Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исторически контролируемое исследование кортикостероидов у мальчиков с мышечной дистрофией Дюшенна

19 декабря 2018 г. обновлено: Washington University School of Medicine

Исторически контролируемое исследование фазы 2 кортикостероидов у мальчиков раннего возраста с мышечной дистрофией Дюшенна

Хотя уже много лет известно, что использование кортикостероидов приносит пользу мальчикам с мышечной дистрофией Дюшенна (МДД), большинство клиницистов не рассматривают возможность лечения до достижения возраста 3 или 4 лет. Основная причина задержки заключается в том, что ежедневное использование кортикостероидов имеет множество побочных эффектов, включая низкий рост, ожирение и остеопороз. Недавнее рандомизированное слепое исследование приема пероральных кортикостероидов по выходным в течение года показало одинаковое увеличение силы с меньшим количеством побочных эффектов, особенно в отношении роста и кушингоидных изменений. Исследователи проверят эффективность перорального применения кортикостероидов в выходные дни у младенцев и мальчиков младше 30 месяцев с МДД. Исследователи продемонстрировали, что шкала развития младенцев Бейли-III показывает, что младенцы и мальчики в этой возрастной группе, которые не лечатся, снижают свои способности по сравнению со своими сверстниками. Здесь, в этом исторически контролируемом исследовании фазы 2, исследователи будут использовать эти два показателя и лечить мальчиков в пяти центрах Ассоциации мышечной дистрофии-МДД.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Цель. Определите, улучшает ли пероральный прием высоких доз преднизолона дважды в неделю развитие крупной моторики у младенцев и мальчиков с МДД. Исследователи проведут исторически контролируемое исследование фазы 2 перорального приема преднизолона два раза в неделю (5 мг/кг/доза два дня подряд) у младенцев и мальчиков младшего возраста с МДД. Здесь исследователи предлагают изучить эффект этой терапии в многоцентровом исследовании мальчиков с МДД, которым на исходном визите не исполнилось 30 месяцев. За каждым мальчиком будут наблюдать в течение одного года.

Цель 1. Определить, улучшает ли лечение общую двигательную функцию у детей раннего возраста с МДД в ​​течение 6–12-месячного периода, согласно измерению по шкале Бейли-III. Шкала Бейли-III для младенцев является основной клинической конечной точкой этого терапевтического исследования. Вторичные результаты включают мелкую моторику, речь и язык, а также социальную функцию.

Цель 2. Определить, улучшает ли лечение субтест адаптивного поведения Бейли-III (ABS) по оценке основного опекуна младенцев. В исследовании мальчиков, не получавших лечения, основной опекун отметил явные нарушения, преимущественно связанные с областями, имеющими отношение к крупной моторной функции. ABS Цель 3. Определить, улучшает ли лечение результаты амбулаторной оценки North Star (NSAA) для тех мальчиков, которые амбулаторно ходят.

Цель 4. Определить переносимость и безопасность еженедельного лечения кортикостероидами у мальчиков с МДД в ​​возрасте до 30 месяцев.

Цель 2. Определить, улучшается ли ультразвуковое исследование бицепса и четырехглавой мышцы с использованием калиброванного обратного рассеяния у младенцев и мальчиков с МДД, получающих еженедельное пероральное лечение высокими дозами кортикостероидов. Предварительные данные ультразвуковой визуализации у младенцев и мальчиков раннего возраста с МДД демонстрируют прогрессирующее структурное повреждение, измеренное с помощью калиброванного обратного рассеяния. Ультразвуковые исследования будут проводиться только у младенцев и мальчиков, которые будут зачислены в основной центр (Вашингтонский университет), где доктор Крейг Зайдман имеет оборудование и опыт для достижения этой цели.

Задача 3. Определить, меняется ли нагрузка на лиц, осуществляющих уход, при лечении младенцев и мальчиков младшего возраста с МДД. Предварительные данные из вопросников предполагают, что нагрузка на лиц, ухаживающих за нелеченными мальчиками грудного и раннего возраста с МДД, минимальна. Оценка этого в этом испытании позволит нам определить, изменится ли это с терапевтическим испытанием.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

25

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Соединенные Штаты
    • California
      • Sacramento, California, Соединенные Штаты, 95817
        • University of California Davis
    • Florida
      • Orlando, Florida, Соединенные Штаты, 32827
        • Nemours Hospital
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60611-2605
        • Laurie Children's Hospital Of Chicago
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Соединенные Штаты, 63109
        • Washington University in Saint Louis
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Соединенные Штаты, 43205
        • Research Institute Center for Gene Therapy at Nationwide Children's Hospital
    • Texas
      • Dallas, Texas, Соединенные Штаты, 75390
        • University of Texas South Western Medical Center of Dallas

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 1 месяц до 2 года (Ребенок)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Мужской

Описание

Критерии включения:

  1. Соответствующая возрасту степень слабости, уровень креатинкиназы, превышающий верхнюю границу нормы более чем в 20 раз, и генетическая мутация, известная как причина мышечной дистрофии Дюшенна.
  2. Соответствующая возрасту степень слабости, уровень креатинкиназы более чем в 20 раз превышает верхнюю границу нормы и генетическое или биопсийное подтверждение мышечной дистрофии Дюшенна у основного родственника (например, брат или дядя по материнской линии).
  3. Обезличенные генетические исследования будут рассмотрены соавтором Кевином Фланиганом, доктором медицины, до включения субъектов.
  4. Возраст при поступлении: от одного месяца до 30 месяцев.

Критерий исключения:

  • Предшествующее лечение кортикостероидами

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Оральный преднизолон
Пероральный преднизолон 5 мг/кг/день два дня подряд, в пятницу и субботу с завтраком
Лекарство: Преднизолон
Преднизолон (5 мг на кг) будет приниматься два дня подряд, в пятницу и субботу утром каждую неделю во время завтрака.
Другие имена:
  • преднизолон (Morton Grove Pharm.) Национальный код лекарственных средств: 60432-212-08

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Шкала общей моторики Бейли III (изменение от исходного уровня до 12 месяцев)
Временное ограничение: Один год
Шкала общей моторики Бейли III измеряет моторное развитие. Это нормально для типично развивающихся детей и имеет колоколообразную кривую. Шкала имеет среднее значение 10 +/- 3 для детей всех возрастов и имеет форму колокола. Следовательно, диапазон двух стандартных отклонений составляет от 16 до 4, причем более высокие значения указывают на лучшую производительность. Было показано, что более низкие значения характерны для мальчиков с МДД, и в этом исследовании исходный средний балл составил 4,2.
Один год

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Washington University School of Medicine

Соавторы

University of California, Davis
Nationwide Children's Hospital
University of Texas Southwestern Medical Center
Northwestern University Feinberg School of Medicine
Nemours Hospital, Orlando, FL

Следователи

  • Главный следователь: Anne M Connolly, MD, Washington University School of Medicine

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

17 апреля 2014 г.

Первичное завершение (Действительный)

22 февраля 2017 г.

Завершение исследования (Действительный)

22 марта 2017 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

3 февраля 2014 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

18 июня 2014 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

19 июня 2014 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

21 декабря 2018 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

19 декабря 2018 г.

Последняя проверка

1 декабря 2018 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • 201308062

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться