Исследование перорального висмодегиба для лечения идиопатического легочного фиброза (ИЛФ)

Критерии включения:

• Взрослые пациенты в возрасте >/= 40 лет на момент визита 1
• Диагноз ИЛФ в течение предшествующих 5 лет с момента скрининга и подтвержденный на исходном уровне
• Пациенты из стран, где лечение ИЛФ лицензировано/одобрено, должны дополнительно соответствовать как минимум одному из следующих критериев, чтобы иметь право на участие: (1) не иметь доступа к лицензированному лечению ИЛФ; (2) лечение лицензированной терапией/лекарствами было прекращено из-за недостаточной эффективности или по соображениям безопасности/переносимости (потребуется период вымывания); (3) нежелание лечиться лицензированной терапией и зачисление в исследование считается целесообразным.
• Форсированная жизненная емкость легких (ФЖЕЛ) >/=40% и </=90% от прогнозируемого при скрининге
• Стабильная исходная функция легких, о чем свидетельствует разница <10% в абсолютных измерениях ФЖЕЛ (в литрах) между скринингом и днем ​​1/посещением 2 до рандомизации
• Диффузионная способность легких по углекислому газу (DLCO)>/=25% от прогнозируемого при скрининге
• Адекватная кроветворная способность, функция печени и почек
• Пациентки детородного возраста должны использовать два приемлемых метода контрацепции, в том числе один высокоэффективный метод и барьерный метод, во время лечения и в течение 7 месяцев после завершения исследуемого лечения (или в соответствии с местными требованиями).
• Пациенты мужского пола должны согласиться воздерживаться от употребления наркотиков или использовать презерватив даже после вазэктомии, во время полового акта с партнершами-женщинами во время лечения висмодегибом/плацебо и в течение 2 месяцев после завершения исследуемого лечения.
• Соглашение не сдавать кровь или продукты крови во время исследования и в течение как минимум 7 месяцев (или в соответствии с местными требованиями) после последней дозы исследуемого препарата.

Критерий исключения:

• Беременные или кормящие
• Известная гиперчувствительность к любому из вспомогательных веществ исследуемого препарата или к самому препарату.
• Предварительное лечение висмодегибом или любым ингибитором Hh-пути
• Доказательства других известных причин интерстициального заболевания легких
• Госпитализация в связи с обострением ИЛФ в течение 4 недель до или во время скрининга
• Трансплантация легких ожидается в течение 12 месяцев после скрининга
• Доказательства клинически значимого заболевания легких, отличного от ИЛФ
• Существенная эмфизема на компьютерной томографии высокого разрешения (HRCT) со степенью эмфиземы больше, чем фиброз
• Объем форсированного выдоха после бронходилататора за 1 секунду/отношение ФЖЕЛ <0,7 при скрининге
• Хроническая сердечная недостаточность класса IV Нью-Йоркской кардиологической ассоциации или исторические данные о фракции выброса левого желудочка <35%
• Известная текущая злокачественность или текущая оценка потенциальной злокачественности
• Известный иммунодефицит, включая, помимо прочего, ВИЧ-инфекцию
• Любое клинически значимое заболевание (кроме ИЛФ), связанное с ожидаемой выживаемостью менее 12 месяцев, которое может потребовать изменения терапии во время исследования или может повлиять на способность пациента участвовать в исследовании, по мнению исследователя или повлиять на оценку эффективности или безопасности исследования.