Eine Studie zu oralem Vismodegib zur Behandlung der idiopathischen Lungenfibrose (IPF)

Einschlusskriterien:

• Erwachsene Patienten im Alter von >/=40 Jahren bei Besuch 1
• Diagnose von IPF innerhalb der letzten 5 Jahre ab dem Zeitpunkt des Screenings und zu Studienbeginn bestätigt
• Patienten aus Ländern, in denen eine Behandlung für IPF lizenziert/zugelassen ist, müssen zusätzlich mindestens eines der folgenden Kriterien erfüllen, um teilnahmeberechtigt zu sein: (1) keinen Zugang zu einer lizenzierten Therapie für IPF haben; (2) Die Behandlung mit einer zugelassenen Therapie/Therapien wurde wegen mangelnder Wirksamkeit oder aus Sicherheits-/Verträglichkeitsgründen abgebrochen (eine Auswaschphase ist erforderlich); (3) nicht bereit sein, mit einer zugelassenen Therapie behandelt zu werden, und die Einschreibung in die Studie als angemessen erachtet wird.
• Forcierte Vitalkapazität (FVC) >/=40 % und </=90 % der beim Screening vorhergesagten
• Stabile Ausgangs-Lungenfunktion, nachgewiesen durch einen Unterschied von <10 % bei den absoluten FVC-Messungen (in Litern) zwischen dem Screening und Tag 1/Besuch 2 vor der Randomisierung
• Diffusionskapazität der Lunge für Kohlendioxid (DLCO) >/= 25 % der beim Screening vorhergesagten
• Ausreichende hämatopoetische Kapazität, Leber- und Nierenfunktion
• Patientinnen im gebärfähigen Alter müssen während der Behandlung und für 7 Monate nach Abschluss der Studienbehandlung (oder gemäß den örtlichen Anforderungen) zwei akzeptable Verhütungsmethoden anwenden, darunter eine hochwirksame Methode und eine Barrieremethode.
• Männliche Patienten müssen zustimmen, abstinent zu bleiben oder ein Kondom zu verwenden, auch nach einer Vasektomie, beim Geschlechtsverkehr mit weiblichen Partnern während der Behandlung mit Vismodegib/Placebo und für 2 Monate nach Abschluss der Studienbehandlung
• Vereinbarung, während der Studie und für mindestens 7 Monate (oder gemäß den örtlichen Anforderungen) nach der letzten Dosis der Studienbehandlung kein Blut oder Blutprodukte zu spenden

Ausschlusskriterien:

• Schwanger oder stillend
• Bekannte Überempfindlichkeit gegen einen der Hilfsstoffe des Studienmedikaments oder das Medikament selbst
• Vorherige Behandlung mit Vismodegib oder einem anderen Hh-Signalweg-Inhibitor
• Hinweise auf andere bekannte Ursachen einer interstitiellen Lungenerkrankung
• Krankenhausaufenthalt aufgrund einer Verschlimmerung der IPF innerhalb von 4 Wochen vor oder während des Screenings
• Eine Lungentransplantation wird innerhalb von 12 Monaten nach dem Screening erwartet
• Hinweise auf eine andere klinisch bedeutsame Lungenerkrankung als IPF
• Erhebliches Emphysem in der hochauflösenden Computertomographie (HRCT), wobei der Grad des Emphysems größer ist als der der Fibrose
• Nach Bronchodilatation erzwungenes Exspirationsvolumen in 1 Sekunde/FVC-Verhältnis <0,7 beim Screening
• Chronische Herzinsuffizienz der Klasse IV der New York Heart Association oder historischer Nachweis einer linksventrikulären Ejektionsfraktion <35 %
• Bekannte aktuelle Malignität oder aktuelle Beurteilung einer möglichen Malignität
• Bekannte Immunschwäche, einschließlich, aber nicht beschränkt auf, HIV-Infektion
• Jede klinisch bedeutsame medizinische Erkrankung (außer IPF), die mit einer erwarteten Überlebenszeit von < 12 Monaten verbunden ist, wahrscheinlich eine Änderung der Therapie während der Studie erfordert oder laut Meinung wahrscheinlich die Fähigkeit des Patienten zur Teilnahme an der Studie beeinträchtigt des Prüfers sein oder die Wirksamkeits- oder Sicherheitsbewertungen der Studie beeinflussen