吸入皮质类固醇用于预防 1 至 4 岁镰状细胞病儿童急性胸部综合征复发：一项可行性试验
2017年2月16日 更新者：Michael DeBaun、Vanderbilt University
伴随炎症反应的急性和慢性肺部并发症是镰状细胞病 (SCD) 患儿发病率和死亡率的主要原因。
急性胸部综合征 (ACS) 广义定义为呼吸努力增加、发热和胸部 X 光检查出现新的放射密度，是 SCD 儿童和成人死亡的主要原因。
与哮喘诊断相关的 1 至 4 岁儿童的 ACS 发生率很高，4 岁前发生 ACS 事件的儿童在 1 年内因 ACS 或疼痛住院的比例为 50%录取。
对于发生 ACS 的 SCD 儿童，研究人员建议使用布地奈德吸入混悬液 (BIS) 将减轻 ACS 发作后的肺部炎症，并减少未来的血管闭塞性疼痛和 ACS 发作。
通过单臂前瞻性可行性试验和为有限机构随机试验做准备，研究人员计划检验以下 III 期最终试验的主要假设：在因 ACS 发作入院 1 至4 岁，低剂量 BIS 6 个月将导致 ACS 或需要住院治疗的疼痛的复发率降低 50%。
通过该试验，研究人员将确定研究人群对 BIS 的接受度和依从性。
研究人员将在 6 个月内追踪病例与对照组的呼吸道症状。
最后，研究人员将探讨 BIS 对生物相关物 (sVCAM-1) 的影响。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
36
阶段
- 阶段1
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Tennessee
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Nashville、Tennessee、美国、37232-9000
- Vanderbilt University Medical Center
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
1年 至 4年 (孩子)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 1）确诊镰状细胞病（SCD）
- 2) 年龄在 1 至 4 岁之间（必须已满 1 岁但未满 4 岁）
- 3) 先前诊断为 ACS，定义为 CXR 上具有新放射密度的急性呼吸系统疾病，以及以下情况之一：发烧（体温 > 38.50C）、氧饱和度较基线下降超过 3%，或呼吸频率增加高于基线
排除标准：
- 1) 已经服用吸入性皮质类固醇的患者
- 2) 因 TCD 升高或中风而接受输血的人
- 3) 在首次 ACS 发作后出院后超过 2 周出现。
参与者可能服用羟基脲并参与本试验。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：预防
- 分配：北美
- 介入模型：单组
- 屏蔽：没有任何
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：布地奈德吸入混悬液
确定布地奈德吸入悬浮液 (BIS) 0.5 QD 6 个月对于 1 至 4 岁发生 ACS 的 SCD 儿童 (n=10) 的可接受性。
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确定布地奈德吸入悬浮液 (BIS) 0.5 QD 6 个月对于 1 至 4 岁发生 ACS 的 SCD 儿童 (n=10) 的可接受性。
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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布地奈德吸入混悬剂的可接受性
大体时间：6个月
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具体目标 1：确定布地奈德吸入混悬液 (BIS) 0.5 QD 6 个月对于 1 至 4 岁发生 ACS 的 SCD 儿童（n=10）的可接受性。
我们将确定愿意参加的合格家庭的比例，以及在整个试验的六个月内注册并选择留下来的家庭的比例。
我们还将使用 Morisky 量表评估对 BIS 的依从性；这将是我们的主要成果。
如果试验的参与率低于 60%，退出率高于 20%，或者如果我们的依从率根据 Morisky 量表衡量很差，则必须考虑招募、保留和依从的替代策略。
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6个月
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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BIS 对炎症生物学相关性的影响。
大体时间：12 周（或 8-16 周）和 24 周（或 20-28 周）
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具体目标 2：探索 BIS 对炎症生物学相关性的影响。
为此，将按照常规门诊就诊，在基线、12 周（8-16 周）和 24 周（20-28 周）时进行血样测量。
研究访问将与标准护理访问和放血协调。
可溶性血管细胞粘附分子-1 (sVCAM-1) 是慢性血管病变的标志物，将成为血管损伤的主要测量指标。
次要结果测量将包括额外的炎症标志物（sP-选择素、sE-选择素、IL-1B、IL-6、TNFα、IFN-γ、白三烯）。
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12 周（或 8-16 周）和 24 周（或 20-28 周）
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其他结果措施
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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镰状细胞病和 ACS 患儿监护人的生活质量
大体时间：0 周、12 周（或 8-16 周之间）和 24 周（或 20-28 周之间）
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在每次门诊就诊时，我们还将收集以患者为中心的结果，评估护理人员的负担。
将使用小儿哮喘护理人员的生活质量问卷 (PACQLQ) 收集数据，该问卷已针对患有哮喘的儿童的父母进行验证。
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0 周、12 周（或 8-16 周之间）和 24 周（或 20-28 周之间）
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呼吸道症状
大体时间：6个月，每月
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使用针对 5 岁以下儿童监护人进行验证的 TRACK 调查，我们将在研究过程中每月致电家庭收集有关呼吸道症状的数据。
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6个月，每月
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2014年6月1日
初级完成 (实际的)
2016年12月1日
研究完成 (实际的)
2017年2月13日
研究注册日期
首次提交
2014年6月27日
首先提交符合 QC 标准的
2014年7月10日
首次发布 (估计)
2014年7月11日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2017年2月17日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2017年2月16日
最后验证
2017年2月1日
更多信息
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