Une étude sur le vismodegib oral pour le traitement de la fibrose pulmonaire idiopathique (FPI)

Critère d'intégration:

• Patients adultes âgés >/= 40 ans à la visite 1
• Diagnostic de FPI au cours des 5 années précédentes à compter du dépistage et confirmé au départ
• Les patients provenant de pays où un traitement est autorisé/approuvé pour la FPI doivent en outre répondre à au moins un des critères suivants pour être éligibles : (1) ne pas avoir accès à un traitement autorisé pour la FPI ; (2) le traitement avec une/des thérapie(s) autorisée(s) a été interrompu(e) par manque d'efficacité ou pour des raisons de sécurité/tolérance (une période de sevrage sera nécessaire) ; (3) ne pas vouloir être traité avec une thérapie autorisée et l'inscription à l'étude considérée comme appropriée.
• Capacité vitale forcée (CVF) >/=40 % et </=90 % de la valeur prédite au dépistage
• Fonction pulmonaire de base stable, comme en témoigne une différence de < 10 % des mesures absolues de CVF (en litres) entre le dépistage et le jour 1/visite 2 avant la randomisation
• Capacité de diffusion pulmonaire du dioxyde de carbone (DLCO) >/= 25 % de la valeur prédite lors du dépistage
• Capacité hématopoïétique adéquate, fonction hépatique et rénale
• Les patientes en âge de procréer doivent utiliser deux méthodes de contraception acceptables, dont une méthode hautement efficace et une méthode de barrière, pendant le traitement et pendant 7 mois après la fin du traitement à l'étude (ou selon les exigences locales)
• Les patients de sexe masculin doivent accepter de rester abstinents ou d'utiliser un préservatif, même après une vasectomie, pendant les rapports sexuels avec des partenaires féminines pendant le traitement par vismodegib/placebo, et pendant 2 mois après la fin du traitement de l'étude
• Accord de ne pas donner de sang ou de produits sanguins pendant l'étude et pendant au moins 7 mois (ou selon les exigences locales) après la dernière dose du traitement à l'étude

Critère d'exclusion:

• Enceinte ou allaitante
• Hypersensibilité connue à l'un des excipients du médicament à l'étude ou au médicament lui-même
• Traitement antérieur par vismodegib ou tout inhibiteur de la voie Hh
• Preuve d'autres causes connues de maladie pulmonaire interstitielle
• Hospitalisation due à une exacerbation de la FPI dans les 4 semaines précédant ou pendant le dépistage
• Greffe pulmonaire attendue dans les 12 mois suivant le dépistage
• Preuve d'une maladie pulmonaire cliniquement significative autre que la FPI
• Emphysème substantiel à la tomodensitométrie haute résolution (HRCT) avec un degré d'emphysème supérieur à la fibrose
• Volume expiratoire forcé post bronchodilatateur en 1 seconde/CVF rapport <0,7 au dépistage
• Insuffisance cardiaque chronique de classe IV de la New York Heart Association ou preuve historique d'une fraction d'éjection ventriculaire gauche <35 %
• Malignité actuelle connue ou évaluation actuelle d'une malignité potentielle
• Immunodéficience connue, y compris, mais sans s'y limiter, l'infection par le VIH
• Toute maladie médicale cliniquement significative (autre que la FPI) associée à une survie attendue <12 mois, susceptible de nécessiter un changement de traitement au cours de l'étude, ou susceptible d'avoir un impact sur la capacité du patient à participer à l'étude dans l'opinion de l'investigateur, ou avoir un impact sur les évaluations de l'efficacité ou de l'innocuité de l'étude