Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Historycznie kontrolowana próba kortykosteroidów u młodych chłopców z dystrofią mięśniową Duchenne'a

19 grudnia 2018 zaktualizowane przez: Washington University School of Medicine

Historycznie kontrolowana faza 2 badania kortykosteroidów u młodych chłopców z dystrofią mięśniową Duchenne'a

Chociaż od wielu lat wiadomo, że stosowanie kortykosteroidów przynosi korzyści chłopcom z dystrofią mięśniową Duchenne'a (DMD), większość klinicystów rozważa leczenie dopiero po ukończeniu 3 lub 4 roku życia. Głównym powodem opóźnienia jest to, że codzienne stosowanie kortykosteroidów ma wiele skutków ubocznych, w tym niski wzrost, otyłość i osteoporozę. Niedawne randomizowane, zaślepione badanie weekendowego stosowania doustnych kortykosteroidów w ciągu jednego roku wykazało równą poprawę siły przy mniejszej liczbie skutków ubocznych, szczególnie związanych ze wzrostem i zmianami cushingoidalnymi. Badacze przetestują skuteczność doustnego weekendowego stosowania kortykosteroidów u niemowląt i młodych chłopców z DMD w wieku poniżej 30 miesięcy. Badacze wykazali, że skala rozwoju niemowlęcia Bayley-III pokazuje, że nieleczone niemowlęta i chłopcy w tej grupie wiekowej mają mniejsze zdolności w porównaniu z rówieśnikami. Tutaj, w tym historycznie kontrolowanym badaniu fazy 2, badacze zastosują te dwa środki i będą leczyć chłopców w pięciu ośrodkach Stowarzyszenia Dystrofii Mięśniowej-DMD

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Cel. Określić, czy doustne podawanie dużej dawki prednizonu dwa razy w tygodniu poprawia rozwój motoryki dużej u niemowląt i młodych chłopców z DMD. Badacze przeprowadzą historycznie kontrolowaną fazę 2 próby doustnego prednizonu dwa razy w tygodniu (5 mg/kg/dawkę przez dwa kolejne dni) u niemowląt i młodych chłopców z DMD. W tym przypadku badacze proponują zbadanie wpływu tej terapii w wieloośrodkowym badaniu z udziałem chłopców z DMD, którzy podczas pierwszej wizyty mieli mniej niż 30 miesięcy. Każdy chłopiec będzie obserwowany przez rok.

Cel 1. Określenie, czy leczenie poprawia motorykę dużą u niemowląt z DMD w okresie 6-12 miesięcy, mierzoną metodą Bayley-III. Podstawowym klinicznym punktem końcowym tego badania terapeutycznego jest skala Bayley-III dla niemowląt. Wyniki drugorzędne obejmują funkcje motoryczne, mowę i język oraz funkcje społeczne.

Cel 2. Ustalenie, czy leczenie poprawia podtest zachowań adaptacyjnych w skali Bayley-III (ABS) oceniany przez głównego opiekuna niemowląt. W badaniu nieleczonych chłopców główny opiekun odnotował wyraźne deficyty, związane głównie z obszarami istotnymi dla funkcji motoryki dużej. ABS Cel 3. Określić, czy leczenie poprawia wyniki w ocenie ambulatoryjnej North Star (NSAA) u tych chłopców, którzy poruszają się samodzielnie.

Cel 4. Ustalenie, czy leczenie kortykosteroidami raz w tygodniu jest tolerowane i bezpieczne u chłopców z DMD w wieku poniżej 30 miesięcy.

Cel 2. Ustalenie, czy USG mięśnia dwugłowego i czworogłowego uda przy użyciu skalibrowanego rozproszenia wstecznego poprawia się u niemowląt i młodych chłopców z DMD leczonych doustnymi cotygodniowymi dużymi dawkami kortykosteroidów. Wstępne dane z obrazowania ultrasonograficznego u niemowląt i młodych chłopców z DMD wykazują postępujące uszkodzenie strukturalne mierzone za pomocą skalibrowanego rozproszenia wstecznego. Badania ultrasonograficzne będą ograniczone do niemowląt i chłopców, którzy zostaną zapisani do głównego ośrodka (Uniwersytet Waszyngtoński), gdzie dr Craig Zaidman dysponuje sprzętem i wiedzą, aby osiągnąć ten cel.

Cel 3. Ustalenie, czy obciążenie opiekuna zmienia się wraz z leczeniem niemowląt i młodych chłopców z DMD. Wstępne dane z kwestionariuszy sugerują, że obciążenie opiekuna głównego opiekuna nieleczonych niemowląt i młodych chłopców z DMD jest minimalne. Ocena tego w tej próbie pozwoli nam stwierdzić, czy zmieni się to w próbie terapeutycznej.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

25

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Sacramento, California, Stany Zjednoczone, 95817
        • University of California Davis
    • Florida
      • Orlando, Florida, Stany Zjednoczone, 32827
        • Nemours Hospital
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611-2605
        • Laurie Children's Hospital Of Chicago
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63109
        • Washington University in Saint Louis
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43205
        • Research Institute Center for Gene Therapy at Nationwide Children's Hospital
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75390
        • University of Texas South Western Medical Center of Dallas

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

1 miesiąc do 2 lata (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Męski

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Odpowiedni stopień osłabienia dla wieku, kinaza kreatynowa większa niż 20-krotność górnej granicy normy i mutacja genetyczna, o której wiadomo, że jest przyczyną dystrofii mięśniowej Duchenne'a.
  2. Odpowiedni stopień osłabienia dla wieku, kinaza kreatynowa większa niż 20-krotność górnej granicy normy i genetyczne lub biopsyjne potwierdzenie dystrofii mięśniowej Duchenne'a u krewnego pierwotnego (np. brat lub wujek).
  3. Badania genetyczne, które zostały pozbawione elementów umożliwiających identyfikację, zostaną przejrzane przez współpracownika dr med. Kevina Flanigana przed włączeniem uczestników.
  4. Wiek przy wejściu: od jednego miesiąca do 30 miesięcy.

Kryteria wyłączenia:

  • Wcześniejsze leczenie kortykosteroidami

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Prednizolon doustny
Doustnie Prednizolon 5mg/kg/dzień przez dwa kolejne dni, piątek i sobotę ze śniadaniem
Lek: Prednizolon
Prednizolon (5 mg na kg) będzie przyjmowany przez dwa kolejne dni, w piątki i soboty rano każdego tygodnia ze śniadaniem
Inne nazwy:
  • prednizolon (Morton Grove Pharm.) Krajowy kod narkotykowy to 60432-212-08

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Skalowana ocena motoryki brutto Bayley III (zmiana od wartości wyjściowej do 12 miesięcy)
Ramy czasowe: Rok
Bayley III Gross Motor Scaled Score mierzy rozwój motoryczny. Jest to norma dla typowo rozwijających się dzieci i przebiega zgodnie z krzywą w kształcie dzwonu. Skala ma średnią 10 +/-3 dla dzieci w każdym wieku i ma kształt dzwonu. Dlatego zakres dwóch odchyleń standardowych wynosi od 16 do 4, przy czym wyższe wartości wskazują na lepszą wydajność. Wykazano, że niższe wartości są powszechne u chłopców z DMD iw tym badaniu średni wynik wyjściowy wyniósł 4,2.
Rok

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Washington University School of Medicine

Współpracownicy

University of California, Davis
Nationwide Children's Hospital
University of Texas Southwestern Medical Center
Northwestern University Feinberg School of Medicine
Nemours Hospital, Orlando, FL

Śledczy

  • Główny śledczy: Anne M Connolly, MD, Washington University School of Medicine

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

17 kwietnia 2014

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

22 lutego 2017

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

22 marca 2017

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

3 lutego 2014

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

18 czerwca 2014

Pierwszy wysłany (Oszacować)

19 czerwca 2014

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

21 grudnia 2018

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

19 grudnia 2018

Ostatnia weryfikacja

1 grudnia 2018

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 201308062

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Dystrofia mięśniowa Duchenne'a

Badania kliniczne na Prednizolon

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Bangladesh

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj