Essai historiquement contrôlé de corticostéroïdes chez de jeunes garçons atteints de dystrophie musculaire de Duchenne

Objectif. Déterminer si la prednisone orale à forte dose deux fois par semaine améliore le développement de la motricité globale chez les nourrissons et les jeunes garçons atteints de DMD. Les chercheurs réaliseront un essai historiquement contrôlé de phase 2 de prednisone orale deux fois par semaine (5 mg/kg/dose sur deux jours consécutifs) chez des nourrissons et des jeunes garçons atteints de DMD. Ici, les chercheurs proposent d'étudier l'effet de cette thérapie dans un essai multicentrique de garçons atteints de DMD âgés de moins de 30 mois lors de la visite de référence. Chaque garçon sera suivi pendant un an.

Objectif 1. Déterminer si le traitement améliore la fonction motrice globale chez les nourrissons atteints de DMD sur une période de 6 à 12 mois, telle que mesurée par le Bayley-III. Le score Bayley-III infantile est le critère clinique moteur principal de cet essai thérapeutique. Les résultats secondaires comprennent la motricité fine, la parole et le langage et la fonction sociale.

Objectif 2. Déterminer si le traitement améliore le sous-test de comportement adaptatif du Bayley-III (ABS) tel que noté par le soignant principal des nourrissons. Dans l'étude des garçons non traités, le soignant principal a noté des déficits clairs, principalement liés à des domaines liés à la fonction motrice globale. L'ABS But 3. Déterminer si le traitement améliore les performances de l'évaluation ambulatoire North Star (NSAA) pour les garçons qui sont ambulatoires.

Objectif 4. Déterminer si le traitement par corticostéroïdes hebdomadaires est toléré et sans danger chez les garçons atteints de DMD âgés de moins de 30 mois.

Objectif 2. Déterminer si l'échographie des biceps et des quadriceps à l'aide de la rétrodiffusion calibrée s'améliore chez les nourrissons et les jeunes garçons atteints de DMD qui sont traités avec des corticostéroïdes oraux à forte dose hebdomadaire. Les données préliminaires de l'imagerie par ultrasons chez les nourrissons et les jeunes garçons atteints de DMD démontrent des dommages structurels progressifs mesurés par rétrodiffusion calibrée. Les études échographiques seront limitées aux nourrissons et aux garçons qui s'inscriront au site principal (Université de Washington) où le Dr Craig Zaidman possède l'équipement et l'expertise pour atteindre cet objectif.

Objectif 3. Déterminer si le fardeau des soignants change avec le traitement des nourrissons et des jeunes garçons atteints de DMD. Les données préliminaires des questionnaires suggèrent que le fardeau du soignant pour le soignant principal des nourrissons et des jeunes garçons non traités atteints de DMD est minime. L'évaluation de cela dans cet essai nous permettra de discerner si cela change avec un essai thérapeutique.