Um estudo do Vismodegib oral para o tratamento da fibrose pulmonar idiopática (FPI)

Critério de inclusão:

• Pacientes adultos com idade >/= 40 anos na Visita 1
• Diagnóstico de FPI nos últimos 5 anos desde o momento da triagem e confirmado no início do estudo
• Pacientes de países onde um tratamento é licenciado/aprovado para FPI devem, adicionalmente, atender a pelo menos um dos seguintes critérios para serem elegíveis: (1) ser incapaz de acessar uma terapia licenciada para IPF; (2) o tratamento com uma terapia/terapias licenciadas foi interrompido por falta de eficácia ou por razões de segurança/tolerabilidade (será necessário um período de washout); (3) não estar disposto a ser tratado com uma terapia licenciada e a inscrição no estudo considerada apropriada.
• Capacidade vital forçada (FVC) >/=40% e </=90% do previsto na triagem
• Função pulmonar basal estável, conforme evidenciado por uma diferença de <10% nas medições absolutas de CVF (em litros) entre a triagem e o Dia 1/Visita 2 antes da randomização
• Capacidade de difusão do pulmão para dióxido de carbono (DLCO) >/= 25% do previsto na triagem
• Capacidade hematopoiética adequada, função hepática e renal
• Pacientes do sexo feminino com potencial para engravidar devem usar dois métodos de contracepção aceitáveis, incluindo um método altamente eficaz e um método de barreira, durante o tratamento e por 7 meses após a conclusão do tratamento do estudo (ou conforme a exigência local)
• Os pacientes do sexo masculino devem concordar em permanecer abstinentes ou usar preservativo, mesmo após uma vasectomia, durante a relação sexual com parceiras durante o tratamento com vismodegib/placebo e por 2 meses após a conclusão do tratamento do estudo
• Concordância de não doar sangue ou hemoderivados durante o estudo e por pelo menos 7 meses (ou de acordo com os requisitos locais) após a última dose do tratamento do estudo

Critério de exclusão:

• Grávida ou lactante
• Hipersensibilidade conhecida a qualquer um dos excipientes do medicamento do estudo ou ao próprio medicamento
• Tratamento prévio com vismodegib ou qualquer inibidor da via Hh
• Evidência de outras causas conhecidas de doença pulmonar intersticial
• Hospitalização devido a uma exacerbação de FPI dentro de 4 semanas antes ou durante a triagem
• Transplante de pulmão esperado dentro de 12 meses após a triagem
• Evidência de doença pulmonar clinicamente significativa, exceto FPI
• Enfisema substancial na tomografia computadorizada de alta resolução (TCAR) com grau de enfisema maior que fibrose
• Volume expiratório forçado pós-broncodilatador em 1 segundo/relação CVF <0,7 na triagem
• Insuficiência cardíaca crônica Classe IV da New York Heart Association ou evidência histórica de fração de ejeção do ventrículo esquerdo <35%
• Malignidade atual conhecida ou avaliação atual para uma malignidade potencial
• Imunodeficiência conhecida, incluindo mas não limitada a infecção por HIV
• Qualquer doença médica clinicamente significativa (que não seja FPI) que esteja associada a uma expectativa de sobrevida <12 meses, que provavelmente exija uma mudança na terapia durante o estudo ou que provavelmente afete a capacidade do paciente de participar do estudo na opinião do investigador, ou afetar a eficácia do estudo ou as avaliações de segurança