Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Historisch gecontroleerd onderzoek naar corticosteroïden bij jonge jongens met Duchenne spierdystrofie

19 december 2018 bijgewerkt door: Washington University School of Medicine

Historisch gecontroleerd fase 2-onderzoek met corticosteroïden bij jonge jongens met spierdystrofie van Duchenne

Hoewel het al vele jaren bekend is dat het gebruik van corticosteroïden gunstig is voor jongens met Duchenne spierdystrofie (DMD), overwegen de meeste clinici pas na de leeftijd van 3 of 4 jaar te behandelen. De belangrijkste reden voor de vertraging is dat dagelijks gebruik van corticosteroïden veel bijwerkingen heeft, waaronder een kleine gestalte, obesitas en osteoporose. Een recent gerandomiseerd, geblindeerd onderzoek naar het gebruik van orale corticosteroïden in het weekend gedurende een jaar toonde een gelijke verbetering in sterkte met minder bijwerkingen, met name met betrekking tot groei en cushingoïde veranderingen. De onderzoekers zullen de werkzaamheid testen van oraal gebruik van corticosteroïden in het weekend bij zuigelingen en jonge jongens met DMD die jonger zijn dan 30 maanden. De onderzoekers hebben aangetoond dat de Bayley-III Scales of Infant development laat zien dat baby's en jonge jongens in deze leeftijdsgroep die onbehandeld zijn, achteruitgaan in vaardigheden in vergelijking met hun leeftijdsgenoten. Hier, in deze historisch gecontroleerde fase 2-studie, zullen de onderzoekers deze twee maatregelen gebruiken en jongens behandelen in vijf centra van de Muscular Dystrophy Association-DMD

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Objectief. Bepaal of tweemaal per week een hoge dosis oraal prednison de grove motorische ontwikkeling verbetert bij zuigelingen en jonge jongens met DMD. De onderzoekers zullen een historisch gecontroleerd fase 2-onderzoek uitvoeren met tweemaal per week orale prednison (5 mg/kg/dosis op twee opeenvolgende dagen) bij zuigelingen en jonge jongens met DMD. Hier stellen de onderzoekers voor om het effect van deze therapie te bestuderen in een multicenter-onderzoek met jongens met DMD die bij het basisbezoek minder dan 30 maanden oud zijn. Elke jongen wordt een jaar lang gevolgd.

Doel 1. Bepalen of de behandeling de grove motoriek verbetert bij zuigelingen met DMD over een periode van 6-12 maanden, zoals gemeten met de Bayley-III. De Bayley-III-score voor zuigelingen is het primaire motorische klinische eindpunt van deze therapeutische studie. Secundaire uitkomsten zijn fijne motoriek, spraak en taal en sociaal functioneren.

Doel 2. Bepaal of de behandeling de Adaptive Behavior Subtest van de Bayley-III (ABS) zoals gescoord door de primaire verzorger van de baby verbetert. In de studie van onbehandelde jongens constateerde de primaire verzorger duidelijke tekorten, voornamelijk gerelateerd aan gebieden die relevant zijn voor de grove motoriek. Het ABS Doel 3. Bepalen of de behandeling de prestaties verbetert op de North Star Ambulante Assessment (NSAA) voor die jongens die ambulant zijn.

Doel 4. Bepalen of behandeling met wekelijkse corticosteroïden wordt verdragen en veilig is bij jongens met DMD die jonger zijn dan 30 maanden.

Doelstelling 2. Vaststellen of echografie van biceps en quadriceps met behulp van gekalibreerde backscatter verbetert bij zuigelingen en jonge jongens met DMD die worden behandeld met orale hoge dosis wekelijkse corticosteroïden. Voorlopige gegevens van echografie bij zuigelingen en jonge jongens met DMD laten progressieve structurele schade zien, zoals gemeten door gekalibreerde terugverstrooiing. De echografie-onderzoeken zullen worden beperkt tot de baby's en jongens die zich zullen inschrijven op de primaire locatie (Washington University) waar Dr. Craig Zaidman over de apparatuur en expertise beschikt om dit doel te bereiken.

Doelstelling 3. Vaststellen of de belasting van de mantelzorger verandert bij de behandeling van zuigelingen en jonge jongens met DMD. Voorlopige gegevens uit vragenlijsten suggereren dat de belasting van de verzorger voor de primaire verzorger van onbehandelde zuigelingen en jonge jongens met DMD minimaal is. Door dit in dit onderzoek te beoordelen, kunnen we bepalen of dit verandert met een therapeutisch onderzoek.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

25

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • California
      • Sacramento, California, Verenigde Staten, 95817
        • University of California Davis
    • Florida
      • Orlando, Florida, Verenigde Staten, 32827
        • Nemours Hospital
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60611-2605
        • Laurie Children's Hospital Of Chicago
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Verenigde Staten, 63109
        • Washington University in Saint Louis
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Verenigde Staten, 43205
        • Research Institute Center for Gene Therapy at Nationwide Children's Hospital
    • Texas
      • Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75390
        • University of Texas South Western Medical Center of Dallas

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

1 maand tot 2 jaar (Kind)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Mannelijk

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Passende mate van zwakte voor leeftijd, creatinekinase hoger dan 20 keer de bovengrens van normaal, en genetische mutatie waarvan bekend is dat deze de oorzaak is van Duchenne spierdystrofie.
  2. Geschikte mate van zwakte voor leeftijd, creatinekinase hoger dan 20 keer de bovengrens van normaal en genetische of biopsiebevestiging van Duchenne-spierdystrofie bij een primair familielid (bijv. broer of oom van moederszijde).
  3. Geanonimiseerde, genetische studies zullen worden beoordeeld door medewerker Kevin Flanigan, MD voorafgaand aan de inschrijving van proefpersonen.
  4. Leeftijd bij binnenkomst: één maand tot en met 30 maanden.

Uitsluitingscriteria:

  • Voorafgaande behandeling met corticosteroïden

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Orale prednisolon
Oraal prednisolon 5 mg/kg/dag op twee opeenvolgende dagen, vrijdag en zaterdag met ontbijt
Geneesmiddel: Prednisolon
Prednisolon (5 mg per kg) wordt op twee opeenvolgende dagen ingenomen, elke week op vrijdag- en zaterdagochtend bij het ontbijt
Andere namen:
  • prednisolon (Morton Grove Pharm.) Nationale geneesmiddelencode is 60432-212-08

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Bayley III Gross Motor Scaled Score (wijziging van basislijn naar 12 maanden)
Tijdsspanne: Een jaar
Bayley III Gross Motor Scaled Score meet de motorische ontwikkeling. Dit is genormeerd voor normaal ontwikkelende kinderen en volgt een klokvormige curve. De schaal heeft een gemiddelde van 10 +/-3 voor kinderen van alle leeftijden en is klokvormig. Daarom is het bereik met twee standaarddeviaties 16 tot 4, waarbij hogere waarden duiden op betere prestaties. Er is aangetoond dat lagere waarden vaak voorkomen bij jongens met DMD en in dit onderzoek was de gemiddelde basisscore 4,2.
Een jaar

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Washington University School of Medicine

Medewerkers

University of California, Davis
Nationwide Children's Hospital
University of Texas Southwestern Medical Center
Northwestern University Feinberg School of Medicine
Nemours Hospital, Orlando, FL

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Anne M Connolly, MD, Washington University School of Medicine

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

17 april 2014

Primaire voltooiing (Werkelijk)

22 februari 2017

Studie voltooiing (Werkelijk)

22 maart 2017

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

3 februari 2014

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

18 juni 2014

Eerst geplaatst (Schatting)

19 juni 2014

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

21 december 2018

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

19 december 2018

Laatst geverifieerd

1 december 2018

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 201308062

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren