Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Kortikoszteroidok történelmileg ellenőrzött kísérlete Duchenne-izomdystrophiában szenvedő fiatal fiúkban

2018. december 19. frissítette: Washington University School of Medicine

2. fázis, történelmileg ellenőrzött kortikoszteroid-vizsgálat Duchenne-izomdystrophiában szenvedő fiatal fiúkban

Míg sok éve ismert, hogy a kortikoszteroidok alkalmazása előnyös a Duchenne-izomdystrophiában (DMD) szenvedő fiúk számára, a legtöbb klinikus csak 3 vagy 4 éves kor után veszi fontolóra a kezelést. A késés elsődleges oka, hogy a napi kortikoszteroid-használatnak számos mellékhatása van, beleértve az alacsony termetet, az elhízást és a csontritkulást. Egy közelmúltban végzett randomizált vak vizsgálat a hétvégi orális kortikoszteroidok egy éven keresztül történő használatáról azt mutatta, hogy az erő ugyanolyan javult, kevesebb mellékhatással, különösen a növekedéssel és a cushingoid változásokkal kapcsolatban. A kutatók megvizsgálják a hétvégi orális kortikoszteroid-használat hatékonyságát 30 hónaposnál fiatalabb DMD-s csecsemők és fiatal fiúk esetében. A kutatók kimutatták, hogy a Bayley-III-as csecsemőfejlődési skálák azt mutatják, hogy az ebbe a korcsoportba tartozó csecsemők és fiatal fiúk, akiket nem kezeltek, képességeik romlanak társaikhoz képest. Ebben a 2. fázisú, történelmileg kontrollált vizsgálatban a vizsgálók ezt a két intézkedést fogják alkalmazni, és fiúkat kezelnek öt Muscular Dystrophy Association-DMD központban.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Célkitűzés. Határozza meg, hogy a heti kétszeri nagy dózisú orális prednizon javítja-e a motoros fejlődést DMD-ben szenvedő csecsemők és fiatal fiúk esetében. A kutatók egy 2. fázisú, történelmileg kontrollált vizsgálatot végeznek hetente kétszer orális prednizonnal (5 mg/ttkg/dózis két egymást követő napon) DMD-s csecsemők és fiatal fiúk körében. Itt a kutatók azt javasolják, hogy tanulmányozzák ennek a terápiának a hatását egy multicentrikus vizsgálatban olyan DMD-s fiúkkal, akik a kiindulási vizit alkalmával 30 hónaposnál fiatalabbak. Minden fiút egy évig követnek.

Cél 1. Határozza meg, hogy a kezelés javítja-e a DMD-s csecsemők motoros funkcióját 6-12 hónapos periódus alatt, Bayley-III-mal mérve. A Bayley-III infant score ennek a terápiás vizsgálatnak az elsődleges motoros klinikai végpontja. A másodlagos eredmények közé tartozik a finommotoros funkció, a beszéd és a nyelv, valamint a szociális funkció.

2. cél. Határozza meg, hogy a kezelés javítja-e a Bayley-III (ABS) adaptív viselkedési tesztjét, amelyet a csecsemők elsődleges gondozója értékelt. A kezeletlen fiúk vizsgálata során az elsődleges gondozó egyértelmű hiányosságokat észlelt, amelyek túlnyomórészt a motoros működés szempontjából releváns területekhez kapcsolódnak. Az ABS Cél 3. Határozza meg, hogy a kezelés javítja-e a North Star Ambulatory Assessment (NSAA) teljesítményét azon fiúk esetében, akik járóképesek.

4. cél. Annak meghatározása, hogy a heti kortikoszteroid kezelés tolerálható-e és biztonságos-e a 30 hónaposnál fiatalabb DMD-s fiúknál.

Célkitűzés 2. Határozza meg, hogy a bicepsz és a négyfejű izom ultrahangja kalibrált visszaszórás segítségével javul-e DMD-s csecsemőknél és fiatal fiúknál, akiket orális nagy dózisú heti kortikoszteroiddal kezelnek. A DMD-ben szenvedő csecsemők és fiatal fiúk ultrahangos képalkotásának előzetes adatai progresszív szerkezeti károsodást mutatnak kalibrált visszaszórási módszerrel. Az ultrahangos vizsgálatok azokra a csecsemőkre és fiúkra korlátozódnak, akik az elsődleges helyszínre (Washington Egyetem) iratkoznak be, ahol Dr. Craig Zaidman rendelkezik a cél eléréséhez szükséges felszereléssel és szakértelemmel.

Célkitűzés 3. Annak meghatározása, hogy változik-e a gondozói terhelés a DMD-s csecsemők és fiatal fiúk kezelésével. A kérdőívekből származó előzetes adatok azt sugallják, hogy a kezeletlen DMD-s csecsemők és fiatal fiúk elsődleges gondozójának gondozói terhe minimális. Ennek értékelése ebben a vizsgálatban lehetővé teszi számunkra, hogy felismerjük, hogy ez megváltozik-e egy terápiás vizsgálat során.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

25

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • California
      • Sacramento, California, Egyesült Államok, 95817
        • University of California Davis
    • Florida
      • Orlando, Florida, Egyesült Államok, 32827
        • Nemours Hospital
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Egyesült Államok, 60611-2605
        • Laurie Children's Hospital Of Chicago
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Egyesült Államok, 63109
        • Washington University in Saint Louis
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Egyesült Államok, 43205
        • Research Institute Center for Gene Therapy at Nationwide Children's Hospital
    • Texas
      • Dallas, Texas, Egyesült Államok, 75390
        • University of Texas South Western Medical Center of Dallas

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

1 hónap (Gyermek)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Férfi

Leírás

Bevételi kritériumok:

  1. Az életkornak megfelelő gyengeség, a kreatin-kináz szintje meghaladja a normál érték felső határának 20-szorosát, és genetikai mutáció, amelyről ismert, hogy Duchenne-izomdystrophiát okoz.
  2. Az életkornak megfelelő gyengeség, a kreatin-kináz szintje meghaladja a normálérték felső határának 20-szorosát, valamint a Duchenne-izomdystrophia genetikai vagy biopsziás megerősítése elsődleges rokonban (pl. testvér vagy anyai nagybátyja).
  3. Az azonosítatlan genetikai vizsgálatokat Kevin Flanigan munkatárs, MD felülvizsgálja az alanyok felvétele előtt.
  4. Életkor a belépéskor: egy hónaptól 30 hónapig.

Kizárási kritériumok:

  • Kortikoszteroidokkal végzett előzetes kezelés

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Orális prednizolon
Orális prednizolon 5 mg/ttkg/nap két egymást követő napon, pénteken és szombaton reggelivel
Drog: Prednizolon
A prednizolont (5 mg/kg) két egymást követő napon kell bevenni, minden héten pénteken és szombaton reggel reggelivel.
Más nevek:
  • prednizolon (Morton Grove Pharm.) Nemzeti Gyógyszerkód: 60432-212-08

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Bayley III Gross Motor Scaled Score (változás az alapértékről 12 hónapra)
Időkeret: Egy év
A Bayley III Gross Motor Scaled Score a motoros fejlődést méri. Ez a tipikusan fejlődő gyermekekre jellemző, és harang alakú görbét követ. A skála 10 +/-3 átlaggal rendelkezik minden életkorú gyermekek számára, és harang alakú. Ezért a két szórási tartomány 16 és 4 között van, a magasabb értékek pedig jobb teljesítményt jeleznek. Kimutatták, hogy az alacsonyabb értékek gyakoriak a DMD-s fiúknál, és ebben a vizsgálatban az alapvonal átlagpontszáma 4,2 volt.
Egy év

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Washington University School of Medicine

Együttműködők

University of California, Davis
Nationwide Children's Hospital
University of Texas Southwestern Medical Center
Northwestern University Feinberg School of Medicine
Nemours Hospital, Orlando, FL

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Anne M Connolly, MD, Washington University School of Medicine

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2014. április 17.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2017. február 22.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2017. március 22.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2014. február 3.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2014. június 18.

Első közzététel (Becslés)

2014. június 19.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2018. december 21.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2018. december 19.

Utolsó ellenőrzés

2018. december 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • 201308062

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel