China ADVATE PTP-onderzoek
29 april 2021 bijgewerkt door: Baxalta now part of Shire
Studie ter evaluatie van de werkzaamheid en veiligheid van ADVATE bij de behandeling van eerder behandelde patiënten met hemofilie A
Het doel van deze studie is om de werkzaamheid, veiligheid en farmacokinetiek van ADVATE bij de behandeling en preventie van bloedingsepisodes (BE's) te beoordelen.
Studie Overzicht
Toestand
Voltooid
Conditie
Interventie / Behandeling
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
82
Fase
- Fase 4
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
-
Beijing, China, 100045
- Beijing Children's Hospital Affiliated to Capital University of Medical Sciences
-
Shanghai, China, 200025
- Ruijin Hospital Affiliated to Shanghai Jiao Tong University School of Medicine
-
Tianjin, China, 300020
- Hospital of Blood Disease, Chinese Academy of Medical Sciences
-
-
Beijing
-
Dongcheng, Beijing, China, 100730
- Peking Union Medical College Hospital
-
-
Fujian
-
Fuzhou, Fujian, China, 350001
- Fujian Medical University Union Hospital
-
-
Hebei
-
Cangzhou, Hebei, China, 061001
- Cangzhou Central Hospital
-
-
Hubei
-
Wuhan, Hubei, China, 430022
- Tongji Hosp, Tongji Med. Col, Huazhong Univ. of Sci. & Tech/ Wuhan Union Hospital
-
Wuhan, Hubei, China, 430030
- Tongji Hospital of Tongji Medical College of Hongzhong Science and Techology University
-
-
Hunan
-
Changsha, Hunan, China, 410008
- Xiangya Hospital Central South University
-
-
Jiangsu
-
Suzhou, Jiangsu, China, 215006
- The First Affiliated Hospital of Soochow University
-
-
Zhejiang
-
Hangzhou, Zhejiang, China, 310003
- The First Affiliated Hospital of College of Medicine, Zhengjiang University
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
- Kind
- Volwassen
- Oudere volwassene
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Mannelijk
Beschrijving
Belangrijkste opnamecriteria:
- Etnische Chinees
- is van elke leeftijd
- heeft een gedocumenteerde diagnose van ernstige of matig ernstige hemofilie A (congenitale FVIII-deficiëntie: baseline factor VIII (FVIII) ≤ 2%)
- heeft >50 blootstellingsdagen (ED's) aan FVIII (recombinant of plasma-afgeleid) gedocumenteerd en geverifieerd
- krijgt een behandeling op verzoek met factor VIII op het moment van deelname aan deze studie
- heeft een negatieve voorgeschiedenis van ontwikkeling van remmers
- is hiv-negatief of hiv-positief met stabiele ziekte en CD4+-telling ≥ 200 cellen per mm^3
- is negatief voor hepatitis C-virus (HCV); Of deelnemer is HCV-positief met chronische stabiele hepatitis zoals beoordeeld door onderzoeker
Belangrijkste uitsluitingscriteria:
- een voorgeschiedenis heeft van overgevoeligheid of anafylaxie geassocieerd met ontvangst van FVIII
- wordt gediagnosticeerd met andere bloedingsaandoening(en) dan hemofilie A, inclusief maar niet beperkt tot trombocytopenie (aantal bloedplaatjes < 100.000 /ml)
- is blootgesteld aan een onderzoeksproduct (IP) binnen 30 dagen voorafgaand aan het screeningbezoek of staat gepland om deel te nemen aan een ander klinisch onderzoek met een IP of onderzoeksapparaat tijdens deelname aan het onderzoek
- gepland is, of waarschijnlijk geopereerd zal worden tijdens de studieperiode
- nierfalen in het eindstadium heeft of aanwijzingen heeft voor een ernstige of ongecontroleerde systemische ziekte, zoals beoordeeld door de onderzoeker
- heeft een actieve leveraandoening (alanine aminotransferase (ALAT) en aspartaat aminotransferase (AST) spiegels > 5 keer de bovengrens van normaal)
- klinisch of laboratoriumbewijs heeft van ernstige leverfunctiestoornis, waaronder (maar niet beperkt tot) een recente en aanhoudende internationale genormaliseerde ratio (INR) >1,4, en/of de aanwezigheid van splenomegalie en/of significant spinangioom bij lichamelijk onderzoek, en/of een voorgeschiedenis van slokdarmbloeding of gedocumenteerde slokdarmspataderen
- een familielid is van de onderzoeker of locatiepersoneel
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Preventie
- Toewijzing: NVT
- Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Eerder behandelde patiënten (PTP's)
PTP's zullen achtereenvolgens deelnemen met: Deel 1: Farmacokinetische parameters van ADVATE gemeten in een subgroep van 24 deelnemers, bestaande uit:
Deel 2: On-demand behandeling met ADVATE gedurende 6 maanden Deel 3: Profylaxe met ADVATE gedurende 6 maanden |
Andere namen:
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Percentage vermindering van het aantal bloedingen op jaarbasis (ABR) tijdens profylactische behandeling in vergelijking met ABR tijdens behandeling naar behoefte
Tijdsspanne: 12 maanden
|
Berekend als: {[mediane ABR op aanvraag - mediane ABR profylaxe]÷[mediane ABR op aanvraag]}*100% Er wordt aangenomen dat de ABR een negatieve binominale verdeling heeft. De 2 behandelingsregimes (on-demand en profylaxe) zullen worden vergeleken in termen van gemiddelde ABR binnen een gegeneraliseerd lineair modelraamwerk (met een logaritmische linkfunctie die de standaard is voor de negatieve binominale verdeling), rekening houdend met het gefixeerde effect van de onderzoeksarm en de opvolgtijd (in jaren) als offset. Binnen dit model zullen verhoudingen tussen behandelmiddelen (95% BI) worden geschat. |
12 maanden
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Aantal eenheden ADVATE per kg lichaamsgewicht dat nodig is om een bloedingsepisode op te lossen (BE)
Tijdsspanne: 12 maanden
|
12 maanden
|
|
|
Aantal infusies met ADVATE dat nodig is om een bloedingsepisode (BE) op te lossen
Tijdsspanne: 12 maanden
|
12 maanden
|
|
|
Algehele beoordeling van werkzaamheid op een vierpuntsschaal (uitstekend-goed-redelijk-slecht)
Tijdsspanne: 12 maanden
|
12 maanden
|
|
|
Aantal bloedingsepisoden op jaarbasis (ABR) volgens type bloeding en etiologie van bloeding samengevat per behandelregime
Tijdsspanne: 12 maanden
|
Typen bloedingen en etiologieën samengevat per behandelingsregime (profylaxe, op verzoek), waaronder:
|
12 maanden
|
|
Incidentie van remmers
Tijdsspanne: 13 maanden
|
Incidentie van remmers bij:
|
13 maanden
|
|
Bijwerkingen volgens verwantschap, ernst en ernst
Tijdsspanne: 13 maanden
|
13 maanden
|
|
|
Gebied onder de plasmaconcentratie/tijd-curve van tijd 0 tot oneindig
Tijdsspanne: Binnen 30 minuten voor aanvang van de infusie tot 48 uur na de infusie
|
Berekend als AUC0-t + Ct/ λz, waarbij t de tijd is van de laatste kwantificeerbare concentratie, Ct de laatste kwantificeerbare concentratie en λz de eindsnelheidsconstante
|
Binnen 30 minuten voor aanvang van de infusie tot 48 uur na de infusie
|
|
Gemiddelde verblijftijd (MRT)
Tijdsspanne: Binnen 30 minuten voor aanvang van de infusie tot 48 uur na de infusie
|
Berekend als AUMC0-∞ / AUC0-∞ - TI/2, waarbij AUMC0-∞ op dezelfde manier wordt bepaald als AUC0-∞ en TI staat voor infusieduur [uur]
|
Binnen 30 minuten voor aanvang van de infusie tot 48 uur na de infusie
|
|
Opruiming (CL)
Tijdsspanne: Binnen 30 minuten voor aanvang van de infusie tot 48 uur na de infusie
|
Berekend als dosis/AUC0-∞
|
Binnen 30 minuten voor aanvang van de infusie tot 48 uur na de infusie
|
|
Incrementeel herstel (IR) bij Cmax
Tijdsspanne: Binnen 30 minuten voor aanvang van de infusie en binnen 1 uur na de infusie
|
Berekend als: (Cmax - Cpre-infusie)/dosis, waarbij Cmax wordt bepaald als de hoogste concentratie die binnen een uur na infusie wordt bereikt
|
Binnen 30 minuten voor aanvang van de infusie en binnen 1 uur na de infusie
|
|
Eliminatiefase halfwaardetijd
Tijdsspanne: Binnen 30 minuten voor aanvang van de infusie tot 48 uur na de infusie
|
Berekend als: ln2/ λz.
λz zal worden geschat op basis van de helling van natuurlijke log-lineaire aanpassing tot laatstgenoemde kwantificeerbare concentraties, met de grootste aangepaste R ^ 2
|
Binnen 30 minuten voor aanvang van de infusie tot 48 uur na de infusie
|
|
Distributievolume bij steady state (Vss)
Tijdsspanne: Binnen 30 minuten voor aanvang van de infusie tot 48 uur na de infusie
|
Berekend als: CL * MRT
|
Binnen 30 minuten voor aanvang van de infusie tot 48 uur na de infusie
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
26 juni 2014
Primaire voltooiing (Werkelijk)
31 mei 2016
Studie voltooiing (Werkelijk)
31 mei 2016
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
20 juni 2014
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
20 juni 2014
Eerst geplaatst (Schatting)
23 juni 2014
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
3 mei 2021
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
29 april 2021
Laatst geverifieerd
1 april 2021
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- 061301
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .