Čína ADVATE PTP Studie
29. dubna 2021 aktualizováno: Baxalta now part of Shire
Studie k hodnocení účinnosti a bezpečnosti ADVATE při léčbě dříve léčených pacientů s hemofilií A
Účelem této studie je posoudit účinnost, bezpečnost a farmakokinetiku ADVATE při léčbě a prevenci krvácivých epizod (BE)
Přehled studie
Postavení
Dokončeno
Podmínky
Intervence / Léčba
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
82
Fáze
- Fáze 4
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
Beijing, Čína, 100045
- Beijing Children's Hospital Affiliated to Capital University of Medical Sciences
-
Shanghai, Čína, 200025
- Ruijin Hospital Affiliated to Shanghai Jiao Tong University School of Medicine
-
Tianjin, Čína, 300020
- Hospital of Blood Disease, Chinese Academy of Medical Sciences
-
-
Beijing
-
Dongcheng, Beijing, Čína, 100730
- Peking Union Medical College Hospital
-
-
Fujian
-
Fuzhou, Fujian, Čína, 350001
- Fujian Medical University Union Hospital
-
-
Hebei
-
Cangzhou, Hebei, Čína, 061001
- Cangzhou Central Hospital
-
-
Hubei
-
Wuhan, Hubei, Čína, 430022
- Tongji Hosp, Tongji Med. Col, Huazhong Univ. of Sci. & Tech/ Wuhan Union Hospital
-
Wuhan, Hubei, Čína, 430030
- Tongji Hospital of Tongji Medical College of Hongzhong Science and Techology University
-
-
Hunan
-
Changsha, Hunan, Čína, 410008
- Xiangya Hospital Central South University
-
-
Jiangsu
-
Suzhou, Jiangsu, Čína, 215006
- The First Affiliated Hospital of Soochow University
-
-
Zhejiang
-
Hangzhou, Zhejiang, Čína, 310003
- The First Affiliated Hospital of College of Medicine, Zhengjiang University
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dítě
- Dospělý
- Starší dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Mužský
Popis
Hlavní kritéria pro zařazení:
- Etničtí Číňané
- je jakéhokoli věku
- má zdokumentovanou diagnózu těžké nebo středně těžké hemofilie A (vrozený nedostatek FVIII: výchozí faktor VIII (FVIII) ≤ 2 %)
- má zdokumentováno a ověřeno > 50 dnů expozice (ED) FVIII (rekombinantnímu nebo odvozenému z plazmy)
- je v době zařazení do této studie léčen FVIII na vyžádání
- má negativní historii vývoje inhibitorů
- je HIV negativní nebo HIV pozitivní se stabilním onemocněním a počtem CD4+ ≥ 200 buněk na mm^3
- je negativní na virus hepatitidy C (HCV); Nebo je účastník HCV pozitivní s chronickou stabilní hepatitidou podle hodnocení zkoušejícího
Hlavní kritéria vyloučení:
- má předchozí anamnézu přecitlivělosti nebo anafylaxe související s příjmem FVIII
- je diagnostikována jiná porucha krvácivosti než hemofilie A, mimo jiné včetně trombocytopenie (počet krevních destiček < 100 000 /ml)
- byl vystaven hodnocenému produktu (IP) během 30 dnů před screeningovou návštěvou nebo je naplánován k účasti v jiné klinické studii zahrnující IP nebo hodnocené zařízení během účasti ve studii
- je plánován nebo pravděpodobně podstoupí operaci během období studie
- má konečné stádium selhání ledvin nebo známky závažného nebo nekontrolovaného systémového onemocnění podle posouzení zkoušejícího
- má aktivní onemocnění jater (hladiny alaninaminotransferázy (ALT) a aspartátaminotransferázy (AST) > 5násobek horní hranice normy)
- má klinický nebo laboratorní důkaz těžkého poškození jater, včetně (ale nejen) nedávného a přetrvávajícího mezinárodního normalizovaného poměru (INR) >1,4, a/nebo přítomnost splenomegalie a/nebo významného pavoučího angiomu při fyzikálním vyšetření a/nebo anamnéza jícnového krvácení nebo zdokumentovaných jícnových varixů
- je rodinným příslušníkem vyšetřovatele nebo personálu pracoviště
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Prevence
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Dříve léčení pacienti (PTP)
PTP se budou účastnit postupně s: Část 1: Farmakokinetické parametry ADVATE měřené v podskupině 24 účastníků, sestávající z:
Část 2: Léčba na vyžádání s ADVATE po dobu 6 měsíců Část 3: Režim profylaxe s ADVATE po dobu 6 měsíců |
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Procento snížení anualizovaného krvácení (ABR) během profylaktické léčby ve srovnání s ABR během léčby na vyžádání
Časové okno: 12 měsíců
|
Vypočítáno jako: {[medián ABR na vyžádání – medián ABR profylaxe]÷[medián ABR na vyžádání]}*100 % Předpokládá se, že ABR má záporné binomické rozdělení. 2 léčebné režimy (on-demand a profylaxe) budou porovnány z hlediska průměrné ABR v rámci zobecněného lineárního modelu (s funkcí logaritmické vazby, která je výchozí pro negativní binomické rozdělení), zohledňující fixní účinek studijního ramene a dobu sledování (v letech) jako kompenzaci. V rámci tohoto modelu budou odhadnuty poměry mezi léčebnými průměry (95% CI). |
12 měsíců
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Počet jednotek na kg tělesné hmotnosti ADVATE potřebných k vyřešení krvácivé epizody (BE)
Časové okno: 12 měsíců
|
12 měsíců
|
|
|
Počet infuzí ADVATE potřebných k vyřešení krvácivé epizody (BE)
Časové okno: 12 měsíců
|
12 měsíců
|
|
|
Celkové hodnocení účinnosti na čtyřbodové škále (výborná – dobrá – dobrá – špatná)
Časové okno: 12 měsíců
|
12 měsíců
|
|
|
Anualizované míry epizod krvácení (ABR) podle typu krvácení a etiologie krvácení shrnuté podle léčebného režimu
Časové okno: 12 měsíců
|
Typy a etiologie krvácení shrnuté podle léčebného režimu (profylaxe, na vyžádání) včetně:
|
12 měsíců
|
|
Incidence inhibitorů
Časové okno: 13 měsíců
|
Incidence inhibitorů u:
|
13 měsíců
|
|
Nežádoucí účinky podle příbuznosti, závažnosti a závažnosti
Časové okno: 13 měsíců
|
13 měsíců
|
|
|
Plocha pod křivkou plazmatická koncentrace/čas od času 0 do nekonečna
Časové okno: Do 30 minut před zahájením infuze až do 48 hodin po infuzi
|
Vypočteno jako AUC0-t + Ct/λz, kde t je čas poslední kvantifikovatelné koncentrace, Ct je poslední kvantifikovatelná koncentrace a λz je koncová rychlostní konstanta
|
Do 30 minut před zahájením infuze až do 48 hodin po infuzi
|
|
Průměrná doba pobytu (MRT)
Časové okno: Do 30 minut před zahájením infuze až do 48 hodin po infuzi
|
Vypočítá se jako AUMC0-∞ / AUC0-∞ - TI/2, kde AUMC0-∞ bude stanovena podobným způsobem jako AUC0-∞ a TI představuje dobu trvání infuze [hodina]
|
Do 30 minut před zahájením infuze až do 48 hodin po infuzi
|
|
Odbavení (CL)
Časové okno: Do 30 minut před zahájením infuze až do 48 hodin po infuzi
|
Vypočteno jako dávka/AUC0-∞
|
Do 30 minut před zahájením infuze až do 48 hodin po infuzi
|
|
Incremental Recovery (IR) při Cmax
Časové okno: Do 30 minut před začátkem infuze a do 1 hodiny po infuzi
|
Vypočítá se jako: (Cmax - Cpre-infuze)/Dávka, kde Cmax bude stanovena jako nejvyšší koncentrace dosažená během jedné hodiny po infuzi
|
Do 30 minut před začátkem infuze a do 1 hodiny po infuzi
|
|
Poločas eliminační fáze
Časové okno: Do 30 minut před zahájením infuze až do 48 hodin po infuzi
|
Vypočteno jako: ln2/ λz.
λz bude odhadnuto ze sklonu přirozeného log-lineárního přizpůsobení pozdějším kvantifikovatelným koncentracím, s největší upravenou R^2
|
Do 30 minut před zahájením infuze až do 48 hodin po infuzi
|
|
Distribuční objem v ustáleném stavu (Vss)
Časové okno: Do 30 minut před zahájením infuze až do 48 hodin po infuzi
|
Vypočteno jako: CL * MRT
|
Do 30 minut před zahájením infuze až do 48 hodin po infuzi
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
26. června 2014
Primární dokončení (Aktuální)
31. května 2016
Dokončení studie (Aktuální)
31. května 2016
Termíny zápisu do studia
První předloženo
20. června 2014
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
20. června 2014
První zveřejněno (Odhad)
23. června 2014
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
3. května 2021
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
29. dubna 2021
Naposledy ověřeno
1. dubna 2021
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- 061301
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .
Klinické studie na Octokog alfa (rekombinantní lidský koagulační faktor VIII)
-
Wuhan UniversityZatím nenabíráme