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Historisch kontrollierte Studie mit Kortikosteroiden bei Jungen mit Duchenne-Muskeldystrophie

19. Dezember 2018 aktualisiert von: Washington University School of Medicine

Historisch kontrollierte Phase-2-Studie mit Kortikosteroiden bei Jungen mit Duchenne-Muskeldystrophie

Obwohl seit vielen Jahren bekannt ist, dass Jungen mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) von der Anwendung von Kortikosteroiden profitieren, ziehen die meisten Ärzte eine Behandlung erst nach dem 3. oder 4. Lebensjahr in Betracht. Der Hauptgrund für die Verzögerung ist, dass die tägliche Anwendung von Kortikosteroiden viele Nebenwirkungen hat, darunter Kleinwuchs, Fettleibigkeit und Osteoporose. Eine kürzlich durchgeführte randomisierte verblindete Studie zur oralen Einnahme von Kortikosteroiden am Wochenende über ein Jahr zeigte eine gleichmäßige Verbesserung der Stärke bei weniger Nebenwirkungen, insbesondere im Zusammenhang mit Wachstum und Veränderungen der Cushingoide. Die Forscher werden die Wirksamkeit der oralen Anwendung von Kortikosteroiden am Wochenende bei Säuglingen und Jungen mit DMD unter 30 Monaten testen. Die Forscher haben gezeigt, dass die Bayley-III-Skalen der Säuglingsentwicklung zeigen, dass Säuglinge und Jungen in dieser Altersgruppe, die unbehandelt sind, im Vergleich zu Gleichaltrigen an Fähigkeiten verlieren. Hier, in dieser historisch kontrollierten Phase-2-Studie, werden die Ermittler diese beiden Maßnahmen anwenden und Jungen in fünf DMD-Zentren der Muscular Dystrophy Association behandeln

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Zielsetzung. Bestimmen Sie, ob zweimal wöchentlich hochdosiertes orales Prednison die grobmotorische Entwicklung bei Säuglingen und Jungen mit DMD verbessert. Die Prüfärzte werden eine historisch kontrollierte Phase-2-Studie mit zweimal wöchentlichem oralem Prednison (5 mg/kg/Dosis an zwei aufeinanderfolgenden Tagen) bei Säuglingen und Jungen mit DMD durchführen. Hier schlagen die Forscher vor, die Wirkung dieser Therapie in einer multizentrischen Studie an Jungen mit DMD zu untersuchen, die bei der Erstuntersuchung weniger als 30 Monate alt waren. Jeder Junge wird ein Jahr lang begleitet.

Ziel 1. Bestimmung, ob die Behandlung die grobmotorische Funktion bei Säuglingen mit DMD über einen Zeitraum von 6-12 Monaten verbessert, gemessen mit dem Bayley-III. Der Bayley-III-Score für Säuglinge ist der primäre motorische klinische Endpunkt dieser therapeutischen Studie. Sekundäre Ergebnisse umfassen Feinmotorik, Sprechen und Sprache sowie soziale Funktion.

Ziel 2. Bestimmen, ob die Behandlung den Adaptive Behavior Subtest des Bayley-III (ABS) verbessert, wie von der primären Bezugsperson des Säuglings bewertet. In der Studie an unbehandelten Jungen stellte die primäre Bezugsperson deutliche Defizite fest, die sich überwiegend auf grobmotorisch relevante Bereiche bezogen. Das ABS-Ziel 3. Feststellen, ob die Behandlung die Leistung im North Star Ambulatory Assessment (NSAA) für gehfähige Jungen verbessert.

Ziel 4. Bestimmen, ob die Behandlung mit wöchentlichen Kortikosteroiden bei Jungen mit DMD, die jünger als 30 Monate sind, vertragen wird und sicher ist.

Ziel 2. Bestimmung, ob sich der Ultraschall von Bizeps und Quadrizeps mit kalibrierter Rückstreuung bei Säuglingen und Jungen mit DMD verbessert, die mit oralen hochdosierten wöchentlichen Kortikosteroiden behandelt werden. Vorläufige Daten der Ultraschallbildgebung bei Säuglingen und Jungen mit DMD zeigen progressive strukturelle Schäden, gemessen durch kalibrierte Rückstreuung. Die Ultraschallstudien sind auf die Säuglinge und Jungen beschränkt, die am primären Standort (Washington University) aufgenommen werden, wo Dr. Craig Zaidman über die Ausrüstung und das Fachwissen verfügt, um dieses Ziel zu erreichen.

Ziel 3. Bestimmen Sie, ob sich die Belastung der Pflegekraft mit der Behandlung von Säuglingen und Jungen mit DMD ändert. Vorläufige Daten aus Fragebögen deuten darauf hin, dass die Belastung der Pflegekräfte für die primäre Bezugsperson von unbehandelten Säuglingen und Jungen mit DMD minimal ist. Die Bewertung in dieser Studie wird es uns ermöglichen zu erkennen, ob sich dies mit einer therapeutischen Studie ändert.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

25

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Sacramento, California, Vereinigte Staaten, 95817
        • University of California Davis
    • Florida
      • Orlando, Florida, Vereinigte Staaten, 32827
        • Nemours Hospital
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60611-2605
        • Laurie Children's Hospital Of Chicago
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63109
        • Washington University in Saint Louis
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Vereinigte Staaten, 43205
        • Research Institute Center for Gene Therapy at Nationwide Children's Hospital
    • Texas
      • Dallas, Texas, Vereinigte Staaten, 75390
        • University of Texas South Western Medical Center of Dallas

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

1 Monat bis 2 Jahre (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Männlich

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Altersgemäßer Schwächegrad, Kreatinkinase größer als das 20-fache der Obergrenze des Normalwerts und genetische Mutation, von der bekannt ist, dass sie ursächlich für Duchenne-Muskeldystrophie ist.
  2. Dem Alter entsprechender Schwächegrad, Kreatinkinase größer als das 20-fache der Obergrenze des Normalwerts und genetische oder Biopsie-Bestätigung einer Duchenne-Muskeldystrophie bei einem primären Verwandten (z. Bruder oder Onkel mütterlicherseits).
  3. Anonymisierte genetische Studien werden vor der Einschreibung von Probanden von Mitarbeiter Kevin Flanigan, MD, überprüft.
  4. Eintrittsalter: ein Monat bis 30 Monate.

Ausschlusskriterien:

  • Vorbehandlung mit Kortikosteroiden

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Orales Prednisolon
Orales Prednisolon 5 mg/kg/Tag an zwei aufeinanderfolgenden Tagen, Freitag und Samstag mit Frühstück
Arzneimittel: Prednisolon
Prednisolon (5 mg pro kg) wird an zwei aufeinander folgenden Tagen eingenommen, Freitag- und Samstagmorgen jede Woche zum Frühstück
Andere Namen:
  • Prednisolon (Morton Grove Pharm.) National Drug Code ist 60432-212-08

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Bayley III Gross Motor Scaled Score (Änderung von Baseline zu 12 Monaten)
Zeitfenster: Ein Jahr
Bayley III Gross Motor Scaled Score misst die motorische Entwicklung. Diese ist für sich normal entwickelnde Kinder normiert und folgt einer glockenförmigen Kurve. Die Skala hat einen Mittelwert von 10 +/-3 für Kinder jeden Alters und ist glockenförmig. Daher beträgt der Bereich der zwei Standardabweichungen 16 bis 4, wobei höhere Werte eine bessere Leistung anzeigen. Es wurde gezeigt, dass niedrigere Werte bei Jungen mit DMD üblich sind, und in dieser Studie betrug der durchschnittliche Ausgangswert 4,2.
Ein Jahr

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Washington University School of Medicine

Mitarbeiter

University of California, Davis
Nationwide Children's Hospital
University of Texas Southwestern Medical Center
Northwestern University Feinberg School of Medicine
Nemours Hospital, Orlando, FL

Ermittler

  • Hauptermittler: Anne M Connolly, MD, Washington University School of Medicine

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

17. April 2014

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

22. Februar 2017

Studienabschluss (Tatsächlich)

22. März 2017

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

3. Februar 2014

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

18. Juni 2014

Zuerst gepostet (Schätzen)

19. Juni 2014

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

21. Dezember 2018

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

19. Dezember 2018

Zuletzt verifiziert

1. Dezember 2018

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 201308062

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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