デュシェンヌ型筋ジストロフィーの少年におけるコルチコステロイドの歴史的に管理された試験

目的。 週 2 回の高用量経口プレドニゾンが、DMD の乳児および少年の総運動発達を改善するかどうかを判断します。 治験責任医師は、DMDの乳児および少年を対象に、週2回の経口プレドニゾン（5mg / kg /用量を2日間連続）の第2相歴史的対照試験を実施します。 ここで研究者は、ベースライン来院時に生後 30 か月未満の DMD の男児を対象とした多施設試験で、この治療法の効果を研究することを提案しています。 各男の子は1年間追跡されます。

目的 1. Bayley-III で測定した 6 ～ 12 か月間、DMD の乳児の総運動機能が治療によって改善されるかどうかを判断します。 Bayley-III 乳児スコアは、この治療試験の主要な運動臨床エンドポイントです。 副次的な結果には、細かい運動機能、発話と言語、および社会的機能が含まれます。

目的 2. 乳児の主介護者によって採点された Bayley-III (ABS) の適応行動サブテストが治療によって改善されるかどうかを判断します。 治療を受けていない男児の研究では、主介護者は、主に粗大運動機能に関連する領域に関連する明らかな障害を指摘しました。 ABS 目的 3. 治療により、歩行可能な少年の North Star Ambulatory Assessment (NSAA) のパフォーマンスが向上するかどうかを判断します。

目的 4. 生後 30 か月未満の DMD の男児に対して、週 1 回のコルチコステロイドによる治療が許容され、安全であるかどうかを判断します。

目的 2. キャリブレーションされた後方散乱光を使用した上腕二頭筋と大腿四頭筋の超音波が、高用量の経口コルチコステロイドを週 1 回投与された DMD の乳児と少年で改善するかどうかを判断します。 DMD の乳児および少年の超音波画像の予備データは、キャリブレーションされた後方散乱によって測定されるように、進行性の構造的損傷を示しています。 超音波検査は、Craig Zaidman 博士がこの目的を達成するための機器と専門知識を備えているプラ​​イマリ サイト (ワシントン大学) に登録する乳児と男児に限定されます。

目的 3. DMD の乳児および少年の治療によって介護者の負担が変化するかどうかを判断する。 質問票からの予備データは、治療を受けていない DMD の乳児および少年の主介護者にとって、介護者の負担が最小限であることを示唆しています。 この試験でこれを評価することで、これが治療試験で変化するかどうかを識別することができます。