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Ensaio historicamente controlado de corticosteróides em meninos com distrofia muscular de Duchenne

19 de dezembro de 2018 atualizado por: Washington University School of Medicine

Estudo de Fase 2 Historicamente Controlado de Corticosteróides em Meninos com Distrofia Muscular de Duchenne

Embora seja conhecido há muitos anos que o uso de corticosteroides beneficia meninos com distrofia muscular de Duchenne (DMD), a maioria dos médicos não considera o tratamento antes dos 3 ou 4 anos de idade. A principal razão para o atraso é que o uso diário de corticosteroides tem muitos efeitos colaterais, incluindo baixa estatura, obesidade e osteoporose. Um recente estudo cego randomizado sobre o uso de corticosteroides orais no fim de semana durante um ano mostrou melhora igual na força com menos efeitos colaterais, particularmente relacionados ao crescimento e alterações cushingoides. Os investigadores testarão a eficácia do uso de corticosteroides orais no fim de semana em bebês e meninos com DMD com menos de 30 meses de idade. Os pesquisadores demonstraram que a Escala Bayley-III de desenvolvimento infantil mostra que bebês e meninos nesta faixa etária que não são tratados apresentam declínio em suas habilidades quando comparados a seus pares. Aqui, neste estudo controlado historicamente de Fase 2, os investigadores usarão essas duas medidas e tratarão meninos em cinco centros da Associação de Distrofia Muscular-DMD

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Objetivo. Determinar se uma dose alta de prednisona oral duas vezes por semana melhora o desenvolvimento motor grosso em bebês e meninos com DMD. Os investigadores realizarão um estudo de fase 2 historicamente controlado de prednisona oral duas vezes por semana (5mg/kg/dose em dois dias consecutivos) em bebês e meninos com DMD. Aqui, os pesquisadores propõem estudar o efeito dessa terapia em um estudo multicêntrico de meninos com DMD com menos de 30 meses de idade na visita inicial. Cada menino será acompanhado por um ano.

Objetivo 1. Determinar se o tratamento melhora a função motora grossa em bebês com DMD durante um período de 6 a 12 meses, medido pelo Bayley-III. O escore infantil Bayley-III é o desfecho clínico motor primário deste ensaio terapêutico. Os resultados secundários incluem função motora fina, fala e linguagem e função social.

Objetivo 2. Determinar se o tratamento melhora o Subteste de Comportamento Adaptativo do Bayley-III (ABS), conforme pontuado pelo cuidador principal das crianças. No estudo de meninos não tratados, o cuidador principal notou déficits claros, predominantemente relacionados a áreas relevantes para a função motora grossa. O ABS Objetivo 3. Determinar se o tratamento melhora o desempenho na Avaliação Ambulatorial North Star (NSAA) para os meninos que são ambulatoriais.

Objetivo 4. Determinar se o tratamento com corticosteroides semanais é tolerado e seguro em meninos com DMD com menos de 30 meses de idade.

Objetivo 2. Determinar se a ultrassonografia de bíceps e quadríceps usando backscatter calibrado melhora em bebês e meninos jovens com DMD tratados com corticosteroides orais em altas doses semanais. Dados preliminares de imagens de ultrassom em bebês e meninos com DMD demonstram danos estruturais progressivos medidos por backscatter calibrado. Os estudos de ultrassom serão limitados aos bebês e meninos que serão matriculados no centro primário (Washington University), onde o Dr. Craig Zaidman possui o equipamento e a experiência para atingir esse objetivo.

Objetivo 3. Determinar se a sobrecarga do cuidador muda com o tratamento de bebês e meninos com DMD. Os dados preliminares dos questionários sugerem que a carga do cuidador principal de crianças não tratadas e meninos com DMD é mínima. A avaliação disso neste ensaio nos permitirá discernir se isso muda com um ensaio terapêutico.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

25

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • California
      • Sacramento, California, Estados Unidos, 95817
        • University of California Davis
    • Florida
      • Orlando, Florida, Estados Unidos, 32827
        • Nemours Hospital
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611-2605
        • Laurie Children's Hospital Of Chicago
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63109
        • Washington University in Saint Louis
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43205
        • Research Institute Center for Gene Therapy at Nationwide Children's Hospital
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75390
        • University of Texas South Western Medical Center of Dallas

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

1 mês a 2 anos (Filho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Macho

Descrição

Critério de inclusão:

  1. Grau apropriado de fraqueza para a idade, creatina quinase maior que 20 vezes o limite superior do normal e mutação genética conhecida por ser causadora da distrofia muscular de Duchenne.
  2. Grau de fraqueza adequado para a idade, creatina quinase superior a 20 vezes o limite superior do normal e confirmação genética ou por biópsia de distrofia muscular de Duchenne em um parente primário (p. irmão ou tio materno).
  3. Estudos genéticos não identificados serão revisados ​​pelo colaborador Kevin Flanigan, MD, antes da inscrição dos participantes.
  4. Idade de entrada: um mês até 30 meses.

Critério de exclusão:

  • Tratamento prévio com corticosteróides

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Prednisolona Oral
Prednisolona oral 5mg/kg/dia em dois dias consecutivos, sexta e sábado com café da manhã
Medicamento: Prednisolona
Prednisolona (5mg por kg) será tomada em dois dias consecutivos, sextas e sábados de manhã todas as semanas com café da manhã
Outros nomes:
  • prednisolona (Morton Grove Pharm.) Código Nacional de Drogas é 60432-212-08

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Pontuação de escala motora grossa de Bayley III (mudança da linha de base para 12 meses)
Prazo: Um ano
Bayley III Gross Motor Scaled Score mede o desenvolvimento motor. Isso é normal para crianças com desenvolvimento típico e segue uma curva em forma de sino. A escala tem média de 10 +/-3 para crianças de todas as idades e tem formato de sino. Portanto, a faixa de dois desvios padrão é de 16 a 4, com valores mais altos indicando melhor desempenho. Valores mais baixos têm se mostrado comuns em meninos com DMD e neste estudo a pontuação média inicial foi de 4,2.
Um ano

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Washington University School of Medicine

Colaboradores

University of California, Davis
Nationwide Children's Hospital
University of Texas Southwestern Medical Center
Northwestern University Feinberg School of Medicine
Nemours Hospital, Orlando, FL

Investigadores

  • Investigador principal: Anne M Connolly, MD, Washington University School of Medicine

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

17 de abril de 2014

Conclusão Primária (Real)

22 de fevereiro de 2017

Conclusão do estudo (Real)

22 de março de 2017

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

3 de fevereiro de 2014

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

18 de junho de 2014

Primeira postagem (Estimativa)

19 de junho de 2014

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

21 de dezembro de 2018

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

19 de dezembro de 2018

Última verificação

1 de dezembro de 2018

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • 201308062

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