担方面的影响研究很少。 没有关于接受尼罗替尼或达沙替尼治疗的患者的 QoL 的数据，并且不知道这些药物在用作一线治疗时是否比伊马替尼提供更好的 QoL 结果。 这些信息在当前的 CML 领域对于做出更明智的治疗决策至关重要。 这是我们对 CML 现代管理知识的重大差距，也是因为，由于需要长期连续接触酪氨酸激酶抑制剂 (TKI)，即使是低度副作用也会严重影响患者的生活质量。
因此，本研究的目的是调查接受达沙替尼一线治疗的 CML 患者与接受伊马替尼一线治疗的 CML 患者的生活质量和症状是否存在差异（以及在哪些领域和程度），以及作为表征与伊马替尼或达沙替尼相关的服药行为。
研究类型
观察性的
注册 (实际的)
323
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Mannheim、德国
- Universität Heidelberg - III. Medizinische Klinik - Universitätsmedizin Mannheim
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Mannhein、德国
- Universität Heidelberg
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Alessandria、意大利
- S. C. di Ematologia - Azienda Ospedaliera - SS. Antonio e Biagio e Cesare Arrigo
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Ancona、意大利
- Clinica di Ematologia - Azienda Ospedaliera Regionale di Torrette
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Bari、意大利
- U.O. Ematologia con trapianto - Azienda Ospedaliero-Universitaria Policlinico di Bari
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Bologna、意大利
- Istituto di Ematologia "L. e A. Seragnoli" - Università degli Studi di Bologna - Policlinico S. Orsola - Malpighi
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Brescia、意大利
- USD - Centro Trapianti Midollo Osseo Adulti - Cattedra di Ematologia - Azienda Spedali Civili - Brescia
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Brindisi、意大利
- U.O. Ematologia Brindisi- Ospedale A. Perrino ASL BR
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Cagliari、意大利
- CTMO-Ematologia-Ospedale "Binaghi"
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Cagliary、意大利
- U.O. Ematologia CTMO "Businco"
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Catania、意大利
- Divisione clinicizzata di Ematologia - Dipartimento di Scienze Mediche - Osp. Ferrarotto
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Ferrara、意大利
- Azienda Ospedaliera - Arcispedale S. Anna Sezione di Ematologia e Fisiopatologia delle Emostasi
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Firenze、意大利
- Divisione di Ematologia - Policlinico Careggi
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Genova、意大利
- Clinica Ematologica - Dipartimento di Medicina Interna - IRCCS San Martino - IST
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Messina、意大利
- Divisione di Ematologia - Azienda Ospedaliera Ospedali Riuniti "Papardo Piemonte"
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Messina、意大利
- Divisione Ematologia - Dipartimento di Medicina Interna -Policlinico Universitario di Messina
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Mestre - Venezia、意大利
- U.O. Ematologia - Azienda USLL12 Veneziana - Ospedale dell'Angelo e Ospedale civile S. Giovanni e Paolo
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Milano、意大利
- U.O. Ematologia 1 - Centro Trapianti di Midollo - Ospedale Maggiore Milano
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Napoli、意大利
- Dipartimento di Med. Clinica e Sperimentale- Area di Ematologia - Facoltà di Medicina e Chirurgia - Università degli Studi di Napoli "Federico II" -
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Napoli、意大利
- U.O. Ematologia - Ospedale S. Gennaro
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Napoli、意大利
- XIX Divisione di Ematologia con trapianto - A.O.R.N. "A. Cardarelli"
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Novara、意大利
- Divisione di Ematologia - Dip. Di Medicina Clinica e Sperimentale & BRMA - Università Piemonte Orientale "Amedeo Avogato"
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Orbassano、意大利
- Dipartimento di Scienze Cliniche e Biologiche - Ospedale S. Luigi Gonzaga
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Padova、意大利
- Ematologia ed Immunologia Clinica - Università degli studi di Padova
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Palermo、意大利
- Divisione di Ematologia con trapianto di midollo - A.O.U. Policlinico "Paolo Giaccone"
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Palermo、意大利
- U.O.C. Ematologia - A.O. Ospedali Riuniti "Villa Sofia-Cervello"
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Parma、意大利
- Ematologia e CTMO - A.O.U. Università degli Studi di Parma
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Piacenza、意大利
- Unità Operativa Ematologia e Centro Trapianti - Dipartimento di Oncologia ed Ematologia - AUSL Ospedale di Piacenza
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Pisa、意大利
- U.O. Ematologia - A.O.U. Pisana
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Potenza、意大利
- U.O. Ematologia - A.O. San Carlo
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Reggio Calabria、意大利
- Divisione di Ematologia - A.O. Ospedali Riuniti di Reggio Calabria "Bianchi-Melacrino-Morelli"
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Rimini、意大利
- Rimini Ospedale "Infermi"
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Rionero in Vulture、意大利
- Department of Onco-Hematology - IRCCS; Centro di Riferimento Oncologico della Basilicata
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Roma、意大利
- Clinica di Ematologia - Policlinico Umberto I- Università degli Studi "Sapienza"
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Roma、意大利
- Divisione di Ematologia - Ospedale S.Eugenio
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Roma、意大利
- Ematologia - A.O. Sant'Andrea
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Roma、意大利
- Ematologia Policlinico - Università degli Studi di Roma Tor Vergata (PTV)
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Roma、意大利
- U.O. di Ematologia - Ente Ospedaliero San Giovanni Addolorata
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Roma、意大利
- U.O.C. Ematologia e Trapianto cellule staminali - Pad Cesalpino- A.O. San Camillo Forlanini
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San Giovanni Rotondo、意大利
- U.O. di Ematologia - Casa Sollievo della Sofferenza
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Sassari、意大利
- Ematologia - AOU Sassari
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Taranto、意大利
- U.O.C. Ematologia - A.O. SS Annunziata - P.O.S.G. Moscati
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Terni、意大利
- S.C. di Oncoematologia - A.O. "S. Maria"
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Torino、意大利
- S.C.D.O. Ematologia II - A.O.U.S. San Giovanni Battista di Torino (Molinette)
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Udine、意大利
- Clinica Ematologica ed Unità di Terapie Cellulari Carlo Melzi - A.O. Universitaria
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Vercelli、意大利
- Onco-Ematologia - Ospedale S. Andrea- Vercelli
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Verona、意大利
- U.O di Ematologia d. U. - Azienda Ospedaliera Universitaria Integrata Verona
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Le Chesnay、法国
- Department of Hematology and Oncology, Hôpital Mignot, Université Versailles Saint-Quentin-en-Yvelines
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Madrid、西班牙
- Department of Hematology, Hospital Universitario de la Princesa
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 及以上 (成人、OLDER_ADULT)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
取样方法
非概率样本
研究人群
使用达沙替尼或伊马替尼一线治疗不超过 3 年的成人慢性粒细胞白血病患者。
描述
纳入标准：
- 入学时年满 18 岁；
- 通过细胞遗传学和/或分子分析证实的费城染色体阳性和/或 BCR-ABL 阳性 CML 的诊断；
- 至少在 CCyR（通过骨髓细胞中期染色体显带分析记录）或 MMR（≤0.1% BCR-ABL IS）
- 使用达沙替尼或伊马替尼一线治疗不超过 3 年的 CP-CML 患者；
- 书面知情同意书。
排除标准：
- 严重的认知缺陷或精神问题阻碍了自我报告的评估。
- 不会说和阅读参赛国的语言。
- 在使用伊马替尼或达沙替尼治疗前接受过任何 CML 治疗超过三个月。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
队列和干预
团体/队列 |
干预/治疗 |
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伊马替尼
接受伊马替尼一线治疗不超过 3 年的患者。
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达沙替尼
接受达沙替尼一线治疗不超过 3 年的患者。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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治疗对接受达沙替尼一线治疗的 CP-CML 患者和接受伊马替尼一线治疗的患者日常生活影响的严重程度。
大体时间：24个月。
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（结果测量：欧洲研究组织和 EORTC QLQ-CML24“对日常生活的影响”量表）
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24个月。
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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伊马替尼和达沙替尼治疗的 CP-CML 患者在以下 QoL 领域的患者报告结果差异：疲劳、身体、社会和角色功能以及对忧虑和情绪的影响以及症状负担。
大体时间：24个月。
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（结果测量：EORTC QLQ-C30 和 EORTC QLQ-CML24）
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24个月。
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按治疗类型划分为低、中和高依从性的患者比例。
大体时间：24个月。
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（结果测量：Morisky-药物依从性量表-MMAS）
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24个月。
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患者对接收到的疾病/治疗相关信息的看法、QoL 概况和对治疗的依从性之间的关系。
大体时间：24个月。
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（根据 EORTC-QLQ-INFO25 定义）
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24个月。
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对于一组核心 CML 治疗相关症状，患者与其主治医生在症状严重程度评估方面的一致程度。
大体时间：24个月。
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（根据 EORTC-QLQ-CML24）
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24个月。
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 学习椅：Fabio Efficace, PhD、Gruppo Italiano Malattie EMatologiche dell'Adulto
- 研究主任：Gianantonio Rosti, Dr.、University of Bologna
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2014年9月11日
初级完成 (实际的)
2017年1月25日
研究完成 (预期的)
2018年10月1日
研究注册日期
首次提交
2014年5月27日
首先提交符合 QC 标准的
2014年6月13日
首次发布 (估计)
2014年6月17日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2018年8月6日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2018年8月3日
最后验证
2018年8月1日
更多信息
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