Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование ADVATE PTP в Китае

29 апреля 2021 г. обновлено: Baxalta now part of Shire

Исследование по оценке эффективности и безопасности ADVATE при лечении ранее леченных пациентов с гемофилией А

Целью данного исследования является оценка эффективности, безопасности и фармакокинетики ADVATE при лечении и профилактике эпизодов кровотечения (BE).

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

82

Фаза

  • Фаза 4

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Китай
      • Beijing, Китай, 100045
        • Beijing Children's Hospital Affiliated to Capital University of Medical Sciences
      • Shanghai, Китай, 200025
        • Ruijin Hospital affiliated to Shanghai Jiao Tong University School of Medicine
      • Tianjin, Китай, 300020
        • Hospital of Blood Disease, Chinese Academy of Medical Sciences
    • Beijing
      • Dongcheng, Beijing, Китай, 100730
        • Peking Union Medical College Hospital
    • Fujian
      • Fuzhou, Fujian, Китай, 350001
        • Fujian Medical University Union Hospital
    • Hebei
      • Cangzhou, Hebei, Китай, 061001
        • Cangzhou Central Hospital
    • Hubei
      • Wuhan, Hubei, Китай, 430022
        • Tongji Hosp, Tongji Med. Col, Huazhong Univ. of Sci. & Tech/ Wuhan Union Hospital
      • Wuhan, Hubei, Китай, 430030
        • Tongji Hospital of Tongji Medical College of Hongzhong Science and Techology University
    • Hunan
      • Changsha, Hunan, Китай, 410008
        • Xiangya Hospital Central South University
    • Jiangsu
      • Suzhou, Jiangsu, Китай, 215006
        • The First Affiliated Hospital of Soochow University
    • Zhejiang
      • Hangzhou, Zhejiang, Китай, 310003
        • The First Affiliated Hospital of College of Medicine, Zhengjiang University

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Ребенок
  • Взрослый
  • Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Мужской

Описание

Основные критерии включения:

  • Этнический китаец
  • любого возраста
  • имеет документально подтвержденный диагноз гемофилии А тяжелой или средней степени тяжести (врожденный дефицит FVIII: исходный уровень фактора VIII (FVIII) ≤ 2%)
  • задокументировано и подтверждено >50 дней воздействия FVIII (рекомбинантного или полученного из плазмы)
  • получает лечение FVIII по требованию на момент включения в это исследование
  • имеет отрицательную историю развития ингибитора
  • ВИЧ-отрицательный или ВИЧ-положительный со стабильным заболеванием и числом CD4+ ≥ 200 клеток на мм^3
  • отрицательный результат на вирус гепатита С (ВГС); Или участник ВГС-положительный с хроническим стабильным гепатитом по оценке исследователя

Основные критерии исключения:

  • имеет в анамнезе гиперчувствительность или анафилаксию, связанные с получением FVIII
  • диагностировано другое нарушение свертываемости крови, отличное от гемофилии А, включая, помимо прочего, тромбоцитопению (количество тромбоцитов < 100000/мл)
  • подвергся воздействию исследуемого продукта (ИП) в течение 30 дней до визита для скрининга или планирует участвовать в другом клиническом исследовании с использованием ИП или исследуемого устройства во время участия в исследовании.
  • планируется или, вероятно, будет проведена операция в течение периода исследования
  • имеет терминальную стадию почечной недостаточности или признаки тяжелого или неконтролируемого системного заболевания по оценке исследователя
  • имеет активное заболевание печени (уровни аланинаминотрансферазы (АЛТ) и аспартатаминотрансферазы (АСТ) более чем в 5 раз превышают верхнюю границу нормы)
  • имеет клинические или лабораторные признаки тяжелой печеночной недостаточности, включая (но не ограничиваясь) недавнее и стойкое международное нормализованное отношение (МНО) > 1,4, и/или наличие спленомегалии и/или выраженной паутинной ангиомы при физикальном обследовании, и/или наличие в анамнезе пищеводного кровотечения или подтвержденного варикозного расширения вен пищевода
  • является членом семьи следователя или сотрудника участка

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Профилактика
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Ранее леченные пациенты (PTP)

PTP будут участвовать последовательно с:

Часть 1: Фармакокинетические параметры ADVATE, измеренные в подгруппе из 24 участников, состоящей из:

  • 12 взрослых (старше 12 лет)
  • 12 детей (≤12 лет)

Часть 2: Лечение препаратом ADVATE по требованию в течение 6 месяцев.

Часть 3: Профилактический режим с ADVATE в течение 6 месяцев
Биологический: Октоког альфа (рекомбинантный человеческий фактор свертывания крови VIII)
  • Часть 1: Фармакокинетический (ФК) анализ - Подгруппа из 24 участников
  • Часть 2: Схема лечения по требованию
  • Часть 3: Схема профилактического лечения
Другие имена:
  • ПРЕИМУЩЕСТВА

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Процент снижения годовой частоты кровотечений (СКК) во время профилактического лечения по сравнению с ЧКС во время лечения по требованию
Временное ограничение: 12 месяцев

Вычисляется как:

{[медиана ABR по требованию - медиана ABR по профилактике]÷[медиана ABR по требованию]}*100%

Предполагается, что ABR имеет отрицательное биномиальное распределение. Два режима лечения (по требованию и профилактика) будут сравниваться с точки зрения средней ABR в рамках обобщенной линейной модели (с логарифмической функцией связи, которая используется по умолчанию для отрицательного биномиального распределения), с учетом фиксированного эффекта исследуемой группы. и время последующего наблюдения (в годах) в качестве компенсации. Соотношения между средствами лечения (95% ДИ) будут оцениваться в рамках этой модели.
12 месяцев

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Количество единиц ADVATE на кг массы тела, необходимое для разрешения эпизода кровотечения (BE)
Временное ограничение: 12 месяцев
12 месяцев
Количество инфузий ADVATE, необходимое для разрешения эпизода кровотечения (BE)
Временное ограничение: 12 месяцев
12 месяцев
Общая оценка эффективности по четырехбалльной шкале (отлично-хорошо-удовлетворительно-плохо)
Временное ограничение: 12 месяцев
12 месяцев
Годовая частота эпизодов кровотечения (ABR) в зависимости от типа кровотечения и этиологии кровотечения, обобщенная по режиму лечения
Временное ограничение: 12 месяцев

Типы и этиология кровотечений, обобщенные по схеме лечения (профилактика, по требованию), включая:

  • Совместные кровотечения
  • Несуставные кровотечения
  • Спонтанные кровотечения
  • Травматические кровотечения
  • Целевые суставные кровотечения
12 месяцев
Заболеваемость ингибитором
Временное ограничение: 13 месяцев

Заболеваемость ингибитором в:

  1. Ранее леченные пациенты (PTP) с предыдущими 51-150 днями воздействия (ED) фактора VIII (FVIII)
  2. ПТП с предыдущими> 150 ED к FVIII
13 месяцев
Нежелательные явления в зависимости от степени родства, серьезности и серьезности
Временное ограничение: 13 месяцев
13 месяцев
Площадь под кривой концентрация в плазме/время от времени 0 до бесконечности
Временное ограничение: В течение 30 минут до начала инфузии через 48 часов после инфузии
Рассчитывается как AUC0-t + Ct/λz, где t — время последней измеряемой концентрации, Ct — последняя измеряемая концентрация, а λz — конечная константа скорости
В течение 30 минут до начала инфузии через 48 часов после инфузии
Среднее время пребывания (MRT)
Временное ограничение: В течение 30 минут до начала инфузии через 48 часов после инфузии
Рассчитывается как AUMC0-∞ / AUC0-∞ - TI/2, где AUMC0-∞ будет определяться аналогично AUC0-∞, а TI представляет продолжительность инфузии [час]
В течение 30 минут до начала инфузии через 48 часов после инфузии
Клиренс (CL)
Временное ограничение: В течение 30 минут до начала инфузии через 48 часов после инфузии
Вычисляется как доза/AUC0-∞
В течение 30 минут до начала инфузии через 48 часов после инфузии
Инкрементальное восстановление (IR) при Cmax
Временное ограничение: В течение 30 мин до начала инфузии и в течение 1 ч после инфузии
Рассчитывается как: (Cmax - Cдо инфузии)/доза, где Cmax будет определяться как самая высокая концентрация, достигаемая в течение одного часа после инфузии.
В течение 30 мин до начала инфузии и в течение 1 ч после инфузии
Период полувыведения в фазе элиминации
Временное ограничение: В течение 30 минут до начала инфузии через 48 часов после инфузии
Вычисляется как: ln2/λz. λz будет оцениваться по наклону естественной логарифмической линейной аппроксимации до последних измеримых концентраций с наибольшим скорректированным R^2.
В течение 30 минут до начала инфузии через 48 часов после инфузии
Объем распределения в устойчивом состоянии (Vss)
Временное ограничение: В течение 30 минут до начала инфузии через 48 часов после инфузии
Вычисляется как: CL * MRT
В течение 30 минут до начала инфузии через 48 часов после инфузии

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Baxalta now part of Shire

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

26 июня 2014 г.

Первичное завершение (Действительный)

31 мая 2016 г.

Завершение исследования (Действительный)

31 мая 2016 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

20 июня 2014 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

20 июня 2014 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

23 июня 2014 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

3 мая 2021 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

29 апреля 2021 г.

Последняя проверка

1 апреля 2021 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • 061301

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Гемофилия А

Клинические исследования Октоког альфа (рекомбинантный человеческий фактор свертывания крови VIII)

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Indonesia

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться