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Ensayo históricamente controlado de corticosteroides en niños pequeños con distrofia muscular de Duchenne

19 de diciembre de 2018 actualizado por: Washington University School of Medicine

Ensayo de fase 2 históricamente controlado de corticosteroides en niños pequeños con distrofia muscular de Duchenne

Si bien se sabe desde hace muchos años que el uso de corticosteroides beneficia a los niños con distrofia muscular de Duchenne (DMD), la mayoría de los médicos no consideran el tratamiento hasta después de los 3 o 4 años de edad. La razón principal de la demora es que el uso diario de corticosteroides tiene muchos efectos secundarios, como baja estatura, obesidad y osteoporosis. Un reciente estudio aleatorizado y ciego sobre el uso de corticosteroides orales los fines de semana durante un año mostró una mejoría igual en la fuerza con menos efectos secundarios, particularmente en relación con el crecimiento y los cambios cushingoides. Los investigadores evaluarán la eficacia del uso de corticosteroides orales durante el fin de semana en bebés y niños pequeños con DMD menores de 30 meses. Los investigadores han demostrado que las Escalas de desarrollo infantil Bayley-III muestran que los bebés y los niños pequeños de este grupo de edad que no reciben tratamiento disminuyen sus habilidades en comparación con sus compañeros. Aquí, en este ensayo controlado históricamente de Fase 2, los investigadores usarán estas dos medidas y tratarán a niños en cinco centros de la Asociación de Distrofia Muscular-DMD

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Objetivo. Determinar si la prednisona oral en dosis altas dos veces por semana mejora el desarrollo motor grueso en bebés y niños pequeños con DMD. Los investigadores realizarán un ensayo controlado históricamente de fase 2 de prednisona oral dos veces por semana (5 mg/kg/dosis en dos días consecutivos) en bebés y niños pequeños con DMD. Aquí, los investigadores proponen estudiar el efecto de esta terapia en un ensayo multicéntrico de niños con DMD que tienen menos de 30 meses en la visita inicial. Cada niño será seguido durante un año.

Objetivo 1. Determinar si el tratamiento mejora la función motora gruesa en bebés con DMD durante un período de 6 a 12 meses según lo medido por Bayley-III. La puntuación infantil Bayley-III es el criterio principal de valoración clínico motor de este ensayo terapéutico. Los resultados secundarios incluyen la función motora fina, el habla y el lenguaje, y la función social.

Objetivo 2. Determinar si el tratamiento mejora la subprueba de comportamiento adaptativo de Bayley-III (ABS) según la puntuación del cuidador principal de los bebés. En el estudio de niños no tratados, el cuidador principal notó claros déficits, predominantemente relacionados con áreas relevantes para la función motora gruesa. ABS Objetivo 3. Determinar si el tratamiento mejora el rendimiento en la Evaluación Ambulatoria North Star (NSAA) para aquellos niños que son ambulatorios.

Objetivo 4. Determinar si el tratamiento con corticoides semanales es tolerado y seguro en niños menores de 30 meses con DMD.

Objetivo 2. Determinar si la ecografía de bíceps y cuádriceps con retrodispersión calibrada mejora en bebés y niños pequeños con DMD que reciben tratamiento con corticosteroides semanales en dosis altas por vía oral. Los datos preliminares de imágenes de ultrasonido en bebés y niños pequeños con DMD demuestran daño estructural progresivo medido por retrodispersión calibrada. Los estudios de ultrasonido se limitarán a los bebés y niños que se inscribirán en el sitio principal (Universidad de Washington) donde el Dr. Craig Zaidman tiene el equipo y la experiencia para lograr este objetivo.

Objetivo 3. Determinar si la carga del cuidador cambia con el tratamiento de bebés y niños pequeños con DMD. Los datos preliminares de los cuestionarios sugieren que la carga del cuidador para el cuidador principal de bebés y niños pequeños no tratados con DMD es mínima. La evaluación de esto en este ensayo nos permitirá discernir si esto cambia con un ensayo terapéutico.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

25

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • California
      • Sacramento, California, Estados Unidos, 95817
        • University of California Davis
    • Florida
      • Orlando, Florida, Estados Unidos, 32827
        • Nemours Hospital
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611-2605
        • Laurie Children's Hospital Of Chicago
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63109
        • Washington University in Saint Louis
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43205
        • Research Institute Center for Gene Therapy at Nationwide Children's Hospital
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75390
        • University of Texas South Western Medical Center of Dallas

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

1 mes a 2 años (Niño)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Masculino

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. Grado apropiado de debilidad para la edad, creatina quinasa superior a 20 veces el límite superior de lo normal y mutación genética conocida como causante de la distrofia muscular de Duchenne.
  2. Grado apropiado de debilidad para la edad, creatina cinasa superior a 20 veces el límite superior normal y confirmación genética o por biopsia de distrofia muscular de Duchenne en un pariente primario (p. hermano o tío materno).
  3. Los estudios genéticos anonimizados serán revisados ​​por el colaborador Kevin Flanigan, MD antes de la inscripción de los sujetos.
  4. Edad de ingreso: de un mes a 30 meses.

Criterio de exclusión:

  • Tratamiento previo con corticoides

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Prednisolona oral
Prednisolona oral 5 mg/kg/día en dos días consecutivos, viernes y sábado con desayuno
Droga: Prednisolona
La prednisolona (5 mg por kg) se tomará en dos días consecutivos, los viernes y sábados por la mañana de cada semana con el desayuno.
Otros nombres:
  • prednisolona (Morton Grove Pharm.) El Código Nacional de Medicamentos es 60432-212-08

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Puntaje escalado de motricidad gruesa de Bayley III (cambio desde el inicio hasta los 12 meses)
Periodo de tiempo: Un año
Bayley III Gross Motor Scaled Score mide el desarrollo motor. Esto está normalizado para niños con un desarrollo típico y sigue una curva en forma de campana. La escala tiene una media de 10 +/-3 para niños de todas las edades y tiene forma de campana. Por lo tanto, el rango de dos desviaciones estándar es de 16 a 4, y los valores más altos indican un mejor rendimiento. Se ha demostrado que los valores más bajos son comunes en niños con DMD y, en este estudio, la puntuación promedio inicial fue de 4,2.
Un año

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Washington University School of Medicine

Colaboradores

University of California, Davis
Nationwide Children's Hospital
University of Texas Southwestern Medical Center
Northwestern University Feinberg School of Medicine
Nemours Hospital, Orlando, FL

Investigadores

  • Investigador principal: Anne M Connolly, MD, Washington University School of Medicine

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

17 de abril de 2014

Finalización primaria (Actual)

22 de febrero de 2017

Finalización del estudio (Actual)

22 de marzo de 2017

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

3 de febrero de 2014

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

18 de junio de 2014

Publicado por primera vez (Estimar)

19 de junio de 2014

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

21 de diciembre de 2018

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

19 de diciembre de 2018

Última verificación

1 de diciembre de 2018

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • 201308062

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