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China ADVATE PTP-Studie

29. April 2021 aktualisiert von: Baxalta now part of Shire

Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von ADVATE bei der Behandlung vorbehandelter Patienten mit Hämophilie A

Der Zweck dieser Studie besteht darin, die Wirksamkeit, Sicherheit und Pharmakokinetik von ADVATE bei der Behandlung und Prävention von Blutungsepisoden (BEs) zu bewerten.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

82

Phase

  • Phase 4

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • China
      • Beijing, China, 100045
        • Beijing Children's Hospital Affiliated to Capital University of Medical Sciences
      • Shanghai, China, 200025
        • Ruijin Hospital Affiliated to Shanghai Jiao Tong University School of Medicine
      • Tianjin, China, 300020
        • Hospital of Blood Disease, Chinese Academy of Medical Sciences
    • Beijing
      • Dongcheng, Beijing, China, 100730
        • Peking Union Medical College Hospital
    • Fujian
      • Fuzhou, Fujian, China, 350001
        • Fujian Medical University Union Hospital
    • Hebei
      • Cangzhou, Hebei, China, 061001
        • Cangzhou Central Hospital
    • Hubei
      • Wuhan, Hubei, China, 430022
        • Tongji Hosp, Tongji Med. Col, Huazhong Univ. of Sci. & Tech/ Wuhan Union Hospital
      • Wuhan, Hubei, China, 430030
        • Tongji Hospital of Tongji Medical College of Hongzhong Science and Techology University
    • Hunan
      • Changsha, Hunan, China, 410008
        • Xiangya Hospital Central South University
    • Jiangsu
      • Suzhou, Jiangsu, China, 215006
        • The First Affiliated Hospital of Soochow University
    • Zhejiang
      • Hangzhou, Zhejiang, China, 310003
        • The First Affiliated Hospital of College of Medicine, Zhengjiang University

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Männlich

Beschreibung

Haupteinschlusskriterien:

  • Ethnische Chinesen
  • ist in jedem Alter
  • hat eine dokumentierte Diagnose einer schweren oder mittelschweren Hämophilie A (angeborener FVIII-Mangel: Faktor VIII (FVIII) zu Studienbeginn ≤ 2 %).
  • hat >50 Expositionstage (EDs) gegenüber FVIII (rekombinant oder aus Plasma gewonnen) dokumentiert und verifiziert
  • erhält zum Zeitpunkt der Aufnahme in diese Studie eine Bedarfsbehandlung mit FVIII
  • hat eine negative Vorgeschichte der Inhibitorentwicklung
  • ist HIV-negativ oder HIV-positiv mit stabiler Erkrankung und einer CD4+-Zahl von ≥ 200 Zellen pro mm^3
  • ist negativ für das Hepatitis-C-Virus (HCV); Oder der Teilnehmer ist HCV-positiv mit chronisch stabiler Hepatitis, wie vom Prüfer beurteilt

Hauptausschlusskriterien:

  • Hat in der Vorgeschichte eine Überempfindlichkeit oder Anaphylaxie im Zusammenhang mit der Einnahme von FVIII
  • bei der eine oder mehrere andere Blutungsstörungen als Hämophilie A diagnostiziert wurden, einschließlich, aber nicht beschränkt auf, Thrombozytopenie (Thrombozytenzahl < 100.000/ml)
  • innerhalb von 30 Tagen vor dem Screening-Besuch einem Prüfpräparat (IP) ausgesetzt war oder während der Teilnahme an der Studie an einer anderen klinischen Studie mit einem Prüfpräparat oder Prüfgerät teilnehmen soll
  • während des Studienzeitraums eine Operation geplant ist oder wahrscheinlich ist
  • nach Einschätzung des Prüfarztes ein Nierenversagen im Endstadium oder Anzeichen einer schweren oder unkontrollierten systemischen Erkrankung aufweist
  • eine aktive Lebererkrankung hat (Alanin-Aminotransferase (ALT)- und Aspartat-Aminotransferase (AST)-Spiegel > 5-fach über der Obergrenze des Normalwerts)
  • hat klinische oder labortechnische Hinweise auf eine schwere Leberfunktionsstörung, einschließlich (aber nicht beschränkt auf) einer aktuellen und anhaltenden International Normalized Ratio (INR) > 1,4, und/oder das Vorhandensein einer Splenomegalie und/oder eines signifikanten Spinnenangioms bei der körperlichen Untersuchung und/oder eine Vorgeschichte von Ösophagusblutungen oder dokumentierten Ösophagusvarizen
  • ist ein Familienmitglied des Ermittlers oder des Standortpersonals

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Verhütung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Vorbehandelte Patienten (PTPs)

PTPs nehmen nacheinander teil mit:

Teil 1: Pharmakokinetische Parameter von ADVATE, gemessen in einer Untergruppe von 24 Teilnehmern, bestehend aus:

  • 12 Erwachsene (>12 Jahre)
  • 12 Kinder (≤12 Jahre)

Teil 2: Bedarfsbehandlung mit ADVATE für 6 Monate

Teil 3: Prophylaxe mit ADVATE für 6 Monate
Biologisch: Octocog alfa (rekombinanter menschlicher Gerinnungsfaktor VIII)
  • Teil 1: Pharmakokinetische (PK) Analyse – Teilmenge von 24 Teilnehmern
  • Teil 2: Bedarfsgerechtes Behandlungsschema
  • Teil 3: Prophylaxe-Behandlungsschema
Andere Namen:
  • ANWENDEN

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Prozentsatz der Verringerung der jährlichen Blutungsrate (ABR) während der prophylaktischen Behandlung im Vergleich zur ABR während der Bedarfsbehandlung
Zeitfenster: 12 Monate

Berechnet als:

{[mittlere ABR bei Bedarf – mittlere ABR-Prophylaxe]÷[mittlere ABR bei Bedarf]}*100 %

Es wird angenommen, dass der ABR eine negative Binomialverteilung aufweist. Die beiden Behandlungsschemata (nach Bedarf und Prophylaxe) werden im Hinblick auf die mittlere ABR innerhalb eines verallgemeinerten linearen Modellrahmens (mit einer logarithmischen Verknüpfungsfunktion, die die Standardeinstellung für die negative Binomialverteilung ist) verglichen, wobei der feste Effekt des Studienarms berücksichtigt wird und die Nachlaufzeit (in Jahren) als Offset. In diesem Modell werden die Verhältnisse zwischen den Behandlungsmitteln (95 %-KI) geschätzt.
12 Monate

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der ADVATE-Einheiten pro kg Körpergewicht, die erforderlich sind, um eine Blutungsepisode zu beheben (BE)
Zeitfenster: 12 Monate
12 Monate
Anzahl der ADVATE-Infusionen, die erforderlich sind, um eine Blutungsepisode zu beheben (BE)
Zeitfenster: 12 Monate
12 Monate
Gesamtbewertung der Wirksamkeit auf einer vierstufigen Skala (Ausgezeichnet – Gut – Mittelmäßig – Schlecht)
Zeitfenster: 12 Monate
12 Monate
Annualisierte Blutungsepisodenraten (ABR) nach Blutungstyp und Blutungsätiologie, zusammengefasst nach Behandlungsschema
Zeitfenster: 12 Monate

Blutungsarten und Ätiologien, zusammengefasst nach Behandlungsschema (Prophylaxe, nach Bedarf), einschließlich:

  • Gelenkblutungen
  • Nicht-gelenkige Blutungen
  • Spontane Blutungen
  • Traumatische Blutungen
  • Zielgelenkblutungen
12 Monate
Inhibitor-Inzidenz
Zeitfenster: 13 Monate

Inhibitor-Inzidenz in:

  1. Vorbehandelte Patienten (PTPs) mit vorherigen 51–150 Expositionstagen (EDs) gegenüber Faktor VIII (FVIII)
  2. PTPs mit vorherigen >150 EDs bis FVIII
13 Monate
Unerwünschte Ereignisse nach Zusammenhang, Schwere und Schwere
Zeitfenster: 13 Monate
13 Monate
Fläche unter der Plasmakonzentrations-/Zeitkurve vom Zeitpunkt 0 bis unendlich
Zeitfenster: Innerhalb von 30 Minuten vor Beginn der Infusion bis 48 Stunden nach der Infusion
Berechnet als AUC0-t + Ct/λz, wobei t der Zeitpunkt der letzten quantifizierbaren Konzentration, Ct die letzte quantifizierbare Konzentration und λz die Endgeschwindigkeitskonstante ist
Innerhalb von 30 Minuten vor Beginn der Infusion bis 48 Stunden nach der Infusion
Mittlere Aufenthaltszeit (MRT)
Zeitfenster: Innerhalb von 30 Minuten vor Beginn der Infusion bis 48 Stunden nach der Infusion
Berechnet als AUMC0-∞ / AUC0-∞ - TI/2, wobei AUMC0-∞ auf ähnliche Weise wie AUC0-∞ bestimmt wird und TI die Infusionsdauer [Stunde] darstellt.
Innerhalb von 30 Minuten vor Beginn der Infusion bis 48 Stunden nach der Infusion
Freigabe (CL)
Zeitfenster: Innerhalb von 30 Minuten vor Beginn der Infusion bis 48 Stunden nach der Infusion
Berechnet als Dosis/AUC0-∞
Innerhalb von 30 Minuten vor Beginn der Infusion bis 48 Stunden nach der Infusion
Inkrementelle Wiederherstellung (IR) bei Cmax
Zeitfenster: Innerhalb von 30 Minuten vor Beginn der Infusion und innerhalb von 1 Stunde nach der Infusion
Berechnet als: (Cmax – Cvor der Infusion)/Dosis, wobei Cmax als die höchste Konzentration bestimmt wird, die innerhalb einer Stunde nach der Infusion erreicht wird
Innerhalb von 30 Minuten vor Beginn der Infusion und innerhalb von 1 Stunde nach der Infusion
Halbwertszeit der Eliminationsphase
Zeitfenster: Innerhalb von 30 Minuten vor Beginn der Infusion bis 48 Stunden nach der Infusion
Berechnet als: ln2/ λz. λz wird aus der Steigung der natürlichen logarithmisch-linearen Anpassung an die letztgenannten quantifizierbaren Konzentrationen geschätzt, wobei R^2 am größten angepasst wird
Innerhalb von 30 Minuten vor Beginn der Infusion bis 48 Stunden nach der Infusion
Verteilungsvolumen im Steady State (Vss)
Zeitfenster: Innerhalb von 30 Minuten vor Beginn der Infusion bis 48 Stunden nach der Infusion
Berechnet als: CL * MRT
Innerhalb von 30 Minuten vor Beginn der Infusion bis 48 Stunden nach der Infusion

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Baxalta now part of Shire

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

26. Juni 2014

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

31. Mai 2016

Studienabschluss (Tatsächlich)

31. Mai 2016

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

20. Juni 2014

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

20. Juni 2014

Zuerst gepostet (Schätzen)

23. Juni 2014

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

3. Mai 2021

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

29. April 2021

Zuletzt verifiziert

1. April 2021

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 061301

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Hämophilie A

Klinische Studien zur Octocog alfa (rekombinanter menschlicher Gerinnungsfaktor VIII)

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