Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Historicky kontrolovaná studie kortikosteroidů u mladých chlapců s Duchennovou svalovou dystrofií

19. prosince 2018 aktualizováno: Washington University School of Medicine

Fáze 2 historicky kontrolované studie kortikosteroidů u mladých chlapců s Duchennovou svalovou dystrofií

I když je již mnoho let známo, že užívání kortikosteroidů prospívá chlapcům s Duchennovou svalovou dystrofií (DMD), většina lékařů zvažuje léčbu až po dosažení věku 3 nebo 4 let. Primárním důvodem zpoždění je, že každodenní užívání kortikosteroidů má mnoho vedlejších účinků včetně nízké postavy, obezity a osteoporózy. Nedávná randomizovaná zaslepená studie víkendového užívání perorálních kortikosteroidů po dobu jednoho roku prokázala stejné zlepšení síly s menším počtem vedlejších účinků, zejména ve vztahu k růstu a cushingoidním změnám. Výzkumníci budou testovat účinnost perorálního víkendového užívání kortikosteroidů u kojenců a mladých chlapců s DMD, kteří jsou mladší 30 měsíců. Výzkumníci prokázali, že Bayley-III stupnice vývoje kojenců ukazuje, že kojenci a mladí chlapci v této věkové skupině, kteří nejsou léčeni, klesají ve schopnostech ve srovnání s jejich vrstevníky. Zde, v této historicky kontrolované studii fáze 2, vyšetřovatelé použijí tato dvě opatření a budou léčit chlapce v pěti centrech DMD Association Muscular Dystrophy Association.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Objektivní. Zjistěte, zda dvakrát týdně vysoká dávka perorálního prednisonu zlepšuje vývoj hrubé motoriky u kojenců a malých chlapců s DMD. Výzkumníci provedou historicky kontrolovanou studii fáze 2 perorálního dvakrát týdně prednisonu (5 mg/kg/dávka ve dvou po sobě jdoucích dnech) u kojenců a malých chlapců s DMD. Zde výzkumníci navrhují zkoumat účinek této terapie v multicentrické studii u chlapců s DMD, kteří byli při vstupní návštěvě mladší než 30 měsíců. Každý chlapec bude sledován po dobu jednoho roku.

Cíl 1. Zjistit, zda léčba zlepšuje hrubou motorickou funkci u kojenců s DMD po dobu 6-12 měsíců, měřeno pomocí Bayley-III. Skóre Bayley-III kojenců je primárním motorickým klinickým koncovým bodem této terapeutické studie. Sekundární výsledky zahrnují jemnou motoriku, řeč a jazyk a sociální funkce.

Cíl 2. Zjistit, zda léčba zlepšuje subtest adaptivního chování Bayley-III (ABS) podle skóre primárního pečovatele o kojence. Ve studii neléčených chlapců zaznamenal primární pečovatel jasné deficity, které se týkaly především oblastí souvisejících s funkcí hrubé motoriky. ABS Cíl 3. Určit, zda léčba zlepšuje výkon v rámci North Star Ambulatory Assessment (NSAA) u těch chlapců, kteří chodí.

Cíl 4. Zjistit, zda je léčba týdenními kortikosteroidy tolerována a zda je bezpečná u chlapců s DMD, kteří jsou mladší 30 měsíců.

Cíl 2. Zjistit, zda se ultrazvuk bicepsu a kvadricepsu pomocí kalibrovaného zpětného rozptylu zlepšuje u kojenců a mladých chlapců s DMD, kteří jsou léčeni perorálními vysokými dávkami týdenních kortikosteroidů. Předběžná data ultrazvukového zobrazování u kojenců a mladých chlapců s DMD prokazují progresivní strukturální poškození měřené kalibrovaným zpětným rozptylem. Ultrazvukové studie budou omezeny na kojence a chlapce, kteří se zapíší na primární místo (Washingtonská univerzita), kde má Dr. Craig Zaidman vybavení a odborné znalosti k dosažení tohoto cíle.

Cíl 3. Zjistit, zda se zátěž pečovatele mění s léčbou kojenců a malých chlapců s DMD. Předběžné údaje z dotazníků naznačují, že zátěž primárního pečovatele o neléčené kojence a malé chlapce s DMD je minimální. Posouzení toho v této studii nám umožní rozeznat, zda se to změní s terapeutickou studií.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

25

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • California
      • Sacramento, California, Spojené státy, 95817
        • University of California Davis
    • Florida
      • Orlando, Florida, Spojené státy, 32827
        • Nemours Hospital
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611-2605
        • Laurie Children's Hospital Of Chicago
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Spojené státy, 63109
        • Washington University in Saint Louis
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Spojené státy, 43205
        • Research Institute Center for Gene Therapy at Nationwide Children's Hospital
    • Texas
      • Dallas, Texas, Spojené státy, 75390
        • University of Texas South Western Medical Center of Dallas

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

1 měsíc až 2 roky (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Mužský

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Stupeň slabosti odpovídající věku, kreatinkináza vyšší než 20násobek horní hranice normálu a genetická mutace, o které je známo, že je příčinou Duchennovy svalové dystrofie.
  2. Stupeň slabosti odpovídající věku, kreatinkináza vyšší než 20násobek horní hranice normálu a genetické nebo bioptické potvrzení Duchennovy svalové dystrofie u primárního příbuzného (např. bratr nebo strýc z matčiny strany).
  3. Zrušené genetické studie budou před zápisem subjektů přezkoumány spolupracovníkem Kevinem Flaniganem, MD.
  4. Věk při vstupu: jeden měsíc až 30 měsíců.

Kritéria vyloučení:

  • Předchozí léčba kortikosteroidy

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Perorální prednisolon
Perorální prednisolon 5 mg/kg/den ve dvou po sobě jdoucích dnech, pátek a sobotu se snídaní
Lék: Prednisolon
Prednisolon (5 mg na kg) se bude užívat dva po sobě jdoucí dny, pátek a sobotu ráno každý týden se snídaní
Ostatní jména:
  • Prednisolon (Morton Grove Pharm.) National Drug Code je 60432-212-08

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Skóre Bayley III Gross Motor Scaled Score (změna ze základního stavu na 12 měsíců)
Časové okno: Jeden rok
Bayley III Gross Motor Scaled Score měří motorický vývoj. To je normováno pro typicky se vyvíjející děti a sleduje křivku ve tvaru zvonu. Stupnice má průměr 10 +/-3 pro děti všech věkových kategorií a je ve tvaru zvonu. Proto je rozsah dvou směrodatných odchylek 16 až 4, přičemž vyšší hodnoty indikují lepší výkon. Ukázalo se, že nižší hodnoty jsou běžné u chlapců s DMD a v této studii bylo výchozí průměrné skóre 4,2.
Jeden rok

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Washington University School of Medicine

Spolupracovníci

University of California, Davis
Nationwide Children's Hospital
University of Texas Southwestern Medical Center
Northwestern University Feinberg School of Medicine
Nemours Hospital, Orlando, FL

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Anne M Connolly, MD, Washington University School of Medicine

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

17. dubna 2014

Primární dokončení (Aktuální)

22. února 2017

Dokončení studie (Aktuální)

22. března 2017

Termíny zápisu do studia

První předloženo

3. února 2014

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

18. června 2014

První zveřejněno (Odhad)

19. června 2014

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

21. prosince 2018

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

19. prosince 2018

Naposledy ověřeno

1. prosince 2018

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 201308062

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Prednisolon

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Spain

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit