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中国ADVATE PTP調査

2021年4月29日 更新者：Baxalta now part of Shire

過去に治療を受けた血友病A患者の治療におけるADVATEの有効性と安全性を評価する研究

この研究の目的は、出血エピソード (BE) の治療と予防における ADVATE の有効性、安全性、薬物動態を評価することです。

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

研究の種類

介入

入学 (実際)

82

段階

  • フェーズ 4

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • 中国
      • Beijing、中国、100045
        • Beijing Children's Hospital Affiliated to Capital University of Medical Sciences
      • Shanghai、中国、200025
        • Ruijin Hospital Affiliated to Shanghai Jiao Tong University School of Medicine
      • Tianjin、中国、300020
        • Hospital of Blood Disease, Chinese Academy of Medical Sciences
    • Beijing
      • Dongcheng、Beijing、中国、100730
        • Peking Union Medical College Hospital
    • Fujian
      • Fuzhou、Fujian、中国、350001
        • Fujian Medical University Union Hospital
    • Hebei
      • Cangzhou、Hebei、中国、061001
        • Cangzhou Central Hospital
    • Hubei
      • Wuhan、Hubei、中国、430022
        • Tongji Hosp, Tongji Med. Col, Huazhong Univ. of Sci. & Tech/ Wuhan Union Hospital
      • Wuhan、Hubei、中国、430030
        • Tongji Hospital of Tongji Medical College of Hongzhong Science and Techology University
    • Hunan
      • Changsha、Hunan、中国、410008
        • Xiangya Hospital Central South University
    • Jiangsu
      • Suzhou、Jiangsu、中国、215006
        • The First Affiliated Hospital of Soochow University
    • Zhejiang
      • Hangzhou、Zhejiang、中国、310003
        • The First Affiliated Hospital of College of Medicine, Zhengjiang University

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

  • 子
  • 大人
  • 高齢者

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

男

説明

主な包含基準:

  • 中華民族
  • 年齢を問わず
  • 重度または中等度の血友病Aの診断が文書化されている（先天性FVIII欠損症：ベースライン第VIII因子（FVIII）≤ 2%）
  • FVIII (組換えまたは血漿由来) への 50 日以上の曝露日数 (ED) を文書化および検証している
  • この研究への登録時にFVIIIによるオンデマンド治療を受けている
  • 阻害剤開発の否定的な経歴がある
  • HIV 陰性または HIV 陽性で疾患が安定しており、CD4+ 数が mm^3 あたり 200 細胞以上である
  • C 型肝炎ウイルス (HCV) については陰性です。または、参加者は研究者による評価で慢性安定肝炎を患う HCV 陽性である

主な除外基準:

  • FVIIIの投与に関連した過敏症またはアナフィラキシーの既往歴がある
  • 血友病A以外の他の出血疾患（血小板減少症（血小板数<100000/mL）などを含むがこれに限定されない）と診断されている
  • -スクリーニング訪問前の30日以内に治験製品（IP）に曝露されたことがある、または研究参加中にIPまたは治験機器が関与する別の臨床研究に参加する予定がある
  • 研究期間中に手術が予定されている、または手術を受ける可能性がある
  • -研究者によって判断された、末期腎不全、または重度または制御不能な全身疾患の証拠がある
  • 活動性肝疾患を患っている（アラニンアミノトランスフェラーゼ（ALT）およびアスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ（AST）レベルが正常の上限の5倍を超える）
  • 最近および持続的な国際正規化比（INR）>1.4を含む（ただしこれに限定されない）、重度の肝障害の臨床的または臨床検査上の証拠がある、 および/または身体検査での脾腫および/または重大なクモ状血管腫の存在、および/または食道出血または記録された食道静脈瘤の病歴
  • 調査員または現場スタッフの家族である

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：防止
  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：以前に治療を受けた患者（PTP）

PTP は以下のように順次参加します。

パート 1: ADVATE の薬物動態パラメータは、以下から構成される 24 人の参加者のサブセットで測定されました。

  • 大人12名（12歳以上）
  • 子供12名（12歳以下）

パート 2: ADVATE による 6 か月間のオンデマンド治療

パート 3: ADVATE を 6 か月間使用した予防レジメン
生物学的：Octocog alfa (組換えヒト凝固第 VIII 因子)
  • パート 1: 薬物動態 (PK) 分析 - 24 人の参加者のサブセット
  • パート 2: オンデマンド治療計画
  • パート 3: 予防治療計画
他の名前：
  • アドバイス

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
オンデマンド治療中のABRと比較した、予防治療中の年間出血率（ABR）の減少率
時間枠：12ヶ月

次のように計算されます。

{[オンデマンド ABR 中央値 - ABR 予防中央値]÷[オンデマンド ABR 中央値]}*100%

ABR は負の二項分布を持つと仮定されます。 2 つの治療レジメン (オンデマンドと予防) は、研究群の固定効果を考慮して、一般化線形モデル フレームワーク (負の二項分布のデフォルトである対数リンク関数を使用) 内で平均 ABR の観点から比較されます。そしてオフセットとしての追跡期間（年単位）。 治療平均値間の比率 (95% CI) は、このモデル内で推定されます。
12ヶ月

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
出血エピソードを解決するのに必要なADVATEの体重1kg当たりの単位数（BE）
時間枠：12ヶ月
12ヶ月
出血エピソードを解消するために必要なADVATEの注入回数（BE）
時間枠：12ヶ月
12ヶ月
効果を4段階評価（優秀・良い・普通・悪い）で総合評価
時間枠：12ヶ月
12ヶ月
治療計画ごとにまとめた、出血の種類および出血病因別の年間出血エピソード率（ABR）
時間枠：12ヶ月

治療計画（予防、オンデマンド）ごとに要約された出血の種類と病因は次のとおりです。

  • 関節出血
  • 関節以外の出血
  • 自然出血
  • 外傷性出血
  • ターゲット関節出血
12ヶ月
阻害剤の発生率
時間枠：13ヶ月

阻害剤の発生率:

  1. 過去に第 VIII 因子 (FVIII) に曝露された日数 (ED) が 51 ～ 150 日ある治療歴のある患者 (PTP)
  2. FVIII までの以前の ED が 150 を超える PTP
13ヶ月
関連性、深刻さ、重症度に応じた有害事象
時間枠：13ヶ月
13ヶ月
時間0から無限までの血漿濃度/時間曲線の下の面積
時間枠：点滴開始前30分以内から点滴後48時間以内
AUC0-t + Ct/ λz として計算されます。ここで、t は最後の定量可能な濃度の時間、Ct は最後の定量可能な濃度、そして λz は終末速度定数です
点滴開始前30分以内から点滴後48時間以内
平均滞在時間 (MRT)
時間枠：点滴開始前30分以内から点滴後48時間以内
AUMC0-∞ / AUC0-∞ - TI/2 として計算されます。ここで、AUMC0-∞ は AUC0-∞ と同様の方法で決定され、TI は注入時間 [時間] を表します。
点滴開始前30分以内から点滴後48時間以内
クリアランス(CL)
時間枠：点滴開始前30分以内から点滴後48時間以内
線量/AUC0-∞として計算
点滴開始前30分以内から点滴後48時間以内
Cmax での増分回復 (IR)
時間枠：点滴開始前30分以内、点滴後1時間以内
(Cmax - Cpre-infusion)/Dose として計算されます。ここで、Cmax は注入後 1 時間以内に達成される最高濃度として決定されます。
点滴開始前30分以内、点滴後1時間以内
除去段階の半減期
時間枠：点滴開始前30分以内から点滴後48時間以内
Ln2/ λz として計算されます。 λz は、調整された最大 R^2 を使用して、後の定量可能な濃度に対する自然対数線形フィッティングの傾きから推定されます。
点滴開始前30分以内から点滴後48時間以内
定常状態での分布容積 (Vss)
時間枠：点滴開始前30分以内から点滴後48時間以内
次のように計算されます: CL * MRT
点滴開始前30分以内から点滴後48時間以内

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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Baxalta now part of Shire

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2014年6月26日

一次修了 (実際)

2016年5月31日

研究の完了 (実際)

2016年5月31日

試験登録日

最初に提出

2014年6月20日

QC基準を満たした最初の提出物

2014年6月20日

最初の投稿 (見積もり)

2014年6月23日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2021年5月3日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2021年4月29日

最終確認日

2021年4月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • 061301

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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