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Estudio ADVATE PTP de China

29 de abril de 2021 actualizado por: Baxalta now part of Shire

Estudio para evaluar la eficacia y seguridad de ADVATE en el tratamiento de pacientes con hemofilia A previamente tratados

El propósito de este estudio es evaluar la eficacia, seguridad y farmacocinética de ADVATE en el tratamiento y prevención de episodios hemorrágicos (BE)

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

82

Fase

  • Fase 4

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Porcelana
      • Beijing, Porcelana, 100045
        • Beijing Children's Hospital Affiliated to Capital University of Medical Sciences
      • Shanghai, Porcelana, 200025
        • Ruijin Hospital Affiliated to Shanghai Jiao Tong University School of Medicine
      • Tianjin, Porcelana, 300020
        • Hospital of Blood Disease, Chinese Academy of Medical Sciences
    • Beijing
      • Dongcheng, Beijing, Porcelana, 100730
        • Peking Union Medical College Hospital
    • Fujian
      • Fuzhou, Fujian, Porcelana, 350001
        • Fujian Medical University Union Hospital
    • Hebei
      • Cangzhou, Hebei, Porcelana, 061001
        • Cangzhou Central Hospital
    • Hubei
      • Wuhan, Hubei, Porcelana, 430022
        • Tongji Hosp, Tongji Med. Col, Huazhong Univ. of Sci. & Tech/ Wuhan Union Hospital
      • Wuhan, Hubei, Porcelana, 430030
        • Tongji Hospital of Tongji Medical College of Hongzhong Science and Techology University
    • Hunan
      • Changsha, Hunan, Porcelana, 410008
        • Xiangya Hospital Central South University
    • Jiangsu
      • Suzhou, Jiangsu, Porcelana, 215006
        • The First Affiliated Hospital of Soochow University
    • Zhejiang
      • Hangzhou, Zhejiang, Porcelana, 310003
        • The First Affiliated Hospital of College of Medicine, Zhengjiang University

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Niño
  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Masculino

Descripción

Principales Criterios de Inclusión:

  • Chino étnico
  • es de cualquier edad
  • tiene un diagnóstico documentado de hemofilia A grave o moderadamente grave (deficiencia congénita de FVIII: factor VIII inicial (FVIII) ≤ 2 %)
  • ha documentado y verificado >50 días de exposición (DE) a FVIII (recombinante o derivado de plasma)
  • está recibiendo tratamiento a pedido con FVIII en el momento de la inscripción en este estudio
  • tiene antecedentes negativos de desarrollo de inhibidores
  • es VIH negativo o VIH positivo con enfermedad estable y recuento de CD4+ ≥ 200 células por mm^3
  • es negativo para el virus de la hepatitis C (VHC); O el participante es VHC positivo con hepatitis crónica estable según lo evaluado por el investigador

Principales Criterios de Exclusión:

  • tiene antecedentes de hipersensibilidad o anafilaxia asociada con la recepción de FVIII
  • está diagnosticado con otro(s) trastorno(s) hemorrágico(s) además de la hemofilia A, que incluye, entre otros, trombocitopenia (recuento de plaquetas < 100 000/mL)
  • ha estado expuesto a un producto en investigación (PI) dentro de los 30 días anteriores a la visita de selección o está programado para participar en otro estudio clínico que involucre un IP o dispositivo en investigación durante la participación en el estudio
  • está planificada, o es probable que se someta a una cirugía durante el período de estudio
  • tiene insuficiencia renal en etapa terminal o evidencia de una enfermedad sistémica grave o no controlada según lo juzgado por el investigador
  • tiene enfermedad hepática activa (niveles de alanina aminotransferasa (ALT) y aspartato aminotransferasa (AST) > 5 veces el límite superior de lo normal)
  • tiene evidencia clínica o de laboratorio de insuficiencia hepática grave que incluye (pero no se limita a) un índice internacional normalizado (INR) reciente y persistente> 1.4, y/o presencia de esplenomegalia y/o angioma en araña significativo en el examen físico, y/o antecedentes de hemorragia esofágica o várices esofágicas documentadas
  • es un miembro de la familia del investigador o del personal del sitio

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Prevención
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Pacientes tratados previamente (PTP)

Los PTP participarán secuencialmente con:

Parte 1: Parámetros farmacocinéticos de ADVATE medidos en un subconjunto de 24 participantes, que consta de:

  • 12 adultos (>12 años)
  • 12 niños (≤12 años de edad)

Parte 2: Tratamiento a demanda con ADVATE durante 6 meses

Parte 3: Régimen de profilaxis con ADVATE durante 6 meses
Biológico: Octocog alfa (factor VIII de coagulación humano recombinante)
  • Parte 1: Análisis farmacocinético (PK): subconjunto de 24 participantes
  • Parte 2: Régimen de tratamiento a demanda
  • Parte 3: Régimen de tratamiento profiláctico
Otros nombres:
  • AVANZADO

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Porcentaje de reducción en la tasa de sangrado anualizada (ABR) durante el tratamiento profiláctico en comparación con ABR durante el tratamiento a demanda
Periodo de tiempo: 12 meses

Calculado como:

{[mediana de ABR a pedido - mediana de profilaxis de ABR] ÷ [mediana de ABR a pedido]}*100 %

Se supondrá que la ABR tiene una distribución binomial negativa. Los 2 regímenes de tratamiento (a demanda y profilaxis) se compararán en términos de ABR promedio dentro de un marco de modelo lineal generalizado (con una función de enlace logarítmico que es la predeterminada para la distribución binomial negativa), teniendo en cuenta el efecto fijo del brazo de estudio y el tiempo de seguimiento (en años) como compensación. Dentro de este modelo se estimarán las proporciones entre las medias de los tratamientos (IC del 95 %).
12 meses

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Número de unidades por kg de peso corporal de ADVATE necesarias para resolver un episodio hemorrágico (BE)
Periodo de tiempo: 12 meses
12 meses
Número de infusiones de ADVATE necesarias para resolver un episodio hemorrágico (BE)
Periodo de tiempo: 12 meses
12 meses
Evaluación general de la eficacia en una escala de cuatro puntos (Excelente-Bueno-Regular-Pobre)
Periodo de tiempo: 12 meses
12 meses
Tasas anualizadas de episodios hemorrágicos (ABR) según el tipo de hemorragia y la etiología de la hemorragia resumidas por régimen de tratamiento
Periodo de tiempo: 12 meses

Tipos de sangrado y etiologías resumidas por régimen de tratamiento (profilaxis, a pedido) que incluyen:

  • hemorragias articulares
  • Sangrados no articulares
  • Sangrados espontáneos
  • hemorragias traumáticas
  • Sangrados articulares objetivo
12 meses
Incidencia de inhibidores
Periodo de tiempo: 13 meses

Incidencia del inhibidor en:

  1. Pacientes previamente tratados (PTP) con 51-150 días de exposición (DE) previos al Factor VIII (FVIII)
  2. PTP con >150 ED anteriores a FVIII
13 meses
Eventos adversos según relación, gravedad y severidad
Periodo de tiempo: 13 meses
13 meses
Área bajo la curva de concentración plasmática/tiempo desde el tiempo 0 hasta el infinito
Periodo de tiempo: Dentro de los 30 minutos anteriores al inicio de la infusión hasta las 48 horas posteriores a la infusión
Calculado como AUC0-t + Ct/ λz, donde t es el momento de la última concentración cuantificable, Ct es la última concentración cuantificable y λz es la constante de velocidad terminal
Dentro de los 30 minutos anteriores al inicio de la infusión hasta las 48 horas posteriores a la infusión
Tiempo medio de residencia (TRM)
Periodo de tiempo: Dentro de los 30 minutos anteriores al inicio de la infusión hasta las 48 horas posteriores a la infusión
Calculado como AUMC0-∞ / AUC0-∞ - TI/2, donde AUMC0-∞ se determinará de manera similar a AUC0-∞ y TI representa la duración de la infusión [hora]
Dentro de los 30 minutos anteriores al inicio de la infusión hasta las 48 horas posteriores a la infusión
Liquidación (CL)
Periodo de tiempo: Dentro de los 30 minutos anteriores al inicio de la infusión hasta las 48 horas posteriores a la infusión
Calculado como Dosis/ AUC0-∞
Dentro de los 30 minutos anteriores al inicio de la infusión hasta las 48 horas posteriores a la infusión
Recuperación incremental (IR) en Cmax
Periodo de tiempo: Dentro de los 30 minutos anteriores al inicio de la infusión y dentro de 1 hora después de la infusión
Calculado como: (Cmax - Cpre-infusión)/Dosis, donde Cmax se determinará como la concentración más alta alcanzada dentro de una hora después de la infusión
Dentro de los 30 minutos anteriores al inicio de la infusión y dentro de 1 hora después de la infusión
Vida media de la fase de eliminación
Periodo de tiempo: Dentro de los 30 minutos anteriores al inicio de la infusión hasta las 48 horas posteriores a la infusión
Calculado como: ln2/ λz. λz se estimará a partir de la pendiente del ajuste lineal logarítmico natural a las últimas concentraciones cuantificables, con el mayor R^2 ajustado
Dentro de los 30 minutos anteriores al inicio de la infusión hasta las 48 horas posteriores a la infusión
Volumen de distribución en estado estacionario (Vss)
Periodo de tiempo: Dentro de los 30 minutos anteriores al inicio de la infusión hasta las 48 horas posteriores a la infusión
Calculado como: CL * MRT
Dentro de los 30 minutos anteriores al inicio de la infusión hasta las 48 horas posteriores a la infusión

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

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Baxalta now part of Shire

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

26 de junio de 2014

Finalización primaria (Actual)

31 de mayo de 2016

Finalización del estudio (Actual)

31 de mayo de 2016

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

20 de junio de 2014

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

20 de junio de 2014

Publicado por primera vez (Estimar)

23 de junio de 2014

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

3 de mayo de 2021

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

29 de abril de 2021

Última verificación

1 de abril de 2021

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • 061301

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

Ensayos clínicos sobre Octocog alfa (factor VIII de coagulación humano recombinante)

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