Uno studio su vismodegib orale per il trattamento della fibrosi polmonare idiopatica (IPF)

Criterio di inclusione:

• Pazienti adulti di età >/=40 anni alla Visita 1
• Diagnosi di IPF nei 5 anni precedenti dal momento dello screening e confermata al basale
• I pazienti provenienti da paesi in cui un trattamento è concesso in licenza/approvato per la IPF devono inoltre soddisfare almeno uno dei seguenti criteri per essere idonei: (1) non essere in grado di accedere a una terapia autorizzata per la IPF; (2) il trattamento con una o più terapie autorizzate è stato interrotto per mancanza di efficacia o per motivi di sicurezza/tollerabilità (sarà richiesto un periodo di sospensione); (3) non essere disposto a essere trattato con una terapia autorizzata e l'iscrizione allo studio considerata appropriata.
• Capacità vitale forzata (FVC) >/=40% e </=90% del previsto allo screening
• Funzione polmonare stabile al basale come evidenziato da una differenza di <10% nelle misurazioni assolute di FVC (in litri) tra lo screening e il Giorno 1/Visita 2 prima della randomizzazione
• Capacità di diffusione del polmone per l'anidride carbonica (DLCO) >/=25% del previsto allo screening
• Adeguata capacità ematopoietica, funzionalità epatica e renale
• Le pazienti di sesso femminile in età fertile devono utilizzare due metodi contraccettivi accettabili, incluso un metodo altamente efficace e un metodo di barriera, durante il trattamento e per 7 mesi dopo il completamento del trattamento in studio (o secondo i requisiti locali)
• I pazienti di sesso maschile devono accettare di rimanere astinenti o utilizzare il preservativo, anche dopo una vasectomia, durante i rapporti sessuali con partner femminili durante il trattamento con vismodegib/placebo e per 2 mesi dopo il completamento del trattamento in studio
• Accordo di non donare sangue o emoderivati ​​durante lo studio e per almeno 7 mesi (o secondo i requisiti locali) dopo l'ultima dose del trattamento in studio

Criteri di esclusione:

• Incinta o in allattamento
• Ipersensibilità nota a uno qualsiasi degli eccipienti del farmaco in studio o al farmaco stesso
• Precedente trattamento con vismodegib o qualsiasi inibitore della via Hh
• Evidenza di altre cause note di malattia polmonare interstiziale
• Ricovero in ospedale a causa di una riacutizzazione dell'IPF nelle 4 settimane precedenti o durante lo screening
• Trapianto di polmone previsto entro 12 mesi dallo screening
• Evidenza di malattia polmonare clinicamente significativa diversa dall'IPF
• Enfisema sostanziale alla tomografia computerizzata ad alta risoluzione (HRCT) con grado di enfisema maggiore della fibrosi
• Volume espiratorio forzato post-broncodilatatore in 1 secondo/FVC rapporto <0,7 allo screening
• Insufficienza cardiaca cronica di Classe IV New York Heart Association o evidenza storica di frazione di eiezione ventricolare sinistra <35%
• Malignità attuale nota o valutazione attuale per una potenziale malignità
• Immunodeficienza nota, inclusa ma non limitata all'infezione da HIV
• Qualsiasi malattia medica clinicamente significativa (diversa dall'IPF) associata a una sopravvivenza attesa di <12 mesi, che potrebbe richiedere un cambiamento nella terapia durante lo studio o che potrebbe influire sulla capacità del paziente di partecipare allo studio nel parere dello sperimentatore, o influenzare l'efficacia dello studio o le valutazioni di sicurezza