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LCI699治疗库欣病患者的安全性和有效性

2020年12月11日 更新者：Novartis Pharmaceuticals

LCI699 的 III 期、多中心、双盲、随机退出研究在 24 周、单臂、开放标签剂量滴定和治疗期后评估 LCI699 治疗库欣病患者的安全性和有效性

该研究旨在确认 LCI699 治疗库欣病患者的长期疗效和安全性。 这是一项关键试验，支持 LCI699 在美国和欧盟注册用于治疗库欣病患者。

这是 LCI699 的 III 期、多中心、双盲、随机退出研究，经过 24 周、单臂、开放标签剂量滴定和治疗期后，评估了 LCI699 治疗患有以下疾病的患者的安全性和有效性库欣病。

研究概览

地位

完全的

条件

干预/治疗

详细说明

主要目标是比较随机接受奥西洛司他治疗的患者与接受奥西洛司他治疗的患者在 8 周随机退出期结束时（第 34 周）的完全缓解率。

安慰剂。 关键的次要目标评估了在初始单组开放标签期（第 24 周）个体剂量滴定和奥西洛司他治疗结束时的完全缓解率。

符合条件的患者在第 26 周以双盲方式以 1:1 的比例随机分配，继续相同剂量的奥西洛司他治疗或匹配安慰剂。 根据第 24 周的奥西洛司他剂量（≤ 5mg bid 对比 >5mg bid）对随机化进行分层；和垂体照射史（是/否）。

该研究在核心期（研究期 1 至 4）和一个可选的扩展期中合并了四个时期。 从第 48 周开始的可选延长期。

研究阶段 1 包括在个体患者中进行的单臂、开放标签、osilodrostat 剂量滴定（第 1 周至第 12 周）。 剂量调整基于中央实验室测量的三个 24 小时 UFC (mUFC) 值的平均值。

在研究阶段 2（第 13 周至第 24 周）期间，在研究阶段 1 期间确定的治疗剂量下评估了奥西洛司他的疗效和安全性。在此期间 mUFC 升高的患者的奥西洛司他剂量进一步增加（如果可以耐受），最高可达30 毫克出价。 对此类患者进行了长期安全性和有效性的随访，并且不被视为关键次要终点的反应者，因此未在研究阶段 3 中进行随机分组。

研究阶段 3 是双盲、安慰剂对照的随机退出 (RW) 阶段（第 26 周至第 34 周）。 为了有资格在研究阶段 3 中进行随机化，患者必须在研究阶段 1 期间完成剂量滴定，并且必须在研究阶段 2 的第 24 周被归类为完全反应者。不符合随机化条件的患者接受开放标签的奥西洛司他直到核心阶段结束（第 48 周），除非有理由提前停止研究。

在第 3 个研究阶段，每 2 周在预定的访问中测量 mUFC。 然而，如果患者报告皮质醇增多症或皮质醇增多症的症状，也允许他们在 RW 期间的任何时间进行计划外的访问。

对于保持正常 mUFC 且在 RW 期间未发生与研究药物相关的不良事件 (AE) 的患者，研究药物的剂量保持不变。 出于安全原因，研究者可以在研究期间的任何时间（包括 RW 期）减少或暂时停止研究药物的剂量。

在此研究期间，如果 mUFC 增加到 >1.5×ULN，则患者从 RW 期间中断并宣布为无反应者。 在停止 RW 治疗后，或在 RW 期结束时（第 34 周），以先到者为准，患者以研究者选择的剂量恢复开放标签奥西洛司他。

在 RW 期间退出研究的患者不再参与研究，因此不允许接受开放标签的奥西洛司他，也不能进入研究阶段 4。

由于缺乏疗效而停止 RW 治疗的患者在停止时恢复开放标签奥西洛司他，这可能发生在第 34 周之前。 在 RW 期间未停药的患者在 RW 结束时（第 34 周）恢复开放标签奥西洛司他，然后继续使用奥西洛司他（研究第 4 期）。

诺华研究团队、患者、研究者和所有其他研究中心工作人员对从随机化时间到核心期结束时数据库锁定时间的治疗分配保持不知情。 诺华药品供应管理部门的成员被揭盲以准备研究药品供应。

研究阶段 4 是单臂、开放标签治疗（第 34 周结束至第 48 周）。 在第 34 周结束时，所有患者都接受了开放标签的奥西洛司他治疗。 在此期间，研究者可酌情选择剂量。

患者继续进行开放标签治疗直至第 48 周。 在第 48 周，患者可以选择进入延长期，或在第 48 周停用奥西洛司他以结束核心期访视，停用研究药物 4 周（第 52 周）。

根据研究调查员的评估，继续获得临床益处并希望进入延长期的患者在第 48 周时再次同意。 患者在没有中断研究药物或评估的情况下进入延长期。 在研究结束时，继续受益于治疗的患者被提供参加单独的长期安全性随访研究。 可选的延长期在所有患者完成第 72 周或提前停止后结束。

研究类型

介入性

注册 (实际的)

137

阶段

  • 第三阶段

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 中国
      • Beijing、中国、100034
        • Novartis Investigative Site
    • Beijing
      • Beijing、Beijing、中国、100730
        • Novartis Investigative Site
    • Sichuan
      • Chengdu、Sichuan、中国、610041
        • Novartis Investigative Site
  • 俄罗斯联邦
      • Moscow、俄罗斯联邦、117036
        • Novartis Investigative Site
  • 保加利亚
      • Sofia、保加利亚、1431
        • Novartis Investigative Site
  • 加拿大
    • Alberta
      • Edmonton、Alberta、加拿大、T6G 2B7
        • Novartis Investigative Site
    • Nova Scotia
      • Halifax、Nova Scotia、加拿大、B3H 1V7
        • Novartis Investigative Site
    • Quebec
      • Montreal、Quebec、加拿大、H2W 1T8
        • Novartis Investigative Site
      • Sherbrooke、Quebec、加拿大、J1H 5N4
        • Novartis Investigative Site
  • 印度
      • New Delhi、印度、110029
        • Novartis Investigative Site
    • Karnataka
      • Bangalore、Karnataka、印度、560054
        • Novartis Investigative Site
    • Punjab
      • Chandigarh、Punjab、印度、160012
        • Novartis Investigative Site
    • Tamil Nadu
      • Vellore、Tamil Nadu、印度、632004
        • Novartis Investigative Site
  • 哥伦比亚
      • Cali、哥伦比亚
        • Novartis Investigative Site
  • 大韩民国
      • Seoul、大韩民国、03080
        • Novartis Investigative Site
      • Seoul、大韩民国、06351
        • Novartis Investigative Site
      • Seoul、大韩民国、03722
        • Novartis Investigative Site
  • 奥地利
      • Wien、奥地利、1090
        • Novartis Investigative Site
  • 德国
      • Erlangen、德国、91054
        • Novartis Investigative Site
      • Muenchen、德国、81377
        • Novartis Investigative Site
  • 意大利
      • Napoli、意大利、80131
        • Novartis Investigative Site
    • AN
      • Ancona、AN、意大利、60126
        • Novartis Investigative Site
    • GE
      • Genova、GE、意大利、16132
        • Novartis Investigative Site
    • ME
      • Messina、ME、意大利、98125
        • Novartis Investigative Site
    • MI
      • Milano、MI、意大利、20122
        • Novartis Investigative Site
    • PD
      • Padova、PD、意大利、35128
        • Novartis Investigative Site
    • PI
      • Pisa、PI、意大利、56124
        • Novartis Investigative Site
  • 日本
    • Aichi
      • Nagoya、Aichi、日本、460-0001
        • Novartis Investigative Site
    • Fukuoka
      • Fukuoka city、Fukuoka、日本、812-8582
        • Novartis Investigative Site
    • Hyogo
      • Kobe-shi、Hyogo、日本、650-0017
        • Novartis Investigative Site
      • Nishinomiya、Hyogo、日本、663 8501
        • Novartis Investigative Site
    • Kanagawa
      • Yokohama、Kanagawa、日本、245-8575
        • Novartis Investigative Site
    • Tokyo
      • Bunkyo-ku、Tokyo、日本、113-8603
        • Novartis Investigative Site
      • Shinjuku-ku、Tokyo、日本、160-0023
        • Novartis Investigative Site
  • 法国
      • Le Kremlin Bicetre、法国、94275
        • Novartis Investigative Site
      • Lille Cedex、法国、59037
        • Novartis Investigative Site
      • Marseille、法国、13385
        • Novartis Investigative Site
      • Paris、法国、75014
        • Novartis Investigative Site
      • Pessac Cedex、法国、33604
        • Novartis Investigative Site
  • 泰国
      • Songkla、泰国、90110
        • Novartis Investigative Site
  • 火鸡
    • TUR
      • Istanbul、TUR、火鸡、34098
        • Novartis Investigative Site
  • 美国
    • Colorado
      • Aurora、Colorado、美国、80045
        • University of Colorado Hospital SC - LCI699C2301
    • Georgia
      • Atlanta、Georgia、美国、30322
        • Emory University School of Medicine G2304 - C2301
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、美国、60611
        • Northwestern University SC - LCI699C2301
    • Maryland
      • Baltimore、Maryland、美国、21205
        • The Johns Hopkins University School of Medicine Johns Hopkins University
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、美国、02114
        • Massachusetts General Hospital Neuroendocrine Unit
    • Michigan
      • Ann Arbor、Michigan、美国、48109
        • University Of Michigan Comprehensive Cancer Center
    • New York
      • New York、New York、美国、10065
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Center
      • New York、New York、美国、10029
        • Mount Sinai School of Medicine SC - LCI699C2301
      • New York、New York、美国、10032
        • Columbia University Medical Center New York Presbyterian SC - LCI699C2301
    • Oregon
      • Portland、Oregon、美国、97239
        • Oregon Health and Science University SC LCI699C2301
    • Pennsylvania
      • Philadelphia、Pennsylvania、美国、19104
        • University of Pennsylvania Clinical Studies Unit Unniv SC
    • Wisconsin
      • Milwaukee、Wisconsin、美国、53226
        • Medical College of Wisconsin MCW 2
  • 英国
    • South Yorkshire
      • Sheffield、South Yorkshire、英国、S10 2JF
        • Novartis Investigative Site
  • 荷兰
      • Rotterdam、荷兰、3015 GD
        • Novartis Investigative Site
  • 西班牙
      • Madrid、西班牙、28046
        • Novartis Investigative Site
      • Madrid、西班牙、28009
        • Novartis Investigative Site
    • Andalucia
      • Sevilla、Andalucia、西班牙、41013
        • Novartis Investigative Site
  • 阿根廷
    • Buenos Aires
      • Caba、Buenos Aires、阿根廷、C1180AAX
        • Novartis Investigative Site
      • Caba、Buenos Aires、阿根廷、C1426AAI
        • Novartis Investigative Site

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

18年 至 75年 (成人、年长者)

接受健康志愿者

不

有资格学习的性别

全部

描述

纳入标准：

  1. 在进行任何评估之前，必须获得书面知情同意。
  2. 18-75岁的男性或女性患者。
  3. 患者必须已确诊为持续性或复发性库欣病。
  4. 有垂体手术史的患者必须在手术后至少 30 天才有资格参加本研究。
  5. 术后接受糖皮质激素替代疗法的患者必须在筛选前停止此类疗法至少一周或 5 个半衰期，以较长者为准。
  6. 只有当新发库欣病患者不被认为适合手术时，他们才能被纳入。
  7. 可以包括有垂体照射史的患者，前提是从最后一次放射治疗到入组本研究至少已过去 2 年（立体定向放射外科）或 3 年（常规放射）。
  8. 如果已知诊断为库欣氏病，则允许患者停止当前的药物治疗以满足这些进入标准。

排除标准：

  1. 在入组时或入组时 30 天或 5 个半衰期内（以较长者为准）使用其他研究药物；或更长的时间（如果当地法规要求），以及根据当地法规对参与研究性试验的任何其他限制。
  2. 对 LCI699 或类似化学类别的药物过敏史。
  3. 在过去 5 年内任何器官系统（皮肤局部基底细胞癌除外）的恶性肿瘤病史，无论是否有治疗或未治疗，无论是否有局部复发或转移的证据。
  4. 具有 QTc 延长或尖端扭转型室性心动过速危险因素的患者。
  5. 孕妇或哺乳期妇女。
  6. 有生育能力的女性，定义为生理上能够怀孕的所有女性，除非她们在给药期间和给药完成后 1 周内使用高效避孕方法。
  7. 由于大腺瘤导致视交叉受压的患者或视交叉受压风险高的患者（视交叉 2 毫米内的肿瘤）。
  8. 患有已知的遗传性综合征作为荷尔蒙分泌过多的原因的患者。
  9. 由于异位 ACTH 分泌或 ACTH 非依赖性（肾上腺）库欣综合征而患有库欣综合征的患者。
  10. 筛选前1个月内接受过大手术的患者。
  11. 血压不受控制的高血压患者。
  12. 糖尿病控制不佳的糖尿病患者。
  13. 研究者判断甲状腺功能不正常的患者。
  14. 有以下病史的患者：充血性心力衰竭、不稳定型心绞痛、持续性室性心动过速、有临床意义的心动过缓、晚期心脏传导阻滞、进入研究前不到一年的急性心肌梗死，或有临床意义的心血管功能损害。
  15. 中度至重度肾功能不全患者。
  16. 患有肝硬化、慢性活动性肝炎或慢性持续性肝炎等肝病患者，或明确 ALT/AST/胆红素升高的患者。
  17. 根据研究者或申办者的医疗监督员的意见，目前或既往的任何医疗状况可能会干扰研究的进行或结果评估的患者。
  18. 在研究治疗前 6 个月内有酒精或药物滥用史的患者。
  19. 有不遵守医疗方案史或被认为可能不可靠或将无法完成整个研究的患者。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：随机化
  • 介入模型：顺序分配
  • 屏蔽：四人间

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：奥西洛司他 (LCI699)
包括在个体患者中进行的单臂、开放标签、osilodrostat 剂量滴定，然后在双盲、安慰剂对照的 RW 期间进行 osilodrostat。
药品：奥西洛司他
Osilodrostat 以口服薄膜包衣片剂的形式出现，具有以下规格：1 mg、5 mg、10 mg 和 20 mg。 osilodrostat 的最大剂量为 30 mg bid。
其他名称：
  • LCI699
安慰剂比较：LCI699 安慰剂
包括在个体患者中进行的单臂、开放标签、osilodrostat 剂量滴定，然后在双盲、安慰剂对照的 RW 期间给予安慰剂。
药品：LCI699匹配安慰剂
Osilodrostat 安慰剂以口服薄膜包衣片剂的形式出现，具有以下规格：1 mg、5 mg、10 mg 和 20 mg。 osilodrostat 安慰剂的最大剂量为 30 mg bid。

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
第 34 周随机治疗和分层的主要疗效反应者百分比
大体时间：第 34 周（8 周）
比较随机化患者在 8 周随机退出期结束时的完全缓解率。主要疗效反应者定义为第 34 周时 mUFC ≤ ULN 并且既未中断（研究或 RW 治疗）的随机化患者) 在研究的 RW 期间，osilodrostat 剂量也没有增加超过第 26 周的水平。 mUFC：平均尿游离皮质醇； ULN：正常上限
第 34 周（8 周）

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
第 24 周时次要疗效应答者的百分比（关键次要终点）
大体时间：第 24 周
评估在初始单臂、开放标签期中个体剂量滴定和 LCI699 治疗结束时的完全反应率。 关键次要疗效反应者定义为 FAS 患者，其在第 24 周时的 mUFC ≤ ULN，并且在研究阶段 2（第 13-24 周）期间奥西洛司他的剂量没有增加到超过研究阶段 1 结束时确定的水平（第 12 周）。 在第 24 周缺少 mUFC 评估的患者将被计为关键次要终点的无反应者。
第 24 周
随机治疗组的平均尿游离皮质醇 (mUFC) 失控时间
大体时间：随机分组后 8 周
在 RW 期间 mUFC 失去控制的时间，定义为从随机化到失去控制的第一个证据的时间（以天为单位）（定义为 mUFC 评估 >1.5 ULN，基于中央实验室结果 & 至少 2在 RW 期间相关的个体尿液样本显示 UFC >1.5×ULN)。 没有失去控制证据的患者在最后一次评估的日期被删失，mUFC ≤ 1.5 ULN。 如果患者在没有进行 UFC 评估的情况下停止随机治疗，他们将在随机化日期被删失。 测量类型（数字）是指随机化后 8 周的事件概率估计。
随机分组后 8 周
完全缓解率 (CRR)
大体时间：第 12 周、第 24 周、第 48 周、第 72 周，最后观察值
完全缓解率定义为 mUFC ≤ ULN 的已登记参与者的百分比
第 12 周、第 24 周、第 48 周、第 72 周，最后观察值
MUFC 中相对于基线的实际变化
大体时间：第 12、24、48、72 周，最后一次评估
MUFC 相对于基线的实际变化。
第 12、24、48、72 周，最后一次评估
与库欣病相关的心血管相关参数相对于基线的实际变化：空腹血糖
大体时间：基线、第 48、72 周、最后可用的评估
空腹血糖相对于基线的实际变化。
基线、第 48、72 周、最后可用的评估
与库欣病相关的心血管相关参数相对于基线的实际变化：糖化血红蛋白 (HbA1C)
大体时间：基线、第 48、72 周、最后可用的评估
糖化血红蛋白 (HbA1c) 相对于基线的实际变化。
基线、第 48、72 周、最后可用的评估
与库欣病相关的心血管相关参数相对于基线的实际变化：胆固醇、低密度脂蛋白胆固醇、高密度脂蛋白胆固醇和甘油三酯
大体时间：基线、第 48、72 周、最后可用的评估
胆固醇、低密度脂蛋白胆固醇、高密度脂蛋白胆固醇和甘油三酯相对于基线的实际变化。
基线、第 48、72 周、最后可用的评估
与库欣病相关的心血管相关参数相对于基线的实际变化：坐位收缩压 (SBP) 和坐位舒张压 (DBP)
大体时间：基线、第 48、72 周、最后可用的评估
坐姿 SBP 和 DBP 相对于基线的实际变化。
基线、第 48、72 周、最后可用的评估
与库欣病相关的心血管相关参数相对于基线的实际变化：体重
大体时间：基线、第 48、72 周、最后可用的评估
相对于基线的实际体重变化。
基线、第 48、72 周、最后可用的评估
与库欣病相关的心血管相关参数相对于基线的实际变化：体重指数 (BMI)
大体时间：基线、第 48、72 周、最后可用的评估
BMI 相对于基线的实际变化。
基线、第 48、72 周、最后可用的评估
与库欣病相关的心血管相关参数相对于基线的实际变化：腰围
大体时间：基线、第 48、72 周、最后可用的评估
腰围相对于基线的实际变化。
基线、第 48、72 周、最后可用的评估
患者报告结果相对于基线的实际变化（库欣健康相关生活质量 (QoL)）- 总分
大体时间：基线，第 48 周 (W)，第 72 周，最后一次可用评估
库欣病健康相关生活质量问卷的开发是为了评估库欣综合征患者的生活质量。 它由 12 个项目组成，捕捉患者对 7 个概念的反应：日常活动、康复和疼痛、情绪和自信、社会关注、外貌、记忆和对未来的关注。 这些项目在 5 点李克特式量表上进行测量，评估每项在过去 4 周内与患者的库欣氏病相关的频率或程度。 原始分数是通过在标准化之前对单个项目分数求和来计算的，因此总分数范围为 0 到 100。 内容可靠性、对变化的敏感性和心理测量特性已在库欣病患者中得到验证。 在进行临床评估之前，要求患者完成问卷。 相对于基线的增加表明有所改善。
基线，第 48 周 (W)，第 72 周，最后一次可用评估
患者报告结果相对于基线的实际变化：贝克抑郁量表-II (BDI-II)
大体时间：基线、第 48 周、第 72 周、最后一次可用评估
BDI-II 是一种患者报告的工具，用于测量成人和 13 岁及以上青少年的抑郁严重程度。 它设计为由患者在纸上完成，大约需要 5 分钟才能完成。 BDI-II 由 21 个项目组成，旨在评估临床和正常患者在前 2 周内的抑郁强度。 项目根据 0（“完全没有”）到 3（每种症状的“极端”形式）的 4 点严重性量表进行评级，每个项目都有不同的反应选项。 计算出范围从 0 到 63 的全局分数，分数越高代表抑郁程度越高。 已提出以下解释 BDI-II 的评分指南（Smarr，2011）：最小范围 = 0-13，轻度抑郁 = 14-19，中度抑郁 = 20-28 和重度抑郁 = 29-63。 在进行临床评估之前，要求患者完成问卷。 BDI-II 相对于基线的减少表明有所改善。
基线、第 48 周、第 72 周、最后一次可用评估
患者报告结果的实际变化：EQ-5D-5L 效用指数
大体时间：基线、第 48 周、第 72 周、最后一次可用评估
EQ-5D-5L 问卷是 EuroQol Group 开发的健康状况标准化测量方法，旨在为临床和经济评估提供简单、通用的健康测量方法。 它对认知要求不高，只需几分钟即可完成。 对受访者的说明包含在问卷中。 EQ-5D-5L 测量 5 个项目，包括行动能力、自我护理、日常活动、疼痛/不适、焦虑/抑郁，分为 5 个级别：没有问题、轻微问题、中度问题、严重问题和极端问题。 效用指数可以从 EQ 5D-5L 描述系统计算得出，效用分数范围从 -0.281（可想象的最差健康状态）到 1（可想象的最佳健康状态），其中 -0.281 表示“无意识”健康状态。 针对 EQ-5D-5L 分数分析单个指标值。 EQ-ED-5L 效用指数相对于基线的增加表明有所改善。
基线、第 48 周、第 72 周、最后一次可用评估
患者报告结果的实际变化：EQ-5D-5L 血管模拟量表 (VAS)
大体时间：基线、第 48 周、第 72 周、最后一次可用评估
EQ-5D-5L 还包括一个 20 厘米的垂直 VAS（视觉模拟刻度），刻度为 0-100，端点标记为 100 =“您能想象到的最佳健康”和 0 =“您能想到的最差健康”想象'。 针对 VAS 评分分析单个指标值。 EQ-ED-5L VAS 相对于基线的增加表明有所改善。
基线、第 48 周、第 72 周、最后一次可用评估
通过摄影改变库欣病身体特征的基线
大体时间：第 48 周，第 72 周，最后一次评估
从基线到第 48 周、第 72 周和治疗结束（延长期），库欣病的以下每个临床体征均通过摄影得到改善：面部红斑、多毛症、皮纹、锁骨上脂肪垫、背侧脂肪垫、近端肌肉萎缩（萎缩） 、中央（腹部）肥胖和瘀斑（瘀伤）。
第 48 周，第 72 周，最后一次评估
骨矿物质密度相对于基线的变化 - 所有参与者
大体时间：基线，第 48 周，最后观察值 (LOV)
从基线到第 48 周的实际变化以及通过 DXA 扫描测量的腰椎和全髋骨矿物质密度的 LOV。 骨矿物质密度的增加表明改善..
基线，第 48 周，最后观察值 (LOV)
逃生时间
大体时间：从第一个 mUFC ≤ ULN 到第一个 mUFC 结果 > 1.5 x ULN，至少有 2 个单独的 UFC 结果 > 1.5 x ULN
逃逸被定义为从第一个 mUFC ≤ ULN 到第一个 mUFC 结果 > 1.5 x ULN 的时间（以天为单位），至少有 2 个单独的 UFC 结果 > 1.5 x ULN 损失发生在 12 周剂量滴定期之后。 随机分配给安慰剂的参与者不包括在分析中。
从第一个 mUFC ≤ ULN 到第一个 mUFC 结果 > 1.5 x ULN，至少有 2 个单独的 UFC 结果 > 1.5 x ULN
LCI699 曝光
大体时间：从第 2 周到第 10 周，给药前、给药后 0.75 小时、1.5 小时和 4 小时
评估库欣病患者的 LCI699 暴露情况。 LCI699 的血浆浓度（给药前、0.75 小时、1.5 小时和给药后 4 小时）。 这些是针对每个事件剂量分析的 PAS 受试者的最大数量。
从第 2 周到第 10 周，给药前、给药后 0.75 小时、1.5 小时和 4 小时
具有完全响应率 (CRR) 的参与者百分比
大体时间：第 12 周、第 24 周、第 48 周、第 72 周，最后一次评估
完全缓解率定义为 mUFC ≤ ULN 的登记参与者的百分比。
第 12 周、第 24 周、第 48 周、第 72 周，最后一次评估
具有部分响应率 (PRR) 的参与者百分比
大体时间：第 12 周、第 24 周、第 48 周、第 72 周，最后一次评估
部分缓解率定义为 mUFC 较基线减少 ≥ 50%，但 mUFC>ULN 的参与者百分比
第 12 周、第 24 周、第 48 周、第 72 周，最后一次评估
具有总体反应率 (ORR) 的参与者百分比
大体时间：第 12 周、第 24 周、第 48 周、第 72 周，最后一次评估
总体反应率定义为 mUFC ≤ ULN 或从基线至少减少 50% 的登记参与者的百分比。
第 12 周、第 24 周、第 48 周、第 72 周，最后一次评估

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Novartis Pharmaceuticals

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

一般刊物

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2014年10月6日

初级完成 (实际的)

2018年2月21日

研究完成 (实际的)

2019年12月4日

研究注册日期

首次提交

2014年6月17日

首先提交符合 QC 标准的

2014年6月30日

首次发布 (估计)

2014年7月2日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2021年1月6日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2020年12月11日

最后验证

2020年12月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • CLCI699C2301
  • 2013-004766-34 (EudraCT编号)

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

是的

IPD 计划说明

诺华致力于与合格的外部研究人员共享患者水平数据的访问权限，并支持符合条件的研究的临床文件。 这些请求由独立审查小组根据科学价值审查和批准。 所提供的所有数据均已匿名处理，以根据适用的法律法规尊重参与试验的患者的隐私。

该试验数据的可用性是根据 www.clinicalstudydatarequest.com 上描述的标准和过程

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

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