Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Historiallisesti kontrolloitu kortikosteroidikoe nuorilla pojilla, joilla on Duchennen lihasdystrofia

keskiviikko 19. joulukuuta 2018 päivittänyt: Washington University School of Medicine

Vaihe 2 Historiallisesti kontrolloitu kortikosteroidikoe nuorilla pojilla, joilla on Duchennen lihasdystrofia

Vaikka on tiedetty useiden vuosien ajan, että kortikosteroidien käyttö hyödyttää Duchennen lihasdystrofiaa (DMD) sairastavia poikia, useimmat lääkärit harkitsevat hoitoa vasta 3 tai 4 vuoden iän jälkeen. Ensisijainen syy viivästymiseen on se, että päivittäisellä kortikosteroidien käytöllä on monia sivuvaikutuksia, kuten lyhytkasvuisuus, liikalihavuus ja osteoporoosi. Äskettäinen satunnaistettu sokkotutkimus viikonlopun suun kautta otetuista kortikosteroidien käytöstä yli vuoden osoitti yhtäläisen voimakkuuden paranemisen ja vähemmän sivuvaikutuksia, erityisesti mitä tulee kasvuun ja cushingoidin muutoksiin. Tutkijat testaavat oraalisen viikonloppukortikosteroidin käytön tehoa vauvoilla ja nuorilla pojilla, joilla on DMD ja jotka ovat alle 30 kuukauden ikäisiä. Tutkijat ovat osoittaneet, että Bayley-III Scales of Infant Development -asteikot osoittavat, että tämän ikäryhmän imeväisten ja nuorten poikien kyvyt heikkenevät ikätovereihinsa verrattuna. Tässä, tässä vaiheen 2 historiallisesti kontrolloidussa tutkimuksessa, tutkijat käyttävät näitä kahta mittaa ja hoitavat poikia viidessä lihasdystrofiayhdistyksen DMD-keskuksessa.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tavoite. Selvitä, parantaako kahdesti viikossa suuri annos oraalista prednisonia vauvojen ja nuorten poikien motorista kehitystä, joilla on DMD. Tutkijat suorittavat vaiheen 2 historiallisesti kontrolloidun kokeen suun kautta annettavalla prednisonia kahdesti viikossa (5 mg/kg/annos kahtena peräkkäisenä päivänä) imeväisille ja nuorille pojille, joilla on DMD. Tässä tutkijat ehdottavat tämän hoidon vaikutuksen tutkimista monikeskustutkimuksessa DMD:tä sairastavilla pojilla, jotka ovat alle 30 kuukauden ikäisiä lähtötilanteessa. Jokaista poikaa seurataan vuoden ajan.

Tavoite 1. Selvitä, parantaako hoito DMD-vauvojen motorista toimintaa 6-12 kuukauden aikana Bayley-III:lla mitattuna. Bayley-III-lasten pistemäärä on tämän terapeuttisen tutkimuksen ensisijainen motorinen kliininen päätepiste. Toissijaisia ​​tuloksia ovat hienomotorinen toiminta, puhe ja kieli sekä sosiaalinen toiminta.

Tavoite 2. Selvitä, parantaako hoito Bayley-III:n (ABS) mukautuvan käyttäytymisen osatestiä vauvan ensisijaisen hoitajan pisteytyksenä. Hoitamattomien poikien tutkimuksessa ensisijainen hoitaja havaitsi selkeitä puutteita, jotka liittyivät pääasiassa motorisen toiminnan kannalta merkittäviin alueisiin. ABS-tavoite 3. Selvitä, parantaako hoito North Star Ambulatory Assessment -tutkimuksessa (NSAA) niiden poikien suorituskykyä, jotka ovat avohoidossa.

Tavoite 4. Selvitä, onko viikoittainen kortikosteroidihoito siedetty ja turvallinen alle 30 kuukauden ikäisille pojille, joilla on DMD.

Tavoite 2. Selvitä, paraneeko hauis- ja nelipäisen reisilihaksen ultraääni kalibroidulla takaisinsironnalla DMD:tä sairastavilla imeväisillä ja nuorilla pojilla, joita hoidetaan suun kautta annettavilla suuriannoksisilla viikoittaisilla kortikosteroideilla. Alustavat tiedot ultraäänikuvauksesta vauvoilla ja nuorilla pojilla, joilla on DMD, osoittavat progressiivista rakenteellista vauriota mitattuna kalibroidulla takaisinsironnalla. Ultraäänitutkimukset rajoitetaan vauvoille ja pojille, jotka ilmoittautuvat ensisijaiseen paikkaan (Washingtonin yliopisto), jossa tohtori Craig Zaidmanilla on laitteet ja asiantuntemus tämän tavoitteen saavuttamiseksi.

Tavoite 3. Selvitä, muuttuuko hoitajan taakka DMD:tä sairastavien imeväisten ja poikien hoidon myötä. Alustavat tiedot kyselylomakkeista viittaavat siihen, että hoitamattomien imeväisten ja nuorten poikien, joilla on DMD, omaishoitajan taakka on minimaalinen. Tämän arvioinnin avulla voimme havaita, muuttuuko tämä terapeuttisen tutkimuksen myötä.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

25

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • California
      • Sacramento, California, Yhdysvallat, 95817
        • University of California Davis
    • Florida
      • Orlando, Florida, Yhdysvallat, 32827
        • Nemours Hospital
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60611-2605
        • Laurie Children's Hospital Of Chicago
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63109
        • Washington University in Saint Louis
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43205
        • Research Institute Center for Gene Therapy at Nationwide Children's Hospital
    • Texas
      • Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75390
        • University of Texas South Western Medical Center of Dallas

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

1 kuukausi - 2 vuotta (Lapsi)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Uros

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Ikään nähden sopiva heikkous, kreatiinikinaasi yli 20 kertaa normaalin ylärajaa ja geneettinen mutaatio, jonka tiedetään aiheuttavan Duchennen lihasdystrofiaa.
  2. Ikään nähden sopiva heikkousaste, kreatiinikinaasi yli 20 kertaa normaalin yläraja ja geneettinen tai biopsia varmistus Duchennen lihasdystrofiasta ensisijaisessa sukulaisessa (esim. veli tai äidin setä).
  3. Yhteistyökumppani Kevin Flanigan, MD, tarkistaa de-identifioidut geneettiset tutkimukset ennen koehenkilöiden ilmoittautumista.
  4. Ikä tulohetkellä: yhdestä kuukaudesta 30 kuukauteen.

Poissulkemiskriteerit:

  • Aiempi hoito kortikosteroideilla

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Suun kautta otettava prednisoloni
Suun kautta otettava prednisoloni 5 mg/kg/vrk kahtena peräkkäisenä päivänä, perjantaina ja lauantaina aamiaisen kera
Lääke: Prednisoloni
Prednisolonia (5 mg/kg) otetaan kahtena peräkkäisenä päivänä, perjantai- ja lauantaiaamuisin joka viikko aamiaisen kera
Muut nimet:
  • prednisoloni (Morton Grove Pharm.) National Drug Code on 60432-212-08

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Bayley III:n bruttomoottorin skaalattu pistemäärä (muutos lähtötasosta 12 kuukauteen)
Aikaikkuna: Yksi vuosi
Bayley III Gross Motor Scaled Score mittaa motorisen kehityksen. Tämä on normi tyypillisesti kehittyville lapsille ja noudattaa kellon muotoista käyrää. Asteikon keskiarvo on 10 +/-3 kaiken ikäisille lapsille ja se on kellomainen. Siksi kaksi standardipoikkeama-aluetta on 16-4, ja korkeammat arvot osoittavat parempaa suorituskykyä. Alempien arvojen on osoitettu olevan yleisiä pojilla, joilla on DMD, ja tässä tutkimuksessa lähtötason keskimääräinen pistemäärä oli 4,2.
Yksi vuosi

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Washington University School of Medicine

Yhteistyökumppanit

University of California, Davis
Nationwide Children's Hospital
University of Texas Southwestern Medical Center
Northwestern University Feinberg School of Medicine
Nemours Hospital, Orlando, FL

Tutkijat

  • Päätutkija: Anne M Connolly, MD, Washington University School of Medicine

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Torstai 17. huhtikuuta 2014

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 22. helmikuuta 2017

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 22. maaliskuuta 2017

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 3. helmikuuta 2014

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 18. kesäkuuta 2014

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Torstai 19. kesäkuuta 2014

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Perjantai 21. joulukuuta 2018

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 19. joulukuuta 2018

Viimeksi vahvistettu

Lauantai 1. joulukuuta 2018

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 201308062

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa