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Estudo ADVATE PTP da China

29 de abril de 2021 atualizado por: Baxalta now part of Shire

Estudo para avaliar a eficácia e segurança do ADVATE no tratamento de pacientes com hemofilia A previamente tratados

O objetivo deste estudo é avaliar a eficácia, segurança e farmacocinética de ADVATE no tratamento e prevenção de episódios hemorrágicos (BEs)

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

82

Estágio

  • Fase 4

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • China
      • Beijing, China, 100045
        • Beijing Children's Hospital Affiliated to Capital University of Medical Sciences
      • Shanghai, China, 200025
        • Ruijin Hospital Affiliated to Shanghai Jiao Tong University School of Medicine
      • Tianjin, China, 300020
        • Hospital of Blood Disease, Chinese Academy of Medical Sciences
    • Beijing
      • Dongcheng, Beijing, China, 100730
        • Peking Union Medical College Hospital
    • Fujian
      • Fuzhou, Fujian, China, 350001
        • Fujian Medical University Union Hospital
    • Hebei
      • Cangzhou, Hebei, China, 061001
        • Cangzhou Central Hospital
    • Hubei
      • Wuhan, Hubei, China, 430022
        • Tongji Hosp, Tongji Med. Col, Huazhong Univ. of Sci. & Tech/ Wuhan Union Hospital
      • Wuhan, Hubei, China, 430030
        • Tongji Hospital of Tongji Medical College of Hongzhong Science and Techology University
    • Hunan
      • Changsha, Hunan, China, 410008
        • Xiangya Hospital Central South University
    • Jiangsu
      • Suzhou, Jiangsu, China, 215006
        • The First Affiliated Hospital of Soochow University
    • Zhejiang
      • Hangzhou, Zhejiang, China, 310003
        • The First Affiliated Hospital of College of Medicine, Zhengjiang University

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Filho
  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Macho

Descrição

Principais Critérios de Inclusão:

  • etnia chinesa
  • tem qualquer idade
  • tem um diagnóstico documentado de hemofilia A grave ou moderadamente grave (deficiência congênita de FVIII: fator VIII basal (FVIII) ≤ 2%)
  • documentou e verificou > 50 dias de exposição (EDs) ao FVIII (recombinante ou derivado do plasma)
  • está recebendo tratamento sob demanda com FVIII no momento da inscrição neste estudo
  • tem histórico negativo de desenvolvimento de inibidores
  • é HIV negativo ou HIV positivo com doença estável e contagem de CD4+ ≥ 200 células por mm^3
  • é negativo para o vírus da hepatite C (HCV); Ou o participante é HCV positivo com hepatite crônica estável conforme avaliado pelo investigador

Principais Critérios de Exclusão:

  • tem história prévia de hipersensibilidade ou anafilaxia associada ao recebimento de FVIII
  • é diagnosticado com outro(s) distúrbio(s) hemorrágico(s) além da hemofilia A, incluindo, entre outros, trombocitopenia (contagem de plaquetas < 100.000/mL)
  • foi exposto a um produto experimental (IP) dentro de 30 dias antes da visita de triagem ou está programado para participar de outro estudo clínico envolvendo um IP ou dispositivo experimental durante a participação no estudo
  • está planejado ou provavelmente passará por cirurgia durante o período do estudo
  • tem insuficiência renal em estágio terminal ou evidência de doença sistêmica grave ou descontrolada, conforme julgado pelo investigador
  • tem doença hepática ativa (alanina aminotransferase (ALT) e aspartato aminotransferase (AST) > 5 vezes o limite superior do normal)
  • tem evidência clínica ou laboratorial de insuficiência hepática grave, incluindo (mas não limitado a) uma razão normalizada internacional (INR) recente e persistente > 1,4, e/ou presença de esplenomegalia e/ou angioma de aranha significativo no exame físico e/ou história de hemorragia esofágica ou varizes esofágicas documentadas
  • é um membro da família do investigador ou da equipe do local

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Prevenção
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Pacientes previamente tratados (PTPs)

Os PTPs participarão sequencialmente com:

Parte 1: Parâmetros farmacocinéticos de ADVATE medidos em subconjunto de 24 participantes, consistindo em:

  • 12 adultos (> 12 anos de idade)
  • 12 crianças (≤12 anos de idade)

Parte 2: Tratamento sob demanda com ADVATE por 6 meses

Parte 3: Regime de profilaxia com ADVATE por 6 meses
Biológico: Octocog alfa (fator de coagulação humana recombinante VIII)
  • Parte 1: Análise farmacocinética (PK) - Subconjunto de 24 participantes
  • Parte 2: regime de tratamento sob demanda
  • Parte 3: Regime de tratamento profilático
Outros nomes:
  • ADVATE

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Porcentagem de redução na taxa de sangramento anual (ABR) durante o tratamento profilático em comparação com a ABR durante o tratamento sob demanda
Prazo: 12 meses

Calculado como:

{[PEATE mediano sob demanda - profilaxia ABR mediana]÷[PEATE mediano sob demanda]}*100%

O ABR será assumido como tendo uma distribuição binomial negativa. Os 2 regimes de tratamento (sob demanda e profilaxia) serão comparados em termos de ABR médio dentro de uma estrutura de modelo linear generalizado (com uma função de ligação logarítmica que é o padrão para a distribuição binomial negativa), representando o efeito fixo do braço do estudo e o tempo de acompanhamento (em anos) como compensação. Razões entre médias de tratamento (95% CI) serão estimadas dentro deste modelo.
12 meses

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Número de unidades por kg de peso corporal de ADVATE necessárias para resolver um episódio hemorrágico (BE)
Prazo: 12 meses
12 meses
Número de infusões de ADVATE necessárias para resolver um episódio hemorrágico (BE)
Prazo: 12 meses
12 meses
Avaliação geral da eficácia em uma escala de quatro pontos (Excelente-Bom-Regular-Ruim)
Prazo: 12 meses
12 meses
Taxas anualizadas de episódios hemorrágicos (ABR) de acordo com o tipo de sangramento e a etiologia do sangramento resumidas por regime de tratamento
Prazo: 12 meses

Tipos de sangramento e etiologias resumidas por regime de tratamento (profilaxia, sob demanda), incluindo:

  • Sangramentos articulares
  • Sangramentos não articulares
  • Sangramentos espontâneos
  • Sangramentos traumáticos
  • Hemorragias articulares alvo
12 meses
Incidência do inibidor
Prazo: 13 meses

Incidência do inibidor em:

  1. Pacientes previamente tratados (PTPs) com 51-150 dias de exposição anteriores (EDs) ao Fator VIII (FVIII)
  2. PTPs com >150 EDs anteriores para FVIII
13 meses
Eventos adversos de acordo com parentesco, gravidade e gravidade
Prazo: 13 meses
13 meses
Área sob a curva de concentração plasmática/tempo desde o tempo 0 até o infinito
Prazo: Dentro de 30 minutos antes do início da infusão até 48 horas após a infusão
Calculado como AUC0-t + Ct/λz, onde t é o tempo da última concentração quantificável, Ct é a última concentração quantificável e λz é a constante de taxa terminal
Dentro de 30 minutos antes do início da infusão até 48 horas após a infusão
Tempo Médio de Residência (MRT)
Prazo: Dentro de 30 minutos antes do início da infusão até 48 horas após a infusão
Calculado como AUMC0-∞ / AUC0-∞ - TI/2, onde AUMC0-∞ será determinado de maneira semelhante a AUC0-∞ e TI representa a duração da infusão [hora]
Dentro de 30 minutos antes do início da infusão até 48 horas após a infusão
Liberação (CL)
Prazo: Dentro de 30 minutos antes do início da infusão até 48 horas após a infusão
Calculado como Dose/ AUC0-∞
Dentro de 30 minutos antes do início da infusão até 48 horas após a infusão
Recuperação incremental (IR) em Cmax
Prazo: Dentro de 30 minutos antes do início da infusão e dentro de 1 hora após a infusão
Calculado como: (Cmax - Cpré-infusão)/Dose, onde Cmax será determinado como a concentração mais alta alcançada dentro de uma hora após a infusão
Dentro de 30 minutos antes do início da infusão e dentro de 1 hora após a infusão
Meia-vida da fase de eliminação
Prazo: Dentro de 30 minutos antes do início da infusão até 48 horas após a infusão
Calculado como: ln2/ λz. λz será estimado a partir da inclinação do ajuste log-linear natural para as últimas concentrações quantificáveis, com o maior R^2 ajustado
Dentro de 30 minutos antes do início da infusão até 48 horas após a infusão
Volume de distribuição no estado estacionário (Vss)
Prazo: Dentro de 30 minutos antes do início da infusão até 48 horas após a infusão
Calculado como: CL * MRT
Dentro de 30 minutos antes do início da infusão até 48 horas após a infusão

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Baxalta now part of Shire

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

26 de junho de 2014

Conclusão Primária (Real)

31 de maio de 2016

Conclusão do estudo (Real)

31 de maio de 2016

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

20 de junho de 2014

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

20 de junho de 2014

Primeira postagem (Estimativa)

23 de junho de 2014

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

3 de maio de 2021

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

29 de abril de 2021

Última verificação

1 de abril de 2021

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • 061301

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

Ensaios clínicos em Octocog alfa (fator de coagulação humana recombinante VIII)

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