Kina ADVATE PTP-studie
29 april 2021 uppdaterad av: Baxalta now part of Shire
Studie för att utvärdera effektivitet och säkerhet av ADVATE vid behandling av tidigare behandlade patienter med hemofili A
Syftet med denna studie är att utvärdera effektivitet, säkerhet och farmakokinetik för ADVATE vid behandling och förebyggande av blödningsepisoder (BEs)
Studieöversikt
Status
Avslutad
Betingelser
Intervention / Behandling
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
82
Fas
- Fas 4
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
-
Beijing, Kina, 100045
- Beijing Children's Hospital Affiliated to Capital University of Medical Sciences
-
Shanghai, Kina, 200025
- Ruijin Hospital affiliated to Shanghai Jiao Tong University School of Medicine
-
Tianjin, Kina, 300020
- Hospital of Blood Disease, Chinese Academy of Medical Sciences
-
-
Beijing
-
Dongcheng, Beijing, Kina, 100730
- Peking Union Medical College Hospital
-
-
Fujian
-
Fuzhou, Fujian, Kina, 350001
- Fujian Medical University Union Hospital
-
-
Hebei
-
Cangzhou, Hebei, Kina, 061001
- Cangzhou Central Hospital
-
-
Hubei
-
Wuhan, Hubei, Kina, 430022
- Tongji Hosp, Tongji Med. Col, Huazhong Univ. of Sci. & Tech/ Wuhan Union Hospital
-
Wuhan, Hubei, Kina, 430030
- Tongji Hospital of Tongji Medical College of Hongzhong Science and Techology University
-
-
Hunan
-
Changsha, Hunan, Kina, 410008
- Xiangya Hospital Central South University
-
-
Jiangsu
-
Suzhou, Jiangsu, Kina, 215006
- The First Affiliated Hospital of Soochow University
-
-
Zhejiang
-
Hangzhou, Zhejiang, Kina, 310003
- The First Affiliated Hospital of College of Medicine, Zhengjiang University
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
- Barn
- Vuxen
- Äldre vuxen
Tar emot friska volontärer
Nej
Kön som är behöriga för studier
Manlig
Beskrivning
Huvudkriterier för inkludering:
- Etnisk kines
- är i vilken ålder som helst
- har en dokumenterad diagnos av svår eller måttligt svår hemofili A (medfödd FVIII-brist: baseline Faktor VIII (FVIII) ≤ 2%)
- har dokumenterat och verifierat >50 exponeringsdagar (ED) för FVIII (rekombinant eller plasmahärledd)
- får behandling på begäran med FVIII vid tidpunkten för inskrivningen i denna studie
- har en negativ historia av utveckling av hämmare
- är HIV-negativ eller HIV-positiv med stabil sjukdom och CD4+-antal ≥ 200 celler per mm^3
- är negativ för hepatit C-virus (HCV); Eller deltagaren är HCV-positiv med kronisk stabil hepatit enligt bedömning av utredaren
Huvudsakliga uteslutningskriterier:
- har tidigare överkänslighet eller anafylaxi i samband med mottagande av FVIII
- har diagnostiserats med andra blödningsrubbningar än hemofili A, inklusive men inte begränsat till trombocytopeni (trombocytantal < 100 000/ml)
- har exponerats för en prövningsprodukt (IP) inom 30 dagar före screeningbesöket eller är planerad att delta i en annan klinisk studie som involverar en IP eller prövningsapparat under deltagande i studien
- är planerad eller kommer troligen att opereras under studieperioden
- har njursvikt i slutstadiet eller tecken på en allvarlig eller okontrollerad systemisk sjukdom enligt bedömningen av utredaren
- har aktiv leversjukdom (nivåer av alaninaminotransferas (ALT) och aspartataminotransferas (AST) > 5 gånger den övre normalgränsen)
- har kliniska eller laboratoriebevis på allvarlig leverinsufficiens inklusive (men inte begränsat till) en nyligen och ihållande internationell normaliserad ratio (INR) >1,4, och/eller förekomst av splenomegali och/eller signifikant spindelangiom vid fysisk undersökning och/eller en historia av esofagusblödning eller dokumenterade esofagusvaricer
- är en familjemedlem till utredaren eller platspersonalen
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Förebyggande
- Tilldelning: N/A
- Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: Tidigare behandlade patienter (PTP)
PTP:er kommer att delta sekventiellt med: Del 1: Farmakokinetiska parametrar för ADVATE mätt i undergrupp av 24 deltagare, bestående av:
Del 2: On-demand-behandling med ADVATE i 6 månader Del 3: Profylaxbehandling med ADVATE i 6 månader |
Andra namn:
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Procentandel av minskning av årlig blödningsfrekvens (ABR) under profylaktisk behandling jämfört med ABR under on demand-behandling
Tidsram: 12 månader
|
Beräknat som: {[median ABR on-demand - median ABR profylax]÷[median ABR on demand]}*100 % ABR kommer att antas ha en negativ binomialfördelning. De två behandlingsregimerna (on-demand och profylax) kommer att jämföras i termer av genomsnittlig ABR inom en generaliserad linjär modellram (med en logaritmisk länkfunktion som är standard för den negativa binomialfördelningen), vilket står för den fasta effekten av studiearmen och uppföljningstiden (i år) som en offset. Förhållanden mellan behandlingsmedelvärden (95 % KI) kommer att uppskattas inom denna modell. |
12 månader
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Antal enheter per kg kroppsvikt av ADVATE som krävs för att lösa en blödningsepisod (BE)
Tidsram: 12 månader
|
12 månader
|
|
|
Antal infusioner av ADVATE som krävs för att lösa en blödningsepisod (BE)
Tidsram: 12 månader
|
12 månader
|
|
|
Övergripande utvärdering av effektivitet på en fyragradig skala (Utmärkt-Bra-Rättvist-Dåligt)
Tidsram: 12 månader
|
12 månader
|
|
|
Årliga blödningsepisoder (ABR) enligt blödningstyp och blödningsetiologi sammanfattad efter behandlingsregim
Tidsram: 12 månader
|
Blödningstyper och etiologier sammanfattade efter behandlingsregim (profylax, on-demand) inklusive:
|
12 månader
|
|
Inhibitor förekomst
Tidsram: 13 månader
|
Inhibitorincidens i:
|
13 månader
|
|
Biverkningar beroende på släktskap, allvar och svårighetsgrad
Tidsram: 13 månader
|
13 månader
|
|
|
Area under plasmakoncentration/tidskurvan från tid 0 till oändlighet
Tidsram: Inom 30 minuter före start av infusionen till och med 48 timmar efter infusion
|
Beräknat som AUC0-t + Ct/λz, där t är tiden för den senaste kvantifierbara koncentrationen, Ct är den sista kvantifierbara koncentrationen och λz är den slutliga hastighetskonstanten
|
Inom 30 minuter före start av infusionen till och med 48 timmar efter infusion
|
|
Genomsnittlig uppehållstid (MRT)
Tidsram: Inom 30 minuter före start av infusionen till och med 48 timmar efter infusion
|
Beräknad som AUMC0-∞ / AUC0-∞ - TI/2, där AUMC0-∞ kommer att bestämmas på ett liknande sätt som AUC0-∞ och TI representerar infusionslängd [timme]
|
Inom 30 minuter före start av infusionen till och med 48 timmar efter infusion
|
|
Uttag (CL)
Tidsram: Inom 30 minuter före start av infusionen till och med 48 timmar efter infusion
|
Beräknat som Dos/AUC0-∞
|
Inom 30 minuter före start av infusionen till och med 48 timmar efter infusion
|
|
Inkrementell återhämtning (IR) vid Cmax
Tidsram: Inom 30 minuter innan infusionen påbörjas och inom 1 timme efter infusionen
|
Beräknat som: (Cmax - Cpre-infusion)/dos, där Cmax kommer att bestämmas som den högsta koncentration som uppnåtts inom en timme efter infusion
|
Inom 30 minuter innan infusionen påbörjas och inom 1 timme efter infusionen
|
|
Eliminationsfas halveringstid
Tidsram: Inom 30 minuter före start av infusionen till och med 48 timmar efter infusion
|
Beräknat som: ln2/ λz.
λz kommer att uppskattas från lutningen av naturlig log-linjär anpassning till senare kvantifierbara koncentrationer, med störst justerad R^2
|
Inom 30 minuter före start av infusionen till och med 48 timmar efter infusion
|
|
Distributionsvolym vid steady state (Vss)
Tidsram: Inom 30 minuter före start av infusionen till och med 48 timmar efter infusion
|
Beräknat som: CL * MRT
|
Inom 30 minuter före start av infusionen till och med 48 timmar efter infusion
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
26 juni 2014
Primärt slutförande (Faktisk)
31 maj 2016
Avslutad studie (Faktisk)
31 maj 2016
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
20 juni 2014
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
20 juni 2014
Första postat (Uppskatta)
23 juni 2014
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
3 maj 2021
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
29 april 2021
Senast verifierad
1 april 2021
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- 061301
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .