Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Historisk kontrolleret forsøg med kortikosteroider hos unge drenge med Duchenne muskeldystrofi

19. december 2018 opdateret af: Washington University School of Medicine

Fase 2 historisk kontrolleret forsøg med kortikosteroider hos unge drenge med Duchenne muskeldystrofi

Selvom det har været kendt i mange år, at brug af kortikosteroider gavner drenge med Duchenne muskeldystrofi (DMD), overvejer de fleste klinikere ikke at behandle før efter 3- eller 4-års alderen. Den primære årsag til forsinkelsen er, at daglig brug af kortikosteroider har mange bivirkninger, herunder kort statur, fedme og osteoporose. En nylig, randomiseret, blindet undersøgelse af oral brug af kortikosteroider i weekenden over et år viste en tilsvarende forbedring i styrke med færre bivirkninger, især i forbindelse med vækst og cushingoid-forandringer. Efterforskerne vil teste effektiviteten af ​​oral weekendkortikosteroidbrug hos spædbørn og unge drenge med DMD, som er under 30 måneder. Efterforskerne har påvist, at Bayley-III-skalaerne for spædbørns udvikling viser, at spædbørn og unge drenge i denne aldersgruppe, som ikke behandles, falder i evner sammenlignet med deres jævnaldrende. Her, i dette fase 2 historisk kontrollerede forsøg, vil efterforskerne bruge disse to foranstaltninger og behandle drenge på fem Muscular Dystrophy Association-DMD centre

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Objektiv. Bestem, om to gange ugentlig højdosis oral prednison forbedrer den grovmotoriske udvikling hos spædbørn og unge drenge med DMD. Efterforskerne vil udføre et fase 2 historisk kontrolleret forsøg med oralt to gange ugentlig prednison (5 mg/kg/dosis to på hinanden følgende dage) hos spædbørn og unge drenge med DMD. Her foreslår efterforskerne at studere effekten af ​​denne terapi i et multicenterforsøg med drenge med DMD, som er mindre end 30 måneder gamle ved baseline-besøget. Hver dreng vil blive fulgt i et år.

Mål 1. Bestem, om behandlingen forbedrer den grovmotoriske funktion hos spædbørn med DMD over en 6-12 måneders periode målt med Bayley-III. Bayley-III spædbarnsscoren er det primære motoriske kliniske endepunkt i dette terapeutiske forsøg. Sekundære resultater omfatter finmotorik, tale og sprog samt social funktion.

Mål 2. Bestem, om behandlingen forbedrer den Adaptive Behavior Subtest af Bayley-III (ABS) som scoret af spædbørns primære omsorgsperson. I undersøgelsen af ​​ubehandlede drenge bemærkede den primære omsorgsperson klare mangler, overvejende relateret til områder, der er relevante for grovmotorisk funktion. ABS-målet 3. Bestem, om behandlingen forbedrer ydeevnen på North Star Ambulatory Assessment (NSAA) for de drenge, der er ambulerende.

Mål 4. Afgør, om behandling med ugentlige kortikosteroider tolereres og er sikker hos drenge med DMD, som er under 30 måneder gamle.

Mål 2. Bestem, om ultralyd af biceps og quadriceps ved hjælp af kalibreret backscatter forbedres hos spædbørn og unge drenge med DMD, som behandles med orale højdosis ugentlige kortikosteroider. Foreløbige data om ultralydsbilleddannelse hos spædbørn og unge drenge med DMD viser progressiv strukturel skade målt ved kalibreret backscatter. Ultralydsundersøgelserne vil være begrænset til de spædbørn og drenge, som vil tilmelde sig det primære sted (Washington University), hvor Dr. Craig Zaidman har udstyret og ekspertisen til at nå dette mål.

Mål 3. Afgøre, om omsorgsbyrden ændrer sig ved behandling af spædbørn og unge drenge med DMD. Foreløbige data fra spørgeskemaer tyder på, at omsorgsbyrden for den primære omsorgsperson af ubehandlede spædbørn og unge drenge med DMD er minimal. Vurdering af dette med i dette forsøg vil give os mulighed for at skelne, om dette ændrer sig med et terapeutisk forsøg.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

25

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • Sacramento, California, Forenede Stater, 95817
        • University of California Davis
    • Florida
      • Orlando, Florida, Forenede Stater, 32827
        • Nemours Hospital
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60611-2605
        • Laurie Children's Hospital Of Chicago
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Forenede Stater, 63109
        • Washington University in Saint Louis
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43205
        • Research Institute Center for Gene Therapy at Nationwide Children's Hospital
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75390
        • University of Texas South Western Medical Center of Dallas

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

1 måned til 2 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Han

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Passende grad af svaghed for alder, kreatinkinase større end 20 gange den øvre grænse for normal, og genetisk mutation, der vides at være årsag til Duchennes muskeldystrofi.
  2. Passende svaghedsgrad for alder, kreatinkinase større end 20 gange den øvre grænse for normal og genetisk eller biopsi bekræftelse af Duchennes muskeldystrofi hos en primær slægtning (f.eks. bror eller morbror).
  3. De-identificerede, genetiske undersøgelser vil blive gennemgået af samarbejdspartner Kevin Flanigan, MD før tilmelding af forsøgspersoner.
  4. Alder ved indrejse: en måned til 30 måneder.

Ekskluderingskriterier:

  • Forudgående behandling med kortikosteroider

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Oral prednisolon
Oral Prednisolon 5mg/kg/dag to på hinanden følgende dage, fredag ​​og lørdag med morgenmad
Medicin: Prednisolon
Prednisolon (5 mg pr. kg) tages to på hinanden følgende dage, fredag ​​og lørdag morgen hver uge med morgenmad
Andre navne:
  • prednisolon (Morton Grove Pharm.) National Drug Code er 60432-212-08

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Bayley III bruttomotorisk skaleret score (ændring fra baseline til 12 måneder)
Tidsramme: Et år
Bayley III Gross Motor Scaled Score måler motorisk udvikling. Dette er normeret til typisk udviklende børn og følger en klokkeformet kurve. Skalaen har middelværdi på 10 +/-3 for børn i alle aldre og er klokkeformet. Derfor er de to standardafvigelser 16 til 4 med højere værdier angivet bedre ydeevne. Lavere værdier har vist sig at være almindelige hos drenge med DMD, og ​​i denne undersøgelse var den gennemsnitlige baseline-score 4,2.
Et år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Washington University School of Medicine

Samarbejdspartnere

University of California, Davis
Nationwide Children's Hospital
University of Texas Southwestern Medical Center
Northwestern University Feinberg School of Medicine
Nemours Hospital, Orlando, FL

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Anne M Connolly, MD, Washington University School of Medicine

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

17. april 2014

Primær færdiggørelse (Faktiske)

22. februar 2017

Studieafslutning (Faktiske)

22. marts 2017

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

3. februar 2014

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

18. juni 2014

Først opslået (Skøn)

19. juni 2014

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

21. december 2018

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

19. december 2018

Sidst verificeret

1. december 2018

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 201308062

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Duchennes muskeldystrofi

Kliniske forsøg med Prednisolon

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Argentina

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner