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쿠싱병 환자 치료를 위한 LCI699의 안전성 및 효능

2020년 12월 11일 업데이트: Novartis Pharmaceuticals

쿠싱병 환자 치료를 위한 LCI699의 안전성 및 효능을 평가하기 위한 24주 단일군, 공개 라벨 용량 적정 및 치료 기간 후 LCI699의 3상, 다기관, 이중맹검, 무작위배정 철회 연구

이번 연구는 쿠싱병 환자 치료를 위한 LCI699의 장기적 효능과 안전성을 확인하는 것을 목표로 했다. 이는 미국과 EU에서 쿠싱병 환자 치료를 위한 LCI699의 등록을 뒷받침한 중추적 임상시험이었다.

이것은 LCI699의 3상, 다기관, 이중맹검, 무작위배정 철회 연구로, 24주 단일군, 오픈라벨 용량 적정 및 치료 기간 후 LCI699의 안전성과 효능을 평가했습니다. 쿠싱병.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

상세 설명

1차 목표는 8주간의 무작위 철수 기간(34주차) 종료 시 완전 반응률을 지속적인 오실로드로스타트 요법에 무작위 배정된 환자와

위약. 주요 2차 목표는 초기 단일군 공개 라벨 기간(24주차)에서 개별 용량 적정 및 오실로드로스타트 치료 종료 시 완전 반응률을 평가했습니다.

적격 환자는 26주차에 1:1 비율로 이중 맹검 방식으로 무작위 배정되어 동일한 용량의 오실로드로스타트로 치료를 계속하거나 일치하는 위약으로 치료를 받았습니다. 무작위화는 24주차에 오실로드로스타트 용량에 따라 계층화되었습니다(≤ 5mg bid vs. >5mg bid); 및 뇌하수체 방사선 조사의 병력(예/아니오).

이 연구에는 핵심 기간(연구 기간 1~4)과 선택적 확장 기간에 결합된 4개의 기간이 있습니다. 선택적인 연장 기간은 48주차부터 시작됩니다.

연구 기간 1은 개별 환자의 단일 암, 공개 라벨, 오실로드로스타트 용량 적정으로 구성되었습니다(1주차에서 12주차). 용량 조정은 중앙 실험실에서 측정한 3개의 24시간 UFC(mUFC) 값의 평균을 기반으로 했습니다.

연구 기간 2(13주차 ~ 24주차) 동안, 오실로드로스타트 효능 및 안전성은 연구 기간 1 동안 결정된 치료 용량에서 평가되었습니다. 이 기간 동안 mUFC가 상승한 환자의 오실로드로스타트 용량은 내약성이 있는 경우 최대 30mg 입찰. 이러한 환자들은 장기적인 안전성과 효능에 대해 추적되었고 주요 2차 평가변수에 대한 반응자로 간주되지 않았으므로 연구 기간 3에서 무작위 배정되지 않았습니다.

연구 기간 3은 이중 맹검, 위약 대조 무작위 철회(RW) 기간(26주에서 34주)이었습니다. 연구 기간 3에서 무작위배정 대상이 되려면 환자는 연구 기간 1 동안 용량 적정을 완료하고 연구 기간 2의 24주차에 완전 반응자로 분류되어야 했습니다. 무작위배정 대상이 아닌 환자는 공개 라벨 오실로드로스타트를 투여받았습니다. 조기에 연구를 중단할 이유가 없는 한 핵심 기간(48주차)이 끝날 때까지.

연구 기간 3 동안 mUFC는 2주마다 예정된 방문에서 측정되었습니다. 그러나 환자가 코르티솔 과다증 또는 코르티솔 저하증 증상을 보고한 경우 RW 기간 중 언제라도 예정되지 않은 방문이 허용되었습니다.

연구 약물의 용량은 정상적인 mUFC를 유지하고 RW 동안 연구 약물과 관련된 부작용(AE)이 발생하지 않은 환자에 대해 변경되지 않은 상태로 유지되었습니다. 조사자는 RW 기간을 포함하여 연구 동안 언제든지 안전상의 이유로 연구 약물의 용량을 줄이거나 일시적으로 보류할 수 있습니다.

이 연구 기간 동안 mUFC가 >1.5×ULN으로 증가한 경우 환자는 RW 기간을 중단하고 무반응자로 선언했습니다. RW 치료를 중단한 후 또는 RW 기간(34주차)의 종료 시점 중 먼저 발생한 시점에 환자는 연구자가 선택한 용량으로 오픈 라벨 오실로드로스타트를 재개했습니다.

RW 기간 동안 연구를 중단한 환자는 더 이상 연구에 참여하지 않았으며 결과적으로 오픈 라벨 오실로드로스타트를 받을 수 없었고 연구 기간 4로 이동할 수 없었습니다.

효능 부족으로 RW 치료를 중단한 환자는 중단 시점에 오픈 라벨 오실로드로스타트를 재개했으며, 이는 34주차 이전에 발생할 수 있습니다. RW 기간 동안 중단되지 않은 환자는 RW 종료 시점(34주차)에 오픈 라벨 오실로드로스타트를 재개했고 그 이후에도 계속해서 오실로드로스타트를 계속했습니다(연구 기간 4).

Novartis 연구 팀, 환자, 연구자 및 기타 모든 현장 직원은 무작위 배정 시점부터 핵심 기간 종료 시 데이터베이스 잠금 시점까지 치료 할당에 대해 맹검 상태를 유지했습니다. 노바티스 약물 공급 관리 부서 구성원은 연구 약물 공급을 준비하기 위해 맹검을 해제했습니다.

연구 기간 4는 단일군, 공개 라벨 요법(34주 말부터 48주까지)이었습니다. 34주 말에 모든 환자는 오픈라벨 오실로드로스타트 치료를 받았습니다. 연구자는 이 기간 동안 용량을 선택할 재량권을 가졌습니다.

환자들은 48주차까지 공개 라벨 요법을 계속했습니다. 48주차에 환자는 연장 기간에 들어가거나 48주차에 오실로드로스타트를 중단하여 연구 약물을 4주 중단하고(52주차에) 핵심 기간 방문을 종료하는 옵션을 가졌습니다.

연구 조사자가 평가한 바와 같이 임상적 혜택을 계속 받고 연장 기간에 들어가기를 원하는 환자는 48주차에 다시 동의했습니다. 환자는 연구 약물 또는 평가의 중단 없이 연장 기간에 들어갔습니다. 연구 종료 시 치료를 통해 계속 혜택을 받은 환자에게 별도의 장기 안전성 추적 연구에 참여하도록 제안했습니다. 선택적 연장 기간은 모든 환자가 72주를 완료하거나 조기에 중단한 후에 종료되었습니다.

연구 유형

중재적

등록 (실제)

137

단계

  • 3단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 네덜란드
      • Rotterdam, 네덜란드, 3015 GD
        • Novartis Investigative Site
  • 대한민국
      • Seoul, 대한민국, 03080
        • Novartis Investigative Site
      • Seoul, 대한민국, 06351
        • Novartis Investigative Site
      • Seoul, 대한민국, 03722
        • Novartis Investigative Site
  • 독일
      • Erlangen, 독일, 91054
        • Novartis Investigative Site
      • Muenchen, 독일, 81377
        • Novartis Investigative Site
  • 러시아 연방
      • Moscow, 러시아 연방, 117036
        • Novartis Investigative Site
  • 미국
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, 미국, 80045
        • University of Colorado Hospital SC - LCI699C2301
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, 미국, 30322
        • Emory University School of Medicine G2304 - C2301
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, 미국, 60611
        • Northwestern University SC - LCI699C2301
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, 미국, 21205
        • The Johns Hopkins University School of Medicine Johns Hopkins University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, 미국, 02114
        • Massachusetts General Hospital Neuroendocrine Unit
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, 미국, 48109
        • University of Michigan Comprehensive Cancer Center
    • New York
      • New York, New York, 미국, 10065
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Center
      • New York, New York, 미국, 10029
        • Mount Sinai School of Medicine SC - LCI699C2301
      • New York, New York, 미국, 10032
        • Columbia University Medical Center New York Presbyterian SC - LCI699C2301
    • Oregon
      • Portland, Oregon, 미국, 97239
        • Oregon Health and Science University SC LCI699C2301
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
        • University of Pennsylvania Clinical Studies Unit Unniv SC
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, 미국, 53226
        • Medical College of Wisconsin MCW 2
  • 불가리아
      • Sofia, 불가리아, 1431
        • Novartis Investigative Site
  • 스페인
      • Madrid, 스페인, 28046
        • Novartis Investigative Site
      • Madrid, 스페인, 28009
        • Novartis Investigative Site
    • Andalucia
      • Sevilla, Andalucia, 스페인, 41013
        • Novartis Investigative Site
  • 아르헨티나
    • Buenos Aires
      • Caba, Buenos Aires, 아르헨티나, C1180AAX
        • Novartis Investigative Site
      • Caba, Buenos Aires, 아르헨티나, C1426AAI
        • Novartis Investigative Site
  • 영국
    • South Yorkshire
      • Sheffield, South Yorkshire, 영국, S10 2JF
        • Novartis Investigative Site
  • 오스트리아
      • Wien, 오스트리아, 1090
        • Novartis Investigative Site
  • 이탈리아
      • Napoli, 이탈리아, 80131
        • Novartis Investigative Site
    • AN
      • Ancona, AN, 이탈리아, 60126
        • Novartis Investigative Site
    • GE
      • Genova, GE, 이탈리아, 16132
        • Novartis Investigative Site
    • ME
      • Messina, ME, 이탈리아, 98125
        • Novartis Investigative Site
    • MI
      • Milano, MI, 이탈리아, 20122
        • Novartis Investigative Site
    • PD
      • Padova, PD, 이탈리아, 35128
        • Novartis Investigative Site
    • PI
      • Pisa, PI, 이탈리아, 56124
        • Novartis Investigative Site
  • 인도
      • New Delhi, 인도, 110029
        • Novartis Investigative Site
    • Karnataka
      • Bangalore, Karnataka, 인도, 560054
        • Novartis Investigative Site
    • Punjab
      • Chandigarh, Punjab, 인도, 160012
        • Novartis Investigative Site
    • Tamil Nadu
      • Vellore, Tamil Nadu, 인도, 632004
        • Novartis Investigative Site
  • 일본
    • Aichi
      • Nagoya, Aichi, 일본, 460-0001
        • Novartis Investigative Site
    • Fukuoka
      • Fukuoka city, Fukuoka, 일본, 812-8582
        • Novartis Investigative Site
    • Hyogo
      • Kobe-shi, Hyogo, 일본, 650-0017
        • Novartis Investigative Site
      • Nishinomiya, Hyogo, 일본, 663 8501
        • Novartis Investigative Site
    • Kanagawa
      • Yokohama, Kanagawa, 일본, 245-8575
        • Novartis Investigative Site
    • Tokyo
      • Bunkyo-ku, Tokyo, 일본, 113-8603
        • Novartis Investigative Site
      • Shinjuku-ku, Tokyo, 일본, 160-0023
        • Novartis Investigative Site
  • 중국
      • Beijing, 중국, 100034
        • Novartis Investigative Site
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, 중국, 100730
        • Novartis Investigative Site
    • Sichuan
      • Chengdu, Sichuan, 중국, 610041
        • Novartis Investigative Site
  • 칠면조
    • TUR
      • Istanbul, TUR, 칠면조, 34098
        • Novartis Investigative Site
  • 캐나다
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, 캐나다, T6G 2B7
        • Novartis Investigative Site
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, 캐나다, B3H 1V7
        • Novartis Investigative Site
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, 캐나다, H2W 1T8
        • Novartis Investigative Site
      • Sherbrooke, Quebec, 캐나다, J1H 5N4
        • Novartis Investigative Site
  • 콜롬비아
      • Cali, 콜롬비아
        • Novartis Investigative Site
  • 태국
      • Songkla, 태국, 90110
        • Novartis Investigative Site
  • 프랑스
      • Le Kremlin Bicetre, 프랑스, 94275
        • Novartis Investigative Site
      • Lille Cedex, 프랑스, 59037
        • Novartis Investigative Site
      • Marseille, 프랑스, 13385
        • Novartis Investigative Site
      • Paris, 프랑스, 75014
        • Novartis Investigative Site
      • Pessac Cedex, 프랑스, 33604
        • Novartis Investigative Site

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

18년 (성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

설명

포함 기준:

  1. 평가를 수행하기 전에 사전 서면 동의를 얻어야 합니다.
  2. 18 - 75세의 남성 또는 여성 환자.
  3. 환자는 지속성 또는 재발성 쿠싱병을 확인해야 합니다.
  4. 이전 뇌하수체 수술 이력이 있는 환자는 이 연구에 포함될 자격이 있으려면 수술 후 최소 30일이어야 합니다.
  5. 수술 후 글루코코르티코이드 대체 요법을 받은 환자는 스크리닝 전에 적어도 1주 또는 5 반감기 중 더 긴 기간 동안 이러한 요법을 중단해야 합니다.
  6. 신규 쿠싱병 환자는 수술 후보로 간주되지 않는 경우에만 포함될 수 있습니다.
  7. 뇌하수체 방사선 치료 병력이 있는 환자는 마지막 방사선 치료 시점부터 이 연구에 등록할 때까지 최소 2년(정위 방사선 수술) 또는 3년(일반 방사선)이 경과한 경우에 포함될 수 있습니다.
  8. 환자는 쿠싱병 진단을 받은 경우 이러한 등록 기준을 충족하기 위해 현재 약물 요법을 중단할 수 있습니다.

제외 기준:

  1. 등록 시 또는 등록 시 30일 이내 또는 5년 반감기 중 더 긴 기간 동안 다른 시험용 약물 사용, 또는 현지 규정에 따라 요구되는 경우 및 기타 현지 규정에 따른 임상시험 참여 제한에 대해 더 오래 걸릴 수 있습니다.
  2. LCI699 또는 유사한 화학적 종류의 약물에 대한 과민증의 병력.
  3. 국소 재발 또는 전이의 증거가 있는지 여부에 관계없이 지난 5년 이내에 치료 또는 치료되지 않은 모든 기관계(피부의 국소 기저 세포 암종 제외)의 악성 병력.
  4. QTc 연장 또는 Torsade de Pointes에 대한 위험 요인이 있는 환자.
  5. 임신 또는 수유(수유) 여성.
  6. 가임 여성. 생리학적으로 임신할 수 있는 모든 여성으로 정의되며, 투여 중 및 투여 완료 후 1주일 동안 매우 효과적인 피임법을 사용하지 않는 한.
  7. 거대선종으로 인해 시신경교차 압박이 있는 환자 또는 시신경교차 압박의 위험이 높은 환자(시신경교차 2mm 이내 종양)
  8. 호르몬 과다 분비의 원인으로 알려진 유전 증후군이 있는 환자.
  9. 이소성 ACTH 분비로 인한 쿠싱 증후군 또는 ACTH 비의존성(부신) 쿠싱 증후군 환자.
  10. 스크리닝 전 1개월 이내에 대수술을 받은 환자.
  11. 혈압이 조절되지 않는 고혈압 환자.
  12. 당뇨병이 잘 조절되지 않는 당뇨병 환자.
  13. 조사관이 판단한 갑상선기능저하증이 아닌 환자.
  14. 다음 병력이 있는 환자: 울혈성 심부전, 불안정 협심증, 지속 심실성 빈맥, 임상적으로 유의한 서맥, 진행성 심장 차단, 연구 시작 전 1년 미만의 급성 MI 또는 임상적으로 유의한 심혈관 기능 장애.
  15. 중등도에서 중증의 신장애 환자.
  16. 간경변증, 만성 활동성 간염, 만성 지속성 간염과 같은 간 질환이 있는 환자 또는 ALT/AST/빌리루빈이 정의된 환자.
  17. 조사자 또는 스폰서의 의료 모니터의 의견에 따라 연구 수행 또는 그 결과 평가를 방해할 수 있는 현재 또는 이전의 의학적 상태가 있는 환자.
  18. 연구 치료 전 6개월 동안 알코올 또는 약물 남용 병력이 있는 환자.
  19. 의료 요법에 대한 비순응 이력이 있거나 잠재적으로 신뢰할 수 없는 것으로 간주되거나 전체 연구를 완료할 수 없는 환자.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 순차적 할당
  • 마스킹: 네 배로

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 오실로드로스타트(LCI699)
단일군, 공개 라벨, 개별 환자에 대한 오실로드로스타트 용량 적정 및 이중 맹검, 위약 대조 RW 기간 동안 오실로드로스타트로 구성되었습니다.
의약품: 오실로드로스타트
오실로드로스타트는 1 mg, 5 mg, 10 mg 및 20 mg의 경구 투여용 필름 코팅 정제 형태로 제공됩니다. 오실로드로스타트의 최대 용량은 30mg bid였습니다.
다른 이름들:
  • LCI699
위약 비교기: LCI699 위약
이중 맹검, 위약 통제 RW 기간 동안 개별 환자에 대한 단일 암, 공개 라벨, 오실로드로스타트 용량 적정 및 이후 위약으로 구성되었습니다.
의약품: LCI699 매칭 위약
Osilodrostat 위약은 1 mg, 5 mg, 10 mg 및 20 mg의 경구 투여용 필름 코팅 정제 형태로 제공됩니다. 오실로드로스타트 위약의 최대 용량은 30mg bid였습니다.

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
무작위 치료 및 계층별 34주차 1차 효능 반응자의 백분율
기간: 34주차(8주)
무작위배정된 환자들 간의 무작위배정 철회 8주 기간 종료 시점의 완전 반응률을 비교하기 위해. 1차 유효성 반응자는 34주차에 mUFC ≤ ULN이고 중단(연구 또는 RW 치료)되지 않은 무작위배정 환자로 정의됩니다. ) 연구의 RW 기간 동안 26주차 수준 이상으로 오실로드로스타트 용량이 증가하지 않았습니다. mUFC: 비뇨기 유리 코르티솔을 의미합니다. ULN: 정상 상한
34주차(8주)

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
24주차에 2차 효능 반응자의 백분율(주요 2차 종점)
기간: 24주차
초기 단일군 공개 라벨 기간에 개별 용량 적정 및 LCI699 치료 종료 시 완전 반응률을 평가합니다. 주요 2차 효능 반응자는 24주차에 mUFC ≤ ULN이고 연구 기간 2(13-24주차) 동안 오실로드로스타트 용량이 연구 기간 1 종료 시 설정된 수준 이상으로 증가하지 않은 FAS 환자로 정의됩니다( 12주). 24주차에 mUFC 평가를 누락한 환자는 주요 2차 평가변수에 대해 무반응자로 계산됩니다.
24주차
무작위 치료 그룹에 의한 평균 비뇨기 유리 코르티솔(mUFC) 제어 상실 시간
기간: 무작위 배정 후 8주
RW 기간 동안 mUFC 제어 손실 시간, 무작위 배정에서 제어 손실의 첫 번째 증거까지의 시간(일)으로 정의됨(mUFC 평가 >1.5 ULN으로 정의됨 중앙 실험실 결과 및 최소 2 RW 기간 내에 UFC >1.5 x ULN을 나타내는 관련 개별 ​​소변 샘플). 통제력 상실의 증거가 없는 환자는 mUFC ≤ 1.5 ULN으로 마지막 평가 날짜에 중도절단되었습니다. 환자가 UFC 평가 없이 무작위 치료를 중단한 경우 무작위 배정 날짜에 검열되었습니다. 측정 유형(숫자)은 무작위화 8주 후의 이벤트 확률 추정치를 나타냅니다.
무작위 배정 후 8주
완전 응답률(CRR)
기간: 12주차, 24주차, 48주차, 72주차, 마지막으로 관찰된 값
완전 반응률은 mUFC ≤ ULN인 등록된 참가자의 백분율로 정의됩니다.
12주차, 24주차, 48주차, 72주차, 마지막으로 관찰된 값
MUFC의 베이스라인에서 실제 변화
기간: 12, 24, 48, 72주차, 사용 가능한 마지막 평가
기준선에서 mUFC의 실제 변화.
12, 24, 48, 72주차, 사용 가능한 마지막 평가
쿠싱병과 관련된 심혈관 관련 매개변수의 기준선 대비 실제 변화: 공복 포도당
기간: 기준선, 48주차, 72주차, 사용 가능한 마지막 평가
기준선에서 공복 혈당의 실제 변화.
기준선, 48주차, 72주차, 사용 가능한 마지막 평가
쿠싱병과 관련된 심혈관 관련 매개변수의 기준선 대비 실제 변화: 헤모글로빈 A1C(HbA1C)
기간: 기준선, 48주차, 72주차, 사용 가능한 마지막 평가
기준선에서 글리코실화된 헤모글로빈(HbA1c)의 실제 변화.
기준선, 48주차, 72주차, 사용 가능한 마지막 평가
쿠싱병과 관련된 심혈관 관련 매개변수의 기준선 대비 실제 변화: 콜레스테롤, LDL 콜레스테롤, HDL 콜레스테롤 및 트리글리세라이드
기간: 기준선, 48주차, 72주차, 사용 가능한 마지막 평가
콜레스테롤, LDL 콜레스테롤, HDL 콜레스테롤 및 트리글리세리드의 기준선에서의 실제 변화.
기준선, 48주차, 72주차, 사용 가능한 마지막 평가
쿠싱병과 관련된 심혈관 관련 매개변수의 기준선에서 실제 변화: 앉은 수축기 혈압(SBP) 및 앉은 이완기 혈압(DBP)
기간: 기준선, 48주차, 72주차, 사용 가능한 마지막 평가
기준선에서 앉아있는 SBP 및 DBP의 실제 변화.
기준선, 48주차, 72주차, 사용 가능한 마지막 평가
쿠싱병과 관련된 심혈관 관련 매개변수의 기준선 대비 실제 변화: 체중
기간: 기준선, 48주차, 72주차, 사용 가능한 마지막 평가
기준선에서 체중의 실제 변화.
기준선, 48주차, 72주차, 사용 가능한 마지막 평가
쿠싱병과 관련된 심혈관 관련 매개변수의 기준선 대비 실제 변화: 체질량 지수(BMI)
기간: 기준선, 48주차, 72주차, 사용 가능한 마지막 평가
기준선에서 BMI의 실제 변화.
기준선, 48주차, 72주차, 사용 가능한 마지막 평가
쿠싱병과 관련된 심혈관 관련 매개변수의 베이스라인 대비 실제 변화: 허리 둘레
기간: 기준선, 48주차, 72주차, 사용 가능한 마지막 평가
기준선에서 허리 둘레의 실제 변화.
기준선, 48주차, 72주차, 사용 가능한 마지막 평가
환자가 보고한 결과(Cushing의 건강 관련 삶의 질(QoL))의 기준선에서 실제 변화 - 총점
기간: 기준선, 주(W) 48, W72, 마지막 사용 가능한 평가
쿠싱병 건강 관련 삶의 질 설문지는 쿠싱 증후군 환자의 삶의 질을 평가하기 위해 개발되었습니다. 일상생활, 치유와 통증, 기분과 자신감, 사회적 관심, 외모, 기억과 미래에 대한 고민 등 7가지 개념에 대한 환자의 반응을 담은 12개 문항으로 구성되어 있다. 이러한 항목은 지난 4주 동안 각 항목이 환자의 쿠싱병과 얼마나 자주 또는 얼마나 관련이 있었는지 평가하는 5점 리커트 유형 척도로 측정됩니다. 원시 점수는 표준화되기 전에 개별 항목 점수를 합산하여 총 점수 범위가 0에서 100 사이가 되도록 계산됩니다. 콘텐츠 신뢰성, 변화에 대한 민감도 및 심리적 특성이 쿠싱병 환자에서 검증되었습니다. 임상 평가를 수행하기 전에 환자에게 설문지를 작성하도록 요청했습니다. 기준선으로부터의 증가는 개선을 나타냅니다.
기준선, 주(W) 48, W72, 마지막 사용 가능한 평가
환자가 보고한 결과의 기준선에서 실제 변화: Beck Depression Inventory-II(BDI-II)
기간: 기준선, W48, W72, 마지막으로 사용 가능한 평가
BDI-II는 13세 이상의 성인 및 청소년의 우울증 중증도를 측정하기 위해 개발된 환자 보고 도구입니다. 환자가 종이에 작성하도록 설계되었으며 완료하는 데 약 5분이 소요됩니다. BDI-II는 지난 2주 동안 임상 및 정상 환자의 우울증 강도를 평가하기 위해 고안된 21개 항목으로 구성되어 있습니다. 항목은 0('전혀 없음')에서 3(각 증상의 '극단적인' 형태)의 4점 심각도 척도로 평가되며 각 항목에 대한 응답 옵션이 다릅니다. 0에서 63까지의 전체 점수는 더 높은 수준의 우울증을 나타내는 더 높은 점수로 계산됩니다. BDI-II의 해석을 위한 다음과 같은 점수 가이드라인이 제안되었습니다(Smarr, 2011): 최소 범위 =0-13, 가벼운 우울증 =14-19, 중등도 우울증 =20-28 및 심각한 우울증 = 29-63. 임상 평가를 수행하기 전에 환자에게 설문지를 작성하도록 요청했습니다. 기준선에서 BDI-II의 감소는 개선을 나타냅니다.
기준선, W48, W72, 마지막으로 사용 가능한 평가
환자가 보고한 결과의 실제 변화: EQ-5D-5L 유틸리티 지수
기간: 기준선, W48, W72, 마지막으로 사용 가능한 평가
EQ-5D-5L 설문지는 임상 및 경제적 평가를 위한 단순하고 일반적인 건강 측정을 제공하기 위해 EuroQol Group에서 개발한 건강 상태의 표준화된 측정입니다. 완료하는 데 몇 분 밖에 걸리지 않아 인지적으로 까다롭지 않습니다. 응답자에 대한 지침은 설문지에 포함되어 있습니다. EQ-5D-5L은 이동성, 자기 관리, 일상 활동, 통증/불편감, 불안/우울에 대한 5개 항목을 측정하며, 문제 없음, 경미한 문제, 보통 문제, 심각한 문제 및 극도의 문제의 5단계로 측정됩니다. 유틸리티 지수는 -0.281(상상할 수 있는 최악의 건강 상태)에서 1(상상할 수 있는 최상의 건강 상태) 범위의 유틸리티 점수를 갖는 EQ 5D-5L 기술 시스템에서 계산할 수 있으며 -0.281은 "무의식" 건강 상태를 나타냅니다. EQ-5D-5L 점수에 대해 단일 지수 값이 분석됩니다. EQ-ED-5L 효용 지수의 기준선 대비 증가는 개선을 나타냅니다.
기준선, W48, W72, 마지막으로 사용 가능한 평가
환자가 보고한 결과의 실제 변화: EQ-5D-5L 혈관 아날로그 척도(VAS)
기간: 기준선, W48, W72, 마지막으로 사용 가능한 평가
EQ-5D-5L에는 수직 20cm, VAS(시각적 아날로그 척도)가 포함되어 있으며 0~100의 척도가 있으며 종점에는 100 = '상상할 수 있는 최고의 건강' 및 0 = '가능한 최악의 건강'이라고 표시되어 있습니다. 상상하다'. VAS 점수에 대해 단일 인덱스 값이 분석됩니다. EQ-ED-5L VAS의 기준선 대비 증가는 개선을 나타냅니다.
기준선, W48, W72, 마지막으로 사용 가능한 평가
사진에 의한 쿠싱병의 물리적 특징의 기준선으로부터의 변화
기간: 48주차, 72주차, 사용 가능한 마지막 평가
사진에 의한 쿠싱병의 다음 임상 징후 각각에서 기준선에서 48, 72주차 및 치료 종료(연장 기간)까지 개선: 안면 마찰, 다모증, 선조, 쇄골상부 지방 패드, 등 지방 패드, 근위 근육 소모(위축) , 중앙(복부) 비만 및 반상출혈(타박상).
48주차, 72주차, 사용 가능한 마지막 평가
골밀도의 기준선으로부터의 변화 - 모든 참가자
기간: 기준선, 48주차, 마지막 관찰 값(LOV)
기준선에서 48주차까지의 실제 변화 및 요추 및 전체 고관절에서 DXA 스캔으로 측정한 골밀도의 LOV. 골밀도의 증가는 개선을 나타냅니다..
기준선, 48주차, 마지막 관찰 값(LOV)
탈출 시간
기간: 첫 번째 mUFC ≤ ULN에서 첫 번째 mUFC 결과까지 > 1.5 x ULN, 최소 2개의 개별 UFC 결과 > 1.5 x ULN
탈출은 첫 번째 mUFC ≤ ULN에서 첫 번째 mUFC 결과 > 1.5 x ULN 및 최소 2개의 개별 UFC 결과 > 1.5 x ULN까지의 시간(일)으로 정의되었습니다. 손실은 12주 용량 적정 기간을 넘어 발생했습니다. 위약으로 무작위 배정된 참가자는 분석에 포함되지 않았습니다.
첫 번째 mUFC ≤ ULN에서 첫 번째 mUFC 결과까지 > 1.5 x ULN, 최소 2개의 개별 UFC 결과 > 1.5 x ULN
LCI699 노출
기간: 투여 전, 투여 후 0.75h, 1.5h 및 4h에 2주차부터 10주차까지
쿠싱병 환자에서 LCI699의 노출을 평가하기 위해. LCI699의 혈장 농도(투여 전, 투약 후 0.75시간, 1.5시간 및 4시간). 이는 각 사건 선량에 대해 분석된 최대 PAS 피험자 수입니다.
투여 전, 투여 후 0.75h, 1.5h 및 4h에 2주차부터 10주차까지
완전 응답률(CRR)이 있는 참가자의 비율
기간: 12주차, 24주차, 48주차, 72주차, 사용 가능한 마지막 평가
완전 반응률은 mUFC ≤ ULN인 등록된 참가자의 백분율로 정의됩니다.
12주차, 24주차, 48주차, 72주차, 사용 가능한 마지막 평가
부분 반응률(PRR)이 있는 참가자의 비율
기간: 12주차, 24주차, 48주차, 72주차, 사용 가능한 마지막 평가
부분 반응률은 mUFC 기준선에서 ≥ 50% 감소한 등록 참가자의 백분율로 정의되지만 mUFC>ULN)
12주차, 24주차, 48주차, 72주차, 사용 가능한 마지막 평가
전체 응답률(ORR)이 있는 참가자의 비율
기간: 12주차, 24주차, 48주차, 72주차, 사용 가능한 마지막 평가
전체 응답률은 mUFC ≤ ULN이거나 기준선에서 최소 50% 감소한 등록된 참가자의 백분율로 정의됩니다.
12주차, 24주차, 48주차, 72주차, 사용 가능한 마지막 평가

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Novartis Pharmaceuticals

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2014년 10월 6일

기본 완료 (실제)

2018년 2월 21일

연구 완료 (실제)

2019년 12월 4일

연구 등록 날짜

최초 제출

2014년 6월 17일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2014년 6월 30일

처음 게시됨 (추정)

2014년 7월 2일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2021년 1월 6일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2020년 12월 11일

마지막으로 확인됨

2020년 12월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • CLCI699C2301
  • 2013-004766-34 (EudraCT 번호)

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

예

IPD 계획 설명

Novartis는 자격을 갖춘 외부 연구원과 공유하고, 환자 수준 데이터에 액세스하고, 적격 연구의 임상 문서를 지원하기 위해 최선을 다하고 있습니다. 이러한 요청은 과학적 가치를 바탕으로 독립적인 검토 패널에서 검토하고 승인합니다. 제공된 모든 데이터는 해당 법률 및 규정에 따라 시험에 참여한 환자의 개인 정보를 존중하기 위해 익명으로 처리됩니다.

이 시험 데이터 가용성은 www.clinicalstudydatarequest.com에 설명된 기준 및 프로세스에 따릅니다.

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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