Un estudio de vismodegib oral para el tratamiento de la fibrosis pulmonar idiopática (FPI)

Criterios de inclusión:

• Pacientes adultos con edad >/= 40 años en la Visita 1
• Diagnóstico de FPI en los 5 años anteriores desde el momento de la selección y confirmado al inicio
• Los pacientes de países en los que se haya autorizado/aprobado un tratamiento para la FPI deben cumplir además con al menos uno de los siguientes criterios para ser elegibles: (1) no poder acceder a una terapia autorizada para la FPI; (2) el tratamiento con una terapia o terapias autorizadas se ha interrumpido por falta de eficacia o por razones de seguridad/tolerabilidad (se requerirá un período de lavado); (3) no estar dispuesto a ser tratado con una terapia autorizada y la inscripción en el estudio que se considere adecuada.
• Capacidad vital forzada (FVC) >/=40 % y </=90 % de lo previsto en la selección
• Función pulmonar basal estable como lo demuestra una diferencia de <10 % en las mediciones de FVC absolutas (en litros) entre la selección y el Día 1/Visita 2 antes de la aleatorización
• Capacidad de difusión del pulmón para dióxido de carbono (DLCO) >/=25 % de lo previsto en la selección
• Capacidad hematopoyética adecuada, función hepática y renal
• Las pacientes en edad fértil deben utilizar dos métodos anticonceptivos aceptables, incluido un método altamente eficaz y un método de barrera, durante el tratamiento y durante los 7 meses posteriores a la finalización del tratamiento del estudio (o según los requisitos locales)
• Los pacientes masculinos deben aceptar permanecer en abstinencia o usar un condón, incluso después de una vasectomía, durante las relaciones sexuales con parejas femeninas mientras reciben tratamiento con vismodegib/placebo, y durante 2 meses después de completar el tratamiento del estudio.
• Acuerdo de no donar sangre o productos sanguíneos durante el estudio y durante al menos 7 meses (o según los requisitos locales) después de la última dosis del tratamiento del estudio

Criterio de exclusión:

• embarazada o lactando
• Hipersensibilidad conocida a cualquiera de los excipientes del fármaco del estudio o al propio fármaco
• Tratamiento previo con vismodegib o cualquier inhibidor de la vía Hh
• Evidencia de otras causas conocidas de enfermedad pulmonar intersticial
• Hospitalización debido a una exacerbación de la FPI dentro de las 4 semanas anteriores o durante la selección
• Se espera un trasplante de pulmón dentro de los 12 meses posteriores a la selección
• Evidencia de enfermedad pulmonar clínicamente significativa distinta de la FPI
• Enfisema sustancial en tomografía computarizada de alta resolución (HRCT) con grado de enfisema mayor que fibrosis
• Volumen espiratorio forzado posbroncodilatador en 1 segundo/relación CVF <0,7 en la selección
• Clase IV Insuficiencia cardíaca crónica de la New York Heart Association o evidencia histórica de fracción de eyección del ventrículo izquierdo <35%
• Neoplasia maligna actual conocida o evaluación actual de una posible neoplasia maligna
• Inmunodeficiencia conocida, que incluye pero no se limita a la infección por VIH
• Cualquier enfermedad médica clínicamente significativa (que no sea FPI) que esté asociada con una supervivencia esperada de <12 meses, que probablemente requiera un cambio en la terapia durante el estudio o que pueda afectar la capacidad del paciente para participar en el estudio en la opinión del investigador, o afectar las evaluaciones de eficacia o seguridad del estudio