LEONIDAS: Elämänlaatututkimus kroonisen myelooisen leukemian potilailla (QoL-CML0713)
ImatiNIbin keskipitkän ja pitkän aikavälin vaikutukset elämänlaatuun verrattuna DASatinibiin kroonisessa myelooisessa leukemiapotilaissa (LEONIDAS)
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Molekyylikohdennettujen hoitojen (eli suun kautta otettavien tyrosiinikinaasin estäjien [TKI:t]) kehittäminen kroonisen myelooisen leukemian (CML) hoitoon on yksi modernin onkologian suurista voitoista ja yksi henkilökohtaisen lääketieteen keihäänkäristä. Niiden käyttöönoton jälkeen vuonna 2001 KML-potilaiden määrä on kaksinkertaistunut, ja trendin odotetaan jatkuvan.
Tämä tutkimus (eli LEONIDAS) on perustettu tuottamaan näyttöön perustuvaa tietoa ja tuottamaan tietoa, joka edistää tieteellistä tietoa, kliinistä käytäntöä ja terveyspalvelujen hallintaa helpottaakseen kliinistä päätöksentekoa KML:ssä.
Pyrkiessään edistämään edelleen potilaskeskeistä CML-hoitoa potilaiden edunvalvontaorganisaatio, joka on: CML Advocates Network, on mukana tässä projektissa avainedustajien kanssa, jotka kuuluvat neuvottelukuntaan. CML Advocates Network, jota isännöi potilasvetoinen voittoa tavoittelematon Leukemia Patient Advocates Foundation, on maailmanlaajuinen verkosto, johon kuuluu 82 voittoa tavoittelematonta organisaatiota 63 maasta ja joka tukee KML-potilaita ja heidän omaisiaan.
Perustelut ja merkitys Noin kymmenen vuotta sitten KML:n hoito oli suhteellisen yksinkertaista, sillä kaikki potilaat saivat imatinibia ensilinjan hoitona ja niille, joille imatinibi epäonnistui, ainoa saatavilla oleva todistettu vaihtoehto oli allogeeninen kantasolusiirto. Nykyään kolmen tehokkaan lääkkeen (eli imatinibi, nilotinibi ja dasatinibi), joita voidaan käyttää vastadiagnoosoiduissa kroonisen vaiheen (CP) CML-potilaissa etulinjassa, yksittäisten potilaiden hoitopäätösten tekeminen päivittäisessä kliinisessä käytännössä on monimutkaistunut nopeasti. Lisäksi uusi tyrosiinikinaasi-inhibiittori (TKI), bosutinibi, on äskettäin hyväksytty toisen linjan hoitoon, ja kliinisissä tutkimuksissa arvioidaan sen tehoa etulinjan strategiana KML:ssä.
Skenaariota mutkistaa entisestään se tosiasia, että vaikka nilotinibillä ja dasatinibillä on osoitettu olevan suurempi sytogeneettinen ja molekyylivaste (verrattuna imatinibiin), mikään näistä kolmesta lääkkeestä ei ole dramaattisesti parempi kuin muut. Esimerkkinä voidaan todeta, että imatinibin, dasatinibin ja nilotinibin välillä on vain pieniä eroja nilotinibin etenemisvapaassa elossaolossa, eikä eroja kokonaiseloonjäämisessä 24 ja/tai 36 kuukauden kohdalla.
Lääkärien raportoimat toksisuustiedot viittaavat kuitenkin siihen, että näillä lääkkeillä on erilaiset toksisuusprofiilit, ja imatinibi aiheuttaa suuremman osuuden vähäisiä sivuvaikutuksia kuin toisen sukupolven tyrosiinikinaasin estäjät (TKI) (ts. nilotinibi ja dasatinibi).
Vaikka näiden kolmen lääkkeen kliinisestä tehokkuudesta on olemassa runsaasti biolääketieteellistä ja laboratoriotietoa, näiden vaikutusta potilaiden näkökulmasta elämänlaatuun (QoL) ja oireiden määrään on tutkittu huonosti. Nilotinibillä tai dasatinibillä hoidettujen potilaiden elämänlaadusta ei ole tietoa, eikä tiedetä, tuottavatko nämä lääkkeet paremman elämänlaadun kuin imatinibi, kun niitä käytetään ensimmäisenä linjana. Tällainen tieto olisi kriittinen nykyisellä CML-arenalla, jotta voidaan tehdä tietoisempia hoitopäätöksiä. Tämä on merkittävä aukko tietämyksemme suhteen nykyaikaiseen KML:n hoitoon, myös siksi, että koska pitkäaikainen jatkuva altistuminen tyrosiinikinaasi-inhibiittoreille (TKI) on välttämätöntä, jopa vähäiset sivuvaikutukset voivat vaikuttaa voimakkaasti potilaiden elämänlaatuun.
Tämän tutkimuksen tavoitteena on siis tutkia, onko eroja (ja millä alueilla ja minkä suuruisia) elämänlaadussa ja oireissa KML-potilaiden, joita hoidetaan ensilinjan dasatinibihoidolla, verrattuna potilaisiin, jotka saavat ensilinjan imatinibihoitoa. imatinibiin tai dasatinibiin liittyvää lääkityskäyttäytymistä.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Todellinen)
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
-
Madrid, Espanja
- Department of Hematology, Hospital Universitario de la Princesa
-
-
-
-
-
Alessandria, Italia
- S. C. di Ematologia - Azienda Ospedaliera - SS. Antonio e Biagio e Cesare Arrigo
-
Ancona, Italia
- Clinica di Ematologia - Azienda Ospedaliera Regionale di Torrette
-
Bari, Italia
- U.O. Ematologia con trapianto - Azienda Ospedaliero-Universitaria Policlinico di Bari
-
Bologna, Italia
- Istituto di Ematologia "L. e A. Seragnoli" - Università degli Studi di Bologna - Policlinico S. Orsola - Malpighi
-
Brescia, Italia
- USD - Centro Trapianti Midollo Osseo Adulti - Cattedra di Ematologia - Azienda Spedali Civili - Brescia
-
Brindisi, Italia
- U.O. Ematologia Brindisi- Ospedale A. Perrino ASL BR
-
Cagliari, Italia
- CTMO-Ematologia-Ospedale "Binaghi"
-
Cagliary, Italia
- U.O. Ematologia CTMO "Businco"
-
Catania, Italia
- Divisione clinicizzata di Ematologia - Dipartimento di Scienze Mediche - Osp. Ferrarotto
-
Ferrara, Italia
- Azienda Ospedaliera - Arcispedale S. Anna Sezione di Ematologia e Fisiopatologia delle Emostasi
-
Firenze, Italia
- Divisione di Ematologia - Policlinico Careggi
-
Genova, Italia
- Clinica Ematologica - Dipartimento di Medicina Interna - IRCCS San Martino - IST
-
Messina, Italia
- Divisione di Ematologia - Azienda Ospedaliera Ospedali Riuniti "Papardo Piemonte"
-
Messina, Italia
- Divisione Ematologia - Dipartimento di Medicina Interna -Policlinico Universitario di Messina
-
Mestre - Venezia, Italia
- U.O. Ematologia - Azienda USLL12 Veneziana - Ospedale dell'Angelo e Ospedale civile S. Giovanni e Paolo
-
Milano, Italia
- U.O. Ematologia 1 - Centro Trapianti di Midollo - Ospedale Maggiore Milano
-
Napoli, Italia
- Dipartimento di Med. Clinica e Sperimentale- Area di Ematologia - Facoltà di Medicina e Chirurgia - Università degli Studi di Napoli "Federico II" -
-
Napoli, Italia
- U.O. Ematologia - Ospedale S. Gennaro
-
Napoli, Italia
- XIX Divisione di Ematologia con trapianto - A.O.R.N. "A. Cardarelli"
-
Novara, Italia
- Divisione di Ematologia - Dip. Di Medicina Clinica e Sperimentale & BRMA - Università Piemonte Orientale "Amedeo Avogato"
-
Orbassano, Italia
- Dipartimento di Scienze Cliniche e Biologiche - Ospedale S. Luigi Gonzaga
-
Padova, Italia
- Ematologia ed Immunologia Clinica - Università degli studi di Padova
-
Palermo, Italia
- Divisione di Ematologia con trapianto di midollo - A.O.U. Policlinico "Paolo Giaccone"
-
Palermo, Italia
- U.O.C. Ematologia - A.O. Ospedali Riuniti "Villa Sofia-Cervello"
-
Parma, Italia
- Ematologia e CTMO - A.O.U. Università degli Studi di Parma
-
Piacenza, Italia
- Unità Operativa Ematologia e Centro Trapianti - Dipartimento di Oncologia ed Ematologia - AUSL Ospedale di Piacenza
-
Pisa, Italia
- U.O. Ematologia - A.O.U. Pisana
-
Potenza, Italia
- U.O. Ematologia - A.O. San Carlo
-
Reggio Calabria, Italia
- Divisione di Ematologia - A.O. Ospedali Riuniti di Reggio Calabria "Bianchi-Melacrino-Morelli"
-
Rimini, Italia
- Rimini Ospedale "Infermi"
-
Rionero in Vulture, Italia
- Department of Onco-Hematology - IRCCS; Centro di Riferimento Oncologico della Basilicata
-
Roma, Italia
- Clinica di Ematologia - Policlinico Umberto I- Università degli Studi "Sapienza"
-
Roma, Italia
- Divisione di Ematologia - Ospedale S.Eugenio
-
Roma, Italia
- Ematologia - A.O. Sant'Andrea
-
Roma, Italia
- Ematologia Policlinico - Università degli Studi di Roma Tor Vergata (PTV)
-
Roma, Italia
- U.O. di Ematologia - Ente Ospedaliero San Giovanni Addolorata
-
Roma, Italia
- U.O.C. Ematologia e Trapianto cellule staminali - Pad Cesalpino- A.O. San Camillo Forlanini
-
San Giovanni Rotondo, Italia
- U.O. di Ematologia - Casa Sollievo della Sofferenza
-
Sassari, Italia
- Ematologia - AOU Sassari
-
Taranto, Italia
- U.O.C. Ematologia - A.O. SS Annunziata - P.O.S.G. Moscati
-
Terni, Italia
- S.C. di Oncoematologia - A.O. "S. Maria"
-
Torino, Italia
- S.C.D.O. Ematologia II - A.O.U.S. San Giovanni Battista di Torino (Molinette)
-
Udine, Italia
- Clinica Ematologica ed Unità di Terapie Cellulari Carlo Melzi - A.O. Universitaria
-
Vercelli, Italia
- Onco-Ematologia - Ospedale S. Andrea- Vercelli
-
Verona, Italia
- U.O di Ematologia d. U. - Azienda Ospedaliera Universitaria Integrata Verona
-
-
-
-
-
Le Chesnay, Ranska
- Department of Hematology and Oncology, Hôpital Mignot, Université Versailles Saint-Quentin-en-Yvelines
-
-
-
-
-
Mannheim, Saksa
- Universität Heidelberg - III. Medizinische Klinik - Universitätsmedizin Mannheim
-
Mannhein, Saksa
- Universität Heidelberg
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Näytteenottomenetelmä
Tutkimusväestö
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- 18 vuotta tai vanhempi opiskeluhetkellä;
- Philadelphia-kromosomipositiivisen ja/tai BCR-ABL-positiivisen KML:n diagnoosi, joka on vahvistettu sytogeneettisellä ja/tai molekyylianalyysillä;
- Ainakin CCyR:ssä (kuten on dokumentoitu luuydinsolujen metafaasien kromosomivyöhykeanalyysillä) tai MMR:ssä (≤0,1 % BCR-ABL IS)
- CP-CML-potilaat, jotka ovat saaneet ensilinjan hoitoa joko dasatinibillä tai imatinibillä enintään 3 vuoden ajan;
- Kirjallinen tietoinen suostumus.
Poissulkemiskriteerit:
- Merkittävät kognitiiviset puutteet tai psykiatriset ongelmat vaikeuttavat itse ilmoittamaa arviointia.
- Ei puhu ja lue osallistujamaan kieltä.
- olet saanut mitä tahansa KML-hoitoa ennen imatinibi- tai dasatinibihoitoa yli kolmen kuukauden ajan.
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
Kohortit ja interventiot
Ryhmä/Kohortti |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Imatinibi
Potilaat, jotka ovat saaneet ensilinjan imatinibihoitoa enintään 3 vuoden ajan.
|
|
|
Dasatinibi
Potilaat, jotka ovat saaneet ensimmäisen linjan dasatinibihoitoa enintään 3 vuoden ajan.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Hoidon vaikutuksen vakavuus päivittäiseen elämään potilailla, joilla on CP-CML, joita hoidetaan ensilinjan dasatinibihoidolla ja jotka saavat ensilinjan imatinibihoitoa.
Aikaikkuna: 24 kuukautta.
|
(tulosmittari: Euroopan tutkimusjärjestö ja EORTC QLQ-CML24 "Vaikutus jokapäiväiseen elämään" -asteikko)
|
24 kuukautta.
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Erot potilaiden raportoimissa tuloksissa imatinibillä ja dasatinibillä hoidettujen CP-CML-potilaiden välillä seuraavilla elämänlaatu-alueilla: väsymys, fyysinen, sosiaalinen ja roolitoiminta sekä vaikutus huoleen ja mielialaan ja oiretaakka.
Aikaikkuna: 24 kuukautta.
|
(tulosmitta: EORTC QLQ-C30 ja EORTC QLQ-CML24)
|
24 kuukautta.
|
|
Heikosti, keskitasoisesti ja hyvin sitoutuneiden potilaiden osuus hoitotyypeittäin.
Aikaikkuna: 24 kuukautta.
|
(tulosmittari: Morisky-Medication Adherence Scale-MMAS)
|
24 kuukautta.
|
|
Suhde potilaan käsityksen sairauteen/hoitoon liittyvistä tiedoista, elämänlaatuprofiilista ja hoitoon sitoutumisesta.
Aikaikkuna: 24 kuukautta.
|
(määritelty EORTC-QLQ-INFO25:n mukaan)
|
24 kuukautta.
|
|
Sopimuksen aste oireiden vakavuuden arvioinnissa KML-hoitoon liittyvien keskeisten oireiden osalta potilaiden ja heidän hoitavien lääkäreidensä välillä.
Aikaikkuna: 24 kuukautta.
|
(EORTC-QLQ-CML24:n mukaan)
|
24 kuukautta.
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Tutkijat
- Opintojen puheenjohtaja: Fabio Efficace, PhD, Gruppo Italiano Malattie EMatologiche dell'Adulto
- Opintojohtaja: Gianantonio Rosti, Dr., University of Bologna
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (TODELLINEN)
Ensisijainen valmistuminen (TODELLINEN)
Opintojen valmistuminen (ODOTETTU)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (ARVIO)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (TODELLINEN)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- QoL-CML0713
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .