皮质类固醇在患有杜氏肌营养不良症的年轻男孩中的历史对照试验
2018年12月19日 更新者：Washington University School of Medicine
皮质类固醇在患有杜氏肌营养不良症的年轻男孩中进行的第 2 期历史对照试验
虽然多年来已知使用皮质类固醇有益于患有杜氏肌营养不良症 (DMD) 的男孩，但大多数临床医生直到 3 岁或 4 岁之后才考虑进行治疗。
延迟的主要原因是每天使用皮质类固醇有许多副作用，包括身材矮小、肥胖和骨质疏松症。
最近一项针对周末口服皮质类固醇使用超过一年的随机盲法研究表明，强度同样得到改善，副作用更少，尤其是与生长和类库欣样变化相关的副作用。
研究人员将测试周末口服皮质类固醇对 30 个月以下患有 DMD 的婴儿和小男孩的疗效。
研究人员已经证明，Bayley-III 婴儿发育量表表明，与同龄人相比，这个年龄段的婴儿和男孩未经治疗的能力下降。
在这里，在这个历史对照的第 2 阶段试验中，研究人员将使用这两种措施来治疗五个肌肉萎缩症协会-DMD 中心的男孩
研究概览
详细说明
客观的。 确定每周两次高剂量口服泼尼松是否能改善患有 DMD 的婴幼儿的粗大运动发育。 研究人员将对患有 DMD 的婴幼儿进行每周两次口服泼尼松（5 毫克/千克/剂量，连续两天）的历史对照试验。 在这里，研究人员建议在基线访视时小于 30 个月大的 DMD 男孩的多中心试验中研究这种疗法的效果。 每个男孩将被跟踪一年。
目标 1. 根据 Bayley-III 测量，确定治疗是否在 6-12 个月期间改善了患有 DMD 的婴儿的粗大运动功能。 Bayley-III 婴儿评分是该治疗试验的主要运动临床终点。 次要结果包括精细运动功能、言语和语言以及社会功能。
目标 2. 确定治疗是否改善了由婴儿的主要照顾者评分的 Bayley-III (ABS) 的适应性行为子测验。 在对未经治疗的男孩的研究中，主要照顾者注意到明显的缺陷，主要与粗大运动功能相关的区域有关。 ABS 目标 3. 确定治疗是否提高了那些能走动的男孩在北极星走动评估 (NSAA) 上的表现。
目标 4. 确定 30 个月以下患有 DMD 的男孩是否可以耐受每周一次皮质类固醇治疗是否安全。
目标 2. 确定使用校准后向散射的二头肌和四头肌超声是否改善了患有 DMD 且每周接受口服高剂量皮质类固醇治疗的婴儿和小男孩。 患有 DMD 的婴幼儿超声成像的初步数据表明，通过校准后向散射测量的进行性结构损伤。 超声研究将仅限于将在主要地点（华盛顿大学）注册的婴儿和男孩，克雷格扎德曼博士在那里拥有实现这一目标的设备和专业知识。
目标 3. 确定照顾者的负担是否随着治疗患有 DMD 的婴幼儿而改变。 来自调查问卷的初步数据表明，未经治疗的患有 DMD 的婴幼儿的主要看护者的看护者负担很小。 在本试验中对此进行评估将使我们能够辨别这种情况是否会随着治疗试验而改变。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
25
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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California
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Sacramento、California、美国、95817
- University of California Davis
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Florida
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Orlando、Florida、美国、32827
- Nemours Hospital
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Illinois
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Chicago、Illinois、美国、60611-2605
- Laurie Children's Hospital Of Chicago
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Missouri
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Saint Louis、Missouri、美国、63109
- Washington University in Saint Louis
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Ohio
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Columbus、Ohio、美国、43205
- Research Institute Center for Gene Therapy at Nationwide Children's Hospital
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Texas
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Dallas、Texas、美国、75390
- University of Texas South Western Medical Center of Dallas
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
1个月 至 2年 (孩子)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
男性
描述
纳入标准：
- 适合年龄的虚弱程度，肌酸激酶大于正常上限的 20 倍，以及已知导致杜氏肌营养不良症的基因突变。
- 与年龄相适应的虚弱程度，肌酸激酶大于正常上限的 20 倍，以及主要亲属中杜氏肌营养不良症的遗传或活检确认（例如 兄弟或舅舅）。
- 在招募受试者之前，合作者医学博士 Kevin Flanigan 将对去识别化的遗传研究进行审查。
- 入学年龄：1 个月至 30 个月。
排除标准：
- 既往使用皮质类固醇治疗
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：口服泼尼松龙
连续两天口服泼尼松龙 5mg/kg/ 天，周五和周六早餐
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泼尼松龙（每公斤 5 毫克）将连续两天服用，每周周五和周六早上早餐
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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Bayley III 粗大运动量表评分（从基线到 12 个月的变化）
大体时间：一年
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Bayley III Gross Motor Scaled Score 衡量运动发育。
这是正常发育的儿童的标准，并遵循钟形曲线。
该量表对所有年龄段的儿童均值为 10 +/-3，呈钟形。
因此，两个标准偏差范围是 16 到 4，值越高表示性能越好。
较低的值已被证明在患有 DMD 的男孩中很常见，这项研究的基线平均得分为 4.2。
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一年
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
合作者
调查人员
- 首席研究员：Anne M Connolly, MD、Washington University School of Medicine
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
一般刊物
- Connolly AM, Florence JM, Cradock MM, Malkus EC, Schierbecker JR, Siener CA, Wulf CO, Anand P, Golumbek PT, Zaidman CM, Philip Miller J, Lowes LP, Alfano LN, Viollet-Callendret L, Flanigan KM, Mendell JR, McDonald CM, Goude E, Johnson L, Nicorici A, Karachunski PI, Day JW, Dalton JC, Farber JM, Buser KK, Darras BT, Kang PB, Riley SO, Shriber E, Parad R, Bushby K, Eagle M; MDA DMD Clinical Research Network. Motor and cognitive assessment of infants and young boys with Duchenne Muscular Dystrophy: results from the Muscular Dystrophy Association DMD Clinical Research Network. Neuromuscul Disord. 2013 Jul;23(7):529-39. doi: 10.1016/j.nmd.2013.04.005. Epub 2013 May 28.
- Connolly AM, Schierbecker J, Renna R, Florence J. High dose weekly oral prednisone improves strength in boys with Duchenne muscular dystrophy. Neuromuscul Disord. 2002 Dec;12(10):917-25. doi: 10.1016/s0960-8966(02)00180-3.
- Escolar DM, Hache LP, Clemens PR, Cnaan A, McDonald CM, Viswanathan V, Kornberg AJ, Bertorini TE, Nevo Y, Lotze T, Pestronk A, Ryan MM, Monasterio E, Day JW, Zimmerman A, Arrieta A, Henricson E, Mayhew J, Florence J, Hu F, Connolly AM. Randomized, blinded trial of weekend vs daily prednisone in Duchenne muscular dystrophy. Neurology. 2011 Aug 2;77(5):444-52. doi: 10.1212/WNL.0b013e318227b164. Epub 2011 Jul 13.
- Connolly AM, Zaidman CM, Golumbek PT, Cradock MM, Flanigan KM, Kuntz NL, Finkel RS, McDonald CM, Iannaccone ST, Anand P, Siener CA, Florence JM, Lowes LP, Alfano LN, Johnson LB, Nicorici A, Nelson LL, Mendell JR; MDA DMD Clinical Research Network. Twice-weekly glucocorticosteroids in infants and young boys with Duchenne muscular dystrophy. Muscle Nerve. 2019 Jun;59(6):650-657. doi: 10.1002/mus.26441. Epub 2019 Feb 23.
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2014年4月17日
初级完成 (实际的)
2017年2月22日
研究完成 (实际的)
2017年3月22日
研究注册日期
首次提交
2014年2月3日
首先提交符合 QC 标准的
2014年6月18日
首次发布 (估计)
2014年6月19日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2018年12月21日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2018年12月19日
最后验证
2018年12月1日
更多信息
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