Kina ADVATE PTP-studie
29. april 2021 oppdatert av: Baxalta now part of Shire
Studie for å evaluere effektiviteten og sikkerheten til ADVATE ved behandling av tidligere behandlede pasienter med hemofili A
Formålet med denne studien er å vurdere effekt, sikkerhet og farmakokinetikk til ADVATE i behandling og forebygging av blødningsepisoder (BEs)
Studieoversikt
Status
Fullført
Forhold
Intervensjon / Behandling
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
82
Fase
- Fase 4
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
-
Beijing, Kina, 100045
- Beijing Children's Hospital Affiliated to Capital University of Medical Sciences
-
Shanghai, Kina, 200025
- Ruijin Hospital Affiliated to Shanghai Jiao Tong University School of Medicine
-
Tianjin, Kina, 300020
- Hospital of Blood Disease, Chinese Academy of Medical Sciences
-
-
Beijing
-
Dongcheng, Beijing, Kina, 100730
- Peking Union Medical College Hospital
-
-
Fujian
-
Fuzhou, Fujian, Kina, 350001
- Fujian Medical University Union Hospital
-
-
Hebei
-
Cangzhou, Hebei, Kina, 061001
- Cangzhou Central Hospital
-
-
Hubei
-
Wuhan, Hubei, Kina, 430022
- Tongji Hosp, Tongji Med. Col, Huazhong Univ. of Sci. & Tech/ Wuhan Union Hospital
-
Wuhan, Hubei, Kina, 430030
- Tongji Hospital of Tongji Medical College of Hongzhong Science and Techology University
-
-
Hunan
-
Changsha, Hunan, Kina, 410008
- Xiangya Hospital Central South University
-
-
Jiangsu
-
Suzhou, Jiangsu, Kina, 215006
- The First Affiliated Hospital of Soochow University
-
-
Zhejiang
-
Hangzhou, Zhejiang, Kina, 310003
- The First Affiliated Hospital of College of Medicine, Zhengjiang University
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Barn
- Voksen
- Eldre voksen
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Mann
Beskrivelse
Hovedinkluderingskriterier:
- Etnisk kineser
- er uansett alder
- har en dokumentert diagnose av alvorlig eller moderat alvorlig hemofili A (medfødt FVIII-mangel: grunnlinjefaktor VIII (FVIII) ≤ 2 %)
- har dokumentert og verifisert >50 eksponeringsdager (ED) for FVIII (rekombinant eller plasmaavledet)
- mottar behandling etter behov med FVIII på tidspunktet for registrering i denne studien
- har en negativ historie med utvikling av inhibitorer
- er HIV-negativ eller HIV-positiv med stabil sykdom og CD4+-tall ≥ 200 celler per mm^3
- er negativ for hepatitt C-virus (HCV); Eller deltakeren er HCV-positiv med kronisk stabil hepatitt som vurdert av etterforsker
Hovedekskluderingskriterier:
- har tidligere overfølsomhet eller anafylaksi assosiert med mottak av FVIII
- er diagnostisert med andre blødningsforstyrrelser enn hemofili A, inkludert, men ikke begrenset til, trombocytopeni (tall blodplater < 100 000/ml)
- har blitt eksponert for et undersøkelsesprodukt (IP) innen 30 dager før screeningbesøket eller er planlagt å delta i en annen klinisk studie som involverer en IP eller undersøkelsesenhet under deltakelse i studien
- er planlagt, eller sannsynligvis vil ha operasjon i løpet av studieperioden
- har nyresvikt i sluttstadiet eller tegn på en alvorlig eller ukontrollert systemisk sykdom som bedømt av etterforskeren
- har aktiv leversykdom (alanin aminotransferase (ALT) og aspartat aminotransferase (AST) nivåer > 5 ganger øvre normalgrense)
- har kliniske eller laboratoriemessige bevis på alvorlig nedsatt leverfunksjon inkludert (men ikke begrenset til) et nylig og vedvarende internasjonalt normalisert forhold (INR) >1,4, og/eller tilstedeværelse av splenomegali og/eller betydelig edderkoppangiom ved fysisk undersøkelse, og/eller en historie med esophageal blødning eller dokumenterte esophageal varicer
- er et familiemedlem til etterforskeren eller stedets ansatte
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Forebygging
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Tidligere behandlede pasienter (PTP)
PTP-er vil delta sekvensielt med: Del 1: Farmakokinetiske parametere for ADVATE målt i undergruppe av 24 deltakere, bestående av:
Del 2: On-demand behandling med ADVATE i 6 måneder Del 3: Profylakseregime med ADVATE i 6 måneder |
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Prosentandel av reduksjon i annualisert blødningsfrekvens (ABR) under profylaktisk behandling sammenlignet med ABR under on demand-behandling
Tidsramme: 12 måneder
|
Beregnet som: {[median ABR on-demand - median ABR profylakse]÷[median ABR on-demand]}*100 % ABR, vil antas å ha en negativ binomialfordeling. De 2 behandlingsregimene (on-demand og profylakse) vil bli sammenlignet med hensyn til gjennomsnittlig ABR innenfor et generalisert lineært modellrammeverk (med en logaritmisk lenkefunksjon som er standard for den negative binomiale distribusjonen), og tar hensyn til den faste effekten av studiearmen og oppfølgingstiden (i år) som motregning. Forhold mellom behandlingsmidler (95 % KI) vil bli estimert innenfor denne modellen. |
12 måneder
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Antall enheter per kg kroppsvekt av ADVATE som kreves for å løse en blødningsepisode (BE)
Tidsramme: 12 måneder
|
12 måneder
|
|
|
Antall infusjoner av ADVATE som kreves for å løse en blødningsepisode (BE)
Tidsramme: 12 måneder
|
12 måneder
|
|
|
Samlet evaluering av effekt på en firepunkts skala (Utmerket-Bra-Greit-Dårlig)
Tidsramme: 12 måneder
|
12 måneder
|
|
|
Annualiserte blødningsepisoder (ABR) i henhold til blødningstype og blødningsetiologi oppsummert etter behandlingsregime
Tidsramme: 12 måneder
|
Blødningstyper og etiologier oppsummert etter behandlingsregime (profylakse, ved behov), inkludert:
|
12 måneder
|
|
Inhibitor forekomst
Tidsramme: 13 måneder
|
Inhibitorforekomst i:
|
13 måneder
|
|
Uønskede hendelser i henhold til beslektethet, alvorlighetsgrad og alvorlighetsgrad
Tidsramme: 13 måneder
|
13 måneder
|
|
|
Areal under plasmakonsentrasjon/tidskurven fra tid 0 til uendelig
Tidsramme: Innen 30 minutter før start av infusjonen gjennom 48 timer etter infusjon
|
Beregnet som AUC0-t + Ct/λz, der t er tidspunktet for siste kvantifiserbare konsentrasjon, Ct er den siste kvantifiserbare konsentrasjonen, og λz er terminalhastighetskonstanten
|
Innen 30 minutter før start av infusjonen gjennom 48 timer etter infusjon
|
|
Gjennomsnittlig oppholdstid (MRT)
Tidsramme: Innen 30 minutter før start av infusjonen gjennom 48 timer etter infusjon
|
Beregnet som AUMC0-∞ / AUC0-∞ - TI/2, der AUMC0-∞ vil bli bestemt på lignende måte som AUC0-∞ og TI representerer infusjonsvarighet [time]
|
Innen 30 minutter før start av infusjonen gjennom 48 timer etter infusjon
|
|
Klarering (CL)
Tidsramme: Innen 30 minutter før start av infusjonen gjennom 48 timer etter infusjon
|
Beregnet som Dose/AUC0-∞
|
Innen 30 minutter før start av infusjonen gjennom 48 timer etter infusjon
|
|
Inkrementell utvinning (IR) ved Cmax
Tidsramme: Innen 30 minutter før start av infusjonen, og innen 1 time etter infusjon
|
Beregnet som: (Cmax - Cpre-infusjon)/dose, hvor Cmax vil bli bestemt som den høyeste konsentrasjonen oppnådd innen én time etter infusjon
|
Innen 30 minutter før start av infusjonen, og innen 1 time etter infusjon
|
|
Eliminasjonsfase halveringstid
Tidsramme: Innen 30 minutter før start av infusjonen gjennom 48 timer etter infusjon
|
Beregnet som: ln2/ λz.
λz vil bli estimert fra helningen til naturlig log-lineær tilpasning til sistnevnte kvantifiserbare konsentrasjoner, med størst justert R^2
|
Innen 30 minutter før start av infusjonen gjennom 48 timer etter infusjon
|
|
Distribusjonsvolum ved steady state (Vss)
Tidsramme: Innen 30 minutter før start av infusjonen gjennom 48 timer etter infusjon
|
Beregnet som: CL * MRT
|
Innen 30 minutter før start av infusjonen gjennom 48 timer etter infusjon
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
26. juni 2014
Primær fullføring (Faktiske)
31. mai 2016
Studiet fullført (Faktiske)
31. mai 2016
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
20. juni 2014
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
20. juni 2014
Først lagt ut (Anslag)
23. juni 2014
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
3. mai 2021
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
29. april 2021
Sist bekreftet
1. april 2021
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- 061301
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .