Studie perorálního vismodegibu pro léčbu idiopatické plicní fibrózy (IPF)
1. listopadu 2016 aktualizováno: Hoffmann-La Roche
Toto je randomizovaná, multicentrická, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie s paralelními skupinami vismodegibu u pacientů s IPF.
Vhodní pacienti budou randomizováni v poměru 2:1 do jednoho ze dvou léčebných ramen: vismodegib nebo placebo.
Délka léčby bude 52 týdnů.
Studované léčivo bude podáváno denně orální cestou.
U všech pacientů, kteří dostanou alespoň jednu dávku studovaného léku, je zahrnuto 8týdenní období sledování bezpečnosti.
Přehled studie
Postavení
Staženo
Podmínky
Intervence / Léčba
Typ studie
Intervenční
Fáze
- Fáze 2
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
40 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Dospělí pacienti ve věku >/= 40 let při návštěvě 1
- Diagnóza IPF během předchozích 5 let od screeningu a potvrzená na začátku
- Pacienti ze zemí, kde je léčba licencována/schválena pro IPF, musí navíc splňovat alespoň jedno z následujících kritérií, aby byli způsobilí: (1) nemohou mít přístup k licencované léčbě IPF; (2) léčba schválenou terapií/terapiemi byla zastavena pro nedostatečnou účinnost nebo z důvodů bezpečnosti/snášenlivosti (bude vyžadována vymývací perioda); (3) nebude ochoten být léčen licencovanou terapií a zařazení do studie považuje za vhodné.
- Vynucená vitální kapacita (FVC) >/=40 % a </=90 % předpokládané při screeningu
- Stabilní základní funkce plic, jak dokládá rozdíl < 10 % v absolutních měřeních FVC (v litrech) mezi screeningem a dnem 1/návštěvou 2 před randomizací
- Difúzní kapacita plic pro oxid uhličitý (DLCO) >/=25 % předpokládané při screeningu
- Přiměřená hematopoetická kapacita, funkce jater a ledvin
- Pacientky ve fertilním věku musí během léčby a po dobu 7 měsíců po ukončení studijní léčby (nebo podle místních požadavků) používat dvě metody přijatelné antikoncepce, včetně jedné vysoce účinné metody a bariérové metody.
- Pacienti mužského pohlaví musí souhlasit s tím, že zůstanou abstinenti nebo budou používat kondom, a to i po vazektomii, během pohlavního styku s partnerkami při léčbě vismodegibem/placebem a po dobu 2 měsíců po dokončení studijní léčby
- Souhlas s nedarováním krve nebo krevních produktů během studie a alespoň 7 měsíců (nebo podle místních požadavků) po poslední dávce studijní léčby
Kritéria vyloučení:
- Těhotné nebo kojící
- Známá přecitlivělost na kteroukoli pomocnou látku studovaného léku nebo lék samotný
- Předchozí léčba vismodegibem nebo jakýmkoli inhibitorem Hh dráhy
- Důkazy o dalších známých příčinách intersticiálního plicního onemocnění
- Hospitalizace v důsledku exacerbace IPF během 4 týdnů před screeningem nebo během něj
- Transplantace plic se očekává do 12 měsíců od screeningu
- Důkaz klinicky významného plicního onemocnění jiného než IPF
- Podstatný emfyzém na počítačové tomografii s vysokým rozlišením (HRCT) se stupněm emfyzému vyšším než fibróza
- Po bronchodilatačním usilovném výdechovém objemu v poměru 1 sekunda/FVC <0,7 při screeningu
- Chronické srdeční selhání podle New York Heart Association IV nebo historické známky ejekční frakce levé komory <35 %
- Známá aktuální malignita nebo aktuální vyhodnocení potenciální malignity
- Známá imunodeficience, včetně, ale bez omezení, infekce HIV
- Jakékoli klinicky významné onemocnění (jiné než IPF), které je spojeno s očekávaným přežitím <12 měsíců, pravděpodobně bude vyžadovat změnu terapie během studie nebo pravděpodobně ovlivní schopnost pacienta účastnit se studie ve stanovisku zkoušejícího nebo ovlivnit hodnocení účinnosti nebo bezpečnosti studie
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Dvojnásobek
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Komparátor placeba: Placebo
|
odpovídající placebo podávané denně perorálně
|
|
Experimentální: Vismodegib
|
vismodegib 150 mg podávaný denně perorálně
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Předpokládaná změna procenta vynucené vitální kapacity (FVC).
Časové okno: Od výchozího stavu do týdne 52
|
Od výchozího stavu do týdne 52
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Změna difúzní kapacity plic pro oxid uhličitý (DLCO)
Časové okno: Od výchozího stavu do týdne 52
|
Od výchozího stavu do týdne 52
|
|
Anualizovaná míra změny FVC
Časové okno: 52. týden
|
52. týden
|
|
Přežití bez progrese
Časové okno: 52. týden
|
52. týden
|
|
Doba od randomizace do první příhody akutní exacerbace IPF
Časové okno: Až 52 týdnů
|
Až 52 týdnů
|
|
Změna v měření kvality života
Časové okno: Od výchozího stavu do týdne 52
|
Od výchozího stavu do týdne 52
|
|
Bezpečnost: Incidence nežádoucích účinků (AE)
Časové okno: Přibližně 60 týdnů
|
Přibližně 60 týdnů
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia
1. října 2014
Primární dokončení (Očekávaný)
1. ledna 2017
Dokončení studie (Očekávaný)
1. ledna 2017
Termíny zápisu do studia
První předloženo
18. června 2014
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
18. června 2014
První zveřejněno (Odhad)
20. června 2014
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)
2. listopadu 2016
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
1. listopadu 2016
Naposledy ověřeno
1. listopadu 2016
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- GB29298
- 2014-000963-42 (Číslo EudraCT)
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .