En studie av oral vismodegib för behandling av idiopatisk lungfibros (IPF)

Inklusionskriterier:

• Vuxna patienter i åldern >/=40 år vid besök 1
• Diagnos av IPF under de senaste 5 åren från tidpunkten för screening och bekräftad vid baslinjen
• Patienter från länder där en behandling är licensierad/godkänd för IPF måste dessutom uppfylla minst ett av följande kriterier för att vara berättigade: (1) inte kunna få tillgång till en licensierad behandling för IPF; (2) behandling med en licensierad terapi/behandlingar har avbrutits på grund av bristande effekt eller på grund av säkerhets-/tolerabilitetsskäl (en tvättperiod kommer att krävas); (3) vara ovillig att behandlas med en licensierad terapi och studieregistrering anses lämplig.
• Forcerad vitalkapacitet (FVC) >/=40 % och </=90 % av förutspått vid screening
• Stabil baslinje lungfunktion som bevisas av en skillnad på <10 % i absoluta FVC-mätningar (i liter) mellan screening och dag 1/besök 2 före randomisering
• Lungans diffusionskapacitet för koldioxid (DLCO) >/=25 % av förutsagt vid screening
• Tillräcklig hematopoetisk kapacitet, lever- och njurfunktion
• Kvinnliga fertila patienter måste använda två acceptabel preventivmetod, inklusive en mycket effektiv metod och en barriärmetod, under behandlingen och i 7 månader efter avslutad studiebehandling (eller enligt lokala krav)
• Manliga patienter måste gå med på att förbli abstinenta eller använda kondom, även efter en vasektomi, under samlag med kvinnliga partners medan de behandlas med vismodegib/placebo, och i 2 månader efter avslutad studiebehandling
• Överenskommelse om att inte donera blod eller blodprodukter under studien och under minst 7 månader (eller enligt lokala krav) efter den sista dosen av studiebehandlingen

Exklusions kriterier:

• Gravid eller ammande
• Känd överkänslighet mot något av studieläkemedlets hjälpämnen eller själva läkemedlet
• Tidigare behandling med vismodegib eller någon Hh-pathway-hämmare
• Bevis för andra kända orsaker till interstitiell lungsjukdom
• Sjukhusinläggning på grund av en exacerbation av IPF inom 4 veckor före eller under screening
• Lungtransplantation förväntas inom 12 månader efter screening
• Bevis på kliniskt signifikant lungsjukdom annan än IPF
• Betydande emfysem på högupplöst datortomografi (HRCT) med graden av emfysem större än fibros
• Post bronkodilator forcerad expiratorisk volym i 1 sekund/FVC-förhållande <0,7 vid screening
• Klass IV New York Heart Association kronisk hjärtsvikt eller historiska bevis på vänsterkammars ejektionsfraktion <35 %
• Känd aktuell malignitet eller aktuell utvärdering för en potentiell malignitet
• Känd immunbrist, inklusive men inte begränsat till HIV-infektion
• Alla kliniskt signifikanta medicinska sjukdomar (annan än IPF) som är associerad med en förväntad överlevnad på <12 månader, som sannolikt kräver en förändring av behandlingen under studien, eller som sannolikt påverkar patientens förmåga att delta i studien enligt yttrandet av utredaren, eller påverka studiens effektivitet eller säkerhetsbedömningar