중국 ADVATE PTP 연구
2021년 4월 29일 업데이트: Baxalta now part of Shire
이전에 치료받은 A형 혈우병 환자의 치료에서 ADVATE의 효능 및 안전성을 평가하기 위한 연구
이 연구의 목적은 출혈 에피소드(BE)의 치료 및 예방에서 ADVATE의 효능, 안전성 및 약동학을 평가하는 것입니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
82
단계
- 4단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Beijing, 중국, 100045
- Beijing Children's Hospital Affiliated to Capital University of Medical Sciences
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Shanghai, 중국, 200025
- Ruijin Hospital Affiliated to Shanghai Jiao Tong University School of Medicine
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Tianjin, 중국, 300020
- Hospital of Blood Disease, Chinese Academy of Medical Sciences
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Beijing
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Dongcheng, Beijing, 중국, 100730
- Peking Union Medical College Hospital
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Fujian
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Fuzhou, Fujian, 중국, 350001
- Fujian Medical University Union Hospital
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Hebei
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Cangzhou, Hebei, 중국, 061001
- Cangzhou Central Hospital
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Hubei
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Wuhan, Hubei, 중국, 430022
- Tongji Hosp, Tongji Med. Col, Huazhong Univ. of Sci. & Tech/ Wuhan Union Hospital
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Wuhan, Hubei, 중국, 430030
- Tongji Hospital of Tongji Medical College of Hongzhong Science and Techology University
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Hunan
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Changsha, Hunan, 중국, 410008
- Xiangya Hospital Central South University
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Jiangsu
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Suzhou, Jiangsu, 중국, 215006
- The First Affiliated Hospital of Soochow University
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Zhejiang
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Hangzhou, Zhejiang, 중국, 310003
- The First Affiliated Hospital of College of Medicine, Zhengjiang University
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
남성
설명
주요 포함 기준:
- 중국인
- 연령에 관계없이
- 중증 또는 중등도 중증 혈우병 A의 문서화된 진단이 있음(선천성 FVIII 결핍: 기준선 인자 VIII(FVIII) ≤ 2%)
- FVIII(재조합 또는 혈장 유래)에 대한 50일 이상의 노출일(ED)을 문서화 및 검증했습니다.
- 이 연구에 등록할 때 FVIII로 주문형 치료를 받고 있습니다.
- 억제제 개발의 부정적인 역사가 있습니다
- HIV 음성 또는 안정적인 질병 및 CD4+ 수가 mm^3당 200개 세포 이상인 HIV 양성
- C형 간염 바이러스(HCV)에 대해 음성이고; 또는 참가자가 조사관이 평가한 만성 안정형 간염을 동반한 HCV 양성임
주요 배제 기준:
- FVIII 수령과 관련된 과민증 또는 아나필락시스의 이전 병력이 있습니다.
- 혈소판 감소증(혈소판 수 < 100000/mL)을 포함하되 이에 국한되지 않는 혈우병 A 이외의 다른 출혈 장애(들)로 진단됩니다.
- 스크리닝 방문 전 30일 이내에 조사 제품(IP)에 노출되었거나 연구 참여 중에 IP 또는 조사 장치를 포함하는 다른 임상 연구에 참여할 예정
- 연구 기간 동안 수술을 계획 중이거나 할 가능성이 있는 경우
- 말기 신부전 또는 조사자가 판단한 중증 또는 조절되지 않는 전신 질환의 증거가 있음
- 활동성 간 질환이 있는 경우(알라닌 아미노전이효소(ALT) 및 아스파르테이트 아미노전이효소(AST) 수치 > 정상 상한치의 5배)
- 최근 및 지속적인 국제 정상화 비율(INR) >1.4를 포함하되 이에 국한되지 않는 중증 간 손상의 임상적 또는 실험실적 증거가 있는 경우, 및/또는 신체 검사에서 비장비대 및/또는 의미 있는 거미 혈관종의 존재, 및/또는 식도 출혈 또는 기록된 식도 정맥류의 병력
- 조사자 또는 현장 직원의 가족 구성원입니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 방지
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 이전에 치료받은 환자(PTP)
PTP는 다음과 같이 순차적으로 참여합니다. 파트 1: 다음으로 구성된 24명의 참가자 하위 집합에서 측정된 ADVATE의 약동학 매개변수:
파트 2: 6개월 동안 ADVATE로 온디맨드 치료 파트 3: 6개월 동안 ADVATE를 사용한 예방 요법 |
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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주문형 치료 중 ABR과 비교하여 예방적 치료 중 연간 출혈률(ABR)의 감소 백분율
기간: 12 개월
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다음과 같이 계산됩니다. {[주문형 ABR 중앙값 - ABR 예방 중앙값]÷[주문형 ABR 중앙값]}*100% ABR은 음의 이항 분포를 갖는 것으로 가정합니다. 2가지 치료 요법(주문형 및 예방)은 일반화된 선형 모델 프레임워크(음이항 분포의 기본값인 대수 연결 함수 포함) 내에서 평균 ABR 측면에서 비교되며, 연구 부문의 고정 효과를 설명합니다. 후속 조치 시간(년)을 상쇄합니다. 치료 수단 간의 비율(95% CI)은 이 모델 내에서 추정됩니다. |
12 개월
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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출혈 에피소드(BE)를 해결하는 데 필요한 ADVATE의 체중 kg당 단위 수
기간: 12 개월
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12 개월
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출혈 에피소드(BE)를 해결하는 데 필요한 ADVATE 주입 횟수
기간: 12 개월
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12 개월
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4점 척도(Excellent-Good-Fair-Poor)로 전반적인 유효성 평가
기간: 12 개월
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12 개월
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치료 요법으로 요약된 출혈 유형 및 출혈 원인에 따른 연간 출혈 발생률(ABR)
기간: 12 개월
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다음을 포함하는 치료 요법(예방법, 주문형)으로 요약된 출혈 유형 및 병인:
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12 개월
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억제제 발생률
기간: 13개월
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억제제 발생률:
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13개월
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관련성, 심각성 및 중증도에 따른 이상 반응
기간: 13개월
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13개월
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시간 0에서 무한대까지 혈장 농도/시간 곡선 아래 영역
기간: 주입 시작 전 30분 이내에서 주입 후 48시간까지
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AUC0-t + Ct/λz로 계산됩니다. 여기서 t는 마지막으로 정량 가능한 농도의 시간이고 Ct는 마지막으로 정량 가능한 농도이며 λz는 종단 속도 상수입니다.
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주입 시작 전 30분 이내에서 주입 후 48시간까지
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평균 체류 시간(MRT)
기간: 주입 시작 전 30분 이내에서 주입 후 48시간까지
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AUMC0-∞ / AUC0-∞ - TI/2로 계산됩니다. 여기서 AUMC0-∞는 AUC0-∞와 유사한 방식으로 결정되며 TI는 주입 기간[시간]을 나타냅니다.
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주입 시작 전 30분 이내에서 주입 후 48시간까지
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클리어런스(CL)
기간: 주입 시작 전 30분 이내에서 주입 후 48시간까지
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선량/ AUC0-∞로 계산
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주입 시작 전 30분 이내에서 주입 후 48시간까지
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Cmax에서 증분 복구(IR)
기간: 주입 시작 전 30분 이내, 주입 후 1시간 이내
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(Cmax - Cpre-infusion)/Dose로 계산되며, 여기서 Cmax는 주입 후 1시간 이내에 도달한 최고 농도로 결정됩니다.
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주입 시작 전 30분 이내, 주입 후 1시간 이내
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제거 단계 반감기
기간: 주입 시작 전 30분 이내에서 주입 후 48시간까지
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다음과 같이 계산됩니다: ln2/λz.
λz는 가장 큰 조정된 R^2를 사용하여 후자의 정량화 가능한 농도에 대한 자연 로그 선형 피팅의 기울기에서 추정됩니다.
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주입 시작 전 30분 이내에서 주입 후 48시간까지
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정상 상태에서의 분포 부피(Vss)
기간: 주입 시작 전 30분 이내에서 주입 후 48시간까지
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다음과 같이 계산됨: CL * MRT
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주입 시작 전 30분 이내에서 주입 후 48시간까지
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2014년 6월 26일
기본 완료 (실제)
2016년 5월 31일
연구 완료 (실제)
2016년 5월 31일
연구 등록 날짜
최초 제출
2014년 6월 20일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2014년 6월 20일
처음 게시됨 (추정)
2014년 6월 23일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2021년 5월 3일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2021년 4월 29일
마지막으로 확인됨
2021년 4월 1일
추가 정보
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .
혈우병 A에 대한 임상 시험
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Changi General Hospital초대로 등록지단백질(a) | 지질단백질(a), Hyper-Lp(a)-에미아싱가포르, 호주, 말레이시아
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Polish Mother Memorial Hospital Research Institute모병
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King Saud University완전한
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Guangdong Raynovent Biotech Co., Ltd모집하지 않고 적극적으로
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Medical University of Vienna완전한
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Merck Sharp & Dohme LLC아직 모집하지 않음
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Cheikh Anta Diop University, SenegalInternational Atomic Energy Agency아직 모집하지 않음
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Ionis Pharmaceuticals, Inc.완전한
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Arab American University (Palestine)완전한
Octocog alfa(재조합 인간 응고 인자 VIII)에 대한 임상 시험
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Baxalta now part of Shire완전한
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