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Duchenne 근이영양증이 있는 어린 소년의 역사적으로 통제된 코르티코스테로이드 시험

2018년 12월 19일 업데이트: Washington University School of Medicine

Duchenne 근이영양증이 있는 어린 소년의 코르티코스테로이드에 대한 역사적으로 통제된 임상 2상

수년 동안 코르티코스테로이드 사용이 Duchenne 근이영양증(DMD)이 있는 남아에게 도움이 되는 것으로 알려졌지만 대부분의 임상의는 3~4세 이후까지 치료를 고려하지 않습니다. 지연의 주된 이유는 매일 코르티코스테로이드를 사용하면 저신장, 비만 및 골다공증을 비롯한 많은 부작용이 있기 때문입니다. 1년 이상 주말 경구 코르티코스테로이드 사용에 대한 최근의 무작위 맹검 연구는 특히 성장 및 쿠싱로이드 변화와 관련하여 더 적은 부작용으로 근력이 동등하게 향상되었음을 보여주었습니다. 조사관은 30개월 미만의 DMD가 있는 영아 및 어린 소년에게 경구용 주말 코르티코스테로이드 사용의 효능을 테스트할 것입니다. 조사관은 유아 발달의 Bayley-III 척도가 치료를 받지 않은 이 연령대의 영유아와 어린 소년이 또래에 비해 능력이 저하됨을 보여줍니다. 여기에서 역사적으로 통제된 이 2단계 시험에서 조사관은 이 두 가지 조치를 사용하고 5개의 근이영양증 협회-DMD 센터에서 소년을 치료할 것입니다.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

상세 설명

목적. 주 2회 고용량 경구 프레드니손이 DMD가 있는 영유아의 대근육 운동 발달을 개선하는지 확인합니다. 조사관은 DMD가 있는 영아와 어린 소년에게 주 2회 경구 프레드니손(연속 2일 동안 5mg/kg/용량)의 역사적으로 통제된 2상 시험을 수행할 것입니다. 여기에서 조사관은 기준선 방문에서 30개월 미만인 DMD를 가진 소년의 다기관 시험에서 이 요법의 효과를 연구할 것을 제안합니다. 각 소년은 1년 동안 추적될 것입니다.

목표 1. 치료가 Bayley-III에 의해 측정된 6-12개월 동안 DMD가 있는 영아의 총 운동 기능을 개선하는지 확인합니다. Bayley-III 영아 점수는 이 치료 실험의 주요 운동 임상 종점입니다. 이차 결과에는 미세 운동 기능, 말하기 및 언어, 사회적 기능이 포함됩니다.

목표 2. 치료가 유아의 주 양육자가 채점한 Bayley-III(ABS)의 적응 행동 하위 테스트를 개선하는지 확인합니다. 치료받지 않은 남아에 대한 연구에서 일차 간병인은 주로 대근육 운동 기능과 관련된 영역과 관련된 분명한 결손을 지적했습니다. ABS 목표 3. 걸을 수 있는 남아에 대한 NSAA(North Star Ambulatory Assessment)에서 치료가 성능을 향상시키는지 확인합니다.

목표 4. 30개월 미만의 DMD가 있는 남아에게 매주 코르티코스테로이드 치료가 허용되고 안전한지 확인합니다.

목표 2. 보정된 후방 산란을 사용하는 이두박근과 사두근의 초음파가 경구용 고용량 주간 코르티코스테로이드로 치료받는 DMD가 있는 영유아에서 개선되는지 확인합니다. DMD가 있는 영아 및 어린 소년의 초음파 이미징의 예비 데이터는 보정된 후방 산란으로 측정된 점진적인 구조적 손상을 보여줍니다. 초음파 연구는 Craig Zaidman 박사가 이 목표를 달성할 수 있는 장비와 전문성을 갖춘 기본 사이트(Washington University)에 등록할 영유아로 제한됩니다.

목표 3. DMD가 있는 영유아의 치료에 따라 간병인의 부담이 변하는지 확인합니다. 설문지의 예비 데이터에 따르면 DMD가 있는 치료받지 않은 영유아의 주 간병인에 대한 간병인의 부담은 최소화됩니다. 이 시험에서 이를 평가하면 치료 시험에서 이것이 변경되는지 식별할 수 있습니다.

연구 유형

중재적

등록 (실제)

25

단계

  • 2 단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • California
      • Sacramento, California, 미국, 95817
        • University of California Davis
    • Florida
      • Orlando, Florida, 미국, 32827
        • Nemours Hospital
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, 미국, 60611-2605
        • Laurie Children's Hospital Of Chicago
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, 미국, 63109
        • Washington University in Saint Louis
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, 미국, 43205
        • Research Institute Center for Gene Therapy at Nationwide Children's Hospital
    • Texas
      • Dallas, Texas, 미국, 75390
        • University of Texas South Western Medical Center of Dallas

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

1개월 (어린이)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

남성

설명

포함 기준:

  1. 연령에 따른 적절한 쇠약 정도, 크레아틴 키나아제 정상 상한치의 20배 이상, 뒤시엔느 근이영양증의 원인으로 알려진 유전적 변이.
  2. 연령에 따른 적절한 쇠약 정도, 정상 상한치의 20배를 초과하는 크레아틴 키나제 및 일차 친척(예: 형제 또는 외삼촌).
  3. 신원이 확인되지 않은 유전 연구는 피험자 등록 전에 공동 작업자인 Kevin Flanigan, MD가 검토합니다.
  4. 입학 연령: 1개월 ~ 30개월.

제외 기준:

  • 코르티코스테로이드로 사전 치료

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 구강 프레드니솔론
경구 프레드니솔론 5mg/kg/일 연속 2일, 금요일과 토요일 아침 식사 포함
의약품: 프레드니솔론
프레드니솔론(kg당 5mg)을 매주 금요일과 토요일 아침에 아침 식사와 함께 2일 연속 복용합니다.
다른 이름들:
  • 프레드니솔론(Morton Grove Pharm.) 국가 의약품 코드는 60432-212-08입니다.

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
Bayley III 대근육 운동 척도 점수(기준선에서 12개월로 변경)
기간: 1년
Bayley III Gross Motor Scaled Score는 운동 발달을 측정합니다. 이것은 일반적으로 성장하는 어린이에게 일반적이며 종 모양의 곡선을 따릅니다. 척도는 모든 연령대의 어린이에 대해 평균 10 +/-3이며 종 모양입니다. 따라서 두 표준 편차 범위는 16에서 4이며 값이 높을수록 성능이 우수함을 나타냅니다. 더 낮은 값은 DMD가 있는 남아에서 흔한 것으로 나타났으며 이 연구의 기준 평균 점수는 4.2였습니다.
1년

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Washington University School of Medicine

협력자

University of California, Davis
Nationwide Children's Hospital
University of Texas Southwestern Medical Center
Northwestern University Feinberg School of Medicine
Nemours Hospital, Orlando, FL

수사관

  • 수석 연구원: Anne M Connolly, MD, Washington University School of Medicine

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2014년 4월 17일

기본 완료 (실제)

2017년 2월 22일

연구 완료 (실제)

2017년 3월 22일

연구 등록 날짜

최초 제출

2014년 2월 3일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2014년 6월 18일

처음 게시됨 (추정)

2014년 6월 19일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2018년 12월 21일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2018년 12월 19일

마지막으로 확인됨

2018년 12월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • 201308062

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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