Inhalációs kortikoszteroid alkalmazása az akut mellkasi szindróma kiújulásának megelőzésére sarlósejtes betegségben szenvedő 1 és 4 év közötti gyermekeknél: megvalósíthatósági próba

A sarlósejtes analízisben (SCD) szenvedő gyermekek morbiditásának és halálozásának vezető oka az akut és krónikus tüdőszövődmények egyidejű gyulladásos válaszreakcióval. Az akut mellkasi szindróma (ACS), amelyet tág értelemben a légzési erőfeszítés fokozódásaként, lázként és a mellkasröntgenen megjelenő új radiodenzitásként határoznak meg, az SCD-ben szenvedő gyermekek és felnőttek halálozásának fő oka. Az 1 és 4 év közötti gyermekek körében magas az ACS előfordulási aránya, amely összefüggésbe hozható az asztma diagnózisával, és a 4 éves kor előtti ACS-es gyermekeknél 50%-os arányban kerültek kórházba ACS vagy fájdalom miatt 1 éven belül. a felvételről. Azoknál a SCD-ben szenvedő gyermekeknél, akiknél ACS alakul ki, a kutatók azt javasolják, hogy a budezonid inhalációs szuszpenzió (BIS) alkalmazása enyhítse a tüdőgyulladást egy ACS-epizódot követően, és csökkenti a jövőbeni érelzáródásos fájdalmat és ACS-epizódokat. Egy egykarú prospektív megvalósíthatósági vizsgálaton és egy korlátozott intézményes, randomizált vizsgálatra való felkészülés során a vizsgálók a következő elsődleges hipotézis tesztelését tervezik egy fázis III. végleges vizsgálathoz: SCD-ben szenvedő gyermekeknél, akiket 1 és 1 közötti időszak közötti ACS epizód miatt vittek kórházba. 4 éves kor alatt a 6 hónapig tartó alacsony dózisú BIS 50%-kal csökkenti az ACS vagy a kórházi kezelést igénylő fájdalom visszatérő előfordulási arányát. A vizsgálat során a vizsgálók meghatározzák a BIS elfogadhatóságát és betartását a vizsgálati populációban. A vizsgálók 6 hónapon keresztül követik nyomon a légúti tüneteket az esetekben, szemben a kontrollokkal. Végül a kutatók feltárják a BIS hatását a biológiai korrelátumokra (sVCAM-1).