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Prova storicamente controllata di corticosteroidi in giovani ragazzi con distrofia muscolare di Duchenne

19 dicembre 2018 aggiornato da: Washington University School of Medicine

Fase 2 Prova storicamente controllata di corticosteroidi in giovani ragazzi con distrofia muscolare di Duchenne

Sebbene sia noto da molti anni che l'uso di corticosteroidi avvantaggia i ragazzi con distrofia muscolare di Duchenne (DMD), la maggior parte dei medici non prende in considerazione il trattamento fino a dopo i 3 o 4 anni di età. La ragione principale del ritardo è che l'uso quotidiano di corticosteroidi ha molti effetti collaterali tra cui bassa statura, obesità e osteoporosi. Un recente studio randomizzato in cieco sull'uso di corticosteroidi orali nel fine settimana per un anno ha mostrato un uguale miglioramento della forza con minori effetti collaterali, in particolare in relazione alla crescita e ai cambiamenti cushingoidi. I ricercatori testeranno l'efficacia dell'uso di corticosteroidi orali nel fine settimana nei neonati e nei ragazzi con DMD di età inferiore ai 30 mesi. I ricercatori hanno dimostrato che le scale Bayley-III dello sviluppo infantile mostrano che i neonati e i ragazzi in questa fascia di età che non vengono trattati diminuiscono nelle capacità rispetto ai loro coetanei. Qui, in questo studio storicamente controllato di Fase 2, i ricercatori useranno queste due misure e cureranno i ragazzi in cinque centri della Muscular Dystrophy Association-DMD

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Obbiettivo. Determinare se il prednisone orale ad alte dosi bisettimanali migliora lo sviluppo motorio grossolano nei neonati e nei ragazzi con DMD. Gli investigatori eseguiranno uno studio di fase 2 storicamente controllato con prednisone orale bisettimanale (5 mg/kg/dose per due giorni consecutivi) in neonati e ragazzi con DMD. Qui i ricercatori propongono di studiare l'effetto di questa terapia in uno studio multicentrico di ragazzi con DMD che hanno meno di 30 mesi alla visita di riferimento. Ogni ragazzo sarà seguito per un anno.

Obiettivo 1. Determinare se il trattamento migliora la funzione motoria lorda nei neonati con DMD in un periodo di 6-12 mesi misurato dal Bayley-III. Il punteggio infantile Bayley-III è l'endpoint clinico motorio primario di questo studio terapeutico. Gli esiti secondari includono la funzione motoria fine, la parola e il linguaggio e la funzione sociale.

Obiettivo 2. Determinare se il trattamento migliora l'Adaptive Behavior Subtest del Bayley-III (ABS) valutato dal caregiver primario del neonato. Nello studio dei ragazzi non trattati, il caregiver primario ha notato evidenti deficit, prevalentemente correlati ad aree rilevanti per la funzione grosso-motoria. L'ABS Obiettivo 3. Determinare se il trattamento migliora le prestazioni sulla valutazione ambulatoriale North Star (NSAA) per quei ragazzi che sono deambulanti.

Obiettivo 4. Determinare se il trattamento con corticosteroidi settimanali è tollerato ed è sicuro nei ragazzi con DMD di età inferiore a 30 mesi.

Obiettivo 2. Determinare se l'ecografia di bicipiti e quadricipiti utilizzando backscatter calibrato migliora nei neonati e nei ragazzi con DMD trattati con corticosteroidi orali settimanali ad alte dosi. I dati preliminari dell'ecografia nei neonati e nei ragazzi con DMD dimostrano un danno strutturale progressivo misurato mediante retrodiffusione calibrata. Gli studi sugli ultrasuoni saranno limitati ai neonati e ai ragazzi che si iscriveranno al sito primario (Washington University) dove il Dr. Craig Zaidman ha le attrezzature e le competenze per raggiungere questo obiettivo.

Obiettivo 3. Determinare se il carico del caregiver cambia con il trattamento di neonati e ragazzi con DMD. I dati preliminari dei questionari suggeriscono che il carico del caregiver per il caregiver primario di neonati e ragazzi non trattati con DMD è minimo. La valutazione di questo con in questo processo ci permetterà di discernere se questo cambia con un processo terapeutico.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

25

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • California
      • Sacramento, California, Stati Uniti, 95817
        • University of California Davis
    • Florida
      • Orlando, Florida, Stati Uniti, 32827
        • Nemours Hospital
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611-2605
        • Laurie Children's Hospital Of Chicago
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Stati Uniti, 63109
        • Washington University in Saint Louis
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43205
        • Research Institute Center for Gene Therapy at Nationwide Children's Hospital
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75390
        • University of Texas South Western Medical Center of Dallas

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 1 mese a 2 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Maschio

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Grado di debolezza appropriato per l'età, creatina chinasi maggiore di 20 volte il limite superiore del normale e mutazione genetica nota per essere causa della distrofia muscolare di Duchenne.
  2. Grado di debolezza appropriato per l'età, creatina chinasi superiore a 20 volte il limite superiore del normale e conferma genetica o bioptica della distrofia muscolare di Duchenne in un parente primario (ad es. fratello o zio materno).
  3. Gli studi genetici non identificati saranno esaminati dal collaboratore Kevin Flanigan, MD prima dell'arruolamento dei soggetti.
  4. Età all'ingresso: da un mese a 30 mesi.

Criteri di esclusione:

  • Precedente trattamento con corticosteroidi

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Prednisolone orale
Prednisolone orale 5 mg/kg/giorno per due giorni consecutivi, venerdì e sabato con colazione
Droga: Prednisolone
Il prednisolone (5 mg per kg) verrà assunto per due giorni consecutivi, venerdì e sabato mattina ogni settimana con colazione
Altri nomi:
  • prednisolone (Morton Grove Pharm.) Il codice nazionale della droga è 60432-212-08

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Punteggio lordo motorio in scala di Bayley III (variazione dal basale a 12 mesi)
Lasso di tempo: Un anno
Bayley III Gross Motor Scaled Score misura lo sviluppo motorio. Questo è normato per i bambini con sviluppo tipico e segue una curva a campana. La scala ha una media di 10 +/-3 per bambini di tutte le età ed è a forma di campana. Pertanto l'intervallo delle due deviazioni standard è compreso tra 16 e 4 con valori più alti che indicano prestazioni migliori. È stato dimostrato che valori più bassi sono comuni nei ragazzi con DMD e in questo studio il punteggio medio al basale era 4,2.
Un anno

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Washington University School of Medicine

Collaboratori

University of California, Davis
Nationwide Children's Hospital
University of Texas Southwestern Medical Center
Northwestern University Feinberg School of Medicine
Nemours Hospital, Orlando, FL

Investigatori

  • Investigatore principale: Anne M Connolly, MD, Washington University School of Medicine

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

17 aprile 2014

Completamento primario (Effettivo)

22 febbraio 2017

Completamento dello studio (Effettivo)

22 marzo 2017

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

3 febbraio 2014

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

18 giugno 2014

Primo Inserito (Stima)

19 giugno 2014

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

21 dicembre 2018

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

19 dicembre 2018

Ultimo verificato

1 dicembre 2018

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 201308062

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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