LEONIDAS: Életminőség-tanulmány krónikus mieloid leukémiás betegeknél (QoL-CML0713)
Az imatiNIb és a DASatinib közötti életminőségre gyakorolt közép- és hosszú távú hatásai krónikus mieloid leukémiás betegekben (LEONIDAS)
A tanulmány áttekintése
Állapot
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
A krónikus myeloid leukémia (CML) kezelésére szolgáló molekuláris célzott terápiák (azaz orális tirozin-kináz-gátlók [TKI-k]) kifejlesztése a modern onkológia egyik nagy diadala és a személyre szabott orvoslás egyik lándzsahegye. 2001-es bevezetésük óta a CML-ben élők száma megkétszereződött, ez a tendencia várhatóan folytatódni fog.
Ez a tanulmány (azaz LEONIDAS) bizonyítékokon alapuló adatok generálására és olyan információk előállítására szolgál, amelyek elősegítik a tudományos ismereteket, a klinikai gyakorlatot és az egészségügyi szolgáltatások irányítását, hogy megkönnyítsék a klinikai döntéshozatalt a CML-ben.
A CML betegközpontú ellátásának további előmozdítása érdekében a projektben részt vesz a CML Advocates Network, a betegek érdekképviseleti szervezete a tanácsadó testület csapatának kulcsfontosságú képviselőivel. A CML Advocates Network, amelynek a betegek által irányított, non-profit Leukemia Patient Advocates Foundation ad otthont, 63 ország 82 non-profit szervezetéből álló világméretű hálózat, amely CML-ben szenvedő betegeket és hozzátartozóikat támogatja.
Indoklás és jelentőség Mintegy tíz évvel ezelőtt a CML kezelése viszonylag egyszerű volt, mivel minden beteg imatinibet kapott első vonalbeli kezelésként, és azok számára, akiknél az imatinib sikertelen volt, az egyetlen rendelkezésre álló, bizonyított alternatíva az allogén őssejt-transzplantáció volt. Napjainkban három hatékony gyógyszerrel (az imatinib, nilotinib és dasatinib), amelyek az újonnan diagnosztizált krónikus fázisú (CP) CML-es betegek frontvonalában alkalmazhatók, a napi klinikai gyakorlatban az egyes betegek kezelési döntései gyorsan összetettebbé váltak. Ezenkívül egy új tirozin-kináz-gátlót (TKI), a bosutinibet a közelmúltban hagyták jóvá második vonalbeli kezelésként, és klinikai vizsgálatok alatt értékelik a hatékonyságát a CML első számú stratégiájaként.
A forgatókönyvet tovább bonyolítja, hogy annak ellenére, hogy a nilotinib és a dasatinib esetében kimutatták, hogy magasabb a citogenetikai és molekuláris válaszreakciók aránya (az imatinibhez képest), e három gyógyszer egyike sem jobb drámaian a többinél. Szemléltetésképpen csak kismértékű különbségek vannak a nilotinib progressziómentes túlélése tekintetében, és nincs különbség a 24. és/vagy 36. hónapos teljes túlélésben az imatinib, dasatinib és nilotinib esetében.
Mindazonáltal az orvosok által jelentett toxicitási adatok azt sugallják, hogy ezeknek a gyógyszereknek a toxicitási profilja eltérő, és az imatinib nagyobb arányban vált ki alacsony fokú mellékhatásokat, mint a második generációs tirozin-kináz inhibitorok (TKI) (pl. nilotinib és dasatinib).
Noha e három gyógyszer klinikai hatékonyságáról rengeteg orvosbiológiai és laboratóriumi adat áll rendelkezésre, ezek hatását a betegek szemszögéből, az életminőségre (QoL) és a tünetterhelésre vonatkozóan, kevéssé vizsgálták. Nincsenek adatok a nilotinibbel vagy dasatinibbel kezelt betegek életminőségére vonatkozóan, és nem ismert, hogy ezek a gyógyszerek jobb életminőséget biztosítanak-e, mint az imatinib, ha első vonalbeli terápiaként alkalmazzák őket. Az ilyen információk kritikusak lennének a jelenlegi CML-arénában a megalapozottabb kezelési döntések meghozatalához. Ez jelentős hiányosság ismereteinkben a CML korszerű kezelését illetően, azért is, mert a tirozin-kináz gátlók (TKI) hosszú távú folyamatos expozíciója miatt még az alacsony fokú mellékhatások is erősen befolyásolhatják a betegek életminőségét.
Ezért ennek a vizsgálatnak az a célja, hogy megvizsgálja, hogy vannak-e különbségek (és mely területeken és milyen nagyságrendűek) a dasatinib első vonalbeli kezelésben részesülő CML-es betegek életminőségében és tüneteiben, illetve az első vonalbeli imatinib terápiában részesülők között. mint az imatinibhez vagy dasatinibhez kapcsolódó gyógyszerszedési viselkedés jellemzése.
Tanulmány típusa
Beiratkozás (Tényleges)
Kapcsolatok és helyek
Tanulmányi helyek
-
-
-
Le Chesnay, Franciaország
- Department of Hematology and Oncology, Hôpital Mignot, Université Versailles Saint-Quentin-en-Yvelines
-
-
-
-
-
Mannheim, Németország
- Universität Heidelberg - III. Medizinische Klinik - Universitätsmedizin Mannheim
-
Mannhein, Németország
- Universität Heidelberg
-
-
-
-
-
Alessandria, Olaszország
- S. C. di Ematologia - Azienda Ospedaliera - SS. Antonio e Biagio e Cesare Arrigo
-
Ancona, Olaszország
- Clinica di Ematologia - Azienda Ospedaliera Regionale di Torrette
-
Bari, Olaszország
- U.O. Ematologia con trapianto - Azienda Ospedaliero-Universitaria Policlinico di Bari
-
Bologna, Olaszország
- Istituto di Ematologia "L. e A. Seragnoli" - Università degli Studi di Bologna - Policlinico S. Orsola - Malpighi
-
Brescia, Olaszország
- USD - Centro Trapianti Midollo Osseo Adulti - Cattedra di Ematologia - Azienda Spedali Civili - Brescia
-
Brindisi, Olaszország
- U.O. Ematologia Brindisi- Ospedale A. Perrino ASL BR
-
Cagliari, Olaszország
- CTMO-Ematologia-Ospedale "Binaghi"
-
Cagliary, Olaszország
- U.O. Ematologia CTMO "Businco"
-
Catania, Olaszország
- Divisione clinicizzata di Ematologia - Dipartimento di Scienze Mediche - Osp. Ferrarotto
-
Ferrara, Olaszország
- Azienda Ospedaliera - Arcispedale S. Anna Sezione di Ematologia e Fisiopatologia delle Emostasi
-
Firenze, Olaszország
- Divisione di Ematologia - Policlinico Careggi
-
Genova, Olaszország
- Clinica Ematologica - Dipartimento di Medicina Interna - IRCCS San Martino - IST
-
Messina, Olaszország
- Divisione di Ematologia - Azienda Ospedaliera Ospedali Riuniti "Papardo Piemonte"
-
Messina, Olaszország
- Divisione Ematologia - Dipartimento di Medicina Interna -Policlinico Universitario di Messina
-
Mestre - Venezia, Olaszország
- U.O. Ematologia - Azienda USLL12 Veneziana - Ospedale dell'Angelo e Ospedale civile S. Giovanni e Paolo
-
Milano, Olaszország
- U.O. Ematologia 1 - Centro Trapianti di Midollo - Ospedale Maggiore Milano
-
Napoli, Olaszország
- Dipartimento di Med. Clinica e Sperimentale- Area di Ematologia - Facoltà di Medicina e Chirurgia - Università degli Studi di Napoli "Federico II" -
-
Napoli, Olaszország
- U.O. Ematologia - Ospedale S. Gennaro
-
Napoli, Olaszország
- XIX Divisione di Ematologia con trapianto - A.O.R.N. "A. Cardarelli"
-
Novara, Olaszország
- Divisione di Ematologia - Dip. Di Medicina Clinica e Sperimentale & BRMA - Università Piemonte Orientale "Amedeo Avogato"
-
Orbassano, Olaszország
- Dipartimento di Scienze Cliniche e Biologiche - Ospedale S. Luigi Gonzaga
-
Padova, Olaszország
- Ematologia ed Immunologia Clinica - Università degli studi di Padova
-
Palermo, Olaszország
- Divisione di Ematologia con trapianto di midollo - A.O.U. Policlinico "Paolo Giaccone"
-
Palermo, Olaszország
- U.O.C. Ematologia - A.O. Ospedali Riuniti "Villa Sofia-Cervello"
-
Parma, Olaszország
- Ematologia e CTMO - A.O.U. Università degli Studi di Parma
-
Piacenza, Olaszország
- Unità Operativa Ematologia e Centro Trapianti - Dipartimento di Oncologia ed Ematologia - AUSL Ospedale di Piacenza
-
Pisa, Olaszország
- U.O. Ematologia - A.O.U. Pisana
-
Potenza, Olaszország
- U.O. Ematologia - A.O. San Carlo
-
Reggio Calabria, Olaszország
- Divisione di Ematologia - A.O. Ospedali Riuniti di Reggio Calabria "Bianchi-Melacrino-Morelli"
-
Rimini, Olaszország
- Rimini Ospedale "Infermi"
-
Rionero in Vulture, Olaszország
- Department of Onco-Hematology - IRCCS; Centro di Riferimento Oncologico della Basilicata
-
Roma, Olaszország
- Clinica di Ematologia - Policlinico Umberto I- Università degli Studi "Sapienza"
-
Roma, Olaszország
- Divisione di Ematologia - Ospedale S.Eugenio
-
Roma, Olaszország
- Ematologia - A.O. Sant'Andrea
-
Roma, Olaszország
- Ematologia Policlinico - Università degli Studi di Roma Tor Vergata (PTV)
-
Roma, Olaszország
- U.O. di Ematologia - Ente Ospedaliero San Giovanni Addolorata
-
Roma, Olaszország
- U.O.C. Ematologia e Trapianto cellule staminali - Pad Cesalpino- A.O. San Camillo Forlanini
-
San Giovanni Rotondo, Olaszország
- U.O. di Ematologia - Casa Sollievo della Sofferenza
-
Sassari, Olaszország
- Ematologia - AOU Sassari
-
Taranto, Olaszország
- U.O.C. Ematologia - A.O. SS Annunziata - P.O.S.G. Moscati
-
Terni, Olaszország
- S.C. di Oncoematologia - A.O. "S. Maria"
-
Torino, Olaszország
- S.C.D.O. Ematologia II - A.O.U.S. San Giovanni Battista di Torino (Molinette)
-
Udine, Olaszország
- Clinica Ematologica ed Unità di Terapie Cellulari Carlo Melzi - A.O. Universitaria
-
Vercelli, Olaszország
- Onco-Ematologia - Ospedale S. Andrea- Vercelli
-
Verona, Olaszország
- U.O di Ematologia d. U. - Azienda Ospedaliera Universitaria Integrata Verona
-
-
-
-
-
Madrid, Spanyolország
- Department of Hematology, Hospital Universitario de la Princesa
-
-
Részvételi kritériumok
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
Egészséges önkénteseket fogad
Tanulmányozható nemek
Mintavételi módszer
Tanulmányi populáció
Leírás
Bevételi kritériumok:
- 18 éves vagy idősebb a tanulmányi belépés időpontjában;
- Philadelphia kromoszóma pozitív és/vagy BCR-ABL pozitív CML diagnózisa, amelyet citogenetikai és/vagy molekuláris elemzés igazol;
- Legalább CCyR-ben (a csontvelői sejt metafázisainak kromoszóma sávos elemzésével dokumentálva) vagy MMR-ben (≤0,1% BCR-ABL IS)
- CP-CML betegek, akik első vonalbeli kezelésben részesülnek dasatinibbel vagy imatinibbel legfeljebb 3 évig;
- Írásbeli beleegyezés.
Kizárási kritériumok:
- Súlyos kognitív hiányosságok vagy pszichiátriai problémák, amelyek hátráltatják az önbevallásos értékelést.
- Nem beszéli és nem olvassa a részt vevő ország nyelvét.
- Bármilyen CML-kezelésben részesült az imatinib- vagy dasatinib-terápia előtt több mint három hónapig.
Tanulási terv
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
Kohorszok és beavatkozások
Csoport / Kohorsz |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Imatinib
Azok a betegek, akik első vonalbeli imatinib kezelésben részesülnek legfeljebb 3 évig.
|
|
|
Dazatinib
A dasatinib első vonalbeli kezelésében részesülő betegek legfeljebb 3 évig.
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A terápia mindennapi életre gyakorolt hatásának súlyossága CP-CML-ben szenvedő betegeknél, akiket első vonalbeli dasatinib-terápiával kezelnek, és akik első vonalbeli imatinib-terápiát kapnak.
Időkeret: 24 hónap.
|
(eredménymérés: Európai Kutatási Szervezet és az EORTC QLQ-CML24 „A mindennapi életre gyakorolt hatás” skála)
|
24 hónap.
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Különbségek a betegek által jelentett eredmények között az imatinib- és dasatinib-kezelt CP-CML-betegek között a következő életminőség-tartományokban: fáradtság, fizikai, szociális és szerepműködés, valamint aggodalomra és hangulatra gyakorolt hatás és tünetterhelés.
Időkeret: 24 hónap.
|
(eredménymérték: EORTC QLQ-C30 és EORTC QLQ-CML24)
|
24 hónap.
|
|
Az alacsonynak, közepesnek és magasnak tartott betegek aránya a terápia típusa szerint.
Időkeret: 24 hónap.
|
(eredménymérő: Morisky-Medication Adherence Scale-MMAS)
|
24 hónap.
|
|
Összefüggés a beteg által a betegséggel/kezeléssel kapcsolatos kapott információkról való észlelése, az életminőség-profil és a terápia betartása között.
Időkeret: 24 hónap.
|
(az EORTC-QLQ-INFO25 szerint meghatározott)
|
24 hónap.
|
|
A betegek és kezelőorvosaik közötti egyetértés mértéke a tünetek súlyosságának értékelésében, a CML-kezeléssel kapcsolatos alapvető tünetek összessége tekintetében.
Időkeret: 24 hónap.
|
(EORTC-QLQ-CML24 szerint)
|
24 hónap.
|
Együttműködők és nyomozók
Nyomozók
- Tanulmányi szék: Fabio Efficace, PhD, Gruppo Italiano Malattie EMatologiche dell'Adulto
- Tanulmányi igazgató: Gianantonio Rosti, Dr., University of Bologna
Publikációk és hasznos linkek
Tanulmányi rekorddátumok
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (TÉNYLEGES)
Elsődleges befejezés (TÉNYLEGES)
A tanulmány befejezése (VÁRHATÓ)
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Első közzététel (BECSLÉS)
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (TÉNYLEGES)
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Utolsó ellenőrzés
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- QoL-CML0713
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .