口服 Vismodegib 治疗特发性肺纤维化 (IPF) 的研究

纳入标准：

• 第 1 次就诊时年龄 >/=40 岁的成年患者
• 自筛选时起的前 5 年内诊断为 IPF，并在基线时得到确认
• 来自获得 IPF 治疗许可/批准的国家/地区的患者必须另外满足至少以下条件之一才有资格：(1) 无法获得 IPF 许可治疗； (2) 由于缺乏疗效或由于安全性/耐受性原因（需要洗脱期），已经停止使用许可疗法的治疗； (3) 不愿意接受许可疗法和被认为合适的研究招募。
• 用力肺活量 (FVC) >/=40% 和 </=90% 筛选时预测值
• 稳定的基线肺功能，如筛选和随机分组前第 1 天/第 2 天的绝对 FVC 测量值（以升计）的差异 <10% 所证明
• 肺部二氧化碳扩散能力 (DLCO) >/= 筛选时预测值的 25%
• 足够的造血能力、肝肾功能
• 有生育能力的女性患者必须在治疗期间和完成研究治疗后 7 个月（或根据当地要求）使用两种可接受的避孕方法，包括一种高效方法和一种屏障方法
• 男性患者必须同意保持禁欲或使用避孕套，即使在输精管切除术后、在接受维莫吉布/安慰剂治疗期间与女性伴侣性交期间，以及完成研究治疗后 2 个月内
• 同意在研究期间和最后一剂研究治疗后至少 7 个月（或根据当地要求）不捐献血液或血液制品

排除标准：

• 怀孕或哺乳期
• 已知对任何研究药物赋形剂或药物本身过敏
• 先前使用 vismodegib 或任何 Hh 通路抑制剂治疗
• 其他已知间质性肺病病因的证据
• 筛选前或筛选期间 4 周内因 IPF 加重而住院
• 预计在筛选后 12 个月内进行肺移植
• 除 IPF 外，有临床意义的肺部疾病的证据
• 高分辨率计算机断层扫描 (HRCT) 显示实质性肺气肿，肺气肿程度大于纤维化
• 支气管扩张剂后 1 秒用力呼气容积/FVC 比率 <0.7 筛选时
• IV 级纽约心脏协会慢性心力衰竭或左心室射血分数 <35% 的历史证据
• 已知的当前恶性肿瘤或当前对潜在恶性肿瘤的评估
• 已知的免疫缺陷，包括但不限于 HIV 感染
• 与<12个月的预期生存期相关的任何具有临床意义的医学疾病（IPF除外），可能需要在研究期间改变治疗，或可能影响患者参与该研究的能力研究者的影响，或影响研究的有效性或安全性评估