En studie av oral vismodegib for behandling av idiopatisk lungefibrose (IPF)

Inklusjonskriterier:

• Voksne pasienter i alderen >/=40 år ved besøk 1
• Diagnose av IPF innen de siste 5 årene fra tidspunktet for screening og bekreftet ved baseline
• Pasienter fra land der en behandling er lisensiert/godkjent for IPF, må i tillegg oppfylle minst ett av følgende kriterier for å være kvalifisert: (1) ikke kunne få tilgang til en lisensiert behandling for IPF; (2) behandling med lisensiert terapi/terapier har blitt stoppet på grunn av manglende effekt eller på grunn av sikkerhets-/tolerabilitetsgrunner (en utvaskingsperiode vil være nødvendig); (3) være uvillig til å bli behandlet med en lisensiert terapi og studieregistrering anses som passende.
• Forsert vitalkapasitet (FVC) >/=40 % og </=90 % av spådd ved screening
• Stabil baseline lungefunksjon som dokumentert ved en forskjell på <10 % i absolutte FVC-målinger (i liter) mellom screening og dag 1/besøk 2 før randomisering
• Diffusjonskapasitet i lungen for karbondioksid (DLCO) >/=25 % av predikert ved screening
• Tilstrekkelig hematopoetisk kapasitet, lever- og nyrefunksjon
• Kvinnelige pasienter i fertil alder må bruke to akseptable prevensjonsmetoder, inkludert en svært effektiv metode og en barrieremetode, under behandlingen og i 7 måneder etter avsluttet studiebehandling (eller i henhold til lokale krav)
• Mannlige pasienter må godta å forbli avholdende eller bruke kondom, selv etter en vasektomi, under samleie med kvinnelige partnere mens de behandles med vismodegib/placebo, og i 2 måneder etter fullført studiebehandling
• Avtale om ikke å donere blod eller blodprodukter under studien og i minst 7 måneder (eller i henhold til lokale krav) etter siste dose av studiebehandlingen

Ekskluderingskriterier:

• Gravid eller ammende
• Kjent overfølsomhet overfor noen av studiemedikamentets hjelpestoffer eller selve stoffet
• Tidligere behandling med vismodegib eller en hvilken som helst Hh-pathway-hemmer
• Bevis på andre kjente årsaker til interstitiell lungesykdom
• Sykehusinnleggelse på grunn av en forverring av IPF innen 4 uker før eller under screening
• Lungetransplantasjon forventes innen 12 måneder etter screening
• Bevis på klinisk signifikant lungesykdom annet enn IPF
• Betydelig emfysem på høyoppløselig computertomografi (HRCT) med grad av emfysem større enn fibrose
• Post bronkodilatator tvunget ekspiratorisk volum i 1 sekund/FVC-forhold <0,7 ved screening
• Klasse IV New York Heart Association kronisk hjertesvikt eller historisk bevis på venstre ventrikkel ejeksjonsfraksjon <35 %
• Kjent nåværende malignitet eller nåværende evaluering for en potensiell malignitet
• Kjent immunsvikt, inkludert men ikke begrenset til HIV-infeksjon
• Enhver klinisk signifikant medisinsk sykdom (annet enn IPF) som er assosiert med en forventet overlevelse på <12 måneder, som sannsynligvis vil kreve en endring i behandlingen i løpet av studien, eller som sannsynligvis vil påvirke pasientens evne til å delta i studien etter vurderingen av etterforskeren, eller påvirke studiens effektivitet eller sikkerhetsvurderinger