中国ADVATE PTP研究
2021年4月29日 更新者：Baxalta now part of Shire
评估 ADVATE 治疗先前接受过治疗的 A 型血友病患者的疗效和安全性的研究
本研究的目的是评估 ADVATE 在治疗和预防出血事件 (BEs) 中的疗效、安全性和药代动力学
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
82
阶段
- 第四阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Beijing、中国、100045
- Beijing Children's Hospital Affiliated to Capital University of Medical Sciences
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Shanghai、中国、200025
- Ruijin Hospital affiliated to Shanghai Jiao Tong University School of Medicine
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Tianjin、中国、300020
- Hospital of Blood Disease, Chinese Academy of Medical Sciences
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Beijing
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Dongcheng、Beijing、中国、100730
- Peking Union Medical College Hospital
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Fujian
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Fuzhou、Fujian、中国、350001
- Fujian Medical University Union Hospital
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Hebei
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Cangzhou、Hebei、中国、061001
- Cangzhou Central Hospital
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Hubei
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Wuhan、Hubei、中国、430022
- Tongji Hosp, Tongji Med. Col, Huazhong Univ. of Sci. & Tech/ Wuhan Union Hospital
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Wuhan、Hubei、中国、430030
- Tongji Hospital of Tongji Medical College of Hongzhong Science and Techology University
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Hunan
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Changsha、Hunan、中国、410008
- Xiangya Hospital Central South University
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Jiangsu
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Suzhou、Jiangsu、中国、215006
- The First Affiliated Hospital of Soochow University
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Zhejiang
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Hangzhou、Zhejiang、中国、310003
- The First Affiliated Hospital of College of Medicine, Zhengjiang University
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 孩子
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
男性
描述
主要纳入标准：
- 华人
- 是任何年龄
- 有严重或中度严重血友病 A 的诊断记录（先天性 FVIII 缺陷：基线因子 VIII (FVIII) ≤ 2%）
- 已记录并验证超过 50 天的 FVIII（重组或血浆衍生）暴露天数 (ED)
- 在参加本研究时正在接受 FVIII 的按需治疗
- 有抑制物发展的负面历史
- HIV 阴性或 HIV 阳性且疾病稳定且 CD4+ 计数≥ 200 个细胞/mm^3
- 丙型肝炎病毒 (HCV) 呈阴性；或经研究者评估参与者为 HCV 阳性并伴有慢性稳定性肝炎
主要排除标准：
- 有与接受 FVIII 相关的超敏反应或过敏反应的既往史
- 被诊断患有 A 型血友病以外的其他出血性疾病，包括但不限于血小板减少症（血小板计数 < 100000 /mL）
- 在筛选访视前 30 天内曾接触过研究产品 (IP)，或计划在参与研究期间参加另一项涉及 IP 或研究设备的临床研究
- 计划或可能在研究期间进行手术
- 根据研究者的判断，患有终末期肾功能衰竭或严重或不受控制的全身性疾病的证据
- 患有活动性肝病（谷丙转氨酶 (ALT) 和天冬氨酸转氨酶 (AST) 水平 > 正常上限的 5 倍）
- 有严重肝功能损害的临床或实验室证据，包括（但不限于）近期和持续的国际标准化比值 (INR) >1.4， 和/或体格检查中存在脾肿大和/或明显的蜘蛛状血管瘤，和/或食管出血史或记录的食管静脉曲张
- 是调查员或现场工作人员的家庭成员
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：预防
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：以前接受过治疗的患者 (PTP)
PTP 将依次参与： 第 1 部分：在 24 名参与者的子集中测量的 ADVATE 药代动力学参数，包括：
第 2 部分：按需使用 ADVATE 治疗 6 个月 第 3 部分：6 个月的 ADVATE 预防方案 |
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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与按需治疗期间的 ABR 相比，预防性治疗期间年化出血率 (ABR) 降低的百分比
大体时间：12个月
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计算为： {[中位 ABR 按需 - 中位 ABR 预防]÷[中位 ABR 按需]}*100% 假设 ABR 服从负二项分布。 将根据广义线性模型框架内的平均 ABR 比较 2 种治疗方案（按需和预防）（具有对数链接函数，这是负二项分布的默认值），考虑研究组的固定效应和后续时间（以年为单位）作为补偿。 将在此模型中估计治疗方法之间的比率 (95% CI)。 |
12个月
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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解决出血事件所需的每公斤体重 ADVATE 的单位数 (BE)
大体时间：12个月
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12个月
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解决出血事件所需的 ADVATE 输注次数 (BE)
大体时间：12个月
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12个月
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采用四级量表（优-良-一般-差）对疗效进行总体评价
大体时间：12个月
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12个月
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根据出血类型和治疗方案总结的出血病因，年化出血事件发生率 (ABR)
大体时间：12个月
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按治疗方案（预防、按需）总结的出血类型和病因包括：
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12个月
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抑制剂发生率
大体时间：13个月
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抑制剂发生率：
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13个月
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根据相关性、严重性和严重性的不良事件
大体时间：13个月
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13个月
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从时间 0 到无穷大的血浆浓度/时间曲线下面积
大体时间：输注开始前 30 分钟内至输注后 48 小时内
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计算为 AUC0-t + Ct/ λz，其中 t 是最后可量化浓度的时间，Ct 是最后可量化浓度，λz 是最终速率常数
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输注开始前 30 分钟内至输注后 48 小时内
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平均停留时间 (MRT)
大体时间：输注开始前 30 分钟内至输注后 48 小时内
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计算为 AUMC0-∞ / AUC0-∞ - TI/2，其中 AUMC0-∞ 将以与 AUC0-∞ 类似的方式确定，TI 表示输液持续时间 [小时]
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输注开始前 30 分钟内至输注后 48 小时内
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清关 (CL)
大体时间：输注开始前 30 分钟内至输注后 48 小时内
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计算为剂量/AUC0-∞
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输注开始前 30 分钟内至输注后 48 小时内
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Cmax 的增量恢复 (IR)
大体时间：输注开始前 30 分钟内，输注后 1 小时内
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计算为：(Cmax - Cpre-infusion)/Dose，其中 Cmax 将确定为输注后一小时内达到的最高浓度
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输注开始前 30 分钟内，输注后 1 小时内
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消除相半衰期
大体时间：输注开始前 30 分钟内至输注后 48 小时内
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计算为：ln2/ λz。
λz 将从自然对数线性拟合的斜率估计到后来的可量化浓度，最大调整 R^2
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输注开始前 30 分钟内至输注后 48 小时内
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稳态分布容积 (Vss)
大体时间：输注开始前 30 分钟内至输注后 48 小时内
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计算为：CL * MRT
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输注开始前 30 分钟内至输注后 48 小时内
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2014年6月26日
初级完成 (实际的)
2016年5月31日
研究完成 (实际的)
2016年5月31日
研究注册日期
首次提交
2014年6月20日
首先提交符合 QC 标准的
2014年6月20日
首次发布 (估计)
2014年6月23日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2021年5月3日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2021年4月29日
最后验证
2021年4月1日
更多信息
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