Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Historiskt kontrollerat försök med kortikosteroider hos unga pojkar med Duchennes muskeldystrofi

19 december 2018 uppdaterad av: Washington University School of Medicine

Fas 2 historiskt kontrollerad studie av kortikosteroider hos unga pojkar med Duchennes muskeldystrofi

Även om det har varit känt i många år att användning av kortikosteroider gynnar pojkar med Duchennes muskeldystrofi (DMD), överväger de flesta läkare inte att behandla förrän efter 3 eller 4 års ålder. Den primära orsaken till förseningen är att daglig användning av kortikosteroider har många biverkningar, inklusive kortväxthet, fetma och benskörhet. En nyligen genomförd randomiserad blind studie av oral användning av kortikosteroider under ett år på helgen visade lika förbättring i styrka med färre biverkningar, särskilt när det gäller tillväxt och cushingoid förändringar. Utredarna kommer att testa effektiviteten av oral helgkortikosteroidanvändning hos spädbarn och unga pojkar med DMD som är under 30 månader. Utredarna har visat att Bayley-III Scales of Infant Development visar att spädbarn och unga pojkar i denna åldersgrupp som är obehandlade minskar i förmåga jämfört med sina jämnåriga. Här, i denna fas 2 historiskt kontrollerade studie, kommer utredarna att använda dessa två åtgärder och behandla pojkar vid fem muskeldystrofiförbund-DMD-center

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Mål. Bestäm om höga doser prednison två gånger i veckan förbättrar den grovmotoriska utvecklingen hos spädbarn och unga pojkar med DMD. Utredarna kommer att utföra en fas 2 historiskt kontrollerad studie av oralt prednison två gånger i veckan (5 mg/kg/dos två på varandra följande dagar) på spädbarn och unga pojkar med DMD. Här föreslår utredarna att man studerar effekten av denna terapi i en multicenterstudie av pojkar med DMD som är mindre än 30 månader gamla vid baslinjebesöket. Varje pojke kommer att följas i ett år.

Syfte 1. Avgöra om behandlingen förbättrar den grovmotoriska funktionen hos spädbarn med DMD under en 6-12 månaders period mätt med Bayley-III. Bayley-III spädbarnspoäng är den primära motoriska kliniska slutpunkten för denna terapeutiska prövning. Sekundära resultat inkluderar finmotorik, tal och språk samt social funktion.

Syfte 2. Bestäm om behandlingen förbättrar det adaptiva beteendeundertestet för Bayley-III (ABS) enligt poängsättningen av spädbarnens primära vårdgivare. I studien av obehandlade pojkar noterade den primära vårdgivaren tydliga brister, främst relaterade till områden som är relevanta för grovmotorisk funktion. ABS-målet 3. Bestäm om behandlingen förbättrar prestandan på North Star Ambulatory Assessment (NSAA) för de pojkar som är ambulerande.

Syfte 4. Avgöra om behandling med kortikosteroider varje vecka tolereras och är säker för pojkar med DMD som är yngre än 30 månader.

Mål 2. Avgöra om ultraljud av biceps och quadriceps med hjälp av kalibrerad backscatter förbättras hos spädbarn och unga pojkar med DMD som behandlas med orala högdos kortikosteroider per vecka. Preliminära data från ultraljudsavbildning hos spädbarn och unga pojkar med DMD visar progressiva strukturella skador mätt med kalibrerad backscatter. Ultraljudsstudierna kommer att begränsas till de spädbarn och pojkar som kommer att registrera sig på den primära platsen (Washington University) där Dr. Craig Zaidman har utrustningen och expertis för att uppnå detta mål.

Mål 3. Avgöra om vårdgivarbördan förändras med behandling av spädbarn och unga pojkar med DMD. Preliminära data från frågeformulär tyder på att vårdgivarbördan för den primära vårdgivaren av obehandlade spädbarn och unga pojkar med DMD är minimal. Bedömning av detta med i denna prövning kommer att tillåta oss att urskilja om detta förändras med en terapeutisk prövning.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

25

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • California
      • Sacramento, California, Förenta staterna, 95817
        • University of California Davis
    • Florida
      • Orlando, Florida, Förenta staterna, 32827
        • Nemours Hospital
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60611-2605
        • Laurie Children's Hospital Of Chicago
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Förenta staterna, 63109
        • Washington University in Saint Louis
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Förenta staterna, 43205
        • Research Institute Center for Gene Therapy at Nationwide Children's Hospital
    • Texas
      • Dallas, Texas, Förenta staterna, 75390
        • University of Texas South Western Medical Center of Dallas

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

1 månad till 2 år (Barn)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Manlig

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. Lämplig grad av svaghet för ålder, kreatinkinas större än 20 gånger den övre normalgränsen och genetisk mutation som är känd för att vara orsaken till Duchennes muskeldystrofi.
  2. Lämplig grad av svaghet för ålder, kreatinkinas större än 20 gånger den övre gränsen för normal och genetisk eller biopsibekräftelse av Duchennes muskeldystrofi hos en primär släkting (t.ex. bror eller morbror).
  3. Avidentifierade, genetiska studier kommer att granskas av medarbetare Kevin Flanigan, MD innan försökspersoner registreras.
  4. Ålder vid inträde: en månad till 30 månader.

Exklusions kriterier:

  • Tidigare behandling med kortikosteroider

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Oralt prednisolon
Oral Prednisolon 5mg/kg/dag två på varandra följande dagar, fredag ​​och lördag med frukost
Läkemedel: Prednisolon
Prednisolon (5mg per kg) kommer att tas två dagar i följd, fredag ​​och lördag morgon varje vecka med frukost
Andra namn:
  • prednisolon (Morton Grove Pharm.) National Drug Code är 60432-212-08

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Bayley III bruttomotorskala resultat (förändring från baslinje till 12 månader)
Tidsram: Ett år
Bayley III Gross Motor Scaled Score mäter motorisk utveckling. Detta är normerat för typiskt utvecklande barn och följer en klockformad kurva. Skalan har medelvärdet 10 +/-3 för barn i alla åldrar och är klockformad. Därför är de två standardavvikelserna 16 till 4 med högre värden som indikerar bättre prestanda. Lägre värden har visat sig vara vanliga hos pojkar med DMD och i denna studie var det genomsnittliga baselinepoängen 4,2.
Ett år

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Washington University School of Medicine

Samarbetspartners

University of California, Davis
Nationwide Children's Hospital
University of Texas Southwestern Medical Center
Northwestern University Feinberg School of Medicine
Nemours Hospital, Orlando, FL

Utredare

  • Huvudutredare: Anne M Connolly, MD, Washington University School of Medicine

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

17 april 2014

Primärt slutförande (Faktisk)

22 februari 2017

Avslutad studie (Faktisk)

22 mars 2017

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

3 februari 2014

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

18 juni 2014

Första postat (Uppskatta)

19 juni 2014

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

21 december 2018

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

19 december 2018

Senast verifierad

1 december 2018

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • 201308062

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera