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Étude ADVATE PTP en Chine

29 avril 2021 mis à jour par: Baxalta now part of Shire

Étude pour évaluer l'efficacité et l'innocuité d'ADVATE dans le traitement de patients atteints d'hémophilie A déjà traités

Le but de cette étude est d'évaluer l'efficacité, l'innocuité et la pharmacocinétique d'ADVATE dans le traitement et la prévention des épisodes hémorragiques (ES)

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

82

Phase

  • Phase 4

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Chine
      • Beijing, Chine, 100045
        • Beijing Children's Hospital Affiliated to Capital University of Medical Sciences
      • Shanghai, Chine, 200025
        • Ruijin Hospital affiliated to Shanghai Jiao Tong University School of Medicine
      • Tianjin, Chine, 300020
        • Hospital of Blood Disease, Chinese Academy of Medical Sciences
    • Beijing
      • Dongcheng, Beijing, Chine, 100730
        • Peking Union Medical College Hospital
    • Fujian
      • Fuzhou, Fujian, Chine, 350001
        • Fujian Medical University Union Hospital
    • Hebei
      • Cangzhou, Hebei, Chine, 061001
        • Cangzhou Central Hospital
    • Hubei
      • Wuhan, Hubei, Chine, 430022
        • Tongji Hosp, Tongji Med. Col, Huazhong Univ. of Sci. & Tech/ Wuhan Union Hospital
      • Wuhan, Hubei, Chine, 430030
        • Tongji Hospital of Tongji Medical College of Hongzhong Science and Techology University
    • Hunan
      • Changsha, Hunan, Chine, 410008
        • Xiangya Hospital Central South University
    • Jiangsu
      • Suzhou, Jiangsu, Chine, 215006
        • The First Affiliated Hospital of Soochow University
    • Zhejiang
      • Hangzhou, Zhejiang, Chine, 310003
        • The First Affiliated Hospital of College of Medicine, Zhengjiang University

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant
  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Homme

La description

Principaux critères d'inclusion :

  • Chinois ethnique
  • est de tout âge
  • a un diagnostic documenté d'hémophilie A sévère ou modérément sévère (déficit congénital en FVIII : facteur VIII (FVIII) initial ≤ 2 %)
  • a documenté et vérifié > 50 jours d'exposition (ED) au FVIII (recombinant ou dérivé du plasma)
  • reçoit un traitement à la demande avec le FVIII au moment de l'inscription à cette étude
  • a des antécédents négatifs de développement d'inhibiteurs
  • est séronégative ou séropositive avec une maladie stable et un nombre de CD4+ ≥ 200 cellules par mm^3
  • est négatif pour le virus de l'hépatite C (VHC); Ou le participant est VHC positif avec une hépatite chronique stable, tel qu'évalué par l'investigateur

Principaux critères d'exclusion :

  • a des antécédents d'hypersensibilité ou d'anaphylaxie associée à la réception de FVIII
  • est diagnostiqué avec d'autres troubles hémorragiques autres que l'hémophilie A, y compris, mais sans s'y limiter, une thrombocytopénie (numération plaquettaire < 100 000 /mL)
  • a été exposé à un produit expérimental (IP) dans les 30 jours précédant la visite de sélection ou doit participer à une autre étude clinique impliquant un IP ou un dispositif expérimental pendant la participation à l'étude
  • est prévu ou susceptible de subir une intervention chirurgicale pendant la période d'étude
  • a une insuffisance rénale terminale ou des signes d'une maladie systémique grave ou incontrôlée, à en juger par l'investigateur
  • a une maladie hépatique active (taux d'alanine aminotransférase (ALT) et d'aspartate aminotransférase (AST) > 5 fois la limite supérieure de la normale)
  • a des preuves cliniques ou de laboratoire d'insuffisance hépatique sévère, y compris (mais sans s'y limiter) un rapport international normalisé (INR) récent et persistant> 1,4, et/ou la présence d'une splénomégalie et/ou d'un angiome stellaire important à l'examen physique, et/ou des antécédents d'hémorragie œsophagienne ou de varices œsophagiennes documentées
  • est un membre de la famille de l'investigateur ou du personnel du site

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: La prévention
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Patients précédemment traités (PTP)

Les PTP participeront séquentiellement avec :

Partie 1 : Paramètres pharmacocinétiques d'ADVATE mesurés dans un sous-ensemble de 24 participants, composé de :

  • 12 adultes (>12 ans)
  • 12 enfants (≤12 ans)

Partie 2 : Traitement à la demande avec ADVATE pendant 6 mois

Partie 3 : Schéma prophylactique avec ADVATE pendant 6 mois
Biologique: Octocog alfa (facteur VIII de coagulation humain recombinant)
  • Partie 1 : Analyse pharmacocinétique (PK) - Sous-ensemble de 24 participants
  • Partie 2 : Régime de traitement à la demande
  • Partie 3 : Schéma de traitement prophylactique
Autres noms:
  • AVOIR

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Pourcentage de réduction du taux de saignement annualisé (ABR) pendant le traitement prophylactique par rapport à ABR pendant le traitement à la demande
Délai: 12 mois

Calculé comme :

{[ABR médian à la demande - prophylaxie ABR médian]÷[ABR médian à la demande]}*100 %

L'ABR sera supposé avoir une distribution binomiale négative. Les 2 schémas thérapeutiques (à la demande et en prophylaxie) seront comparés en termes d'ABR moyen dans un cadre de modèle linéaire généralisé (avec une fonction de lien logarithmique qui est la valeur par défaut pour la distribution binomiale négative), en tenant compte de l'effet fixe du bras d'étude et le temps de suivi (en années) comme compensation. Les rapports entre les moyennes de traitement (IC à 95 %) seront estimés dans ce modèle.
12 mois

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Nombre d'unités par kg de poids corporel d'ADVATE nécessaires pour résoudre un épisode hémorragique (BE)
Délai: 12 mois
12 mois
Nombre de perfusions d'ADVATE nécessaires pour résoudre un épisode hémorragique (BE)
Délai: 12 mois
12 mois
Évaluation globale de l'efficacité sur une échelle de quatre points (Excellent-Bon-Passable-Médiocre)
Délai: 12 mois
12 mois
Taux annualisés d'épisodes hémorragiques (ABR) selon le type de saignement et l'étiologie du saignement résumés par schéma thérapeutique
Délai: 12 mois

Types de saignement et étiologies résumés par régime de traitement (prophylaxie, à la demande), y compris :

  • Saignements articulaires
  • Saignements non articulaires
  • Saignements spontanés
  • Saignements traumatiques
  • Cibler les saignements articulaires
12 mois
Incidence des inhibiteurs
Délai: 13 mois

Incidence des inhibiteurs dans :

  1. Patients précédemment traités (PTP) avec une exposition précédente de 51 à 150 jours (ED) au facteur VIII (FVIII)
  2. PTP avec > 150 précédents ED au FVIII
13 mois
Événements indésirables selon la parenté, la gravité et la gravité
Délai: 13 mois
13 mois
Aire sous la courbe concentration plasmatique/temps du temps 0 à l'infini
Délai: Dans les 30 minutes précédant le début de la perfusion jusqu'à 48 heures après la perfusion
Calculé comme AUC0-t + Ct/ λz, où t est l'heure de la dernière concentration quantifiable, Ct est la dernière concentration quantifiable et λz est la constante de vitesse terminale
Dans les 30 minutes précédant le début de la perfusion jusqu'à 48 heures après la perfusion
Temps de séjour moyen (MRT)
Délai: Dans les 30 minutes précédant le début de la perfusion jusqu'à 48 heures après la perfusion
Calculé comme AUMC0-∞ / AUC0-∞ - TI/2, où AUMC0-∞ sera déterminé de la même manière que AUC0-∞ et TI représente la durée de la perfusion [heure]
Dans les 30 minutes précédant le début de la perfusion jusqu'à 48 heures après la perfusion
Dégagement (CL)
Délai: Dans les 30 minutes précédant le début de la perfusion jusqu'à 48 heures après la perfusion
Calculé en dose/ASC0-∞
Dans les 30 minutes précédant le début de la perfusion jusqu'à 48 heures après la perfusion
Récupération incrémentielle (IR) à Cmax
Délai: Dans les 30 minutes avant le début de la perfusion et dans l'heure qui suit la perfusion
Calculé comme suit : (Cmax - Cpre-infusion)/Dose, où Cmax sera déterminée comme la concentration la plus élevée atteinte dans l'heure suivant la perfusion
Dans les 30 minutes avant le début de la perfusion et dans l'heure qui suit la perfusion
Demi-vie de la phase d'élimination
Délai: Dans les 30 minutes précédant le début de la perfusion jusqu'à 48 heures après la perfusion
Calculé comme : ln2/ λz. λz sera estimé à partir de la pente de l'ajustement log-linéaire naturel aux dernières concentrations quantifiables, avec le plus grand R^2 ajusté
Dans les 30 minutes précédant le début de la perfusion jusqu'à 48 heures après la perfusion
Volume de distribution à l'état d'équilibre (Vss)
Délai: Dans les 30 minutes précédant le début de la perfusion jusqu'à 48 heures après la perfusion
Calculé comme suit : CL * MRT
Dans les 30 minutes précédant le début de la perfusion jusqu'à 48 heures après la perfusion

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Baxalta now part of Shire

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

26 juin 2014

Achèvement primaire (Réel)

31 mai 2016

Achèvement de l'étude (Réel)

31 mai 2016

Dates d'inscription aux études

Première soumission

20 juin 2014

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

20 juin 2014

Première publication (Estimation)

23 juin 2014

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

3 mai 2021

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

29 avril 2021

Dernière vérification

1 avril 2021

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • 061301

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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