Kína ADVATE PTP tanulmány
2021. április 29. frissítette: Baxalta now part of Shire
Tanulmány az ADVATE hatékonyságának és biztonságosságának értékelésére a korábban kezelt hemofília A-ban szenvedő betegek kezelésében
A vizsgálat célja az ADVATE hatékonyságának, biztonságosságának és farmakokinetikájának felmérése a vérzéses epizódok (BE) kezelésében és megelőzésében.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Befejezve
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
82
Fázis
- 4. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
-
Beijing, Kína, 100045
- Beijing Children's Hospital Affiliated to Capital University of Medical Sciences
-
Shanghai, Kína, 200025
- Ruijin Hospital affiliated to Shanghai Jiao Tong University School of Medicine
-
Tianjin, Kína, 300020
- Hospital of Blood Disease, Chinese Academy of Medical Sciences
-
-
Beijing
-
Dongcheng, Beijing, Kína, 100730
- Peking Union Medical College Hospital
-
-
Fujian
-
Fuzhou, Fujian, Kína, 350001
- Fujian Medical University Union Hospital
-
-
Hebei
-
Cangzhou, Hebei, Kína, 061001
- Cangzhou Central Hospital
-
-
Hubei
-
Wuhan, Hubei, Kína, 430022
- Tongji Hosp, Tongji Med. Col, Huazhong Univ. of Sci. & Tech/ Wuhan Union Hospital
-
Wuhan, Hubei, Kína, 430030
- Tongji Hospital of Tongji Medical College of Hongzhong Science and Techology University
-
-
Hunan
-
Changsha, Hunan, Kína, 410008
- Xiangya Hospital Central South University
-
-
Jiangsu
-
Suzhou, Jiangsu, Kína, 215006
- The First Affiliated Hospital of Soochow University
-
-
Zhejiang
-
Hangzhou, Zhejiang, Kína, 310003
- The First Affiliated Hospital of College of Medicine, Zhengjiang University
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
- Gyermek
- Felnőtt
- Idősebb felnőtt
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Tanulmányozható nemek
Férfi
Leírás
Fő felvételi kritériumok:
- Etnikai kínai
- bármilyen korú
- dokumentált diagnózisa szerint súlyos vagy közepesen súlyos hemofília A (veleszületett FVIII-hiány: kiindulási VIII-as faktor (FVIII) ≤ 2%)
- dokumentált és igazolt több mint 50 FVIII (rekombináns vagy plazmaeredetű) expozíciós nap (ED)
- a vizsgálatba való beiratkozás időpontjában igény szerinti kezelésben részesül FVIII-mal
- negatív kórelőzménye van az inhibitor kialakulásának
- HIV-negatív vagy HIV-pozitív, stabil betegséggel és ≥ 200 sejt/mm^3 CD4+-számmal
- negatív a hepatitis C vírusra (HCV); Vagy a résztvevő HCV-pozitív, krónikus stabil hepatitisben, a vizsgáló értékelése szerint
Fő kizárási kritériumok:
- a kórelőzményében túlérzékenység vagy anafilaxia szerepel a VIII
- ha a hemofília A-n kívül más vérzési rendellenesség(ek) is diagnosztizáltak, beleértve, de nem kizárólagosan a thrombocytopeniát (thrombocytaszám < 100 000 /ml)
- a szűrővizsgálatot megelőző 30 napon belül vizsgálati készítménynek (IP) volt kitéve, vagy a vizsgálatban való részvétel során egy másik klinikai vizsgálatban való részvételre tervezték, amely IP-t vagy vizsgálati eszközt tartalmaz.
- műtétet terveznek, vagy valószínűsítik, hogy a vizsgálati időszak alatt műtétre kerül sor
- végstádiumú veseelégtelenségben szenved, vagy súlyos vagy kontrollálatlan szisztémás betegségre utal a vizsgáló megítélése szerint
- aktív májbetegsége van (alanin-aminotranszferáz (ALT) és aszpartát-aminotranszferáz (AST) szintje > 5-szöröse a normál felső határának)
- súlyos májkárosodás klinikai vagy laboratóriumi bizonyítékai vannak, beleértve (de nem kizárólagosan) a közelmúltban és tartósan fennálló nemzetközi normalizált arányt (INR) >1,4, és/vagy splenomegalia és/vagy jelentős pók angioma jelenléte a fizikális vizsgálaton, és/vagy nyelőcsővérzés vagy dokumentált nyelőcsővarix az anamnézisben
- a nyomozó vagy a helyszíni személyzet családtagja
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Megelőzés
- Kiosztás: N/A
- Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: Korábban kezelt betegek (PTP-k)
A PTP-k sorban vesznek részt a következőkkel: 1. rész: Az ADVATE farmakokinetikai paraméterei 24 résztvevőből álló alcsoportban mérve, amely a következőkből áll:
2. rész: Igény szerinti kezelés ADVATE-tel 6 hónapig 3. rész: Profilaktikus kezelés ADVATE-tel 6 hónapig |
Más nevek:
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Az évesített vérzési ráta (ABR) százalékos csökkenése a profilaktikus kezelés során az igény szerinti kezelés alatti ABR-hez képest
Időkeret: 12 hónap
|
Kiszámítva: {[igény szerinti medián ABR – medián ABR-profilaxis]÷[igény szerinti átlagos ABR-profilaxis]}*100% Feltételezzük, hogy az ABR negatív binomiális eloszlású. A 2 kezelési sémát (igény szerinti és profilaxis) az átlagos ABR szempontjából összehasonlítják egy általánosított lineáris modell keretben (logaritmikus kapcsolatfüggvénnyel, amely a negatív binomiális eloszlás alapértelmezett értéke), figyelembe véve a vizsgálati kar rögzített hatását. és a követési időt (években) beszámításként. A kezelési átlagok (95% CI) közötti arányokat ebben a modellben becsüljük meg. |
12 hónap
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A vérzéses epizód (BE) megoldásához szükséges ADVATE testtömeg-kilogrammonkénti egységek száma
Időkeret: 12 hónap
|
12 hónap
|
|
|
A vérzéses epizód (BE) megszüntetéséhez szükséges ADVATE infúziók száma
Időkeret: 12 hónap
|
12 hónap
|
|
|
A hatékonyság átfogó értékelése egy négyfokú skálán (kiváló-jó-megfelelő-rossz)
Időkeret: 12 hónap
|
12 hónap
|
|
|
Éves vérzéses epizód arányok (ABR) a vérzés típusa és a vérzés etiológiája szerint, a kezelési rend szerint összefoglalva
Időkeret: 12 hónap
|
A vérzés típusai és etiológiái a kezelési rend szerint összefoglalva (profilaxis, igény szerint), beleértve:
|
12 hónap
|
|
Inhibitor előfordulása
Időkeret: 13 hónap
|
Az inhibitorok előfordulása:
|
13 hónap
|
|
Nemkívánatos események a rokonság, súlyosság és súlyosság szerint
Időkeret: 13 hónap
|
13 hónap
|
|
|
A plazmakoncentráció/idő görbe alatti terület 0 időponttól a végtelenig
Időkeret: Az infúzió kezdete előtt 30 percen belül és az infúziót követő 48 órán belül
|
AUC0-t + Ct/λz-ként számítva, ahol t az utolsó számszerűsíthető koncentráció időpontja, Ct az utolsó számszerűsíthető koncentráció, λz pedig a végsebesség-állandó
|
Az infúzió kezdete előtt 30 percen belül és az infúziót követő 48 órán belül
|
|
Átlagos tartózkodási idő (MRT)
Időkeret: Az infúzió kezdete előtt 30 percen belül és az infúziót követő 48 órán belül
|
Kiszámítása AUMC0-∞ / AUC0-∞ - TI/2, ahol az AUMC0-∞ az AUC0-∞-hez hasonló módon kerül meghatározásra, és a TI az infúzió időtartamát jelenti [óra]
|
Az infúzió kezdete előtt 30 percen belül és az infúziót követő 48 órán belül
|
|
Szabadság (CL)
Időkeret: Az infúzió kezdete előtt 30 percen belül és az infúziót követő 48 órán belül
|
Dózis/AUC0-∞-ként számítva
|
Az infúzió kezdete előtt 30 percen belül és az infúziót követő 48 órán belül
|
|
Inkrementális helyreállítás (IR) a Cmax
Időkeret: Az infúzió kezdete előtt 30 percen belül és az infúzió után 1 órán belül
|
Kiszámítása: (Cmax – Cpre-infúzió)/dózis, ahol a Cmax az infúzió után egy órán belül elért legmagasabb koncentrációként kerül meghatározásra.
|
Az infúzió kezdete előtt 30 percen belül és az infúzió után 1 órán belül
|
|
Eliminációs fázis felezési ideje
Időkeret: Az infúzió kezdete előtt 30 percen belül és az infúziót követő 48 órán belül
|
Kiszámítva: ln2/ λz.
A λz-t a természetes log-lineáris illesztés meredekségéből kell megbecsülni az utóbbi számszerűsíthető koncentrációkhoz, a legnagyobb korrigált R^2-vel.
|
Az infúzió kezdete előtt 30 percen belül és az infúziót követő 48 órán belül
|
|
Eloszlási térfogat egyensúlyi állapotban (Vss)
Időkeret: Az infúzió kezdete előtt 30 percen belül és az infúziót követő 48 órán belül
|
Kiszámítva: CL * MRT
|
Az infúzió kezdete előtt 30 percen belül és az infúziót követő 48 órán belül
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2014. június 26.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2016. május 31.
A tanulmány befejezése (Tényleges)
2016. május 31.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2014. június 20.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2014. június 20.
Első közzététel (Becslés)
2014. június 23.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2021. május 3.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2021. április 29.
Utolsó ellenőrzés
2021. április 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- 061301
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .