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Cina Studio ADVATE PTP

29 aprile 2021 aggiornato da: Baxalta now part of Shire

Studio per valutare l'efficacia e la sicurezza di ADVATE nel trattamento di pazienti affetti da emofilia A trattati in precedenza

Lo scopo di questo studio è valutare l'efficacia, la sicurezza e la farmacocinetica di ADVATE nel trattamento e nella prevenzione degli episodi emorragici (BE)

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

82

Fase

  • Fase 4

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Cina
      • Beijing, Cina, 100045
        • Beijing Children's Hospital Affiliated to Capital University of Medical Sciences
      • Shanghai, Cina, 200025
        • Ruijin Hospital Affiliated to Shanghai Jiao Tong University School of Medicine
      • Tianjin, Cina, 300020
        • Hospital of Blood Disease, Chinese Academy of Medical Sciences
    • Beijing
      • Dongcheng, Beijing, Cina, 100730
        • Peking Union Medical College Hospital
    • Fujian
      • Fuzhou, Fujian, Cina, 350001
        • Fujian Medical University Union Hospital
    • Hebei
      • Cangzhou, Hebei, Cina, 061001
        • Cangzhou Central Hospital
    • Hubei
      • Wuhan, Hubei, Cina, 430022
        • Tongji Hosp, Tongji Med. Col, Huazhong Univ. of Sci. & Tech/ Wuhan Union Hospital
      • Wuhan, Hubei, Cina, 430030
        • Tongji Hospital of Tongji Medical College of Hongzhong Science and Techology University
    • Hunan
      • Changsha, Hunan, Cina, 410008
        • Xiangya Hospital Central South University
    • Jiangsu
      • Suzhou, Jiangsu, Cina, 215006
        • The First Affiliated Hospital of Soochow University
    • Zhejiang
      • Hangzhou, Zhejiang, Cina, 310003
        • The First Affiliated Hospital of College of Medicine, Zhengjiang University

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Maschio

Descrizione

Principali criteri di inclusione:

  • Cinese etnico
  • è di qualsiasi età
  • ha una diagnosi documentata di emofilia A grave o moderatamente grave (carenza congenita di FVIII: fattore VIII (FVIII) al basale ≤ 2%)
  • ha documentato e verificato >50 giorni di esposizione (ED) al FVIII (ricombinante o derivato dal plasma)
  • sta ricevendo un trattamento al bisogno con FVIII al momento dell'arruolamento in questo studio
  • ha una storia negativa di sviluppo di inibitori
  • è HIV negativo o HIV positivo con malattia stabile e conta di CD4+ ≥ 200 cellule per mm^3
  • è negativo per il virus dell'epatite C (HCV); Oppure il partecipante è HCV positivo con epatite cronica stabile come valutato dallo sperimentatore

Principali criteri di esclusione:

  • ha una precedente storia di ipersensibilità o anafilassi associata alla ricezione di FVIII
  • è diagnosticato con altri disturbi emorragici diversi dall'emofilia A, inclusa ma non limitata alla trombocitopenia (conta piastrinica < 100.000 / ml)
  • è stato esposto a un prodotto sperimentale (IP) entro 30 giorni prima della visita di screening o è programmato per partecipare a un altro studio clinico che coinvolge un IP o un dispositivo sperimentale durante la partecipazione allo studio
  • è pianificato o è probabile che venga sottoposto a intervento chirurgico durante il periodo di studio
  • ha insufficienza renale allo stadio terminale o evidenza di una malattia sistemica grave o incontrollata secondo il giudizio dello sperimentatore
  • ha una malattia epatica attiva (livelli di alanina aminotransferasi (ALT) e aspartato aminotransferasi (AST) > 5 volte il limite superiore della norma)
  • ha prove cliniche o di laboratorio di grave compromissione epatica incluso (ma non limitato a) un rapporto internazionale normalizzato (INR) recente e persistente > 1,4, e/o presenza di splenomegalia e/o ragno angioma significativo all'esame obiettivo e/o anamnesi di emorragia esofagea o varici esofagee documentate
  • è un familiare dello sperimentatore o del personale del sito

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Prevenzione
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Pazienti trattati in precedenza (PTP)

I PTP parteciperanno in sequenza con:

Parte 1: Parametri farmacocinetici di ADVATE misurati in un sottogruppo di 24 partecipanti, costituito da:

  • 12 adulti (>12 anni)
  • 12 bambini (≤12 anni)

Parte 2: trattamento al bisogno con ADVATE per 6 mesi

Parte 3: Regime di profilassi con ADVATE per 6 mesi
Biologico: Octocog alfa (fattore VIII della coagulazione umano ricombinante)
  • Parte 1: Analisi farmacocinetica (PK) - Sottogruppo di 24 partecipanti
  • Parte 2: Regime di trattamento al bisogno
  • Parte 3: regime di trattamento profilattico
Altri nomi:
  • ADVATE

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Percentuale di riduzione del tasso di sanguinamento annualizzato (ABR) durante il trattamento profilattico rispetto all'ABR durante il trattamento on demand
Lasso di tempo: 12 mesi

Calcolato come:

{[ABR mediana su richiesta - profilassi ABR mediana]÷[ABR mediana su richiesta]}*100%

Si presume che l'ABR abbia una distribuzione binomiale negativa. I 2 regimi di trattamento (su richiesta e profilassi) saranno confrontati in termini di ABR medio all'interno di un quadro di modello lineare generalizzato (con una funzione di collegamento logaritmica che è l'impostazione predefinita per la distribuzione binomiale negativa), tenendo conto dell'effetto fisso del braccio di studio e il tempo di follow-up (in anni) come compensazione. I rapporti tra le medie di trattamento (IC 95%) saranno stimati all'interno di questo modello.
12 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di unità per kg di peso corporeo di ADVATE necessarie per risolvere un episodio emorragico (BE)
Lasso di tempo: 12 mesi
12 mesi
Numero di infusioni di ADVATE necessarie per risolvere un episodio emorragico (BE)
Lasso di tempo: 12 mesi
12 mesi
Valutazione complessiva dell'efficacia su una scala a quattro punti (Eccellente-Buono-Sufficiente-Scarso)
Lasso di tempo: 12 mesi
12 mesi
Tassi annualizzati di episodi emorragici (ABR) in base al tipo di sanguinamento e all'eziologia del sanguinamento riassunti per regime di trattamento
Lasso di tempo: 12 mesi

Tipi di sanguinamento ed eziologie riassunte per regime di trattamento (profilassi, su richiesta) tra cui:

  • Sanguinamenti articolari
  • Sanguinamenti non articolari
  • Sanguinamenti spontanei
  • Sanguinamenti traumatici
  • L'articolazione bersaglio sanguina
12 mesi
Incidenza dell'inibitore
Lasso di tempo: 13 mesi

Incidenza dell'inibitore in:

  1. Pazienti precedentemente trattati (PTP) con precedenti 51-150 giorni di esposizione (DE) al Fattore VIII (FVIII)
  2. PTP con precedenti >150 ED a FVIII
13 mesi
Eventi avversi in base a parentela, gravità e severità
Lasso di tempo: 13 mesi
13 mesi
Area sotto la curva concentrazione plasmatica/tempo dal tempo 0 all'infinito
Lasso di tempo: Entro 30 minuti prima dell'inizio dell'infusione fino a 48 ore dopo l'infusione
Calcolato come AUC0-t + Ct/λz, dove t è il tempo dell'ultima concentrazione quantificabile, Ct è l'ultima concentrazione quantificabile e λz è la costante di velocità terminale
Entro 30 minuti prima dell'inizio dell'infusione fino a 48 ore dopo l'infusione
Tempo di permanenza medio (MRT)
Lasso di tempo: Entro 30 minuti prima dell'inizio dell'infusione fino a 48 ore dopo l'infusione
Calcolato come AUMC0-∞ / AUC0-∞ - TI/2, dove AUMC0-∞ sarà determinato in modo simile a AUC0-∞ e TI rappresenta la durata dell'infusione [ora]
Entro 30 minuti prima dell'inizio dell'infusione fino a 48 ore dopo l'infusione
Gioco (CL)
Lasso di tempo: Entro 30 minuti prima dell'inizio dell'infusione fino a 48 ore dopo l'infusione
Calcolato come Dose/AUC0-∞
Entro 30 minuti prima dell'inizio dell'infusione fino a 48 ore dopo l'infusione
Recupero incrementale (IR) a Cmax
Lasso di tempo: Entro 30 minuti prima dell'inizio dell'infusione ed entro 1 ora dopo l'infusione
Calcolato come: (Cmax - Cpre-infusione)/Dose, dove Cmax sarà determinato come la massima concentrazione raggiunta entro un'ora dopo l'infusione
Entro 30 minuti prima dell'inizio dell'infusione ed entro 1 ora dopo l'infusione
Emivita della fase di eliminazione
Lasso di tempo: Entro 30 minuti prima dell'inizio dell'infusione fino a 48 ore dopo l'infusione
Calcolato come: ln2/ λz. λz sarà stimato dalla pendenza dell'adattamento log-lineare naturale alle ultime concentrazioni quantificabili, con il più grande R^2 aggiustato
Entro 30 minuti prima dell'inizio dell'infusione fino a 48 ore dopo l'infusione
Volume di distribuzione allo stato stazionario (Vss)
Lasso di tempo: Entro 30 minuti prima dell'inizio dell'infusione fino a 48 ore dopo l'infusione
Calcolato come: CL * MRT
Entro 30 minuti prima dell'inizio dell'infusione fino a 48 ore dopo l'infusione

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Baxalta now part of Shire

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

26 giugno 2014

Completamento primario (Effettivo)

31 maggio 2016

Completamento dello studio (Effettivo)

31 maggio 2016

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

20 giugno 2014

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

20 giugno 2014

Primo Inserito (Stima)

23 giugno 2014

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

3 maggio 2021

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

29 aprile 2021

Ultimo verificato

1 aprile 2021

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 061301

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Octocog alfa (fattore VIII della coagulazione umano ricombinante)

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